Essai de preuve de concept de vamorolone dans la colite ulcéreuse pédiatrique
25 septembre 2020 mis à jour par: ReveraGen BioPharma, Inc.
Étude ouverte de phase I/II de preuve de concept sur la vamorolone chez les enfants et les adolescents atteints de colite ulcéreuse légère à modérée
Il s'agit d'une étude de preuve de concept ouverte multicentrique de phase I/II sur la vamorolone.
Vingt participants avec une poussée de colite ulcéreuse légère ou modérément active (définie comme un indice d'activité de la colite ulcéreuse pédiatrique [PUCAI] 10-60) seront inscrits et recevront du vamorolone 6 mg/kg/jour par voie orale une fois par jour pendant 8 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
4 ans à 17 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Le sujet a fourni un consentement éclairé écrit / une autorisation de la loi HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act) avant toute procédure liée à l'étude ;
- Le sujet a une colite ulcéreuse active légère à modérée, définie comme un score PUCAI de 10 à 60.
- Le sujet a ≥ 4 ans et < 18 ans au moment de l'inscription.
- Le sujet a subi 1) une coloscopie démontrant une inflammation endoscopique et histologique, et/ou ; 2) une calprotectine fécale > 250 mcg/g, dans le 1 mois précédent.
- Le sujet est disposé et capable de se conformer aux visites prévues, au plan d'administration des médicaments à l'étude et aux procédures d'étude.
- Le sujet n'a pas commencé un nouvel immunomodulateur ou biologique au cours des 2 mois précédents.
- Si le sujet prend un immunomodulateur et/ou un médicament biologique, la dose n'a pas été modifiée au cours des 2 derniers mois
- Le sujet a un titre positif d'IgG contre la varicelle ou des antécédents d'au moins 2 vaccins contre la varicelle documentés
Critère d'exclusion:
- Le sujet est actuellement traité ou a reçu un traitement antérieur avec des glucocorticoïdes oraux ou rectaux (y compris le budésonide) au cours du dernier mois
- Le sujet a une allergie ou une hypersensibilité au médicament à l'étude ou à l'un de ses constituants
- Le sujet a un état de santé antérieur ou en cours, des antécédents médicaux, des résultats physiques ou des anomalies de laboratoire qui pourraient affecter la sécurité, rendre peu probable que le traitement et le suivi soient correctement terminés ou altérer l'évaluation des résultats de l'étude, de l'avis de l'investigateur
- - Le sujet prend actuellement tout autre médicament expérimental ou a pris tout autre médicament expérimental dans les 3 mois précédant le début du traitement à l'étude
Paramètres biochimiques et hématologiques anormaux cliniquement significatifs, notamment :
- Numération des neutrophiles < 1000 cellules/mm3
- Numération plaquettaire ≤ 130 cellules/mm3
- Créatinine ≥ 1,2 x la limite supérieure de la normale
- Alanine aminotransférase (ALT) et/ou aspartate aminotransférase (AST) ≥ 2x la limite supérieure de la normale
- Bilirubine conjuguée supérieure à 1,2. mg/dL
- A une infection active par des agents pathogènes entériques (y compris C. difficile)
- Possède un test PPD, Quantiferon Gold ou Interféron-gamma positif
- Est enceinte ou allaite
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bras de traitement
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vamorolone 6 mg/kg/jour par voie orale une fois par jour pendant 8 semaines.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Rémission clinique
Délai: 8 semaines
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Score de l'indice d'activité de la colite ulcéreuse pédiatrique <10 et pas de traitement supplémentaire ni de colectomie).
Le PUCAI est noté de 0 à 85, les nombres inférieurs indiquent une activité de la maladie moins grave.
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8 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité (événements indésirables)
Délai: Du jour 1 au 30 jours après la dernière dose
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Du jour 1 au 30 jours après la dernière dose
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Modification de l'ostéocalcine, P1NP, CTX
Délai: De la ligne de base à la semaine 8 et à la semaine 12
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Biomarqueurs osseux
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De la ligne de base à la semaine 8 et à la semaine 12
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Apparence cushingoïde
Délai: Semaine 8 et Semaine 12
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Médecin signalé, oui ou non
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Semaine 8 et Semaine 12
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Réponse de la semaine 8
Délai: Ligne de base à 8 semaines et 12 semaines
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Diminution du score PUCAI de 20 points ou plus (des scores inférieurs indiquent une activité de la maladie moins grave)
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Ligne de base à 8 semaines et 12 semaines
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Changement du sous-score de fréquence des selles Mayo Score
Délai: Ligne de base à 8 semaines et 12 semaines
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Le score varie de 0 à 3, les scores les plus bas indiquant une activité de la maladie moins grave
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Ligne de base à 8 semaines et 12 semaines
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Modification du score de saignement rectal Mayo
Délai: Ligne de base à 8 semaines et 12 semaines
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Les scores vont de 0 à 3, les scores les plus bas indiquant une activité de la maladie moins grave
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Ligne de base à 8 semaines et 12 semaines
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Mayo Score Tabouret Fréquence sous-score de 0 ou 1
Délai: Semaine 12
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Semaine 12
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Score Mayo Score de saignement rectal de 0
Délai: Semaine 12
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Semaine 12
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Modification de la calprotectine fécale
Délai: Du départ à la semaine 8 et à la semaine 12
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Du départ à la semaine 8 et à la semaine 12
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Modification de la protéine C-réactive sérique
Délai: Du départ à la semaine 8 et à la semaine 12
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Du départ à la semaine 8 et à la semaine 12
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Modification du CCL22 sérique
Délai: Du départ à la semaine 8 et à la semaine 12
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Du départ à la semaine 8 et à la semaine 12
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Modification du miARN sérique 146b
Délai: Du départ à la semaine 8 et à la semaine 12
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Du départ à la semaine 8 et à la semaine 12
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Modification du facteur de trèfle sérique 3
Délai: Du départ à la semaine 8 et à la semaine 12
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Du départ à la semaine 8 et à la semaine 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Laurie Conklin, MD, ReveraGen BioPharma
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
1 septembre 2020
Achèvement primaire (Anticipé)
1 septembre 2022
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 septembre 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 avril 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 avril 2020
Première publication (Réel)
16 avril 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 septembre 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 septembre 2020
Dernière vérification
1 septembre 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- VBP15 UC-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .