Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

EPX-100 (clorhidrato de clemizol) como terapia adicional para controlar las crisis convulsivas en pacientes con síndrome de Dravet (ARGUS)

20 de enero de 2024 actualizado por: Epygenix

Un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de 20 semanas de EPX-100 (clorhidrato de clemizol) como terapia adyuvante en niños y adultos participantes con síndrome de Dravet (ensayo ARGUS)

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia de EPX-100 como terapia adyuvante en niños y adultos participantes con síndrome de Dravet.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de EPX-100 como terapia adyuvante en niños y adultos con síndrome de Dravet.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

100

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Lorianne Masuoka, M.D.
  • Número de teléfono: (415) 933-0826
  • Correo electrónico: lm@epygenix.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • Reclutamiento
        • UBC Children's Hospital Research Institute
        • Investigador principal:
          • Mary Connolly, MD
        • Contacto:
          • Sharon Park, BSc
          • Número de teléfono: 6834 604-875-2345
          • Correo electrónico: sharon.park@cw.bc.ca
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Contacto:
          • Sarah Healy, MSc
          • Número de teléfono: 1605 613-737-7600
          • Correo electrónico: shealy@cheo.on.ca
        • Investigador principal:
          • Katherine Muir, MD, FRCPC
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Reclutamiento
        • The Hospital for Sick Children
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Elizabeth Donner, MD
        • Contacto:
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T 2S8
        • Reclutamiento
        • Toronto Western Hospital, University Health Network
        • Investigador principal:
          • Danielle M Andrade, MD
        • Contacto:
  • España
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, España, 08025
        • Reclutamiento
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Susana Boronat, MD
    • Madrid Provincia
      • Madrid, Madrid Provincia, España, 28009
        • Aún no reclutando
        • Hospital Universitario Infantil Nino Jesus
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Victor Soto, MD
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Terminado
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Reclutamiento
        • UCSF Medical Center
        • Investigador principal:
          • Ernesto Gonzalez-Giraldo, MD
        • Contacto:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Reclutamiento
        • Nemours Children's Hospital-DE
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Stephen Falchek, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigador principal:
          • Linda C Laux, MD
        • Contacto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan- Mott Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Julie Ziobro, MD, PhD
        • Contacto:
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Aún no reclutando
        • Children's Hospital & Medical Center
        • Contacto:
          • Greta Carlson, BS
          • Número de teléfono: 402-559-1139
          • Correo electrónico: gcarlson@unmc.edu
        • Investigador principal:
          • Sookyong Koh, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Terminado
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Aún no reclutando
        • Weill Cornell Medicine/New York-Presbyterian Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Zachary Grinspan, MD. MS
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Reclutamiento
        • Wake Forest Baptist Health Sciences Department of Neurology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gautam Popli, MD, MBA
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gewalin Aungaroon, MD
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Aún no reclutando
        • Cleveland Clinic
        • Investigador principal:
          • Elia Pestana Knight, MD
        • Contacto:
          • Honglian Huang, PhD
          • Número de teléfono: 216-445-2366
          • Correo electrónico: huangh2@ccf.org
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Aún no reclutando
        • Nationwide Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Anup Patel, MD
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Contacto:
          • Rashmi Rishbud, Mbio
          • Número de teléfono: 215-419-3212
          • Correo electrónico: risbudr@chop.edu
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Terminado
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
        • Reclutamiento
        • Child Neurology Consultants of Austin
        • Investigador principal:
          • Karen Keough, MD
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Reclutamiento
        • University of Utah
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Angela Peters, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Seattle Children's
        • Investigador principal:
          • Russell P Saneto, DO, PhD
        • Contacto:
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0160
        • Reclutamiento
        • LTD Medi Club Georgia LLC
        • Investigador principal:
          • Gia Melikishvili, MD
        • Contacto:
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • Reclutamiento
        • LTD Institute of Neurology and Neuropsychology
        • Investigador principal:
          • David Kvernadze, MD
        • Contacto:
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Aún no reclutando
        • LEPL Tbilisi State Medical University, Givi Zhvania Academic, Clinic of Pediatry
        • Investigador principal:
          • Sophia Bakhtadze, MD
        • Contacto:
          • Tinatin Nadiradze, MD
          • Número de teléfono: 00995592552929
          • Correo electrónico: t.nadiradze@tsmu.edu
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1083
        • Aún no reclutando
        • Semmelweis University First Department of Pediatrics, Division of Child Neurology
        • Investigador principal:
          • Viktor Farkas, MD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participantes masculinos y femeninos mayores de 2 años en el momento del consentimiento.
  2. Participante o padre/Representante legalmente autorizado (LAR) dispuesto y capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito, asentimiento (si corresponde) antes del inicio de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.

