Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

EPX-100 (clemizolhydrochloride) als aanvullende therapie om convulsieve aanvallen te beheersen bij patiënten met het syndroom van Dravet (ARGUS)

11 september 2026 bijgewerkt door: Epygenix

Een 20 weken durende multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van EPX-100 (clemizolhydrochloride) als aanvullende therapie bij kinderen en volwassen deelnemers met het syndroom van Dravet (ARGUS-studie)

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van EPX-100 als aanvullende therapie bij kinderen en volwassen deelnemers met het syndroom van Dravet.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een wereldwijde, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van EPX-100 als aanvullende therapie bij kinderen en volwassen deelnemers met het syndroom van Dravet te evalueren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

150

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Nog niet aan het werven
        • Fundación Para La Lucha Contra Las Enfermedades Neurológicas de La Infancia - FLENI
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Walter Silva
      • Córdoba, Argentinië
        • Nog niet aan het werven
        • Conci Carpinella - Santa Rosa N° 748
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hector Martinez
      • Córdoba, Argentinië
        • Nog niet aan het werven
        • Instituto Privado Kremer
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Carlos Deabato
      • San Luis, Argentinië
        • Nog niet aan het werven
        • Instituto Médico Rivarola (GIEN SRL)
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pablo Lopez
  • Brazilië
      • Campinas, Brazilië
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Universitário da Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP
        • Hoofdonderzoeker:
          • Fernando Cendes
        • Contact:
      • São José do Rio Preto, Brazilië
        • Nog niet aan het werven
        • Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose Do Rio Preto Hospital de Base - PPDS
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lucia Neves Marques
      • São Paulo, Brazilië
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital São Paulo da Universidade Federal de Sao Paulo - Escola Paulista de Medicina UNIFESP-EPM
        • Hoofdonderzoeker:
          • Laura Maria Guilhoto
        • Contact:
      • São Paulo, Brazilië
        • Nog niet aan het werven
        • Instituto de Psiquiatria HC FMUSP
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kette Dualibi Ramos Valente
        • Contact:
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V1
        • Werving
        • UBC Children's Hospital Research Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mary Connolly, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Werving
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute Inc.
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Katherine Muir, MD, FRCPC
        • Contact:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Werving
        • The Hospital for Sick Children
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elizabeth Donner, MD
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië, 0186
        • Werving
        • Institute of Neurology and Neuropsychology LTD
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Kvernadze, MD
        • Contact:
      • Tbilisi, Georgië, 0159
        • Werving
        • Tbilisi State Medical University, Givi Zhvania Academic, Clinic of Pediatry
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sophia Bakhtadze, MD
        • Contact:
      • Tbilisi, Georgië, 0160
        • Werving
        • Medi Club Georgia LLC
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gia Melikishvili, MD
        • Contact:
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1094
        • Werving
        • Semmelweis University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kristof Farkas, MD
        • Contact:
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • Werving
        • University of Debrecen
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mónika Bessenyei, MD
        • Contact:
  • Indië
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indië, 500034
        • Nog niet aan het werven
        • Rainbow Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ramesh Konanki
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indië, 500081
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indië, 395002
        • Werving
        • Saachi Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ritesh Shah
    • Karnataka
      • Belagavi, Karnataka, Indië, 590010
        • Nog niet aan het werven
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mahesh Kamate
      • Bengaluru, Karnataka, Indië, 560029
        • Nog niet aan het werven
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences (NIMHANS)
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ajay Asranna
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indië, 682041
    • Maharashta
      • Pune, Maharashta, Indië, 411011
        • Nog niet aan het werven
        • KEM Hospital Research Centre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nandan Yardi
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indië, 400026
        • Werving
        • Jaslok Hospital & Research Centre
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anita Hegde
        • Contact:
      • Nagpur, Maharashtra, Indië, 440015
        • Werving
        • Central India Cardiology Hospital and Research Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amarjeet Wagh
        • Contact:
    • Mumbai
      • Mahālakshmi, Mumbai, Indië, 400034
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indië, 110029
        • Werving
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sheffali Gulati
        • Contact:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indië, 632004
        • Werving
        • Christian Medical College
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maya Thomas
        • Contact:
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Werving
        • University Clinical Center in Gdansk, Division of Developmental Neurology
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maria Mazuriewicz-Bełdzińska, MD
        • Contact:
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Werving
        • Medical Centre Plejady
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marta Żołnowska, MD
        • Contact:
      • Warsaw, Polen, 01-211
        • Werving
        • Institute of Mother and Child
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elżbieta Stawicka, MD
        • Contact:
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08025
        • Werving
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alba Sierra, MD
        • Contact:
    • Madrid Provincia
      • Madrid, Madrid Provincia, Spanje, 28009
        • Werving
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Hoofdonderzoeker:
          • Victor Soto, MD
        • Contact:
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
        • Actief, niet wervend
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1EH
        • Actief, niet wervend
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S102TH
        • Actief, niet wervend
        • Sheffield Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathryn Lalor, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Werving
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Debopam Samanta, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Beëindigd
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • University of California Irvine
        • Hoofdonderzoeker:
          • David King-Stephens, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Beëindigd
        • UCSF Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06511
        • Werving
        • Yale School of Medicine - Yale-New Haven Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aline Herlopian, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Beëindigd
        • The Nemours Foundation
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30328
        • Ingetrokken
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta (CIRCA)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Beëindigd
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Beëindigd
        • University of Michigan- Mott Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
        • Werving
        • Children's Nebraska
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sookyong Koh, MD, PhD
        • Contact:
          • Malayna Unkel
          • Telefoonnummer: 402-559-0686
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Ingetrokken
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • Marlboro, New Jersey, Verenigde Staten, 07746
        • Werving
        • Neurology Center for Epilepsy and Seizures
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amor Mehta, MD
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Beëindigd
        • Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10075
        • Ingetrokken
        • Northwell Health - Lenox Hill Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University Health System
        • Hoofdonderzoeker:
          • Muhammad Zafar, MD
        • Contact:
      • Morrisville, North Carolina, Verenigde Staten, 27560
        • Werving
        • Science 37
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Werving
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gewalin Aungaroon, MD
        • Contact:
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elia Pestana Knight, MD
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Ingetrokken
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Hoofdonderzoeker:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Contact:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
        • Beëindigd
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78757
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
        • Ingetrokken
        • UT Southwestern/Children's Health
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
    • Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53266
        • Nog niet aan het werven
        • Medical College of Wisconsin, Children's Wisconsin
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Avantika Singh

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke en vrouwelijke deelnemers 2 jaar en ouder op het moment van toestemming.
  2. Deelnemer of ouder/wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR) die bereid en in staat is om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, toestemming (indien van toepassing) voorafgaand aan de start van enige studiegerelateerde procedures.

  3. Klinische diagnose van het syndroom van Dravet. Deelnemers moeten aanvallen hebben die niet volledig onder controle zijn met AED's met de volgende criteria:

    • Begin van aanvallen vóór de leeftijd van 18 maanden,
    • Normale ontwikkeling bij aanvang,
    • Geschiedenis van aanvallen die gegeneraliseerd, unilateraal clonisch en/of hemiclonisch zijn,
    • Hersen-MRI zonder corticale misvorming (exclusief milde atrofie geassocieerd met de natuurlijke progressie van het syndroom van Dravet), en
    • Genetische mutatie van het SCN1A-gen moet worden gedocumenteerd.
  4. De deelnemer moet worden goedgekeurd om deel te nemen door de onafhankelijke beoordelaar, in samenwerking met de PI. Deelnemers worden goedgekeurd voor deelname na beoordeling van de medische en epileptische geschiedenis van de deelnemer, historische neuroimaging, historische EEG's, genetisch rapport dat de SCN1A-mutatie bevestigt en beoordeling en classificatie van ten minste 28 dagen basislijnaanvallen.
  5. ≥4 telbare convulsieve aanvallen binnen minimaal 28 dagen screening/basislijnperiode (bijv. hemiclonisch, secundair gegeneraliseerd tonisch-clisch, gegeneraliseerd tonisch-clisch, tonisch, clonische, tonisch/atonisch (resulterend in een druppel) en focaal met duidelijk waarneembare motorische aanvallen tekens).
  6. Deelnemers moeten ≥30 dagen voorafgaand aan bezoek 1 een stabiel regime van AED's hebben en over het algemeen in goede gezondheid verkeren.
  7. Deelnemer of ouder/LAR is in staat en bereid om gedurende de duur van het onderzoek een nauwkeurig en volledig dagelijks aanvals- en medicatiedagboek bij te houden.
  8. Seksueel actieve vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WCBP) moeten een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode gebruiken en een negatieve serum- of urinezwangerschapstest hebben bij de screening (bezoek 1) en randomisatie (bezoek 2). Een WCBP wordt gedefinieerd als een vrouw die biologisch in staat is om zwanger te worden. Een medisch aanvaardbare methode van anticonceptie omvat intra-uteriene apparaten die gedurende ten minste 3 maanden op hun plaats zijn, chirurgische sterilisatie of adequate barrièremethoden (bijv. Diafragma en schuim). Het gebruik van orale anticonceptiva in combinatie met een andere methode (bijvoorbeeld een zaaddodende crème) is acceptabel. Bij deelnemers die niet seksueel actief zijn, is onthouding een acceptabele vorm van anticonceptie en wordt urine per protocol getest. Bij vrouwen die geen kinderen kunnen krijgen, d.w.z. na de menopauze, moet deze aandoening in hun medische geschiedenis worden vastgelegd. Zwangere vrouwen zijn uitgesloten van deze studie.

Uitsluitingscriteria:

De aanwezigheid van een van de volgende zaken sluit een deelnemer uit van studie-inschrijving:

  1. Bekende gevoeligheid, allergie of eerdere blootstelling aan EPX-100 (clemizol HCl).
  2. Blootstelling aan een onderzoeksgeneesmiddel of apparaat
  3. Aanvallen secundair aan ongeoorloofd drugs- of alcoholgebruik, infectie, neoplasmata, demyeliniserende ziekte, degeneratieve neurologische ziekte of ziekte van het centraal zenuwstelsel (CZS) die als progressief wordt beschouwd, metabole ziekte of progressieve degeneratieve ziekte.
  4. Gelijktijdig gebruik van geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze interfereren met EPX-100, inclusief matige of ernstige inductoren of remmers van CYP3A4/5/7. Concreet, gelijktijdig gebruik van carbamazepine, oxcarbazepine en/of fenytoïne, evenals het afzien van grapefruits en grapefruitsap tijdens de onderzoeksperiode. Zie bijlage 1 voor een lijst met verboden middelen.
  5. Eerder of gelijktijdig gebruik van lorcaserin.

  6. Gelijktijdig gebruik van fenfluramine. Deelnemers met eerder gebruik van fenfluramine in de afgelopen 3 maanden, of zonder de juiste documentatie van een echocardiogram, minimaal 3 maanden na de laatste dosis fenfluramine, om ervoor te zorgen dat de deelnemer niet voldoet aan de criteria voor geneesmiddelgerelateerde (fenfluramine) hartklep hartziekte en/of geneesmiddelgerelateerde pulmonale arteriële hypertensie (PAH) zoals aangegeven door een van de volgende:

    • gedocumenteerde milde of grotere aortaregurgitatie [AR] of matige of grotere mitralisinsufficiëntie [MR]
    • significante (meer dan milde) tricuspidalis regurgitatie
    • abnormaal verdikte hartklep en/of bewegingsbeperking van de klepbladen
    • verhoogde rechter hart-/longslagaderdruk >35 mmHg
  7. Heeft een medische aandoening die naar het oordeel van de PI als klinisch significant wordt beschouwd en die mogelijk van invloed kan zijn op de veiligheid van de deelnemer of het studieresultaat, inclusief maar niet beperkt tot: klinisch significante hartziekte (waaronder angina pectoris, congestief hartfalen, ongecontroleerde hypertensie en voorgeschiedenis van aritmieën), nier-, long-, gastro-intestinale, hematologische of leveraandoeningen; of een aandoening die de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van geneesmiddelen beïnvloedt.
  8. Heeft een actief zelfmoordplan/-intentie of heeft in de afgelopen 6 maanden actieve zelfmoordgedachten gehad of heeft in de afgelopen 3 jaar een zelfmoordpoging gedaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers ontvangen hun eerste dosis studiemedicijn na randomisatie.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo wordt toegediend als een orale oplossing.
Experimenteel: Dubbelblinde Clemizole HCl
Deelnemers ontvangen hun eerste dosis studiemedicijn na randomisatie.
Geneesmiddel: Clemizole HCl
Clemizole HCL wordt toegediend als een orale oplossing.
Andere namen:
  • EPX-100
Experimenteel: Open-label clemizole HCl
In aanmerking komende deelnemers die de DB -periode voltooien, hebben de optie om door te gaan in de OLE -periode, waarin ze tot 3 jaar Clemizole HCL ontvangen.
Geneesmiddel: Clemizole HCl
Clemizole HCL wordt toegediend als een orale oplossing.
Andere namen:
  • EPX-100

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering in telbare motoraanvallen per 28 dagen (CMS-28) in de titratie plus onderhoudsperioden ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Van de basisperiode (dag 1) tot 16 weken
Percentage verandering in CMS-28 uit de basislijnperiode tot het einde van de DB-periode.
Van de basisperiode (dag 1) tot 16 weken
Europese Unie: Percentage verandering in telbare motorische aanvallen per 28 dagen in de onderhoudsperiode ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Van onderhoudsperiode Baseline (dag 29) tot dag 85
Percentage verandering in CMS-28 van de basisperiode tot het einde van de onderhoudsperiode.
Van onderhoudsperiode Baseline (dag 29) tot dag 85

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het aandeel deelnemers met> = 50% vermindering van telbare motoraanbevallen per 28 dagen in de titratie plus onderhoudsperioden ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Van de basisperiode (dag 1) tot 16 weken
Het aandeel deelnemers met> = 50% vermindering van CMS-28 uit de basisperiode tot het einde van de dB-periode.
Van de basisperiode (dag 1) tot 16 weken
Europese Unie: aandeel deelnemers met> = 50% vermindering van de telbare motoraanbladen per 28 dagen in de onderhoudsperiode ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Van onderhoudsperiode Baseline (dag 29) tot dag 85
Het aandeel deelnemers met> = 50% vermindering van CMS-28 uit de basisperiode tot het einde van de onderhoudsperiode.
Van onderhoudsperiode Baseline (dag 29) tot dag 85
Aantal telbare motorafsiftenvrije dagen in de titratie plus onderhoudsperioden ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Van de basisperiode (dag 1) tot 16 weken
Aantal telbare motorafbraakvrije dagen vanaf de basisperiode tot het einde van de DB-periode.
Van de basisperiode (dag 1) tot 16 weken
Europese Unie: Aantal telbare motorafnamevrije dagen in de onderhoudsperiode ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Van onderhoudsperiode Baseline (dag 29) tot dag 85
Aantal telbare motorafbraakvrije dagen vanaf de basisperiode tot het einde van de onderhoudsperiode.
Van onderhoudsperiode Baseline (dag 29) tot dag 85
Klinische globale indruk van verbetering - Clinician (CGII -C) score
Tijdsspanne: Dag 85
CGII-C-score aan het einde van de onderhoudsperiode. Deze schaal van 1 item vraagt de arts om te beoordelen hoe de symptomen van de deelnemer zijn verbeterd of verergerd ten opzichte van de basislijn.
Dag 85
Klinische globale indruk van verbetering - Score Deelnemer/CareGiver (CGII -P)
Tijdsspanne: Dag 85
CGII-C-score aan het einde van de onderhoudsperiode. Deze schaal van 1 item vraagt de arts om te beoordelen hoe de symptomen van de deelnemer zijn verbeterd of verergerd ten opzichte van de basislijn.
Dag 85
Percentage verandering in alle aanvallen in de titratie plus onderhoudsperioden ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Van de basisperiode (dag 1) tot 16 weken
Percentage verandering in alle aanvallen aan het einde van de DB -periode.
Van de basisperiode (dag 1) tot 16 weken
Percentage verandering in alle aanvallen in de onderhoudsperiode ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Van onderhoudsperiode Baseline (dag 29) tot dag 85
Percentage verandering in alle aanvallen aan het einde van de onderhoudsperiode.
Van onderhoudsperiode Baseline (dag 29) tot dag 85
Incidentie van reddingsanti-epileptisch gebruik (AED) gebruik in de titratie plus onderhoudsperioden ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Van de basisperiode (dag 1) tot 16 weken
Incidentie van reddingsgebruik zoals gemeten aan de hand van het aantal dagen op reddings AED's uit de basislijnperiode tot het einde van de DB -periode.
Van de basisperiode (dag 1) tot 16 weken
Incidentie van reddingsanti-epileptica-drugsgebruik in de onderhoudsperiode ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Van onderhoudsperiode Baseline (dag 29) tot dag 85
Incidentie van redding AED -gebruik zoals gemeten door het aantal dagen op reddings AED's uit de basislijnperiode tot het einde van de onderhoudsperiode.
Van onderhoudsperiode Baseline (dag 29) tot dag 85
Verenigde Staten FDA: aandeel deelnemers met> = 50% vermindering van de telbare motoraanvallen per 28 dagen in de onderhoudsperiode ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Van onderhoudsperiode Baseline (dag 29) tot dag 85
Het aandeel deelnemers met ≥50% vermindering van CMS-28 uit de basisperiode tot het einde van de onderhoudsfase van de DB alleen.
Van onderhoudsperiode Baseline (dag 29) tot dag 85
Incidentie van bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis toediening van studiemedicijn tot het einde van het onderzoek, ongeveer tot 172 weken
De incidentie van Tea zal worden vergeleken tussen de behandelingsgroepen.
Van de eerste dosis toediening van studiemedicijn tot het einde van het onderzoek, ongeveer tot 172 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Epygenix

Medewerkers

Harmony Biosciences Management, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 september 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 juli 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EPX-100-001
  • 2024-518628-57-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren