Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

EPX-100 (klemitsolihydrokloridi) lisähoitona Dravetin oireyhtymää sairastavien potilaiden kouristuskohtausten hallintaan (ARGUS)

perjantai 11. syyskuuta 2026 päivittänyt: Epygenix

20 viikon monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu koe EPX-100:sta (klemitsolihydrokloridi) lisähoitona Dravetin oireyhtymää sairastaville lapsille ja aikuisille (ARGUS-tutkimus)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida EPX-100:n turvallisuutta ja tehoa lisähoitona Dravetin oireyhtymää sairastavilla lapsilla ja aikuisilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on maailmanlaajuinen, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan EPX-100:n turvallisuutta ja tehoa lisähoitona Dravetin oireyhtymää sairastavilla lapsilla ja aikuisilla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

150

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Ei vielä rekrytointia
        • Fundación Para La Lucha Contra Las Enfermedades Neurológicas de La Infancia - FLENI
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Walter Silva
      • Córdoba, Argentiina
        • Ei vielä rekrytointia
        • Conci Carpinella - Santa Rosa N° 748
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Hector Martinez
      • Córdoba, Argentiina
        • Ei vielä rekrytointia
        • Instituto Privado Kremer
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Carlos Deabato
      • San Luis, Argentiina
        • Ei vielä rekrytointia
        • Instituto Médico Rivarola (GIEN SRL)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Pablo Lopez
  • Brasilia
      • Campinas, Brasilia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital Universitário da Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP
        • Päätutkija:
          • Fernando Cendes
        • Ottaa yhteyttä:
      • São José do Rio Preto, Brasilia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose Do Rio Preto Hospital de Base - PPDS
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lucia Neves Marques
      • São Paulo, Brasilia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital São Paulo da Universidade Federal de Sao Paulo - Escola Paulista de Medicina UNIFESP-EPM
        • Päätutkija:
          • Laura Maria Guilhoto
        • Ottaa yhteyttä:
      • São Paulo, Brasilia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Instituto de Psiquiatria HC FMUSP
        • Päätutkija:
          • Kette Dualibi Ramos Valente
        • Ottaa yhteyttä:
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08025
        • Rekrytointi
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alba Sierra, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Madrid Provincia
      • Madrid, Madrid Provincia, Espanja, 28009
        • Rekrytointi
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Päätutkija:
          • Victor Soto, MD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • Rekrytointi
        • Institute of Neurology and Neuropsychology LTD
        • Päätutkija:
          • David Kvernadze, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Rekrytointi
        • Tbilisi State Medical University, Givi Zhvania Academic, Clinic of Pediatry
        • Päätutkija:
          • Sophia Bakhtadze, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Tbilisi, Georgia, 0160
        • Rekrytointi
        • Medi Club Georgia LLC
        • Päätutkija:
          • Gia Melikishvili, MD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Intia
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Intia, 500034
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rainbow Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ramesh Konanki
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Intia, 500081
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Intia, 395002
        • Rekrytointi
        • Saachi Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ritesh Shah
    • Karnataka
      • Belagavi, Karnataka, Intia, 590010
        • Ei vielä rekrytointia
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mahesh Kamate
      • Bengaluru, Karnataka, Intia, 560029
        • Ei vielä rekrytointia
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences (NIMHANS)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ajay Asranna
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Intia, 682041
        • Rekrytointi
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Vinayan K. P.
    • Maharashta
      • Pune, Maharashta, Intia, 411011
        • Ei vielä rekrytointia
        • KEM Hospital Research Centre
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nandan Yardi
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Intia, 400026
        • Rekrytointi
        • Jaslok Hospital & Research Centre
        • Päätutkija:
          • Anita Hegde
        • Ottaa yhteyttä:
      • Nagpur, Maharashtra, Intia, 440015
        • Rekrytointi
        • Central India Cardiology Hospital and Research Institute
        • Päätutkija:
          • Amarjeet Wagh
        • Ottaa yhteyttä:
    • Mumbai
      • Mahālakshmi, Mumbai, Intia, 400034
        • Rekrytointi
        • SRCC Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Pradnya Gadgil
        • Ottaa yhteyttä:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Intia, 110029
        • Rekrytointi
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Päätutkija:
          • Sheffali Gulati
