Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

EPX-100 (клемизола гидрохлорид) в качестве дополнительной терапии для контроля судорожных припадков у пациентов с синдромом Драве (ARGUS)

11 сентября 2026 г. обновлено: Epygenix

20-недельное многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование EPX-100 (клемизола гидрохлорида) в качестве дополнительной терапии у детей и взрослых участников с синдромом Драве (испытание ARGUS)

Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности EPX-100 в качестве дополнительной терапии у детей и взрослых с синдромом Драве.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это глобальное, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности и эффективности EPX-100 в качестве дополнительной терапии у детей и взрослых участников с синдромом Драве.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

150

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Еще не набирают
        • Fundación Para La Lucha Contra Las Enfermedades Neurológicas de La Infancia - FLENI
        • Контакт:
          • Walter Silva
          • Номер телефона: 5491138310315
          • Электронная почта: whsilva@fleni.org.ar
        • Главный следователь:
          • Walter Silva
      • Córdoba, Аргентина
        • Еще не набирают
        • Conci Carpinella - Santa Rosa N° 748
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Hector Martinez
      • Córdoba, Аргентина
        • Еще не набирают
        • Instituto Privado Kremer
        • Контакт:
          • Carlos Deabato
          • Номер телефона: 0351 3303166
          • Электронная почта: deabatoarg@gmail.com
        • Главный следователь:
          • Carlos Deabato
      • San Luis, Аргентина
        • Еще не набирают
        • Instituto Médico Rivarola (GIEN SRL)
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Pablo Lopez
  • Бразилия
      • Campinas, Бразилия
        • Еще не набирают
        • Hospital Universitário da Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP
        • Главный следователь:
          • Fernando Cendes
        • Контакт:
          • Fernando Cendes
          • Номер телефона: (55193) 521-7372
          • Электронная почта: fcendes@unicamp.br
      • São José do Rio Preto, Бразилия
        • Еще не набирают
        • Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose Do Rio Preto Hospital de Base - PPDS
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Lucia Neves Marques
      • São Paulo, Бразилия
        • Еще не набирают
        • Hospital São Paulo da Universidade Federal de Sao Paulo - Escola Paulista de Medicina UNIFESP-EPM
        • Главный следователь:
          • Laura Maria Guilhoto
        • Контакт:
          • Laura Maria Guilhoto
          • Номер телефона: (55115) 579-2581
          • Электронная почта: lauragui@gmail.com
      • São Paulo, Бразилия
        • Еще не набирают
        • Instituto de Psiquiatria HC FMUSP
        • Главный следователь:
          • Kette Dualibi Ramos Valente
        • Контакт:
          • Kette Dualibi Ramos Valente
          • Номер телефона: 551126616518
          • Электронная почта: kette.valente@hc.fm.usp.br
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1094
        • Рекрутинг
        • Semmelweis University
        • Главный следователь:
          • Kristof Farkas, MD
        • Контакт:
          • Andrasne Korodi
          • Номер телефона: +06208258208
          • Электронная почта: Korodi.kata@gmail.com
      • Debrecen, Венгрия, 4032
        • Рекрутинг
        • University of Debrecen
        • Главный следователь:
          • Mónika Bessenyei, MD
        • Контакт:
  • Грузия
      • Tbilisi, Грузия, 0186
        • Рекрутинг
        • Institute of Neurology and Neuropsychology LTD
        • Главный следователь:
          • David Kvernadze, MD
        • Контакт:
      • Tbilisi, Грузия, 0159
        • Рекрутинг
        • Tbilisi State Medical University, Givi Zhvania Academic, Clinic of Pediatry
        • Главный следователь:
          • Sophia Bakhtadze, MD
        • Контакт:
          • Tinatin Nadiradze, MD
          • Номер телефона: +995558320502
          • Электронная почта: t.nadiradze@tsmu.edu
      • Tbilisi, Грузия, 0160
        • Рекрутинг
        • Medi Club Georgia LLC
        • Главный следователь:
          • Gia Melikishvili, MD
        • Контакт:
  • Индия
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Индия, 500034
        • Еще не набирают
        • Rainbow Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ramesh Konanki
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Индия, 500081
        • Еще не набирают
        • Yashoda Hospitals Hitec City
        • Главный следователь:
          • Lokesh Lingappa
        • Контакт:
        • Контакт:
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Индия, 395002
        • Рекрутинг
        • Saachi Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ritesh Shah
    • Karnataka
      • Belagavi, Karnataka, Индия, 590010
        • Еще не набирают
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Mahesh Kamate
      • Bengaluru, Karnataka, Индия, 560029
        • Еще не набирают
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences (NIMHANS)
        • Контакт:
          • Ajay Asranna
          • Номер телефона: 91-8943612626
          • Электронная почта: ajayasranna@gmail.com
        • Главный следователь:
          • Ajay Asranna
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Индия, 682041
        • Рекрутинг
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Center
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Vinayan K. P.
    • Maharashta
      • Pune, Maharashta, Индия, 411011
        • Еще не набирают
        • KEM Hospital Research Centre
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Nandan Yardi
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Индия, 400026
        • Рекрутинг
        • Jaslok Hospital & Research Centre
        • Главный следователь:
          • Anita Hegde
        • Контакт:
      • Nagpur, Maharashtra, Индия, 440015
        • Рекрутинг
        • Central India Cardiology Hospital and Research Institute
        • Главный следователь:
          • Amarjeet Wagh
        • Контакт:
          • Krutika Satokar
          • Номер телефона: +919359723117
          • Электронная почта: Krutika@hrapl.in
    • Mumbai
      • Mahālakshmi, Mumbai, Индия, 400034
        • Рекрутинг
        • SRCC Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Pradnya Gadgil
        • Контакт:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Индия, 110029
        • Рекрутинг
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Главный следователь:
          • Sheffali Gulati
        • Контакт:
          • Shailly Katoch
          • Номер телефона: +919878507624
          • Электронная почта: katochshailly@gmail.com
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Индия, 632004
        • Рекрутинг
        • Christian Medical College
        • Главный следователь:
          • Maya Thomas
        • Контакт:
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08025
        • Рекрутинг
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Контакт:
          • Angela Fraga
          • Номер телефона: +34633160818
          • Электронная почта: AFraga@santpau.cat
        • Главный следователь:
          • Alba Sierra, MD
        • Контакт:
    • Madrid Provincia
      • Madrid, Madrid Provincia, Испания, 28009
        • Рекрутинг
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Главный следователь:
          • Victor Soto, MD
        • Контакт:
  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V1
        • Рекрутинг
        • UBC Children's Hospital Research Institute
        • Главный следователь:
          • Mary Connolly, MD
        • Контакт:
          • Dora Xiong
          • Номер телефона: 6728 604-875-2345
          • Электронная почта: dora.xiong@cw.bc.ca
        • Контакт:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute Inc.
        • Контакт:
          • Sarah Healy, MSc
          • Номер телефона: 1605 613-737-7600
          • Электронная почта: shealy@cheo.on.ca
        • Главный следователь:
          • Katherine Muir, MD, FRCPC
        • Контакт:
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Рекрутинг
        • The Hospital for Sick Children
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Elizabeth Donner, MD
      • Toronto, Ontario, Канада, M5T 2S8
        • Рекрутинг
        • Toronto Western Hospital, University Health Network
        • Главный следователь:
          • Danielle M Andrade, MD
        • Контакт:
          • Sarah Iskandarani, MD
          • Номер телефона: 5906 416-603-5800
          • Электронная почта: sarah.iskandarani@uhn.ca
        • Контакт:
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80-952
        • Рекрутинг
        • University Clinical Center in Gdansk, Division of Developmental Neurology
        • Главный следователь:
          • Maria Mazuriewicz-Bełdzińska, MD
        • Контакт:
          • Angelika Kamińska
          • Номер телефона: +48 58 349 23 31
          • Электронная почта: ankaminska@uck.gda.pl
      • Krakow, Польша, 30-363
        • Рекрутинг
        • Medical Centre Plejady
        • Главный следователь:
          • Marta Żołnowska, MD
        • Контакт:
      • Warsaw, Польша, 01-211
        • Рекрутинг
        • Institute of Mother and Child
        • Главный следователь:
          • Elżbieta Stawicka, MD
        • Контакт:
  • Соединенное Королевство
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Активный, не рекрутирующий
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 1EH
        • Активный, не рекрутирующий
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S102TH
        • Активный, не рекрутирующий
        • Sheffield Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Рекрутинг
        • University of Alabama at Birmingham
        • Контакт:
          • Kathryn Lalor, MD
          • Номер телефона: 205-586-4464
          • Электронная почта: klalor@uabmc.edu
        • Главный следователь:
          • Kathryn Lalor, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Рекрутинг
        • Arkansas Children's Hospital
        • Контакт:
          • Debopam Samanta, MD
          • Номер телефона: 501-364-1850
          • Электронная почта: dsamanta@uams.edu
        • Главный следователь:
          • Debopam Samanta, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Прекращено
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • University of California Irvine
        • Главный следователь:
          • David King-Stephens, MD
        • Контакт:
          • Madeline Pak
          • Номер телефона: 714-456-8413
          • Электронная почта: mspak@hs.uci.edu
        • Контакт:
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • Прекращено
        • UCSF Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06511
        • Рекрутинг
        • Yale School of Medicine - Yale-New Haven Hospital
        • Главный следователь:
          • Aline Herlopian, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Прекращено
        • The Nemours Foundation
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Соединенные Штаты, 34746
        • Прекращено
        • Rare Disease Research FL
      • Winter Park, Florida, Соединенные Штаты, 32789
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30328
        • Отозван
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta (CIRCA)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Прекращено
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • Рекрутинг
        • Norton Children's Research Institute
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dylan Brock, MD
        • Контакт:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Прекращено
        • University of Michigan- Mott Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68114
        • Рекрутинг
        • Children's Nebraska
        • Контакт:
          • Kym Abraham
          • Номер телефона: 402-559-2977
          • Электронная почта: kabraham@unmc.edu
        • Главный следователь:
          • Sookyong Koh, MD, PhD
        • Контакт:
          • Malayna Unkel
          • Номер телефона: 402-559-0686
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
        • Отозван
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • Marlboro, New Jersey, Соединенные Штаты, 07746
        • Рекрутинг
        • Neurology Center for Epilepsy and Seizures
        • Главный следователь:
          • Amor Mehta, MD
        • Контакт:
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Прекращено
        • Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10075
        • Отозван
        • Northwell Health - Lenox Hill Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Рекрутинг
        • Duke University Health System
        • Главный следователь:
          • Muhammad Zafar, MD
        • Контакт:
          • Amanda Fristoe
          • Номер телефона: 919-613-0767
          • Электронная почта: amanda.fristoe@duke.edu
      • Morrisville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27560
        • Рекрутинг
        • Science 37
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Рекрутинг
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Главный следователь:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Контакт:
          • Tonya Woosley
          • Номер телефона: 336-716-8940
          • Электронная почта: twoosley@wakehealth.edu
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Рекрутинг
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Контакт:
          • Samantha Ballard, BSN, RN, CPN
          • Номер телефона: 513-803-3177
          • Электронная почта: samantha.ballard@cchmc.org
        • Главный следователь:
          • Gewalin Aungaroon, MD
        • Контакт:
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Рекрутинг
        • Cleveland Clinic
        • Главный следователь:
          • Elia Pestana Knight, MD
        • Контакт:
          • Honglian Huang, PhD
          • Номер телефона: 216-445-2366
          • Электронная почта: huangh2@ccf.org
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Отозван
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Главный следователь:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Контакт:
          • Rashmi Risbud, Mbio
          • Номер телефона: 215-419-3212
          • Электронная почта: risbudr@chop.edu
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38103
        • Прекращено
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78757
        • Рекрутинг
        • Child Neurology Consultants of Austin
        • Главный следователь:
          • Karen Keough, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
        • Отозван
        • UT Southwestern/Children's Health
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • Рекрутинг
        • University of Utah
        • Главный следователь:
          • Angela Peters, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Рекрутинг
        • Seattle Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Russell P Saneto, DO, PhD
        • Контакт:
        • Контакт:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53266
        • Еще не набирают
        • Medical College of Wisconsin, Children's Wisconsin
        • Контакт:
          • Adriane Mueller
          • Номер телефона: 414-266-7543
          • Электронная почта: admueller@mcw.edu
        • Главный следователь:
          • Avantika Singh

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участники мужского и женского пола в возрасте 2 лет и старше на момент согласия.
  2. Участник или родитель/уполномоченный представитель (LAR), желающий и способный предоставить письменное информированное согласие, согласие (если применимо) до начала любых процедур, связанных с исследованием.

  3. Клиническая диагностика синдрома Драве. У участников должны быть судороги, которые не полностью контролируются противоэпилептическими препаратами, со следующими критериями:

    • Начало судорог в возрасте до 18 месяцев,
    • Нормальное развитие в начале,
    • Генерализованные, односторонние клонические и/или гемиклонические припадки в анамнезе.
    • МРТ головного мозга без мальформации коры (не включая легкую атрофию, связанную с естественным прогрессированием синдрома Драве) и
    • Генетическая мутация гена SCN1A должна быть задокументирована.
  4. Участник должен быть одобрен для участия независимым рецензентом в сотрудничестве с PI. Участники будут одобрены для участия после рассмотрения истории болезни участника и истории приступов, исторической нейровизуализации, исторических ЭЭГ, генетического отчета, подтверждающего мутацию SCN1A, а также обзора и классификации не менее 28 дней исходных приступов.
  5. ≥4 исчисляемых судорожных припадков в течение как минимум 28-дневного периода скрининга/исходного периода (например, гемиклонические, вторично-генерализованные тонико-клонические, генерализованные тонико-клонические, тонические, клонические, тонические/атонические (приводящие к падению) и фокальные с четкими наблюдаемыми двигательными знаки).
  6. Участники должны находиться на стабильном режиме приема противоэпилептических препаратов за ≥30 дней до визита 1 и в целом иметь хорошее здоровье.
  7. Участник или родитель/LAR может и желает вести точный и полный ежедневный дневник припадков и приема лекарств на протяжении всего испытания.
  8. Сексуально активные женщины детородного возраста (WCBP) должны использовать приемлемый с медицинской точки зрения метод контроля над рождаемостью и иметь отрицательный результат теста на беременность в сыворотке или моче при скрининге (посещение 1) и при рандомизации (посещение 2). WCBP определяется как женщина, которая биологически способна забеременеть. Приемлемый с медицинской точки зрения метод контроля рождаемости включает использование внутриматочной спирали в течение как минимум 3 месяцев, хирургическую стерилизацию или адекватные барьерные методы (например, диафрагму и пену). Допустимо использование оральных контрацептивов в сочетании с другим методом (например, спермицидным кремом). Для участников, которые не ведут половую жизнь, воздержание является приемлемой формой контроля над рождаемостью, и моча будет проверена в соответствии с протоколом. Женщины, которые не имеют детородного потенциала, то есть в постменопаузе, должны иметь это состояние в истории болезни. Беременные женщины исключены из этого исследования.

Критерий исключения:

Наличие любого из следующего исключает участника из зачисления в исследование:

  1. Известная чувствительность, аллергия или предшествующее воздействие EPX-100 (клемизол HCl).
  2. Воздействие любого исследуемого препарата или устройства
  3. Судороги, вторичные по отношению к употреблению запрещенных наркотиков или алкоголя, инфекциям, новообразованиям, демиелинизирующим заболеваниям, дегенеративным неврологическим заболеваниям или заболеваниям центральной нервной системы (ЦНС), считающимся прогрессирующими, нарушениями обмена веществ или прогрессирующими дегенеративными заболеваниями.
  4. Одновременное использование препаратов, которые, как известно, влияют на EPX-100, включая умеренные или тяжелые индукторы или ингибиторы CYP3A4/5/7. В частности, одновременный прием карбамазепина, окскарбазепина и/или фенитоина, а также воздержание от грейпфрутов и грейпфрутового сока в течение периода исследования. Обратитесь к Приложению 1 за списком запрещенных наркотиков.
  5. Предварительное или одновременное использование лоркасерина.

  6. Одновременный прием фенфлурамина. Участники, ранее принимавшие фенфлурамин в течение предыдущих 3 месяцев или без надлежащего документального подтверждения эхокардиограммы, как минимум через 3 месяца после последней дозы фенфлурамина, чтобы убедиться, что участник не соответствует каким-либо критериям связанного с приемом препарата (фенфлурамин) поражения клапанов сердца. болезнь сердца и/или связанная с приемом лекарств легочная артериальная гипертензия (ЛАГ), на которую указывает любой из следующих признаков:

    • документированная легкая или выраженная аортальная недостаточность [AR] или умеренная или выраженная митральная недостаточность [MR]
    • значительная (более чем легкая) трикуспидальная регургитация
    • аномально утолщенный сердечный клапан и/или ограниченное движение створок клапана
    • повышенное давление в правых отделах сердца/легочной артерии >35 мм рт.ст.
  7. Имеет какое-либо заболевание, которое, по мнению PI, считается клинически значимым и потенциально может повлиять на безопасность участников или исход исследования, включая, помимо прочего: клинически значимое заболевание сердца (включая стенокардию, застойную сердечную недостаточность, неконтролируемую гипертензию и историю болезни) аритмий), почечных, легочных, желудочно-кишечных, гематологических или печеночных состояний; или состояние, которое влияет на абсорбцию, распределение, метаболизм или выведение лекарств.
  8. Имеет активный суицидальный план/намерение или имел активные суицидальные мысли за последние 6 месяцев или попытку самоубийства за последние 3 года.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получат свою первую дозу учебного препарата после рандомизации.
Лекарство: Плацебо
Плацебо будет вводить в качестве перорального решения.
Экспериментальный: Двойной слепой клемейзол HCl
Участники получат свою первую дозу учебного препарата после рандомизации.
Лекарство: Clemizole Hcl
Clemizole HCL будет вводить в качестве перорального решения.
Другие имена:
  • EPX-100
Экспериментальный: Открытая маршрута Clemizole Hcl
Приемлемые участники, которые завершают период БД, будут иметь возможность продолжить в период Оле, в течение которого они получат Клемейзол HCL в течение 3 лет.
Лекарство: Clemizole Hcl
Clemizole HCL будет вводить в качестве перорального решения.
Другие имена:
  • EPX-100

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение в счетных припадках моторных моторных судорог за 28 дней (CMS-28) в титровании плюс периоды обслуживания относительно базового уровня
Временное ограничение: С базового периода (день 1) до 16 недель
Процентное изменение CMS-28 с базового периода до конца периода DB.
С базового периода (день 1) до 16 недель
Европейский союз: процентное изменение в счетных припадках моторных приложений в течение 28 дней в периоде технического обслуживания относительно базового уровня
Временное ограничение: От базового уровня технического периода (день 29) до 85 года.
Процентное изменение CMS-28 с базового периода до конца периода обслуживания.
От базового уровня технического периода (день 29) до 85 года.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля участников с> = на 50% сокращением исчисляемых моторных судорог на 28 дней в титровании плюс периоды обслуживания относительно базовой линии
Временное ограничение: С базового периода (день 1) до 16 недель
Доля участников с> = 50% снижение CMS-28 от базового периода до конца периода DB.
С базового периода (день 1) до 16 недель
Европейский союз: доля участников с> = 50% сокращением исчисляемых моторных судорог на 28 дней в период технического обслуживания относительно базового уровня
Временное ограничение: От базового уровня технического периода (день 29) до 85 года.
Доля участников с> = 50% сокращением CMS-28 от базового периода до конца периода обслуживания.
От базового уровня технического периода (день 29) до 85 года.
Количество исчисляемых дней без приступка мотора в титровании плюс периоды обслуживания по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: С базового периода (день 1) до 16 недель
Количество исчисляемых дней без припадка мотора с базового периода до конца периода БД.
С базового периода (день 1) до 16 недель
Европейский союз: количество дней беззащитного моторного приступ в период обслуживания относительно базовой линии
Временное ограничение: От базового уровня технического периода (день 29) до 85 года.
Количество исчисляемых дней без припадка мотора с базового периода до конца периода технического обслуживания.
От базового уровня технического периода (день 29) до 85 года.
Клиническое глобальное впечатление от улучшения - оценка клинициста (CGII -C)
Временное ограничение: День 85
Оценка CGII-C в конце периода обслуживания. Эта шкала с 1 пунктом просит врача, чтобы оценить, как симптомы участника улучшились или ухудшились по сравнению с исходным уровнем.
День 85
Клиническое глобальное впечатление улучшения - оценка участника/опекуна (CGII -P)
Временное ограничение: День 85
Оценка CGII-C в конце периода обслуживания. Эта шкала с 1 пунктом просит врача, чтобы оценить, как симптомы участника улучшились или ухудшились по сравнению с исходным уровнем.
День 85
Процентное изменение всех судорог в титровании плюс периоды обслуживания относительно базового уровня
Временное ограничение: С базового периода (день 1) до 16 недель
Процентное изменение всех судорог в конце периода БД.
С базового периода (день 1) до 16 недель
Процентное изменение во всех судорогах в период обслуживания относительно базовой линии
Временное ограничение: От базового уровня технического периода (день 29) до 85 года.
Процентное изменение всех судорог в конце периода обслуживания.
От базового уровня технического периода (день 29) до 85 года.
Заболеваемость спасательным антиэпилептическим препаратом (AED) использование в титровании плюс периоды поддержания относительно базового уровня
Временное ограничение: С базового периода (день 1) до 16 недель
Частота использования спасения, измеренная по количеству дней на спасательных AED с базового периода до конца периода DB.
С базового периода (день 1) до 16 недель
Заболеваемость спасательным антиэпилептическим употреблением лекарств в период поддержания относительно исходного уровня
Временное ограничение: От базового уровня технического периода (день 29) до 85 года.
Частота использования спасения, измеренная по количеству дней на спасательных AED с базового периода до конца периода обслуживания.
От базового уровня технического периода (день 29) до 85 года.
FDA Соединенных Штатов: доля участников с> = 50% сокращением исчисляемых моторных судорог в течение 28 дней в период обслуживания относительно базового уровня
Временное ограничение: От базового уровня технического периода (день 29) до 85 года.
Доля участников с снижением CMS-28 ≥50% от базового периода до конца фазы технического обслуживания БД.
От базового уровня технического периода (день 29) до 85 года.
Частота нежелательных явлений с лечебным заводом (TEAE)
Временное ограничение: От первого введения дозы препарата до конца исследования, примерно до 172 недель
Заболеваемость TEAE будет сравниваться между группами лечения.
От первого введения дозы препарата до конца исследования, примерно до 172 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Epygenix

Соавторы

Harmony Biosciences Management, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 сентября 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 мая 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 июля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 июля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 июля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EPX-100-001
  • 2024-518628-57-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться