Proof of Concept-forsøk av Vamorolone i pediatrisk ulcerøs kolitt

Inklusjonskriterier:

• Forsøkspersonen har gitt skriftlig informert samtykke/autorisasjon fra Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) før eventuelle studierelaterte prosedyrer;
• Personen har nå mild til moderat aktiv ulcerøs kolitt, definert som en PUCAI-score på 10-60.
• Emnet er ≥ 4 år og <18 år ved påmelding.
• Personen har hatt 1) ​​en koloskopi som viser endoskopisk og histologisk betennelse, og/eller; 2) et fekalt kalprotektin > 250 mcg/g, i løpet av den foregående 1 måneden.
• Forsøkspersonen er villig og i stand til å overholde planlagte besøk, plan for studiemedikamentadministrasjon og studieprosedyrer.
• Pasienten har ikke startet en ny immunmodulator eller biologisk legemiddel i løpet av de siste 2 månedene.
• Hvis pasienten tar en immunmodulator og/eller biologisk legemiddel, er dosen ikke endret de siste 2 månedene
• Personen har en positiv varicella IgG-titer, eller historie med minst 2 dokumenterte varicella-vaksiner

Ekskluderingskriterier:

• Pasienten er under behandling eller har mottatt tidligere behandling med orale eller rektale glukokortikoider (inkludert budesonid) den siste måneden
• Forsøkspersonen har en allergi eller overfølsomhet overfor studiemedisinen eller noen av dens bestanddeler
• Forsøkspersonen har tidligere eller pågående medisinsk tilstand, sykehistorie, fysiske funn eller laboratorieavvik som kan påvirke sikkerheten, gjøre det usannsynlig at behandling og oppfølging vil bli korrekt fullført eller svekke vurderingen av studieresultatene, etter etterforskerens mening
• Forsøkspersonen tar et hvilket som helst annet undersøkelsesmiddel for øyeblikket eller har tatt et annet undersøkelseslegemiddel innen 3 måneder før starten av studiebehandlingen

• Klinisk signifikante unormale biokjemiske og hematologiske parametere, inkludert:

  • Nøytrofiltall < 1000 celler/mm3
  • Blodplateantall ≤ 130 celler/mm3
  • Kreatinin ≥ 1,2 x øvre normalgrense
  • Alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) ≥ 2x øvre normalgrense
  • Konjugert bilirubin større enn 1,2. mg/dL
• Har aktiv infeksjon med enteriske patogener (inkludert C. difficile)
• Har en positiv PPD-, Quantiferon Gold- eller Interferon-gamma-analyse
• Er gravid eller ammer