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Intia, 632004
        • Rekrytointi
        • Christian Medical College
        • Päätutkija:
          • Maya Thomas
        • Ottaa yhteyttä:
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V1
        • Rekrytointi
        • UBC Children's Hospital Research Institute
        • Päätutkija:
          • Mary Connolly, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute Inc.
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Katherine Muir, MD, FRCPC
        • Ottaa yhteyttä:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrytointi
        • The Hospital for Sick Children
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Elizabeth Donner, MD
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • Rekrytointi
        • Toronto Western Hospital, University Health Network
        • Päätutkija:
          • Danielle M Andrade, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-952
        • Rekrytointi
        • University Clinical Center in Gdansk, Division of Developmental Neurology
        • Päätutkija:
          • Maria Mazuriewicz-Bełdzińska, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Krakow, Puola, 30-363
        • Rekrytointi
        • Medical Centre Plejady
        • Päätutkija:
          • Marta Żołnowska, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Warsaw, Puola, 01-211
        • Rekrytointi
        • Institute of Mother and Child
        • Päätutkija:
          • Elżbieta Stawicka, MD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1094
        • Rekrytointi
        • Semmelweis University
        • Päätutkija:
          • Kristof Farkas, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Debrecen, Unkari, 4032
        • Rekrytointi
        • University of Debrecen
        • Päätutkija:
          • Mónika Bessenyei, MD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S102TH
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Sheffield Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • University of Alabama at Birmingham
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathryn Lalor, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Rekrytointi
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Debopam Samanta, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Lopetettu
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Rekrytointi
        • University of California Irvine
        • Päätutkija:
          • David King-Stephens, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Lopetettu
        • UCSF Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
        • Rekrytointi
        • Yale School of Medicine - Yale-New Haven Hospital
        • Päätutkija:
          • Aline Herlopian, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Lopetettu
        • The Nemours Foundation
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30328
        • Peruutettu
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta (CIRCA)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Lopetettu
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Lopetettu
        • University of Michigan- Mott Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
        • Rekrytointi
        • Children's Nebraska
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sookyong Koh, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Malayna Unkel
          • Puhelinnumero: 402-559-0686
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Peruutettu
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • Marlboro, New Jersey, Yhdysvallat, 07746
        • Rekrytointi
        • Neurology Center for Epilepsy and Seizures
        • Päätutkija:
          • Amor Mehta, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Lopetettu
        • Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10075
        • Peruutettu
        • Northwell Health - Lenox Hill Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University Health System
        • Päätutkija:
          • Muhammad Zafar, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Morrisville, North Carolina, Yhdysvallat, 27560
        • Rekrytointi
        • Science 37
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Rekrytointi
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Päätutkija:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Gewalin Aungaroon, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • Cleveland Clinic
        • Päätutkija:
          • Elia Pestana Knight, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Honglian Huang, PhD
          • Puhelinnumero: 216-445-2366
          • Sähköposti: huangh2@ccf.org
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Peruutettu
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Päätutkija:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Rashmi Risbud, Mbio
          • Puhelinnumero: 215-419-3212
          • Sähköposti: risbudr@chop.edu
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
        • Lopetettu
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78757
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
        • Peruutettu
        • UT Southwestern/Children's Health
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
    • Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53266
        • Ei vielä rekrytointia
        • Medical College of Wisconsin, Children's Wisconsin
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Avantika Singh

