Proof of Concept Proef van vamorolon bij pediatrische colitis ulcerosa

Inclusiecriteria:

• De proefpersoon heeft voorafgaand aan studiegerelateerde procedures schriftelijke geïnformeerde toestemming / Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) -autorisatie verstrekt;
• Proefpersoon heeft op dit moment milde tot matig actieve colitis ulcerosa, gedefinieerd als een PUCAI-score van 10-60.
• Proefpersoon is ≥ 4 jaar oud en <18 jaar oud op het moment van inschrijving.
• Proefpersoon heeft 1) een colonoscopie gehad die endoscopische en histologische ontsteking aantoonde, en/of; 2) een fecale calprotectine > 250 mcg/g, in de voorafgaande 1 maand.
• De proefpersoon is bereid en in staat zich te houden aan geplande bezoeken, het toedieningsplan voor de studiemedicatie en de studieprocedures.
• De proefpersoon is de afgelopen 2 maanden niet begonnen met een nieuwe immunomodulator of met een biologisch geneesmiddel.
• Als de patiënt een immunomodulator en/of een biologisch geneesmiddel gebruikt, is de dosis de afgelopen 2 maanden niet veranderd
• Proefpersoon heeft een positieve varicella IgG-titer, of geschiedenis van ten minste 2 gedocumenteerde varicella-vaccins

Uitsluitingscriteria:

• Proefpersoon wordt momenteel behandeld of is in de afgelopen maand eerder behandeld met orale of rectale glucocorticoïden (waaronder budesonide)
• Proefpersoon heeft een allergie of overgevoeligheid voor de onderzoeksmedicatie of voor een van de bestanddelen ervan
• Proefpersoon heeft een eerdere of aanhoudende medische aandoening, medische voorgeschiedenis, lichamelijke bevindingen of laboratoriumafwijkingen die de veiligheid kunnen beïnvloeden, het onwaarschijnlijk maken dat behandeling en follow-up correct zullen worden afgerond of de beoordeling van onderzoeksresultaten belemmeren, naar de mening van de onderzoeker
• Proefpersoon gebruikt momenteel een ander onderzoeksgeneesmiddel of heeft binnen 3 maanden voorafgaand aan de start van de studiebehandeling een ander onderzoeksgeneesmiddel ingenomen

• Klinisch significante abnormale biochemische en hematologische parameters, waaronder:

  • Aantal neutrofielen < 1000 cellen/mm3
  • Aantal bloedplaatjes ≤ 130 cellen/mm3
  • Creatinine ≥ 1,2 x de bovengrens van normaal
  • Alanineaminotransferase (ALT) en/of aspartaataminotransferase (AST) ≥ 2x de bovengrens van normaal
  • Geconjugeerd bilirubine groter dan 1,2. mg/dL
• Heeft een actieve infectie met darmpathogenen (waaronder C. difficile)
• Heeft een positieve PPD-, Quantiferon Gold- of Interferon-gamma-assay
• Is zwanger of geeft borstvoeding