Teste de Prova de Conceito de Vamorolona em Colite Ulcerosa Pediátrica
25 de setembro de 2020 atualizado por: ReveraGen BioPharma, Inc.
Um estudo aberto de Fase I/II de prova de conceito de vamorolona em crianças e adolescentes com colite ulcerativa leve a moderadamente ativa
Este é um estudo de prova de conceito aberto de Fase I/II, multicêntrico, de vamorolona.
Vinte participantes com surto de colite ulcerativa leve ou moderadamente ativa (definido como índice de atividade de colite ulcerativa pediátrica [PUCAI] 10-60) serão inscritos e receberão vamorolona 6 mg/kg/dia por via oral uma vez ao dia por 8 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito forneceu consentimento informado por escrito/autorização da Lei de Portabilidade e Responsabilidade de Seguro de Saúde (HIPAA) antes de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo;
- O indivíduo tem colite ulcerativa atual leve a moderadamente ativa, definida como uma pontuação PUCAI de 10-60.
- O indivíduo tem ≥ 4 anos e <18 anos no momento da inscrição.
- O sujeito teve 1) uma colonoscopia demonstrando inflamação endoscópica e histológica e/ou; 2) calprotectina fecal > 250 mcg/g, no 1º mês anterior.
- O sujeito está disposto e é capaz de cumprir as visitas agendadas, o plano de administração do medicamento do estudo e os procedimentos do estudo.
- O sujeito não iniciou um novo imunomodulador ou biológico nos 2 meses anteriores.
- Se o sujeito estiver tomando um imunomodulador e/ou biológico, a dose não foi alterada nos últimos 2 meses
- O sujeito tem um título de varicela IgG positivo ou histórico de pelo menos 2 vacinas contra varicela documentadas
Critério de exclusão:
- O sujeito está sendo tratado ou recebeu tratamento anterior com glicocorticóides orais ou retais (incluindo budesonida) no último mês
- O sujeito tem alergia ou hipersensibilidade ao medicamento do estudo ou a qualquer um de seus constituintes
- O sujeito tem condição médica anterior ou contínua, histórico médico, achados físicos ou anormalidades laboratoriais que podem afetar a segurança, tornar improvável que o tratamento e o acompanhamento sejam concluídos corretamente ou prejudicar a avaliação dos resultados do estudo, na opinião do investigador
- O sujeito está tomando qualquer outro medicamento experimental atualmente ou tomou qualquer outro medicamento experimental dentro de 3 meses antes do início do tratamento do estudo
Parâmetros bioquímicos e hematológicos anormais clinicamente significativos, incluindo:
- Contagem de neutrófilos < 1000 células/mm3
- Contagem de plaquetas ≤ 130 células/mm3
- Creatinina ≥ 1,2 x o limite superior do normal
- Alanina aminotransferase (ALT) e/ou aspartato aminotransferase (AST) ≥ 2x o limite superior do normal
- Bilirrubina conjugada maior que 1,2. mg/dL
- Tem infecção ativa com patógenos entéricos (incluindo C. difficile)
- Tem um ensaio PPD, Quantiferon Gold ou Interferon-gama positivo
- Está grávida ou amamentando
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Braço de tratamento
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vamorolona 6 mg/kg/dia por via oral uma vez ao dia por 8 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Remissão clínica
Prazo: 8 semanas
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Pontuação do Índice de Atividade de Colite Ulcerosa Pediátrica <10 e nenhuma terapia adicional ou colectomia).
O PUCAI é pontuado de 0 a 85, números mais baixos indicam atividade da doença menos grave.
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8 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança (eventos adversos)
Prazo: Do dia 1 até 30 dias após a última dose
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Do dia 1 até 30 dias após a última dose
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Alteração na osteocalcina, P1NP, CTX
Prazo: Desde o início até a semana 8 e semana 12
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Biomarcadores ósseos
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Desde o início até a semana 8 e semana 12
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Aparência cushingoide
Prazo: Semana 8 e Semana 12
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Relatado pelo médico, sim ou não
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Semana 8 e Semana 12
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Resposta da semana 8
Prazo: Linha de base para 8 semanas e 12 semanas
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Diminuição na pontuação PUCAI em 20 pontos ou mais (pontuações mais baixas indicam atividade da doença menos grave)
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Linha de base para 8 semanas e 12 semanas
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Alteração na subpontuação da frequência das fezes na pontuação de Mayo
Prazo: Linha de base para 8 semanas e 12 semanas
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A pontuação varia de 0 a 3, com pontuações mais baixas indicando atividade da doença menos grave
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Linha de base para 8 semanas e 12 semanas
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Mudança na pontuação de sangramento retal de Mayo
Prazo: Linha de base para 8 semanas e 12 semanas
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As pontuações variam de 0 a 3, com pontuações mais baixas indicando atividade da doença menos grave
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Linha de base para 8 semanas e 12 semanas
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Subpontuação de Frequência de Fezes de Mayo de 0 ou 1
Prazo: Semana 12
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Semana 12
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Pontuação de sangramento retal de Mayo de 0
Prazo: Semana 12
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Semana 12
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Alteração na calprotectina fecal
Prazo: Linha de base para a semana 8 e semana 12
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Linha de base para a semana 8 e semana 12
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Alteração na proteína C reativa sérica
Prazo: Linha de base para a semana 8 e semana 12
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Linha de base para a semana 8 e semana 12
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Alteração no soro CCL22
Prazo: Linha de base para a semana 8 e semana 12
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Linha de base para a semana 8 e semana 12
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Alteração no miRNA 146b sérico
Prazo: Linha de base para a semana 8 e semana 12
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Linha de base para a semana 8 e semana 12
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Alteração no fator trevo 3 sérico
Prazo: Linha de base para a semana 8 e semana 12
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Linha de base para a semana 8 e semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Laurie Conklin, MD, ReveraGen BioPharma
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de setembro de 2020
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de setembro de 2022
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de setembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de abril de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de abril de 2020
Primeira postagem (Real)
16 de abril de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de setembro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de setembro de 2020
Última verificação
1 de setembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VBP15 UC-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .