Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som tillægsterapi til kontrol af krampeanfald hos patienter med Dravet syndrom (ARGUS)

11. august 2026 opdateret af: Epygenix

Et 20-ugers multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg med EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som supplerende terapi hos børn og voksne deltagere med Dravet-syndrom (ARGUS-forsøg)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​EPX-100 som supplerende terapi hos børn og voksne deltagere med Dravet syndrom.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et globalt, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​EPX-100 som supplerende terapi hos børn og voksne deltagere med Dravet Syndrom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

150

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Fundacion para la Lucha contra las Enfermedades Neurologicas de la Infancia - FLENI
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Walter Silva
      • Córdoba, Argentina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Conci Carpinella - Santa Rosa N° 748
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Hector Martinez
      • Córdoba, Argentina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Instituto Privado Kremer
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Carlos Deabato
      • San Luis, Argentina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Instituto Médico Rivarola (GIEN SRL)
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Pablo Lopez
  • Brasilien
      • Campinas, Brasilien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Universitário da Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP
        • Ledende efterforsker:
          • Fernando Cendes
        • Kontakt:
      • São José do Rio Preto, Brasilien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose Do Rio Preto Hospital de Base - PPDS
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lucia Neves Marques
      • São Paulo, Brasilien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital São Paulo da Universidade Federal de Sao Paulo - Escola Paulista de Medicina UNIFESP-EPM
        • Ledende efterforsker:
          • Laura Maria Guilhoto
        • Kontakt:
      • São Paulo, Brasilien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Instituto de Psiquiatria HC FMUSP
        • Ledende efterforsker:
          • Kette Dualibi Ramos Valente
        • Kontakt:
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V1
        • Rekruttering
        • UBC Children's Hospital Research Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Mary Connolly, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute Inc.
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Katherine Muir, MD, FRCPC
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Rekruttering
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elizabeth Donner, MD
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • Rekruttering
        • Toronto Western Hospital, University Health Network
        • Ledende efterforsker:
          • Danielle M Andrade, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S102TH
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sheffield Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathryn Lalor, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Debopam Samanta, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Afsluttet
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • University of California Irvine
        • Ledende efterforsker:
          • David King-Stephens, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Rekruttering
        • UCSF Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Ernesto Gonzalez-Giraldo, MD
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Yale University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Aline Herlopian, MD
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
        • Rekruttering
        • Yale School of Medicine - Yale-New Haven Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Aline Herlopian, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Afsluttet
        • The Nemours Foundation
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30328
        • Trukket tilbage
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta (CIRCA)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Afsluttet
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Afsluttet
        • University of Michigan- Mott Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Rekruttering
        • Children's Nebraska
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sookyong Koh, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Malayna Unkel
          • Telefonnummer: 402-559-0686
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Afsluttet
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • Marlboro, New Jersey, Forenede Stater, 07746
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Neurology Center for Epilepsy and Seizures
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Rekruttering
        • Weill Cornell Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Zachary Grinspan, MD, MS
      • New York, New York, Forenede Stater, 10075
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Northwell Health - Lenox Hill Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ruben Kuzniecky, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Health System
        • Ledende efterforsker:
          • Muhammad Zafar, MD
        • Kontakt:
      • Morrisville, North Carolina, Forenede Stater, 27560
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Science 37
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Rekruttering
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gewalin Aungaroon, MD
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
        • Ledende efterforsker:
          • Elia Pestana Knight, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Trukket tilbage
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Afsluttet
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78757
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • Trukket tilbage
        • UT Southwestern/Children's Health
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
    • Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53266
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Medical College of Wisconsin, Children's Wisconsin
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Avantika Singh
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0186
        • Rekruttering
        • Institute of Neurology and Neuropsychology LTD
        • Ledende efterforsker:
          • David Kvernadze, MD
        • Kontakt:
      • Tbilisi, Georgien, 0159
        • Rekruttering
        • Tbilisi State Medical University, Givi Zhvania Academic, Clinic of Pediatry
        • Ledende efterforsker:
          • Sophia Bakhtadze, MD
        • Kontakt:
      • Tbilisi, Georgien, 0160
        • Rekruttering
        • Medi Club Georgia LLC
        • Ledende efterforsker:
          • Gia Melikishvili, MD
        • Kontakt:
  • Indien
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indien, 500034
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Rainbow Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ramesh Konanki
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indien, 500081
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indien, 395002
        • Rekruttering
        • Saachi Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ritesh Shah
    • Karnataka
      • Belagavi, Karnataka, Indien, 590010
        • Ikke rekrutterer endnu
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mahesh Kamate
      • Bengaluru, Karnataka, Indien, 560029
        • Ikke rekrutterer endnu
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences (NIMHANS)
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ajay Asranna
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
    • Maharashta
      • Pune, Maharashta, Indien, 411011
        • Ikke rekrutterer endnu
        • KEM Hospital Research Centre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nandan Yardi
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400026
        • Rekruttering
        • Jaslok Hospital & Research Centre
        • Ledende efterforsker:
          • Anita Hegde
        • Kontakt:
      • Nagpur, Maharashtra, Indien, 440015
        • Rekruttering
        • Central India Cardiology Hospital and Research Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Amarjeet Wagh
        • Kontakt:
    • Mumbai
      • Mahālakshmi, Mumbai, Indien, 400034
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
        • Rekruttering
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Ledende efterforsker:
          • Sheffali Gulati
        • Kontakt:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632004
        • Rekruttering
        • Christian Medical College
        • Ledende efterforsker:
          • Maya Thomas
        • Kontakt:
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Rekruttering
        • University Clinical Center in Gdansk, Division of Developmental Neurology
        • Ledende efterforsker:
          • Maria Mazuriewicz-Bełdzińska, MD
        • Kontakt:
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Rekruttering
        • Medical Centre Plejady
        • Ledende efterforsker:
          • Marta Żołnowska, MD
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polen, 01-211
        • Rekruttering
        • Institute of Mother and Child
        • Ledende efterforsker:
          • Elżbieta Stawicka, MD
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Rekruttering
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alba Sierra, MD
        • Kontakt:
    • Madrid Provincia
      • Madrid, Madrid Provincia, Spanien, 28009
        • Rekruttering
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
        • Ledende efterforsker:
          • Victor Soto, MD
        • Kontakt:
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1094
        • Rekruttering
        • Semmelweis University
        • Ledende efterforsker:
          • Kristof Farkas, MD
        • Kontakt:
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Rekruttering
        • University of Debrecen
        • Ledende efterforsker:
          • Mónika Bessenyei, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige deltagere 2 år og ældre på tidspunktet for samtykke.
  2. Deltager eller forælder/lovlig autoriseret repræsentant (LAR), der er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, samtykke (hvis relevant) før påbegyndelse af undersøgelsesrelaterede procedurer.

  3. Klinisk diagnose af Dravet syndrom. Deltagere skal have anfald, som ikke er fuldstændigt kontrolleret af AED'er med følgende kriterier:

    • Begyndelse af anfald før 18 måneders alderen,
    • Normal udvikling ved start,
    • Anamnese med anfald, der er generaliserede, unilaterale kloniske og/eller hemikloniske,
    • Hjerne-MR uden kortikal misdannelse (ikke inklusive mild atrofi forbundet med den naturlige progression af Dravets syndrom), og
    • Genetisk mutation af SCN1A-genet skal dokumenteres.
  4. Deltageren skal godkendes til at deltage af den uafhængige anmelder i samarbejde med PI. Deltagerne vil blive godkendt til deltagelse efter gennemgang af deltagerens medicinske historie og anfaldshistorie, historisk neuroimaging, historiske EEG'er, genetisk rapport, der bekræfter SCN1A-mutation, og gennemgang og klassificering af mindst 28 dages baseline-anfald.
  5. ≥4 tællelige krampeanfald inden for minimum 28-dages screening/baseline-periode (f.eks. hemiklonisk, sekundært generaliseret tonisk-klonisk, generaliseret tonisk-klonisk, tonisk, klonisk, tonisk/atonisk (som resulterer i et fald) og fokal med tydelig observerbar motorik tegn).
  6. Deltagerne skal have et stabilt regime med AED'er ≥30 dage før besøg 1 og generelt ved godt helbred.
  7. Deltager eller forælder/ LAR er i stand til og villig til at føre en nøjagtig og fuldstændig daglig anfalds- og medicindagbog i hele forsøgets varighed.
  8. Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder (WCBP) skal bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode og have en negativ serum- eller uringraviditetstest ved screeningen (besøg 1) og randomisering (besøg 2). En WCBP er defineret som en kvinde, der er biologisk i stand til at blive gravid. En medicinsk acceptabel præventionsmetode omfatter intrauterine anordninger på plads i mindst 3 måneder, kirurgisk sterilisering eller passende barrieremetoder (f.eks. mellemgulv og skum). Brug af orale præventionsmidler i kombination med en anden metode (f.eks. en sæddræbende creme) er acceptabel. Hos deltagere, der ikke er seksuelt aktive, er abstinens en acceptabel form for prævention, og urin vil blive testet efter protokol. Kvinder, der ikke er i den fødedygtige alder, dvs. post-menopause, skal have denne tilstand indfanget i deres sygehistorie. Gravide kvinder er udelukket fra denne undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

Tilstedeværelsen af ​​et af følgende udelukker en deltager fra studietilmelding:

  1. Kendt følsomhed, allergi eller tidligere eksponering for EPX-100 (clemizol HCl).
  2. Eksponering for ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr
  3. Anfald sekundært til ulovligt stof- eller alkoholbrug, infektion, neoplasmer, demyeliniserende sygdom, degenerativ neurologisk sygdom eller sygdom i centralnervesystemet (CNS), der anses for at være progressiv, metabolisk sygdom eller progressiv degenerativ sygdom.
  4. Samtidig brug af lægemidler, der vides at interferere med EPX-100, herunder moderate eller svære inducere eller hæmmere af CYP3A4/5/7. Specifikt samtidig brug af carbamazepin, oxcarbazepin og/eller phenytoin, samt afstå fra grapefrugter og grapefrugtjuice i undersøgelsesperioden. Se bilag 1 for en liste over forbudte lægemidler.
  5. Før eller samtidig brug af lorcaserin.

  6. Samtidig brug af fenfluramin. Deltagere med tidligere brug af fenfluramin inden for de foregående 3 måneder, eller uden korrekt dokumentation for et ekkokardiogram, mindst 3 måneder efter den sidste dosis af fenfluramin, for at sikre, at deltageren ikke opfylder nogen kriterier for lægemiddelrelateret (fenfluramin) hjerteklap. hjertesygdom og/eller lægemiddelrelateret pulmonal arteriel hypertension (PAH) som angivet ved et af følgende:

    • dokumenteret mild eller større aorta regurgitation [AR] eller moderat eller større mitral regurgitation [MR]
    • signifikant (større end mild) tricuspid regurgitation
    • unormalt fortykket hjerteklap og/eller har begrænset bevægelse af klapbladene
    • forhøjet højre hjerte/lungearterietryk >35mmHg
  7. Har nogen medicinsk tilstand, der efter PI's vurdering anses for at være klinisk signifikant og potentielt kan påvirke deltagernes sikkerhed eller undersøgelsesresultat, herunder, men ikke begrænset til: klinisk signifikant hjertesygdom (herunder angina, kongestiv hjertesvigt, ukontrolleret hypertension og historie af arytmier), nyre-, pulmonale, gastrointestinale, hæmatologiske eller hepatiske tilstande; eller en tilstand, der påvirker absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler.
  8. Har en aktiv selvmordsplan/hensigt eller har haft aktive selvmordstanker inden for de seneste 6 måneder eller et selvmordsforsøg inden for de seneste 3 år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage deres første dosis af undersøgelsesmedicin efter randomisering.
Medicin: Placebo
Placebo administreres som en mundtlig løsning.
Eksperimentel: Dobbeltblind Clemizole HCL
Deltagerne vil modtage deres første dosis af undersøgelsesmedicin efter randomisering.
Medicin: Clemizole HCL
Clemizole HCL administreres som en oral opløsning.
Andre navne:
  • EPX-100
Eksperimentel: Open-Label Clemizole HCL
Kvalificerede deltagere, der afslutter DB -perioden, har mulighed for at fortsætte i OLE -perioden, hvor de vil modtage Clemizole HCL i op til 3 år.
Medicin: Clemizole HCL
Clemizole HCL administreres som en oral opløsning.
Andre navne:
  • EPX-100

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring i tællbare motoriske anfald pr. 28 dage (CMS-28) i titrering plus vedligeholdelsesperioder i forhold til baseline
Tidsramme: Fra baselineperioden (dag 1) op til 16 uger
Procentændring i CMS-28 fra baselineperioden gennem slutningen af DB-perioden.
Fra baselineperioden (dag 1) op til 16 uger
Den Europæiske Union: Procent ændring i tællbare motoriske anfald pr. 28 dage i vedligeholdelsesperioden i forhold til baseline
Tidsramme: Fra vedligeholdelsesperiode baseline (dag 29) op til dag 85
Procentændring i CMS-28 fra basisperioden gennem slutningen af vedligeholdelsesperioden.
Fra vedligeholdelsesperiode baseline (dag 29) op til dag 85

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere med> = 50% reduktion i tællbare motoriske anfald pr. 28 dage i titrering plus vedligeholdelsesperioder i forhold til baseline
Tidsramme: Fra baselineperioden (dag 1) op til 16 uger
Andelen af deltagere med> = 50% reduktion i CMS-28 fra basislinjeperioden gennem slutningen af DB-perioden.
Fra baselineperioden (dag 1) op til 16 uger
Den Europæiske Union: Andel af deltagere med> = 50% reduktion i tællbare motoriske anfald pr. 28 dage i vedligeholdelsesperioden i forhold til baseline
Tidsramme: Fra vedligeholdelsesperiode baseline (dag 29) op til dag 85
Andel af deltagere med> = 50% reduktion i CMS-28 fra basisperioden gennem slutningen af vedligeholdelsesperioden.
Fra vedligeholdelsesperiode baseline (dag 29) op til dag 85
Antal tællbare motoriske anfaldsfri dage i titrering plus vedligeholdelsesperioder i forhold til baseline
Tidsramme: Fra baselineperioden (dag 1) op til 16 uger
Antal tællbare motoriske anfaldsfrie dage fra basislinjeperioden gennem slutningen af DB-perioden.
Fra baselineperioden (dag 1) op til 16 uger
Den Europæiske Union: Antal tællbare motoriske anfaldsfrie dage i vedligeholdelsesperioden i forhold til baseline
Tidsramme: Fra vedligeholdelsesperiode baseline (dag 29) op til dag 85
Antal tællbare motoriske anfaldsfrie dage fra basislinjeperioden gennem slutningen af vedligeholdelsesperioden.
Fra vedligeholdelsesperiode baseline (dag 29) op til dag 85
Klinisk globalt indtryk af forbedring - kliniker (CGII -C) score
Tidsramme: Dag 85
CGII-C-score i slutningen af vedligeholdelsesperioden. Denne skala på 1 punkter beder klinikeren om at bedømme, hvordan deltagerens symptomer er forbedret eller forværret i forhold til baseline.
Dag 85
Klinisk globalt indtryk af forbedring - Deltager/plejeperson (CGII -P) score
Tidsramme: Dag 85
CGII-C-score i slutningen af vedligeholdelsesperioden. Denne skala på 1 punkter beder klinikeren om at bedømme, hvordan deltagerens symptomer er forbedret eller forværret i forhold til baseline.
Dag 85
Procentændring i alle anfald i titrering plus vedligeholdelsesperioder i forhold til baseline
Tidsramme: Fra baselineperioden (dag 1) op til 16 uger
Procentændring i alle anfald i slutningen af DB -perioden.
Fra baselineperioden (dag 1) op til 16 uger
Procentændring i alle anfald i vedligeholdelsesperioden i forhold til baseline
Tidsramme: Fra vedligeholdelsesperiode baseline (dag 29) op til dag 85
Procentændring i alle anfald i slutningen af vedligeholdelsesperioden.
Fra vedligeholdelsesperiode baseline (dag 29) op til dag 85
Forekomst af redning af anti-epileptisk lægemiddel (AED) brug i titrering plus vedligeholdelsesperioder i forhold til baseline
Tidsramme: Fra baselineperioden (dag 1) op til 16 uger
Forekomst af redning AED -brug som målt ved antallet af dage på redning AED'er fra basislinjeperioden gennem slutningen af DB -perioden.
Fra baselineperioden (dag 1) op til 16 uger
Forekomst af redning af anti-epileptisk stofbrug i vedligeholdelsesperioden i forhold til baseline
Tidsramme: Fra vedligeholdelsesperiode baseline (dag 29) op til dag 85
Forekomst af redning af AED som målt ved antallet af dage på redning AED'er fra basislinjeperioden gennem slutningen af vedligeholdelsesperioden.
Fra vedligeholdelsesperiode baseline (dag 29) op til dag 85
De Forenede Stater FDA: Andel af deltagere med> = 50% reduktion i de tællbare motoriske anfald pr. 28 dage i vedligeholdelsesperioden i forhold til baseline
Tidsramme: Fra vedligeholdelsesperiode baseline (dag 29) op til dag 85
Andelen af deltagere med ≥50% reduktion i CMS-28 fra basisperioden gennem slutningen af DB-vedligeholdelsesfasen.
Fra vedligeholdelsesperiode baseline (dag 29) op til dag 85
Forekomst af behandlingsvækstbemærkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra den første dosisadministration af undersøgelsesmedicin op til slutningen af undersøgelsen, ca. op til 172 uger
Forekomst af TEAE'er sammenlignes mellem behandlingsgrupperne.
Fra den første dosisadministration af undersøgelsesmedicin op til slutningen af undersøgelsen, ca. op til 172 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Epygenix

Samarbejdspartnere

Harmony Biosciences Management, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. september 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

8. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EPX-100-001
  • 2024-518628-57-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner