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EPX-100 (Clemizolhydrochlorid) als Zusatztherapie zur Kontrolle von Krampfanfällen bei Patienten mit Dravet-Syndrom (ARGUS)

11. August 2026 aktualisiert von: Epygenix

Eine 20-wöchige multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit EPX-100 (Clemizolhydrochlorid) als Zusatztherapie bei Kindern und erwachsenen Teilnehmern mit Dravet-Syndrom (ARGUS-Studie)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von EPX-100 als Zusatztherapie bei Kindern und erwachsenen Teilnehmern mit Dravet-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine globale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von EPX-100 als Zusatztherapie bei Kindern und erwachsenen Teilnehmern mit Dravet-Syndrom.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

150

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Fundacion para la Lucha contra las Enfermedades Neurologicas de la Infancia - FLENI
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Walter Silva
      • Córdoba, Argentinien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Conci Carpinella - Santa Rosa N° 748
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Hector Martinez
      • Córdoba, Argentinien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Instituto Privado Kremer
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Carlos Deabato
      • San Luis, Argentinien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Instituto Médico Rivarola (GIEN SRL)
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Pablo Lopez
  • Brasilien
      • Campinas, Brasilien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Universitário da Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP
        • Hauptermittler:
          • Fernando Cendes
        • Kontakt:
      • São José do Rio Preto, Brasilien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose Do Rio Preto Hospital de Base - PPDS
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Lucia Neves Marques
      • São Paulo, Brasilien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital São Paulo da Universidade Federal de Sao Paulo - Escola Paulista de Medicina UNIFESP-EPM
        • Hauptermittler:
          • Laura Maria Guilhoto
        • Kontakt:
      • São Paulo, Brasilien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Instituto de Psiquiatria HC FMUSP
        • Hauptermittler:
          • Kette Dualibi Ramos Valente
        • Kontakt:
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • Rekrutierung
        • Institute of Neurology and Neuropsychology LTD
        • Hauptermittler:
          • David Kvernadze, MD
        • Kontakt:
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Rekrutierung
        • Tbilisi State Medical University, Givi Zhvania Academic, Clinic of Pediatry
        • Hauptermittler:
          • Sophia Bakhtadze, MD
        • Kontakt:
      • Tbilisi, Georgia, 0160
        • Rekrutierung
        • Medi Club Georgia LLC
        • Hauptermittler:
          • Gia Melikishvili, MD
        • Kontakt:
  • Indien
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indien, 500034
        • Noch keine Rekrutierung
        • Rainbow Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ramesh Konanki
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indien, 500081
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indien, 395002
        • Rekrutierung
        • Saachi Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ritesh Shah
    • Karnataka
      • Belagavi, Karnataka, Indien, 590010
        • Noch keine Rekrutierung
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Mahesh Kamate
      • Bengaluru, Karnataka, Indien, 560029
        • Noch keine Rekrutierung
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences (NIMHANS)
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ajay Asranna
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
    • Maharashta
      • Pune, Maharashta, Indien, 411011
        • Noch keine Rekrutierung
        • KEM Hospital Research Centre
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nandan Yardi
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400026
        • Rekrutierung
        • Jaslok Hospital & Research Centre
        • Hauptermittler:
          • Anita Hegde
        • Kontakt:
      • Nagpur, Maharashtra, Indien, 440015
        • Rekrutierung
        • Central India Cardiology Hospital and Research Institute
        • Hauptermittler:
          • Amarjeet Wagh
        • Kontakt:
    • Mumbai
      • Mahālakshmi, Mumbai, Indien, 400034
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
        • Rekrutierung
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Hauptermittler:
          • Sheffali Gulati
        • Kontakt:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632004
        • Rekrutierung
        • Christian Medical College
        • Hauptermittler:
          • Maya Thomas
        • Kontakt:
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V1
        • Rekrutierung
        • UBC Children's Hospital Research Institute
        • Hauptermittler:
          • Mary Connolly, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute Inc.
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Katherine Muir, MD, FRCPC
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrutierung
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Elizabeth Donner, MD
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Rekrutierung
        • University Clinical Center in Gdansk, Division of Developmental Neurology
        • Hauptermittler:
          • Maria Mazuriewicz-Bełdzińska, MD
        • Kontakt:
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Rekrutierung
        • Medical Centre Plejady
        • Hauptermittler:
          • Marta Żołnowska, MD
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polen, 01-211
        • Rekrutierung
        • Institute of Mother and Child
        • Hauptermittler:
          • Elżbieta Stawicka, MD
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Rekrutierung
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alba Sierra, MD
        • Kontakt:
    • Madrid Provincia
      • Madrid, Madrid Provincia, Spanien, 28009
        • Rekrutierung
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Hauptermittler:
          • Victor Soto, MD
        • Kontakt:
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1094
        • Rekrutierung
        • Semmelweis University
        • Hauptermittler:
          • Kristof Farkas, MD
        • Kontakt:
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Rekrutierung
        • University of Debrecen
        • Hauptermittler:
          • Mónika Bessenyei, MD
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kathryn Lalor, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Debopam Samanta, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Beendet
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • University of California Irvine
        • Hauptermittler:
          • David King-Stephens, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Rekrutierung
        • UCSF Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Ernesto Gonzalez-Giraldo, MD
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Noch keine Rekrutierung
        • Yale University School Of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Aline Herlopian, MD
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06511
        • Rekrutierung
        • Yale School of Medicine - Yale-New Haven Hospital
        • Hauptermittler:
          • Aline Herlopian, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Beendet
        • The Nemours Foundation
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30328
        • Zurückgezogen
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta (CIRCA)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Beendet
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Beendet
        • University of Michigan- Mott Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68114
        • Rekrutierung
        • Children's Nebraska
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sookyong Koh, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Malayna Unkel
          • Telefonnummer: 402-559-0686
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Beendet
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • Marlboro, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07746
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Neurology Center for Epilepsy and Seizures
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Rekrutierung
        • Weill Cornell Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Zachary Grinspan, MD, MS
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10075
        • Noch keine Rekrutierung
        • Northwell Health - Lenox Hill Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ruben Kuzniecky, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke University Health System
        • Hauptermittler:
          • Muhammad Zafar, MD
        • Kontakt:
      • Morrisville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27560
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Science 37
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Rekrutierung
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Gewalin Aungaroon, MD
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic
        • Hauptermittler:
          • Elia Pestana Knight, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Zurückgezogen
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Hauptermittler:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Beendet
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78757
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • Zurückgezogen
        • UT Southwestern/Children's Health
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
    • Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53266
        • Noch keine Rekrutierung
        • Medical College of Wisconsin, Children's Wisconsin
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Avantika Singh
  • Vereinigtes Königreich
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Great Ormond Street Hospital For Children
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S102TH
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sheffield Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche und weibliche Teilnehmer ab 2 Jahren zum Zeitpunkt der Einwilligung.
  2. Teilnehmer oder Elternteil/gesetzlich bevollmächtigter Vertreter (LAR), der bereit und in der Lage ist, vor Beginn von studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung und Zustimmung (falls zutreffend) abzugeben.

  3. Klinische Diagnose des Dravet-Syndroms. Die Teilnehmer müssen Anfälle haben, die nicht vollständig durch AEDs mit den folgenden Kriterien kontrolliert werden:

    • Beginn der Anfälle vor dem 18. Lebensmonat,
    • Normale Entwicklung zu Beginn,
    • Generalisierte, einseitige klonische und/oder hemiklonische Anfälle in der Anamnese
    • Gehirn-MRT ohne kortikale Fehlbildung (ohne leichte Atrophie im Zusammenhang mit dem natürlichen Fortschreiten des Dravet-Syndroms) und
    • Die genetische Mutation des SCN1A-Gens muss dokumentiert werden.
  4. Der Teilnehmer muss vom unabhängigen Gutachter in Zusammenarbeit mit dem PI zur Teilnahme zugelassen werden. Die Teilnehmer werden zur Teilnahme zugelassen, nachdem die Kranken- und Anfallsgeschichte des Teilnehmers, historische Neuroimaging, historische EEGs, der genetische Bericht, der die SCN1A-Mutation bestätigt, und die Überprüfung und Klassifizierung von mindestens 28 Tagen mit Anfällen zu Beginn der Studie überprüft wurden.
  5. ≥ 4 zählbare Krampfanfälle innerhalb von mindestens 28 Tagen Screening/Baseline-Periode (z. B. hemiklonisch, sekundär generalisiert tonisch-klonisch, generalisiert tonisch-klonisch, tonisch, klonisch, tonisch/atonisch (was zu einem Abfall führt) und fokal mit klar beobachtbarer Motorik Zeichen).
  6. Die Teilnehmer sollten ≥ 30 Tage vor Besuch 1 eine stabile Behandlung mit AEDs erhalten und im Allgemeinen bei guter Gesundheit sein.
  7. Der Teilnehmer oder Elternteil/LAR ist in der Lage und willens, für die Dauer der Studie ein genaues und vollständiges tägliches Anfalls- und Medikationstagebuch zu führen.
  8. Sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter (WCBP) müssen eine medizinisch akzeptable Methode der Empfängnisverhütung anwenden und beim Screening (Besuch 1) und Randomisierung (Besuch 2) einen negativen Schwangerschaftstest im Serum oder Urin haben. Ein WCBP ist definiert als eine Frau, die biologisch in der Lage ist, schwanger zu werden. Eine medizinisch akzeptable Methode der Empfängnisverhütung umfasst Intrauterinpessaren für mindestens 3 Monate, chirurgische Sterilisation oder angemessene Barrieremethoden (z. B. Diaphragma und Schaum). Die Anwendung oraler Kontrazeptiva in Kombination mit einer anderen Methode (z. B. einer spermiziden Creme) ist akzeptabel. Bei Teilnehmern, die nicht sexuell aktiv sind, ist Abstinenz eine akzeptable Form der Empfängnisverhütung und der Urin wird gemäß Protokoll getestet. Frauen, die kein gebärfähiges Potenzial haben, d. h. nach der Menopause, müssen diesen Zustand in ihrer Krankengeschichte erfassen lassen. Schwangere Frauen sind von dieser Studie ausgeschlossen.

Ausschlusskriterien:

Das Vorhandensein einer der folgenden Eigenschaften schließt einen Teilnehmer von der Studieneinschreibung aus:

  1. Bekannte Empfindlichkeit, Allergie oder frühere Exposition gegenüber EPX-100 (Clemizol-HCl).
  2. Exposition gegenüber einem Prüfpräparat oder -gerät
  3. Krampfanfälle als Folge von illegalem Drogen- oder Alkoholkonsum, Infektionen, Neoplasmen, demyelinisierenden Erkrankungen, degenerativen neurologischen Erkrankungen oder Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS), die als fortschreitend gelten, Stoffwechselerkrankungen oder fortschreitende degenerative Erkrankungen.
  4. Gleichzeitige Anwendung von Arzneimitteln, von denen bekannt ist, dass sie mit EPX-100 interferieren, einschließlich mäßiger oder schwerer Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A4/5/7. Insbesondere die gleichzeitige Anwendung von Carbamazepin, Oxcarbazepin und/oder Phenytoin sowie der Verzicht auf Grapefruits und Grapefruitsaft während des Studienzeitraums. Eine Liste verbotener Medikamente finden Sie in Anhang 1.
  5. Vorherige oder gleichzeitige Anwendung von Lorcaserin.

  6. Gleichzeitige Anwendung von Fenfluramin. Teilnehmer mit vorheriger Anwendung von Fenfluramin innerhalb der letzten 3 Monate oder ohne ordnungsgemäße Dokumentation eines Echokardiogramms mindestens 3 Monate nach der letzten Dosis von Fenfluramin, um sicherzustellen, dass der Teilnehmer keine Kriterien für arzneimittelbedingte (Fenfluramin) Herzklappen erfüllt Herzerkrankungen und/oder arzneimittelbedingter pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH), wie durch einen der folgenden Hinweise angezeigt:

    • dokumentierte leichte oder stärkere Aorteninsuffizienz [AR] oder mittelschwere oder stärkere Mitralinsuffizienz [MR]
    • signifikante (mehr als leichte) Trikuspidalinsuffizienz
    • abnorm verdickte Herzklappe und/oder eingeschränkte Bewegung der Klappensegel
    • Erhöhter rechter Herz-/Lungenarteriendruck > 35 mmHg
  7. Hat einen medizinischen Zustand, der nach Einschätzung des PI als klinisch signifikant angesehen wird und möglicherweise die Sicherheit der Teilnehmer oder das Studienergebnis beeinträchtigen könnte, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: klinisch signifikante Herzerkrankung (einschließlich Angina, dekompensierte Herzinsuffizienz, unkontrollierter Bluthochdruck und Anamnese). von Arrhythmien), renalen, pulmonalen, gastrointestinalen, hämatologischen oder hepatischen Zuständen; oder ein Zustand, der die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung von Arzneimitteln beeinflusst.
  8. Hat einen aktiven Suizidplan/-absicht oder hatte aktive Suizidgedanken in den letzten 6 Monaten oder einen Suizidversuch in den letzten 3 Jahren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten nach Randomisierung ihre erste Studienmedikamente.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird als mündliche Lösung verabreicht.
Experimental: Doppelblind Clemizol HCl
Die Teilnehmer erhalten nach Randomisierung ihre erste Studienmedikamente.
Arzneimittel: Clemizol HCl
Clemizol HCl wird als orale Lösung verabreicht.
Andere Namen:
  • EPX-100
Experimental: Open-Label Clemizole HCl
Berechtigte Teilnehmer, die die DB -Zeit abschließen, haben die Möglichkeit, in der alten Zeit fortzusetzen, in der sie bis zu 3 Jahre lang Clemizole HCL erhalten.
Arzneimittel: Clemizol HCl
Clemizol HCl wird als orale Lösung verabreicht.
Andere Namen:
  • EPX-100

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung zählbarer Motoranfälle pro 28 Tage (CMS-28) in der Titration zuzüglich Wartungsperioden im Vergleich zur Grundlinie
Zeitfenster: Ab dem Ausgangszeitraum (Tag 1) bis zu 16 Wochen
Prozentuale Veränderung der CMS-28 gegenüber der Basiszeit bis zum Ende der DB-Periode.
Ab dem Ausgangszeitraum (Tag 1) bis zu 16 Wochen
Europäische Union: prozentuale Veränderung zählbarer motorischer Anfälle pro 28 Tage im Wartungszeitraum im Verhältnis zur Basislinie
Zeitfenster: Ab Wartungszeitraum (Tag 29) bis zum Tag 85
Prozentuale Änderung der CMS-28 gegenüber dem Basiszeitraum bis zum Ende des Wartungszeitraums.
Ab Wartungszeitraum (Tag 29) bis zum Tag 85

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit> = 50% Reduzierung zählbarer Motoranfälle pro 28 Tage in der Titration zuzüglich Wartungsperioden im Vergleich zur Grundlinie
Zeitfenster: Ab dem Ausgangszeitraum (Tag 1) bis zu 16 Wochen
Anteil der Teilnehmer mit> = 50% Verringerung des CMS-28 gegenüber dem Ausgangszeitraum bis zum Ende der DB-Periode.
Ab dem Ausgangszeitraum (Tag 1) bis zu 16 Wochen
Europäische Union: Anteil der Teilnehmer mit> = 50% Reduzierung der motorischen Anfälle von motorischen Anfällen in der Mitte im Wartungszeitraum im Verhältnis zur Basislinie
Zeitfenster: Ab Wartungszeitraum (Tag 29) bis zum Tag 85
Anteil der Teilnehmer mit> = 50% Verringerung des CMS-28 gegenüber dem Ausgangszeitraum bis zum Ende des Wartungszeitraums.
Ab Wartungszeitraum (Tag 29) bis zum Tag 85
Anzahl der zählbaren motorischen anfallfreien Tage in der Titration zuzüglich Wartungsperioden im Vergleich zur Grundlinie
Zeitfenster: Ab dem Ausgangszeitraum (Tag 1) bis zu 16 Wochen
Anzahl der zählbaren motorischen anfallfreien Tage von der Basiszeit bis zum Ende der DB-Periode.
Ab dem Ausgangszeitraum (Tag 1) bis zu 16 Wochen
Europäische Union: Anzahl der zählbaren motorischen anfallfreien Tage im Wartungszeitraum im Vergleich zur Grundlinie
Zeitfenster: Ab Wartungszeitraum (Tag 29) bis zum Tag 85
Anzahl der zählbaren motorischen anfallfreien Tage vom Ausgangszeitraum bis zum Ende des Wartungszeitraums.
Ab Wartungszeitraum (Tag 29) bis zum Tag 85
Klinischer globaler Eindruck von Verbesserungen - CGII -C) Score für Kliniker (CGII -C)
Zeitfenster: Tag 85
CGII-C-Punktzahl am Ende des Wartungszeitraums. Diese Skala 1-Punkte fordert den Kliniker auf, zu bewerten, wie sich die Symptome des Teilnehmers im Verhältnis zur Basislinie verbessert oder verschlechtert haben.
Tag 85
Klinischer globaler Eindruck der Verbesserung - Teilnehmer/Pflegezeit (CGII -P) Score
Zeitfenster: Tag 85
CGII-C-Punktzahl am Ende des Wartungszeitraums. Diese Skala 1-Punkte fordert den Kliniker auf, zu bewerten, wie sich die Symptome des Teilnehmers im Verhältnis zur Basislinie verbessert oder verschlechtert haben.
Tag 85
Prozentuale Veränderung aller Anfälle in der Titration zuzüglich Wartungsperioden im Vergleich zur Grundlinie
Zeitfenster: Ab dem Ausgangszeitraum (Tag 1) bis zu 16 Wochen
Der prozentuale Veränderung aller Anfälle am Ende der DB -Periode.
Ab dem Ausgangszeitraum (Tag 1) bis zu 16 Wochen
Prozentuale Veränderung aller Anfälle im Wartungszeitraum im Vergleich zur Grundlinie
Zeitfenster: Ab Wartungszeitraum (Tag 29) bis zum Tag 85
Prozentuale Veränderung aller Anfälle am Ende des Wartungszeitraums.
Ab Wartungszeitraum (Tag 29) bis zum Tag 85
Inzidenz von Rettungs-Antie-Epileptika
Zeitfenster: Ab dem Ausgangszeitraum (Tag 1) bis zu 16 Wochen
Inzidenz der Rettungsnutzung gemessen an der Anzahl der Tage bei Rettungszeiten von der Basiszeit bis zum Ende der DB -Periode.
Ab dem Ausgangszeitraum (Tag 1) bis zu 16 Wochen
Inzidenz von Rettungs-Anti-Epileptika-Drogenkonsum im Erhaltungszeitraum im Verhältnis zur Basislinie
Zeitfenster: Ab Wartungszeitraum (Tag 29) bis zum Tag 85
Inzidenz der Rettungsnutzung gemessen an der Anzahl der Tage bei Rettungszeiten von der Basiszeit bis zum Ende des Wartungszeitraums.
Ab Wartungszeitraum (Tag 29) bis zum Tag 85
US
Zeitfenster: Ab Wartungszeitraum (Tag 29) bis zum Tag 85
Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung von CMS-28 um ≥ 50% gegenüber dem Ausgangszeitraum bis zum Ende der DB-Wartungsphase.
Ab Wartungszeitraum (Tag 29) bis zum Tag 85
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (Tees)
Zeitfenster: Von der ersten Dosisverabreichung von Studienmedikamenten bis zum Ende der Studie, ungefähr bis zu 172 Wochen
Die Inzidenz von Tee wird zwischen den Behandlungsgruppen verglichen.
Von der ersten Dosisverabreichung von Studienmedikamenten bis zum Ende der Studie, ungefähr bis zu 172 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Epygenix

Mitarbeiter

Harmony Biosciences Management, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. September 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Juli 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Juli 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EPX-100-001
  • 2024-518628-57-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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