  3. Diagnóstico clínico del Síndrome de Dravet. Los participantes deben tener convulsiones que no estén completamente controladas por DEA con los siguientes criterios:

    • Inicio de convulsiones antes de los 18 meses de edad,
    • Desarrollo normal al inicio,
    • Antecedentes de convulsiones generalizadas, clónicas unilaterales y/o hemiclónicas,
    • Resonancia magnética cerebral sin malformación cortical (sin incluir la atrofia leve asociada con la progresión natural del síndrome de Dravet), y
    • Debe documentarse la mutación genética del gen SCN1A.
  4. El participante debe ser aprobado para participar por el revisor independiente, en colaboración con el PI. Los participantes serán aprobados para participar luego de la revisión del historial médico y de convulsiones del participante, neuroimágenes históricas, EEG históricos, informe genético que confirme la mutación SCN1A y revisión y clasificación de al menos 28 días de convulsiones de referencia.
  5. ≥4 convulsiones convulsivas contables dentro de un período mínimo de selección/basal de 28 días (p. ej., hemiclónicas, tónico-clónicas secundariamente generalizadas, tónico-clónicas generalizadas, tónicas, clónicas, tónicas/atónicas (que dan como resultado una caída) y focales con síntomas motores claramente observables señales).
  6. Los participantes deben tener un régimen estable de AED ≥30 días antes de la visita 1 y, en general, gozar de buena salud.
  7. El participante o padre/LAR puede y está dispuesto a mantener un diario preciso y completo de convulsiones y medicamentos durante la duración del ensayo.
  8. Las mujeres en edad fértil sexualmente activas (WCBP, por sus siglas en inglés) deben usar un método anticonceptivo médicamente aceptable y tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa en la selección (Visita 1) y la Aleatorización (Visita 2). Una WCBP se define como una mujer biológicamente capaz de quedar embarazada. Un método anticonceptivo médicamente aceptable incluye dispositivos intrauterinos colocados durante al menos 3 meses, esterilización quirúrgica o métodos de barrera adecuados (p. ej., diafragma y espuma). Es aceptable el uso de anticonceptivos orales en combinación con otro método (p. ej., una crema espermicida). En los participantes que no son sexualmente activos, la abstinencia es una forma aceptable de control de la natalidad y se analizará la orina según el protocolo. Las mujeres que no están en edad fértil, es decir, posmenopáusicas, deben tener esta condición registrada en su historial médico. Las mujeres embarazadas están excluidas de este estudio.

Criterio de exclusión:

La presencia de cualquiera de los siguientes excluye a un participante de la inscripción en el estudio:

  1. Sensibilidad conocida, alergia o exposición previa a EPX-100 (clemizol HCl).
  2. Exposición a cualquier fármaco o dispositivo en investigación
  3. Convulsiones secundarias al uso de drogas ilícitas o alcohol, infección, neoplasia, enfermedad desmielinizante, enfermedad neurológica degenerativa o enfermedad del sistema nervioso central (SNC) considerada progresiva, enfermedad metabólica o enfermedad degenerativa progresiva.
  4. Uso concurrente de medicamentos que se sabe que interfieren con EPX-100, incluidos los inductores o inhibidores moderados o graves de CYP3A4/5/7. Específicamente, el uso concurrente de carbamazepina, oxcarbazepina y/o fenitoína, así como abstenerse de toronjas y jugo de toronja durante el período de estudio. Consulte el Apéndice 1 para obtener una lista de drogas prohibidas.
  5. Uso previo o concurrente de lorcaserina.

  6. Uso concurrente de fenfluramina. Participantes con uso previo de fenfluramina en los 3 meses anteriores, o sin la documentación adecuada de un ecocardiograma, al menos 3 meses después de la última dosis de fenfluramina, para garantizar que el participante no cumpla con ningún criterio de enfermedad valvular cardíaca relacionada con el fármaco (fenfluramina). enfermedad cardíaca y/o hipertensión arterial pulmonar (HAP) relacionada con medicamentos, según lo indicado por cualquiera de los siguientes:

    • insuficiencia aórtica [AR] leve o mayor documentada o insuficiencia mitral [MR] moderada o mayor
    • regurgitación tricuspídea significativa (mayor que leve)
    • válvula cardíaca anormalmente engrosada y/o movimiento restringido de las valvas de la válvula
    • Presión elevada en el corazón derecho/arteria pulmonar >35 mmHg
  7. Tiene alguna afección médica que, a juicio del PI, se considere clínicamente significativa y podría afectar potencialmente la seguridad del participante o el resultado del estudio, incluidas, entre otras: enfermedad cardíaca clínicamente significativa (incluida angina, insuficiencia cardíaca congestiva, hipertensión no controlada y antecedentes de arritmias), afecciones renales, pulmonares, gastrointestinales, hematológicas o hepáticas; o una condición que afecta la absorción, distribución, metabolismo o excreción de drogas.
  8. Tiene un plan/intención suicida activo o ha tenido pensamientos suicidas activos en los últimos 6 meses o un intento de suicidio en los últimos 3 años.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo activo con EPX-100 (Clemizole HCl)
EPX-100 solución oral
Droga: EPX-100 (Clemizol HCl)
Dosis diaria de EPX100
Otros nombres:
  • Clemizol
  • Clorhidrato de clemizol
Comparador de placebos: Brazo de placebo
Solución oral de placebo del mismo color y sabor, dosificada para igualar el brazo activo.
Droga: Placebo
Dosis diaria de Placebo
Otros nombres:
  • Placebo para igualar la solución EPX-100

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El cambio porcentual medio en la frecuencia contable de ataques convulsivos (CCSF1) en los períodos de titulación y mantenimiento (T+M) en relación con el valor inicial.
Periodo de tiempo: 20 semanas
El cambio porcentual medio en la frecuencia contable de ataques convulsivos (CCSF1) en los períodos de titulación y mantenimiento (T+M) en relación con el valor inicial.
20 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La diferencia entre EPX-100 y placebo en el número de días contables sin crisis convulsivas en los períodos T+M en relación con el valor inicial.
Periodo de tiempo: 20 semanas
La diferencia entre EPX-100 y placebo en el número de días contables sin crisis convulsivas en los períodos T+M en relación con el valor inicial.
20 semanas
La diferencia entre EPX-100 frente a placebo en la proporción de participantes con una reducción >50 % en el CCSF medio en los períodos T+M en relación con el valor inicial.
Periodo de tiempo: 20 semanas
La diferencia entre EPX-100 frente a placebo en la proporción de participantes con una reducción >50 % en el CCSF medio en los períodos T+M en relación con el valor inicial.
20 semanas
El cambio total en la gravedad de las convulsiones utilizando la Escala de gravedad de las convulsiones de La Haya (HASS).
Periodo de tiempo: 20 semanas
El cambio total en la gravedad de las convulsiones utilizando la Escala de gravedad de las convulsiones de La Haya (HASS).
20 semanas
La mejora en la Impresión Clínica Global (CGI).
Periodo de tiempo: 20 semanas
La mejora en la Impresión Clínica Global (CGI).
20 semanas
El cambio total en la calidad de vida en la forma abreviada de epilepsia infantil (QOLCE 55).
Periodo de tiempo: 20 semanas
El cambio total en la calidad de vida en la forma abreviada de epilepsia infantil (QOLCE 55).
20 semanas
La diferencia entre EPX-100 frente a placebo en la proporción de participantes con una reducción >25 % en el CCSF medio en los períodos T+M en relación con el valor inicial.
Periodo de tiempo: 20 semanas
La diferencia entre EPX-100 frente a placebo en la proporción de participantes con una reducción >25 % en el CCSF medio en los períodos T+M en relación con el valor inicial.
20 semanas
La diferencia media entre EPX-100 frente a placebo por 28 días en el cambio porcentual de todas las convulsiones en los períodos T+M en relación con la línea de base.
Periodo de tiempo: 20 semanas
La diferencia media entre EPX-100 frente a placebo por 28 días en el cambio porcentual de todas las convulsiones en los períodos T+M en relación con la línea de base.
20 semanas
El cambio en el número de episodios de estado epiléptico, en los períodos T+M en relación con la línea de base.
Periodo de tiempo: 20 semanas
El cambio en el número de episodios de estado epiléptico, en los períodos T+M en relación con la línea de base.
20 semanas
La incidencia del uso de fármacos antiepilépticos (FAE) de rescate entre EPX-100 y el placebo, medida por el número de días con FAE de rescate en los períodos T+M en relación con el valor inicial.
Periodo de tiempo: 20 semanas
La incidencia del uso de fármacos antiepilépticos (FAE) de rescate entre EPX-100 y el placebo, medida por el número de días con FAE de rescate en los períodos T+M en relación con el valor inicial.
20 semanas
El ítem individual cambia en la forma abreviada de Calidad de Vida en la Epilepsia Infantil (QOLCE 55).
Periodo de tiempo: 20 semanas
El ítem individual cambia en la forma abreviada de Calidad de Vida en la Epilepsia Infantil (QOLCE 55).
20 semanas
El ítem individual cambia en la Severidad de las Convulsiones utilizando la Escala de Severidad de las Convulsiones de La Haya (HASS).
Periodo de tiempo: 20 semanas
El ítem individual cambia en la Severidad de las Convulsiones utilizando la Escala de Severidad de las Convulsiones de La Haya (HASS).
20 semanas
El cambio en la Escala de trastornos del sueño para niños (SDSC) entre EPX-100 y el placebo en cada visita programada
Periodo de tiempo: 20 semanas
El cambio en la Escala de trastornos del sueño para niños (SDSC) entre EPX-100 y el placebo en cada visita programada
20 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Epygenix

Colaboradores

Forest Hills Lab
Liberyx Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Lorianne Masouka, MD, Epygenix Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

19 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

19 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de julio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de julio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

8 de julio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EPX-100-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome de Dravet

Ensayos clínicos sobre EPX-100 (Clemizol HCl)

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Japan

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir