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EPX-100 (chlorhydrate de clémizole) en tant que thérapie complémentaire pour contrôler les crises convulsives chez les patients atteints du syndrome de Dravet (ARGUS)

20 janvier 2024 mis à jour par: Epygenix

Un essai multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de 20 semaines sur l'EPX-100 (chlorhydrate de clémizole) en tant que traitement d'appoint chez les enfants et les adultes atteints du syndrome de Dravet (essai ARGUS)

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'EPX-100 en tant que traitement d'appoint chez les enfants et les participants adultes atteints du syndrome de Dravet.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude mondiale, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'EPX-100 en tant que traitement d'appoint chez les enfants et les adultes atteints du syndrome de Dravet.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

100

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Lorianne Masuoka, M.D.
  • Numéro de téléphone: (415) 933-0826
  • E-mail: lm@epygenix.com

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Recrutement
        • UBC Children's Hospital Research Institute
        • Chercheur principal:
          • Mary Connolly, MD
        • Contact:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Contact:
          • Sarah Healy, MSc
          • Numéro de téléphone: 1605 613-737-7600
          • E-mail: shealy@cheo.on.ca
        • Chercheur principal:
          • Katherine Muir, MD, FRCPC
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Recrutement
        • The Hospital for Sick Children
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Elizabeth Donner, MD
        • Contact:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • Recrutement
        • Toronto Western Hospital, University Health Network
        • Chercheur principal:
          • Danielle M Andrade, MD
        • Contact:
  • Espagne
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Espagne, 08025
        • Recrutement
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Susana Boronat, MD
    • Madrid Provincia
      • Madrid, Madrid Provincia, Espagne, 28009
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Universitario Infantil Niño Jesus
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Victor Soto, MD
  • Géorgie
      • Tbilisi, Géorgie, 0160
        • Recrutement
        • LTD Medi Club Georgia LLC
        • Chercheur principal:
          • Gia Melikishvili, MD
        • Contact:
      • Tbilisi, Géorgie, 0186
        • Recrutement
        • LTD Institute of Neurology and Neuropsychology
        • Chercheur principal:
          • David Kvernadze, MD
        • Contact:
      • Tbilisi, Géorgie, 0159
        • Pas encore de recrutement
        • LEPL Tbilisi State Medical University, Givi Zhvania Academic, Clinic of Pediatry
        • Chercheur principal:
          • Sophia Bakhtadze, MD
        • Contact:
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1083
        • Pas encore de recrutement
        • Semmelweis University First Department of Pediatrics, Division of Child Neurology
        • Chercheur principal:
          • Viktor Farkas, MD
        • Contact:
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Résilié
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Recrutement
        • UCSF Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Ernesto Gonzalez-Giraldo, MD
        • Contact:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Recrutement
        • Nemours Children's Hospital-DE
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Stephen Falchek, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Chercheur principal:
          • Linda C Laux, MD
        • Contact:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • University of Michigan- Mott Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Julie Ziobro, MD, PhD
        • Contact:
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Hospital & Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sookyong Koh, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Résilié
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Pas encore de recrutement
        • Weill Cornell Medicine/New York-Presbyterian Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Zachary Grinspan, MD. MS
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Recrutement
        • Wake Forest Baptist Health Sciences Department of Neurology
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Gautam Popli, MD, MBA
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Gewalin Aungaroon, MD
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Pas encore de recrutement
        • Cleveland Clinic
        • Chercheur principal:
          • Elia Pestana Knight, MD
        • Contact:
          • Honglian Huang, PhD
          • Numéro de téléphone: 216-445-2366
          • E-mail: huangh2@ccf.org
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Pas encore de recrutement
        • Nationwide Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Anup Patel, MD
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Chercheur principal:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Contact:
          • Rashmi Rishbud, Mbio
          • Numéro de téléphone: 215-419-3212
          • E-mail: risbudr@chop.edu
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
        • Résilié
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78757
        • Recrutement
        • Child Neurology Consultants of Austin
        • Chercheur principal:
          • Karen Keough, MD
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • Recrutement
        • University of Utah
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Angela Peters, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Recrutement
        • Seattle Children's
        • Chercheur principal:
          • Russell P Saneto, DO, PhD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Participants masculins et féminins âgés de 2 ans et plus au moment du consentement.
  2. Participant ou parent / représentant légalement autorisé (LAR) disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit, un assentiment (le cas échéant) avant le début de toute procédure liée à l'étude.

  3. Diagnostic clinique du syndrome de Dravet. Les participants doivent avoir des crises qui ne sont pas complètement contrôlées par les DEA avec les critères suivants :

    • Début des crises avant l'âge de 18 mois,
    • Développement normal au début,
    • Antécédents de crises généralisées, cloniques unilatérales et/ou hémicloniques,
    • IRM cérébrale sans malformation corticale (hors atrophie légère associée à la progression naturelle du syndrome de Dravet), et
    • La mutation génétique du gène SCN1A doit être documentée.
  4. Le participant doit être approuvé pour participer par l'examinateur indépendant, en collaboration avec le CP. Les participants seront approuvés pour participer après examen des antécédents médicaux et épileptiques du participant, de la neuroimagerie historique, des EEG historiques, du rapport génétique confirmant la mutation SCN1A, et de l'examen et de la classification d'au moins 28 jours de crises de base.
  5. ≥ 4 crises convulsives dénombrables au cours d'une période minimale de dépistage/de référence de 28 jours (p. ex., hémicloniques, tonico-cloniques secondairement généralisées, tonico-cloniques généralisées, toniques, cloniques, toniques/atoniques (entraînant une chute) et focales avec un moteur clairement observable panneaux).
  6. Les participants doivent suivre un régime stable de DEA ≥ 30 jours avant la visite 1 et être généralement en bonne santé.
  7. Le participant ou le parent/LAR est capable et disposé à tenir un journal quotidien précis et complet des crises et des médicaments pendant toute la durée de l'essai.
  8. Les femmes sexuellement actives en âge de procréer (WCBP) doivent utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable et avoir un test de grossesse sérique ou urinaire négatif lors du dépistage (visite 1) et de la randomisation (visite 2). Une WCBP est définie comme une femme qui est biologiquement capable de devenir enceinte. Une méthode de contraception médicalement acceptable comprend des dispositifs intra-utérins en place depuis au moins 3 mois, une stérilisation chirurgicale ou des méthodes de barrière adéquates (par exemple, diaphragme et mousse). L'utilisation de contraceptifs oraux en combinaison avec une autre méthode (par exemple, une crème spermicide) est acceptable. Chez les participants qui ne sont pas sexuellement actifs, l'abstinence est une forme acceptable de contraception et l'urine sera testée conformément au protocole. Les femmes qui n'ont pas le potentiel de procréer, c'est-à-dire après la ménopause, doivent avoir cette condition inscrite dans leurs antécédents médicaux. Les femmes enceintes sont exclues de cette étude.

Critère d'exclusion:

La présence de l'un des éléments suivants exclut un participant de l'inscription à l'étude :

  1. Sensibilité connue, allergie ou exposition antérieure à EPX-100 (clémizole HCl).
  2. Exposition à tout médicament ou dispositif expérimental
  3. Convulsions secondaires à la consommation de drogues illicites ou d'alcool, à une infection, à un néoplasme, à une maladie démyélinisante, à une maladie neurologique dégénérative ou à une maladie du système nerveux central (SNC) jugée évolutive, à une maladie métabolique ou à une maladie dégénérative évolutive.
  4. Utilisation concomitante de médicaments connus pour interférer avec EPX-100, y compris des inducteurs ou inhibiteurs modérés ou sévères du CYP3A4/5/7. Plus précisément, l'utilisation concomitante de carbamazépine, d'oxcarbazépine et/ou de phénytoïne, ainsi que l'abstention de pamplemousse et de jus de pamplemousse pendant la période d'étude. Reportez-vous à l'annexe 1 pour une liste des drogues interdites.
  5. Utilisation antérieure ou concomitante de lorcaserin.

  6. Utilisation concomitante de fenfluramine. Participants ayant déjà utilisé de la fenfluramine au cours des 3 mois précédents, ou sans documentation appropriée d'un échocardiogramme, au moins 3 mois après la dernière dose de fenfluramine, pour s'assurer que le participant ne répond à aucun critère de maladie valvulaire cardiaque liée à la drogue (fenfluramine) une maladie cardiaque et/ou une hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) liée à un médicament, comme indiqué par l'un des éléments suivants :

    • régurgitation aortique modérée ou plus importante documentée [RA] ou régurgitation mitrale modérée ou plus importante [RM]
    • régurgitation tricuspide importante (plus que légère)
    • valvule cardiaque anormalement épaissie et/ou a un mouvement restreint des feuillets valvulaires
    • pression artérielle pulmonaire/cardiaque droite élevée > 35 mmHg
  7. A une condition médicale qui, de l'avis du PI, est considérée comme cliniquement significative et pourrait potentiellement affecter la sécurité des participants ou les résultats de l'étude, y compris, mais sans s'y limiter : une maladie cardiaque cliniquement significative (y compris l'angine de poitrine, l'insuffisance cardiaque congestive, l'hypertension non contrôlée et les antécédents d'arythmies), d'affections rénales, pulmonaires, gastro-intestinales, hématologiques ou hépatiques ; ou une condition qui affecte l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion des médicaments.
  8. A un plan/intention suicidaire actif ou a eu des pensées suicidaires actives au cours des 6 derniers mois ou une tentative de suicide au cours des 3 dernières années.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras actif avec EPX-100 (Clemizole HCl)
Solution buvable EPX-100
Médicament: EPX-100 (Clémizole HCl)
Dose quotidienne d'EPX100
Autres noms:
  • Clémizole
  • Chlorhydrate de clémizole
  • Clémizole HCl
Comparateur placebo: Bras placebo
Solution buvable placebo de couleur et de goût assortis, dosée pour correspondre au bras actif.
Médicament: Placebo
Dose quotidienne de Placebo
Autres noms:
  • Placebo pour correspondre à la solution EPX-100

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La variation moyenne en pourcentage de la fréquence dénombrable des crises convulsives (CCSF1) au cours des périodes de titration et d'entretien (T+M) par rapport à la ligne de base.
Délai: 20 semaines
La variation moyenne en pourcentage de la fréquence dénombrable des crises convulsives (CCSF1) au cours des périodes de titration et d'entretien (T+M) par rapport à la ligne de base.
20 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La différence entre l'EPX-100 et le placebo dans le nombre de jours dénombrables sans crises convulsives dans les périodes T+M par rapport à la ligne de base.
Délai: 20 semaines
La différence entre l'EPX-100 et le placebo dans le nombre de jours dénombrables sans crises convulsives dans les périodes T+M par rapport à la ligne de base.
20 semaines
La différence entre l'EPX-100 et le placebo en proportion de participants avec une réduction > 50 % du CCSF moyen dans les périodes T+M par rapport à la ligne de base.
Délai: 20 semaines
La différence entre l'EPX-100 et le placebo en proportion de participants avec une réduction > 50 % du CCSF moyen dans les périodes T+M par rapport à la ligne de base.
20 semaines
La variation totale de la gravité des crises à l'aide de l'échelle de gravité des crises de La Haye (HASS).
Délai: 20 semaines
La variation totale de la gravité des crises à l'aide de l'échelle de gravité des crises de La Haye (HASS).
20 semaines
L'amélioration de l'impression clinique globale (CGI).
Délai: 20 semaines
L'amélioration de l'impression clinique globale (CGI).
20 semaines
Le changement total de la qualité de vie dans le formulaire court d'épilepsie infantile (QOLCE 55).
Délai: 20 semaines
Le changement total de la qualité de vie dans le formulaire court d'épilepsie infantile (QOLCE 55).
20 semaines
La différence entre l'EPX-100 et le placebo en proportion de participants avec une réduction > 25 % du CCSF moyen dans les périodes T+M par rapport à la ligne de base.
Délai: 20 semaines
La différence entre l'EPX-100 et le placebo en proportion de participants avec une réduction > 25 % du CCSF moyen dans les périodes T+M par rapport à la ligne de base.
20 semaines
La différence moyenne entre l'EPX-100 et le placebo par 28 jours dans le pourcentage de changement de toutes les crises dans les périodes T+M par rapport à la ligne de base.
Délai: 20 semaines
La différence moyenne entre l'EPX-100 et le placebo par 28 jours dans le pourcentage de changement de toutes les crises dans les périodes T+M par rapport à la ligne de base.
20 semaines
La variation du nombre d'épisodes d'état de mal épileptique, dans les périodes T+M par rapport à la ligne de base.
Délai: 20 semaines
La variation du nombre d'épisodes d'état de mal épileptique, dans les périodes T+M par rapport à la ligne de base.
20 semaines
L'incidence de l'utilisation de médicaments antiépileptiques de secours (DEA) entre l'EPX-100 et le placebo, telle que mesurée par le nombre de jours sur les DEA de secours dans les périodes T+M par rapport à la ligne de base.
Délai: 20 semaines
L'incidence de l'utilisation de médicaments antiépileptiques de secours (DEA) entre l'EPX-100 et le placebo, telle que mesurée par le nombre de jours sur les DEA de secours dans les périodes T+M par rapport à la ligne de base.
20 semaines
L'élément individuel change dans le formulaire abrégé Qualité de vie dans l'épilepsie infantile (QOLCE 55).
Délai: 20 semaines
L'élément individuel change dans le formulaire abrégé Qualité de vie dans l'épilepsie infantile (QOLCE 55).
20 semaines
L'élément individuel change dans la gravité des crises à l'aide de l'échelle de gravité des crises de La Haye (HASS).
Délai: 20 semaines
L'élément individuel change dans la gravité des crises à l'aide de l'échelle de gravité des crises de La Haye (HASS).
20 semaines
Le changement de l'échelle de perturbation du sommeil pour les enfants (SDSC) entre l'EPX-100 et le placebo à chaque visite programmée
Délai: 20 semaines
Le changement de l'échelle de perturbation du sommeil pour les enfants (SDSC) entre l'EPX-100 et le placebo à chaque visite programmée
20 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Epygenix

Collaborateurs

Forest Hills Lab
Liberyx Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Lorianne Masouka, MD, Epygenix Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 septembre 2020

Achèvement primaire (Estimé)

19 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

19 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 juillet 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 juillet 2020

Première publication (Réel)

8 juillet 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EPX-100-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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