Proof-of-Concept-Studie mit Vamorolone bei pädiatrischer Colitis ulcerosa

Einschlusskriterien:

• Der Proband hat vor allen studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung/Genehmigung des Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) vorgelegt;
• Das Subjekt hat eine aktuelle leichte bis mäßig aktive Colitis ulcerosa, definiert als ein PUCAI-Score von 10-60.
• Der Proband ist zum Zeitpunkt der Registrierung ≥ 4 Jahre und < 18 Jahre alt.
• Das Subjekt hatte 1) eine Koloskopie, die eine endoskopische und histologische Entzündung zeigte, und/oder; 2) ein fäkales Calprotectin > 250 mcg/g in den letzten 1 Monat.
• Der Proband ist bereit und in der Lage, geplante Besuche, den Verabreichungsplan für das Studienmedikament und die Studienverfahren einzuhalten.
• Das Subjekt hat in den letzten 2 Monaten keinen neuen Immunmodulator oder Biologikum begonnen.
• Wenn der Proband einen Immunmodulator und/oder ein Biologikum einnimmt, wurde die Dosis in den letzten 2 Monaten nicht geändert
• Das Subjekt hat einen positiven Varizellen-IgG-Titer oder eine Vorgeschichte von mindestens 2 dokumentierten Varizellen-Impfstoffen

Ausschlusskriterien:

• Das Subjekt wird derzeit behandelt oder hat im vergangenen Monat eine vorherige Behandlung mit oralen oder rektalen Glukokortikoiden (einschließlich Budesonid) erhalten
• Das Subjekt hat eine Allergie oder Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament oder einen seiner Bestandteile
• Der Proband hat einen früheren oder anhaltenden Gesundheitszustand, eine Krankengeschichte, körperliche Befunde oder Laboranomalien, die die Sicherheit beeinträchtigen könnten, es unwahrscheinlich machen, dass die Behandlung und Nachsorge korrekt abgeschlossen werden oder die Bewertung der Studienergebnisse beeinträchtigen, nach Meinung des Prüfarztes
• Der Proband nimmt derzeit ein anderes Prüfpräparat ein oder hat innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung ein anderes Prüfpräparat eingenommen

• Klinisch signifikante anormale biochemische und hämatologische Parameter, einschließlich:

  • Neutrophilenzahl < 1000 Zellen/mm3
  • Thrombozytenzahl ≤ 130 Zellen/mm3
  • Kreatinin ≥ 1,2 x die Obergrenze des Normalwerts
  • Alaninaminotransferase (ALT) und/oder Aspartataminotransferase (AST) ≥ 2x der oberen Normgrenze
  • Konjugiertes Bilirubin größer als 1,2. mg/dl
• Hat eine aktive Infektion mit enterischen Pathogenen (einschließlich C. difficile)
• Hat einen positiven PPD-, Quantiferon-Gold- oder Interferon-Gamma-Assay
• Schwanger ist oder stillt