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EPX-100 (clorhidrato de clemizol) como terapia adicional para controlar las crisis convulsivas en pacientes con síndrome de Dravet (ARGUS)

11 de septiembre de 2026 actualizado por: Epygenix

Un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de 20 semanas de EPX-100 (clorhidrato de clemizol) como terapia adyuvante en niños y adultos participantes con síndrome de Dravet (ensayo ARGUS)

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia de EPX-100 como terapia adyuvante en niños y adultos participantes con síndrome de Dravet.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de EPX-100 como terapia adyuvante en niños y adultos con síndrome de Dravet.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

150

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Aún no reclutando
        • Fundación Para La Lucha Contra Las Enfermedades Neurológicas de La Infancia - FLENI
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Walter Silva
      • Córdoba, Argentina
        • Aún no reclutando
        • Conci Carpinella - Santa Rosa N° 748
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Hector Martinez
      • Córdoba, Argentina
        • Aún no reclutando
        • Instituto Privado Kremer
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Carlos Deabato
      • San Luis, Argentina
        • Aún no reclutando
        • Instituto Médico Rivarola (GIEN SRL)
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Pablo Lopez
  • Brasil
      • Campinas, Brasil
        • Aún no reclutando
        • Hospital Universitário da Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP
        • Investigador principal:
          • Fernando Cendes
        • Contacto:
          • Fernando Cendes
          • Número de teléfono: (55193) 521-7372
          • Correo electrónico: fcendes@unicamp.br
      • São José do Rio Preto, Brasil
        • Aún no reclutando
        • Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose Do Rio Preto Hospital de Base - PPDS
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lucia Neves Marques
      • São Paulo, Brasil
        • Aún no reclutando
        • Hospital São Paulo da Universidade Federal de Sao Paulo - Escola Paulista de Medicina UNIFESP-EPM
        • Investigador principal:
          • Laura Maria Guilhoto
        • Contacto:
          • Laura Maria Guilhoto
          • Número de teléfono: (55115) 579-2581
          • Correo electrónico: lauragui@gmail.com
      • São Paulo, Brasil
        • Aún no reclutando
        • Instituto de Psiquiatria HC FMUSP
        • Investigador principal:
          • Kette Dualibi Ramos Valente
        • Contacto:
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V1
        • Reclutamiento
        • UBC Children's Hospital Research Institute
        • Investigador principal:
          • Mary Connolly, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute Inc.
        • Contacto:
          • Sarah Healy, MSc
          • Número de teléfono: 1605 613-737-7600
          • Correo electrónico: shealy@cheo.on.ca
        • Investigador principal:
          • Katherine Muir, MD, FRCPC
        • Contacto:
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Reclutamiento
        • The Hospital for Sick Children
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Elizabeth Donner, MD
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T 2S8
        • Reclutamiento
        • Toronto Western Hospital, University Health Network
        • Investigador principal:
          • Danielle M Andrade, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
  • España
      • Barcelona, España, 08025
        • Reclutamiento
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alba Sierra, MD
        • Contacto:
    • Madrid Provincia
      • Madrid, Madrid Provincia, España, 28009
        • Reclutamiento
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Investigador principal:
          • Victor Soto, MD
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contacto:
          • Kathryn Lalor, MD
          • Número de teléfono: 205-586-4464
          • Correo electrónico: klalor@uabmc.edu
        • Investigador principal:
          • Kathryn Lalor, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Reclutamiento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contacto:
          • Debopam Samanta, MD
          • Número de teléfono: 501-364-1850
          • Correo electrónico: dsamanta@uams.edu
        • Investigador principal:
          • Debopam Samanta, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Terminado
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • University of California Irvine
        • Investigador principal:
          • David King-Stephens, MD
        • Contacto:
          • Madeline Pak
          • Número de teléfono: 714-456-8413
          • Correo electrónico: mspak@hs.uci.edu
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Terminado
        • UCSF Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
        • Reclutamiento
        • Yale School of Medicine - Yale-New Haven Hospital
        • Investigador principal:
          • Aline Herlopian, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Terminado
        • The Nemours Foundation
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • Retirado
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta (CIRCA)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Terminado
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Terminado
        • University of Michigan- Mott Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Reclutamiento
        • Children's Nebraska
        • Contacto:
          • Kym Abraham
          • Número de teléfono: 402-559-2977
          • Correo electrónico: kabraham@unmc.edu
        • Investigador principal:
          • Sookyong Koh, MD, PhD
        • Contacto:
          • Malayna Unkel
          • Número de teléfono: 402-559-0686
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Retirado
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • Marlboro, New Jersey, Estados Unidos, 07746
        • Reclutamiento
        • Neurology Center for Epilepsy and Seizures
        • Investigador principal:
          • Amor Mehta, MD
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Terminado
        • Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10075
        • Retirado
        • Northwell Health - Lenox Hill Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University Health System
        • Investigador principal:
          • Muhammad Zafar, MD
        • Contacto:
      • Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
        • Reclutamiento
        • Science 37
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Reclutamiento
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Investigador principal:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gewalin Aungaroon, MD
        • Contacto:
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic
        • Investigador principal:
          • Elia Pestana Knight, MD
        • Contacto:
          • Honglian Huang, PhD
          • Número de teléfono: 216-445-2366
          • Correo electrónico: huangh2@ccf.org
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Retirado
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Contacto:
          • Rashmi Risbud, Mbio
          • Número de teléfono: 215-419-3212
          • Correo electrónico: risbudr@chop.edu
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Terminado
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Retirado
        • UT Southwestern/Children's Health
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Reclutamiento
        • University of Utah
        • Investigador principal:
          • Angela Peters, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53266
        • Aún no reclutando
        • Medical College of Wisconsin, Children's Wisconsin
        • Contacto:
          • Adriane Mueller
          • Número de teléfono: 414-266-7543
          • Correo electrónico: admueller@mcw.edu
        • Investigador principal:
          • Avantika Singh
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • Reclutamiento
        • Institute of Neurology and Neuropsychology LTD
        • Investigador principal:
          • David Kvernadze, MD
        • Contacto:
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Reclutamiento
        • Tbilisi State Medical University, Givi Zhvania Academic, Clinic of Pediatry
        • Investigador principal:
          • Sophia Bakhtadze, MD
        • Contacto:
          • Tinatin Nadiradze, MD
          • Número de teléfono: +995558320502
          • Correo electrónico: t.nadiradze@tsmu.edu
      • Tbilisi, Georgia, 0160
        • Reclutamiento
        • Medi Club Georgia LLC
        • Investigador principal:
          • Gia Melikishvili, MD
        • Contacto:
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1094
        • Reclutamiento
        • Semmelweis University
        • Investigador principal:
          • Kristof Farkas, MD
        • Contacto:
      • Debrecen, Hungría, 4032
        • Reclutamiento
        • University of Debrecen
        • Investigador principal:
          • Mónika Bessenyei, MD
        • Contacto:
  • India
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500034
        • Aún no reclutando
        • Rainbow Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ramesh Konanki
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500081
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, India, 395002
        • Reclutamiento
        • Saachi Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ritesh Shah
    • Karnataka
      • Belagavi, Karnataka, India, 590010
        • Aún no reclutando
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mahesh Kamate
      • Bengaluru, Karnataka, India, 560029
        • Aún no reclutando
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences (NIMHANS)
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ajay Asranna
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, India, 682041
        • Reclutamiento
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Center
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Vinayan K. P.
    • Maharashta
      • Pune, Maharashta, India, 411011
        • Aún no reclutando
        • KEM Hospital Research Centre
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nandan Yardi
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400026
        • Reclutamiento
        • Jaslok Hospital & Research Centre
        • Investigador principal:
          • Anita Hegde
        • Contacto:
      • Nagpur, Maharashtra, India, 440015
        • Reclutamiento
        • Central India Cardiology Hospital and Research Institute
        • Investigador principal:
          • Amarjeet Wagh
        • Contacto:
          • Krutika Satokar
          • Número de teléfono: +919359723117
          • Correo electrónico: Krutika@hrapl.in
    • Mumbai
      • Mahālakshmi, Mumbai, India, 400034
        • Reclutamiento
        • SRCC Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Pradnya Gadgil
        • Contacto:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • Reclutamiento
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Investigador principal:
          • Sheffali Gulati
        • Contacto:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Reclutamiento
        • Christian Medical College
        • Investigador principal:
          • Maya Thomas
        • Contacto:
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Reclutamiento
        • University Clinical Center in Gdansk, Division of Developmental Neurology
        • Investigador principal:
          • Maria Mazuriewicz-Bełdzińska, MD
        • Contacto:
      • Krakow, Polonia, 30-363
        • Reclutamiento
        • Medical Centre Plejady
        • Investigador principal:
          • Marta Żołnowska, MD
        • Contacto:
      • Warsaw, Polonia, 01-211
        • Reclutamiento
        • Institute of Mother and Child
        • Investigador principal:
          • Elżbieta Stawicka, MD
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Activo, no reclutando
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • Activo, no reclutando
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Sheffield, Reino Unido, S102TH
        • Activo, no reclutando
        • Sheffield Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participantes masculinos y femeninos mayores de 2 años en el momento del consentimiento.
  2. Participante o padre/Representante legalmente autorizado (LAR) dispuesto y capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito, asentimiento (si corresponde) antes del inicio de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.

  3. Diagnóstico clínico del Síndrome de Dravet. Los participantes deben tener convulsiones que no estén completamente controladas por DEA con los siguientes criterios:

    • Inicio de convulsiones antes de los 18 meses de edad,
    • Desarrollo normal al inicio,
    • Antecedentes de convulsiones generalizadas, clónicas unilaterales y/o hemiclónicas,
    • Resonancia magnética cerebral sin malformación cortical (sin incluir la atrofia leve asociada con la progresión natural del síndrome de Dravet), y
    • Debe documentarse la mutación genética del gen SCN1A.
  4. El participante debe ser aprobado para participar por el revisor independiente, en colaboración con el PI. Los participantes serán aprobados para participar luego de la revisión del historial médico y de convulsiones del participante, neuroimágenes históricas, EEG históricos, informe genético que confirme la mutación SCN1A y revisión y clasificación de al menos 28 días de convulsiones de referencia.
  5. ≥4 convulsiones convulsivas contables dentro de un período mínimo de selección/basal de 28 días (p. ej., hemiclónicas, tónico-clónicas secundariamente generalizadas, tónico-clónicas generalizadas, tónicas, clónicas, tónicas/atónicas (que dan como resultado una caída) y focales con síntomas motores claramente observables señales).
  6. Los participantes deben tener un régimen estable de AED ≥30 días antes de la visita 1 y, en general, gozar de buena salud.
  7. El participante o padre/LAR puede y está dispuesto a mantener un diario preciso y completo de convulsiones y medicamentos durante la duración del ensayo.
  8. Las mujeres en edad fértil sexualmente activas (WCBP, por sus siglas en inglés) deben usar un método anticonceptivo médicamente aceptable y tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa en la selección (Visita 1) y la Aleatorización (Visita 2). Una WCBP se define como una mujer biológicamente capaz de quedar embarazada. Un método anticonceptivo médicamente aceptable incluye dispositivos intrauterinos colocados durante al menos 3 meses, esterilización quirúrgica o métodos de barrera adecuados (p. ej., diafragma y espuma). Es aceptable el uso de anticonceptivos orales en combinación con otro método (p. ej., una crema espermicida). En los participantes que no son sexualmente activos, la abstinencia es una forma aceptable de control de la natalidad y se analizará la orina según el protocolo. Las mujeres que no están en edad fértil, es decir, posmenopáusicas, deben tener esta condición registrada en su historial médico. Las mujeres embarazadas están excluidas de este estudio.

Criterio de exclusión:

La presencia de cualquiera de los siguientes excluye a un participante de la inscripción en el estudio:

  1. Sensibilidad conocida, alergia o exposición previa a EPX-100 (clemizol HCl).
  2. Exposición a cualquier fármaco o dispositivo en investigación
  3. Convulsiones secundarias al uso de drogas ilícitas o alcohol, infección, neoplasia, enfermedad desmielinizante, enfermedad neurológica degenerativa o enfermedad del sistema nervioso central (SNC) considerada progresiva, enfermedad metabólica o enfermedad degenerativa progresiva.
  4. Uso concurrente de medicamentos que se sabe que interfieren con EPX-100, incluidos los inductores o inhibidores moderados o graves de CYP3A4/5/7. Específicamente, el uso concurrente de carbamazepina, oxcarbazepina y/o fenitoína, así como abstenerse de toronjas y jugo de toronja durante el período de estudio. Consulte el Apéndice 1 para obtener una lista de drogas prohibidas.
  5. Uso previo o concurrente de lorcaserina.

  6. Uso concurrente de fenfluramina. Participantes con uso previo de fenfluramina en los 3 meses anteriores, o sin la documentación adecuada de un ecocardiograma, al menos 3 meses después de la última dosis de fenfluramina, para garantizar que el participante no cumpla con ningún criterio de enfermedad valvular cardíaca relacionada con el fármaco (fenfluramina). enfermedad cardíaca y/o hipertensión arterial pulmonar (HAP) relacionada con medicamentos, según lo indicado por cualquiera de los siguientes:

    • insuficiencia aórtica [AR] leve o mayor documentada o insuficiencia mitral [MR] moderada o mayor
    • regurgitación tricuspídea significativa (mayor que leve)
    • válvula cardíaca anormalmente engrosada y/o movimiento restringido de las valvas de la válvula
    • Presión elevada en el corazón derecho/arteria pulmonar >35 mmHg
  7. Tiene alguna afección médica que, a juicio del PI, se considere clínicamente significativa y podría afectar potencialmente la seguridad del participante o el resultado del estudio, incluidas, entre otras: enfermedad cardíaca clínicamente significativa (incluida angina, insuficiencia cardíaca congestiva, hipertensión no controlada y antecedentes de arritmias), afecciones renales, pulmonares, gastrointestinales, hematológicas o hepáticas; o una condición que afecta la absorción, distribución, metabolismo o excreción de drogas.
  8. Tiene un plan/intención suicida activo o ha tenido pensamientos suicidas activos en los últimos 6 meses o un intento de suicidio en los últimos 3 años.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán su primera dosis de fármaco de estudio después de la aleatorización.
Droga: Placebo
Placebo se administrará como una solución oral.
Experimental: Clemizole HCl doble ciego
Los participantes recibirán su primera dosis de fármaco de estudio después de la aleatorización.
Droga: Clemizole hcl
Clemizol HCl se administrará como una solución oral.
Otros nombres:
  • EPX-100
Experimental: Clemizole HCl abierto
Los participantes elegibles que completen el período DB tendrán la opción de continuar en el período OLE, durante el cual recibirán Clemizol HCL por hasta 3 años.
Droga: Clemizole hcl
Clemizol HCl se administrará como una solución oral.
Otros nombres:
  • EPX-100

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de cambio en las convulsiones de motor contables por 28 días (CMS-28) en la titulación más períodos de mantenimiento en relación con el inicio
Periodo de tiempo: Desde el período de referencia (día 1) hasta 16 semanas
Cambio porcentual en CMS-28 desde el período de referencia hasta el final del período DB.
Desde el período de referencia (día 1) hasta 16 semanas
Unión Europea: Cambio porcentual en convulsiones motores contables por 28 días en el período de mantenimiento en relación con el inicio
Periodo de tiempo: Desde el período de mantenimiento de la línea de base (día 29) hasta el día 85
Cambio porcentual en CMS-28 desde el período de referencia hasta el final del período de mantenimiento.
Desde el período de mantenimiento de la línea de base (día 29) hasta el día 85

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de participantes con> = 50% de reducción en las convulsiones motoras contables por 28 días en la titulación más períodos de mantenimiento en relación con la línea de base
Periodo de tiempo: Desde el período de referencia (día 1) hasta 16 semanas
Proporción de participantes con> = reducción del 50% en CMS-28 desde el período de referencia hasta el final del período DB.
Desde el período de referencia (día 1) hasta 16 semanas
Unión Europea: proporción de participantes con> = 50% de reducción en las convulsiones motores contables por 28 días en el período de mantenimiento en relación con el inicio
Periodo de tiempo: Desde el período de mantenimiento de la línea de base (día 29) hasta el día 85
Proporción de participantes con> = reducción del 50% en CMS-28 desde el período de referencia hasta el final del período de mantenimiento.
Desde el período de mantenimiento de la línea de base (día 29) hasta el día 85
Número de días sin convulsiones de motor contables en la titulación más períodos de mantenimiento en relación con la línea de base
Periodo de tiempo: Desde el período de referencia (día 1) hasta 16 semanas
Número de días libres de convulsiones de motor contables desde el período de referencia hasta el final del período DB.
Desde el período de referencia (día 1) hasta 16 semanas
Unión Europea: Número de días sin incursiones de motor contables en el período de mantenimiento en relación con la línea de base
Periodo de tiempo: Desde el período de mantenimiento de la línea de base (día 29) hasta el día 85
Número de días libres de convulsiones de motor contables desde el período de referencia hasta el final del período de mantenimiento.
Desde el período de mantenimiento de la línea de base (día 29) hasta el día 85
Impresión global clínica de mejora - puntaje clínico (CGII -C)
Periodo de tiempo: Día 85
Puntaje CGII-C al final del período de mantenimiento. Esta escala de 1 ítem le pide al clínico que califique cómo los síntomas del participante han mejorado o empeorado en relación con la línea de base.
Día 85
Impresión global clínica de mejora - Puntuación de participante/cuidador (CGII -P)
Periodo de tiempo: Día 85
Puntaje CGII-C al final del período de mantenimiento. Esta escala de 1 ítem le pide al clínico que califique cómo los síntomas del participante han mejorado o empeorado en relación con la línea de base.
Día 85
Cambio porcentual en todas las convulsiones en la titulación más períodos de mantenimiento en relación con la línea de base
Periodo de tiempo: Desde el período de referencia (día 1) hasta 16 semanas
Porcentaje de cambio en todas las convulsiones al final del período DB.
Desde el período de referencia (día 1) hasta 16 semanas
Porcentaje de cambio en todas las convulsiones en el período de mantenimiento en relación con la línea de base
Periodo de tiempo: Desde el período de mantenimiento de la línea de base (día 29) hasta el día 85
Porcentaje de cambio en todas las convulsiones al final del período de mantenimiento.
Desde el período de mantenimiento de la línea de base (día 29) hasta el día 85
Incidencia del uso de fármaco antiepiléptico (DEA) de rescate en la titulación más períodos de mantenimiento en relación con la línea de base
Periodo de tiempo: Desde el período de referencia (día 1) hasta 16 semanas
La incidencia del uso de AED de rescate medido por el número de días en los DEA de rescate desde el período de referencia hasta el final del período DB.
Desde el período de referencia (día 1) hasta 16 semanas
Incidencia de rescate El uso de drogas antiepilépticas en el período de mantenimiento en relación con la línea de base
Periodo de tiempo: Desde el período de mantenimiento de la línea de base (día 29) hasta el día 85
La incidencia del uso de AED de rescate medido por el número de días en los DEA de rescate desde el período de referencia hasta el final del período de mantenimiento.
Desde el período de mantenimiento de la línea de base (día 29) hasta el día 85
FDA de los Estados Unidos: proporción de participantes con> = reducción del 50% en las convulsiones motores contables por 28 días en el período de mantenimiento en relación con el inicio
Periodo de tiempo: Desde el período de mantenimiento de la línea de base (día 29) hasta el día 85
Proporción de participantes con ≥50% de reducción en CMS-28 desde el período de referencia hasta el final de la fase de mantenimiento de DB solamente.
Desde el período de mantenimiento de la línea de base (día 29) hasta el día 85
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de la dosis del medicamento del estudio hasta el final del estudio, aproximadamente hasta 172 semanas
La incidencia de TEAE se comparará entre los grupos de tratamiento.
Desde la primera administración de la dosis del medicamento del estudio hasta el final del estudio, aproximadamente hasta 172 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Epygenix

Colaboradores

Harmony Biosciences Management, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de julio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de julio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

8 de julio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EPX-100-001
  • 2024-518628-57-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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