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- ja naispuoliset osallistujat vähintään 2-vuotiaat suostumuksella.
  2. Osallistuja tai vanhempi/laillisesti valtuutettu edustaja (LAR), joka haluaa ja pystyy antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen, suostumuksen (jos sovellettavissa) ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden aloittamista.

  3. Dravetin oireyhtymän kliininen diagnoosi. Osallistujilla on oltava kohtauksia, joita AED-laitteet eivät täysin hallitse seuraavilla kriteereillä:

    • kohtausten alkaminen ennen 18 kuukauden ikää,
    • Normaali kehitys alussa,
    • Anamneesissa yleistyneitä, yksipuolisia kloonisia ja/tai hemiklonisia kohtauksia,
    • Aivojen MRI ilman aivokuoren epämuodostumia (ei sisällä lievää atrofiaa, joka liittyy Dravetin oireyhtymän luonnolliseen etenemiseen) ja
    • SCN1A-geenin geneettinen mutaatio on dokumentoitava.
  4. Riippumattoman arvioijan on hyväksyttävä osallistuja osallistumiseen yhteistyössä PI:n kanssa. Osallistujat hyväksytään osallistumisen jälkeen, kun osallistujan lääketieteellinen ja kohtaushistoria, historiallinen hermokuvaus, historialliset EEG:t, SCN1A-mutaation vahvistava geneettinen raportti ja vähintään 28 päivän lähtökohtausten tarkastelu ja luokittelu on tarkistettu.
  5. ≥4 laskettavaa kouristuskohtausta vähintään 28 päivän seulonta-/perusjakson aikana (esim. hemikloninen, sekundaarisesti yleistynyt toonis-klooninen, yleistynyt toonis-klooninen, tonic, klooninen, tonic/atoninen (johtien pisaran) ja fokaalinen, jossa on selkeä havaittava motoriikka merkit).
  6. Osallistujien tulee olla vakaalla AED-ohjelmalla ≥ 30 päivää ennen käyntiä 1 ja yleensä hyvässä kunnossa.
  7. Osallistuja tai vanhempi/LAR pystyy ja haluaa pitää tarkkaa ja täydellistä päivittäistä kohtaus- ja lääkityspäiväkirjaa kokeen ajan.
  8. Seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten (WCBP) on käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää ja heillä on negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti seulonnassa (käynti 1) ja satunnaistuksessa (käynti 2). WCBP määritellään naiseksi, joka on biologisesti kykenevä tulemaan raskaaksi. Lääketieteellisesti hyväksyttävä ehkäisymenetelmä sisältää kohdunsisäiset laitteet paikoillaan vähintään 3 kuukautta, kirurginen sterilointi tai sopivat estemenetelmät (esim. kalvo ja vaahto). Suun kautta otettavien ehkäisyvalmisteiden käyttö yhdessä toisen menetelmän (esim. siittiöitä tappavan voiteen) kanssa on hyväksyttävää. Osallistujilla, jotka eivät ole seksuaalisesti aktiivisia, raittius on hyväksyttävä ehkäisymuoto ja virtsa testataan protokollan mukaan. Naisilla, jotka eivät ole raskaana, eli postmenopaussi, tämä tila on kirjattava sairaushistoriaansa. Raskaana olevat naiset jätetään tämän tutkimuksen ulkopuolelle.

Poissulkemiskriteerit:

Jokin seuraavista sulkee osallistujan pois opintoihin ilmoittautumisesta:

  1. Tunnettu herkkyys, allergia tai aikaisempi altistuminen EPX-100:lle (klemitsoli-HCl).
  2. Altistuminen mille tahansa tutkittavalle lääkkeelle tai laitteelle
  3. Laittomien huumeiden tai alkoholin käytön, infektion, kasvaimen, demyelinisoivan taudin, rappeuttavan neurologisen sairauden tai eteneväksi katsotun keskushermostosairauden, aineenvaihduntasairauden tai etenevän rappeuttavan sairauden sekundaariset kohtaukset.
  4. Sellaisten lääkkeiden samanaikainen käyttö, joiden tiedetään häiritsevän EPX-100:aa, mukaan lukien kohtalaiset tai vaikeat CYP3A4/5/7:n indusoijat tai estäjät. Erityisesti karbamatsepiinin, okskarbatsepiinin ja/tai fenytoiinin samanaikainen käyttö sekä greipeistä ja greippimehusta pidättäytyminen tutkimusjakson aikana. Katso liitteestä 1 luettelo kielletyistä huumeista.
  5. Aiempi tai samanaikainen lorcaseriinin käyttö.

  6. Fenfluramiinin samanaikainen käyttö. Osallistujat, jotka ovat käyttäneet fenfluramiinia edellisten 3 kuukauden aikana tai joilla ei ole asianmukaista kaikututkimusdokumentaatiota, vähintään 3 kuukautta viimeisen fenfluramiiniannoksen jälkeen varmistaakseen, että osallistuja ei täytä lääkkeisiin liittyviä (fenfluramiini) sydämen läppävaatimuksia sydänsairaus ja/tai lääkkeisiin liittyvä keuhkoverenpainetauti (PAH), josta ilmenee jokin seuraavista:

    • dokumentoitu lievä tai suurempi aortan regurgitaatio [AR] tai keskivaikea tai suurempi mitraalinen regurgitaatio [MR]
    • merkittävä (suurempi kuin lievä) trikuspidaalisen regurgitaatio
    • epänormaalisti paksuuntunut sydänläppä ja/tai läppälehtien liike on rajoittunutta
    • kohonnut oikean sydämen/keuhkovaltimon paine >35 mmHg
  7. Onko hänellä jokin sairaus, jota PI:n arvion mukaan pidetään kliinisesti merkittävänä ja joka voisi mahdollisesti vaikuttaa osallistujien turvallisuuteen tai tutkimustulokseen, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen: kliinisesti merkittävä sydänsairaus (mukaan lukien angina pectoris, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, hallitsematon verenpainetauti ja historia rytmihäiriöt), munuaisten, keuhkojen, maha-suolikanavan, hematologiset tai maksan sairaudet; tai tila, joka vaikuttaa lääkkeiden imeytymiseen, jakautumiseen, aineenvaihduntaan tai erittymiseen.
  8. Hänellä on aktiivinen itsemurhasuunnitelma/aikomus tai hänellä on ollut aktiivisia itsemurha-ajatuksia viimeisen 6 kuukauden aikana tai itsemurhayritys viimeisen 3 vuoden aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat ensimmäisen annoksensa tutkimuslääkettä satunnaistamisen jälkeen.
Lääke: Plasebo
Plasebo annetaan suun liuoksena.
Kokeellinen: Kaksoissokkoutettu klemisoli HCl
Osallistujat saavat ensimmäisen annoksensa tutkimuslääkettä satunnaistamisen jälkeen.
Lääke: Clemizole HCl
Clemizole HCl annetaan suun liuoksena.
Muut nimet:
  • EPX-100
Kokeellinen: Avoin clemizole HCL
Tukikelpoisilla osallistujilla, jotka täyttävät DB -ajanjakson, on mahdollisuus jatkaa OLE -ajanjaksolla, jonka aikana he saavat Clemizole HCL: n enintään 3 vuodeksi.
Lääke: Clemizole HCl
Clemizole HCl annetaan suun liuoksena.
Muut nimet:
  • EPX-100

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosentuaalinen muutos laskettavissa olevissa moottorikohtauksissa 28 päivää (CMS-28) titraus plus huoltojaksot suhteessa lähtötasoon
Aikaikkuna: Perusajasta (päivä 1) 16 viikkoon
CMS-28: n prosentuaalinen muutos lähtöjaksolta DB-ajanjakson lopussa.
Perusajasta (päivä 1) 16 viikkoon
Euroopan unioni: Prosentuaalinen muutos laskettavissa olevissa moottoritarkastuksissa 28 päivää kohti ylläpitojaksoa suhteessa lähtötasoon
Aikaikkuna: Huoltojaksosta lähtötaso (päivä 29) päivään 85 asti
CMS-28: n prosentuaalinen muutos lähtöjaksosta huoltojakson lopussa.
Huoltojaksosta lähtötaso (päivä 29) päivään 85 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien osuus, joiden määritettävissä olevat moottorikohtaukset vähenevät> = 50%: n väheneminen 28 päivää kohti titraus- ja huoltojaksoja suhteessa lähtötasoon
Aikaikkuna: Perusajasta (päivä 1) 16 viikkoon
Osallistujien osuus, joiden CMS-28: n väheneminen> = 50%: n väheneminen lähtöjaksosta DB-ajanjakson lopussa.
Perusajasta (päivä 1) 16 viikkoon
Euroopan unioni: Osallistujien osuus, joiden määritettävissä olevat moottorikohtaukset vähenivät> = 50% 28 päivän kuluessa ylläpitojaksolla, suhteessa lähtötasoon nähden
Aikaikkuna: Huoltojaksosta lähtötaso (päivä 29) päivään 85 asti
Osallistujien osuus, joiden CMS-28: n väheneminen on> = 50%, lähtöjakson lähtöjaksosta huoltojakson lopussa.
Huoltojaksosta lähtötaso (päivä 29) päivään 85 asti
Laskettavien moottorin takavarikointien lukumäärä titraus- ja huoltojaksoissa suhteessa lähtötasoon
Aikaikkuna: Perusajasta (päivä 1) 16 viikkoon
Laskettavien moottorin takavarikointipäivien lukumäärä lähtöjaksosta DB-ajanjakson lopussa.
Perusajasta (päivä 1) 16 viikkoon
Euroopan unioni: Laskettavien motoristen takavarikointien lukumäärä huoltokaudella suhteessa lähtötasoon
Aikaikkuna: Huoltojaksosta lähtötaso (päivä 29) päivään 85 asti
Laskettavien moottorin takavarikointipäivien lukumäärä lähtöjaksosta huoltojakson lopussa.
Huoltojaksosta lähtötaso (päivä 29) päivään 85 asti
Kliininen globaali vaikutelma parannuksesta - Kliinikon (CGII -C) pisteet
Aikaikkuna: Päivä 85
CGII-C-pisteet huoltojakson lopussa. Tämä 1-osainen asteikko pyytää kliinistä arvioimaan, kuinka osallistujan oireet ovat parantuneet tai pahentuneet lähtötilanteessa.
Päivä 85
Kliininen globaali vaikutelma parannuksesta - osallistuja/hoitaja (CGII -P) -piste
Aikaikkuna: Päivä 85
CGII-C-pisteet huoltojakson lopussa. Tämä 1-osainen asteikko pyytää kliinistä arvioimaan, kuinka osallistujan oireet ovat parantuneet tai pahentuneet lähtötilanteessa.
Päivä 85
Prosentuaalinen muutos kaikissa titraus- ja huoltojaksoissa tapahtuvassa kohtauksissa suhteessa lähtötasoon
Aikaikkuna: Perusajasta (päivä 1) 16 viikkoon
Prosentuaalinen muutos kaikissa kohtauksissa DB -ajanjakson lopussa.
Perusajasta (päivä 1) 16 viikkoon
Prosentuaalinen muutos kaikissa kohtauksissa huoltojaksolla suhteessa lähtötasoon
Aikaikkuna: Huoltojaksosta lähtötaso (päivä 29) päivään 85 asti
Prosentuaalinen muutos kaikissa kohtauksissa huoltojakson lopussa.
Huoltojaksosta lähtötaso (päivä 29) päivään 85 asti
Rescue-epilepsialääke (AED) -käyttö titraus- ja ylläpitojaksot suhteessa lähtötasoon
Aikaikkuna: Perusajasta (päivä 1) 16 viikkoon
Pelastuskäytön esiintyvyys mitattuna pelastuspäivien lukumäärällä lähtöjaksosta DB -ajanjakson loppuun.
Perusajasta (päivä 1) 16 viikkoon
Rescue-epilepsialääkkeiden käytön esiintyvyys ylläpitojaksolla suhteessa lähtötasoon
Aikaikkuna: Huoltojaksosta lähtötaso (päivä 29) päivään 85 asti
Pelastuskäytön esiintyvyys mitattuna pelastuspäivien lukumäärällä lähtöjaksosta huoltojakson loppuun.
Huoltojaksosta lähtötaso (päivä 29) päivään 85 asti
Yhdysvallat FDA: Osallistujien osuus, joiden lukumäärä on> = 50% väheneminen laskettavissa olevissa moottoritarkastuksissa 28 päivää kohti ylläpitojaksolla, suhteessa lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: Huoltojaksosta lähtötaso (päivä 29) päivään 85 asti
Osallistujien osuus, joiden CMS-28: n väheneminen ≥ 50%: n lähtöjaksosta vain DB: n ylläpitovaiheen lopussa.
Huoltojaksosta lähtötaso (päivä 29) päivään 85 asti
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten (TEAES) esiintyvyys
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksen antamisesta tutkimuksen loppuun saakka noin 172 viikkoon asti
TEATE: n esiintyvyyttä verrataan hoitoryhmiin.
Tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksen antamisesta tutkimuksen loppuun saakka noin 172 viikkoon asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Epygenix

Yhteistyökumppanit

Harmony Biosciences Management, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 15. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. toukokuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 6. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 8. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 15. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EPX-100-001
  • 2024-518628-57-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa