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EPX-100 (chlorhydrate de clémizole) en tant que thérapie complémentaire pour contrôler les crises convulsives chez les patients atteints du syndrome de Dravet (ARGUS)

11 septembre 2026 mis à jour par: Epygenix

Un essai multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de 20 semaines sur l'EPX-100 (chlorhydrate de clémizole) en tant que traitement d'appoint chez les enfants et les adultes atteints du syndrome de Dravet (essai ARGUS)

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'EPX-100 en tant que traitement d'appoint chez les enfants et les participants adultes atteints du syndrome de Dravet.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude mondiale, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'EPX-100 en tant que traitement d'appoint chez les enfants et les adultes atteints du syndrome de Dravet.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

150

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine
        • Pas encore de recrutement
        • Fundación Para La Lucha Contra Las Enfermedades Neurológicas de La Infancia - FLENI
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Walter Silva
      • Córdoba, Argentine
        • Pas encore de recrutement
        • Conci Carpinella - Santa Rosa N° 748
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Hector Martinez
      • Córdoba, Argentine
        • Pas encore de recrutement
        • Instituto Privado Kremer
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Carlos Deabato
      • San Luis, Argentine
        • Pas encore de recrutement
        • Instituto Médico Rivarola (GIEN SRL)
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Pablo Lopez
  • Brésil
      • Campinas, Brésil
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Universitário da Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP
        • Chercheur principal:
          • Fernando Cendes
        • Contact:
      • São José do Rio Preto, Brésil
        • Pas encore de recrutement
        • Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose Do Rio Preto Hospital de Base - PPDS
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Lucia Neves Marques
      • São Paulo, Brésil
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital São Paulo da Universidade Federal de Sao Paulo - Escola Paulista de Medicina UNIFESP-EPM
        • Chercheur principal:
          • Laura Maria Guilhoto
        • Contact:
          • Laura Maria Guilhoto
          • Numéro de téléphone: (55115) 579-2581
          • E-mail: lauragui@gmail.com
      • São Paulo, Brésil
        • Pas encore de recrutement
        • Instituto de Psiquiatria HC FMUSP
        • Chercheur principal:
          • Kette Dualibi Ramos Valente
        • Contact:
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V1
        • Recrutement
        • UBC Children's Hospital Research Institute
        • Chercheur principal:
          • Mary Connolly, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute Inc.
        • Contact:
          • Sarah Healy, MSc
          • Numéro de téléphone: 1605 613-737-7600
          • E-mail: shealy@cheo.on.ca
        • Chercheur principal:
          • Katherine Muir, MD, FRCPC
        • Contact:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Recrutement
        • The Hospital for Sick Children
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Elizabeth Donner, MD
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • Recrutement
        • Toronto Western Hospital, University Health Network
        • Chercheur principal:
          • Danielle M Andrade, MD
        • Contact:
        • Contact:
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08025
        • Recrutement
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alba Sierra, MD
        • Contact:
    • Madrid Provincia
      • Madrid, Madrid Provincia, Espagne, 28009
        • Recrutement
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Chercheur principal:
          • Victor Soto, MD
        • Contact:
  • Géorgie
      • Tbilisi, Géorgie, 0186
        • Recrutement
        • Institute of Neurology and Neuropsychology LTD
        • Chercheur principal:
          • David Kvernadze, MD
        • Contact:
      • Tbilisi, Géorgie, 0159
        • Recrutement
        • Tbilisi State Medical University, Givi Zhvania Academic, Clinic of Pediatry
        • Chercheur principal:
          • Sophia Bakhtadze, MD
        • Contact:
      • Tbilisi, Géorgie, 0160
        • Recrutement
        • Medi Club Georgia LLC
        • Chercheur principal:
          • Gia Melikishvili, MD
        • Contact:
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1094
        • Recrutement
        • Semmelweis University
        • Chercheur principal:
          • Kristof Farkas, MD
        • Contact:
      • Debrecen, Hongrie, 4032
        • Recrutement
        • University of Debrecen
        • Chercheur principal:
          • Mónika Bessenyei, MD
        • Contact:
  • Inde
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Inde, 500034
        • Pas encore de recrutement
        • Rainbow Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ramesh Konanki
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Inde, 500081
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Inde, 395002
        • Recrutement
        • Saachi Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ritesh Shah
    • Karnataka
      • Belagavi, Karnataka, Inde, 590010
        • Pas encore de recrutement
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mahesh Kamate
      • Bengaluru, Karnataka, Inde, 560029
        • Pas encore de recrutement
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences (NIMHANS)
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ajay Asranna
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Inde, 682041
        • Recrutement
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Center
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Vinayan K. P.
    • Maharashta
      • Pune, Maharashta, Inde, 411011
        • Pas encore de recrutement
        • KEM Hospital Research Centre
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nandan Yardi
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Inde, 400026
        • Recrutement
        • Jaslok Hospital & Research Centre
        • Chercheur principal:
          • Anita Hegde
        • Contact:
      • Nagpur, Maharashtra, Inde, 440015
        • Recrutement
        • Central India Cardiology Hospital and Research Institute
        • Chercheur principal:
          • Amarjeet Wagh
        • Contact:
          • Krutika Satokar
          • Numéro de téléphone: +919359723117
          • E-mail: Krutika@hrapl.in
    • Mumbai
      • Mahālakshmi, Mumbai, Inde, 400034
        • Recrutement
        • SRCC Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Pradnya Gadgil
        • Contact:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Inde, 110029
        • Recrutement
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Chercheur principal:
          • Sheffali Gulati
        • Contact:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Inde, 632004
        • Recrutement
        • Christian Medical College
        • Chercheur principal:
          • Maya Thomas
        • Contact:
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-952
        • Recrutement
        • University Clinical Center in Gdansk, Division of Developmental Neurology
        • Chercheur principal:
          • Maria Mazuriewicz-Bełdzińska, MD
        • Contact:
      • Krakow, Pologne, 30-363
        • Recrutement
        • Medical Centre Plejady
        • Chercheur principal:
          • Marta Żołnowska, MD
        • Contact:
      • Warsaw, Pologne, 01-211
        • Recrutement
        • Institute of Mother and Child
        • Chercheur principal:
          • Elżbieta Stawicka, MD
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • Actif, ne recrute pas
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
        • Actif, ne recrute pas
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Sheffield, Royaume-Uni, S102TH
        • Actif, ne recrute pas
        • Sheffield Children's Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contact:
          • Kathryn Lalor, MD
          • Numéro de téléphone: 205-586-4464
          • E-mail: klalor@uabmc.edu
        • Chercheur principal:
          • Kathryn Lalor, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Recrutement
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Debopam Samanta, MD
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Résilié
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • University of California Irvine
        • Chercheur principal:
          • David King-Stephens, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Résilié
        • UCSF Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06511
        • Recrutement
        • Yale School of Medicine - Yale-New Haven Hospital
        • Chercheur principal:
          • Aline Herlopian, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Résilié
        • The Nemours Foundation
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30328
        • Retiré
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta (CIRCA)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Résilié
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Résilié
        • University of Michigan- Mott Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
        • Recrutement
        • Children's Nebraska
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sookyong Koh, MD, PhD
        • Contact:
          • Malayna Unkel
          • Numéro de téléphone: 402-559-0686
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Retiré
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • Marlboro, New Jersey, États-Unis, 07746
        • Recrutement
        • Neurology Center for Epilepsy and Seizures
        • Chercheur principal:
          • Amor Mehta, MD
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Résilié
        • Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10075
        • Retiré
        • Northwell Health - Lenox Hill Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke University Health System
        • Chercheur principal:
          • Muhammad Zafar, MD
        • Contact:
      • Morrisville, North Carolina, États-Unis, 27560
        • Recrutement
        • Science 37
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Recrutement
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Gewalin Aungaroon, MD
        • Contact:
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic
        • Chercheur principal:
          • Elia Pestana Knight, MD
        • Contact:
          • Honglian Huang, PhD
          • Numéro de téléphone: 216-445-2366
          • E-mail: huangh2@ccf.org
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Retiré
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Chercheur principal:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Contact:
          • Rashmi Risbud, Mbio
          • Numéro de téléphone: 215-419-3212
          • E-mail: risbudr@chop.edu
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
        • Résilié
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78757
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75207
        • Retiré
        • UT Southwestern/Children's Health
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
    • Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53266
        • Pas encore de recrutement
        • Medical College of Wisconsin, Children's Wisconsin
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Avantika Singh

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Participants masculins et féminins âgés de 2 ans et plus au moment du consentement.
  2. Participant ou parent / représentant légalement autorisé (LAR) disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit, un assentiment (le cas échéant) avant le début de toute procédure liée à l'étude.

  3. Diagnostic clinique du syndrome de Dravet. Les participants doivent avoir des crises qui ne sont pas complètement contrôlées par les DEA avec les critères suivants :

    • Début des crises avant l'âge de 18 mois,
    • Développement normal au début,
    • Antécédents de crises généralisées, cloniques unilatérales et/ou hémicloniques,
    • IRM cérébrale sans malformation corticale (hors atrophie légère associée à la progression naturelle du syndrome de Dravet), et
    • La mutation génétique du gène SCN1A doit être documentée.
  4. Le participant doit être approuvé pour participer par l'examinateur indépendant, en collaboration avec le CP. Les participants seront approuvés pour participer après examen des antécédents médicaux et épileptiques du participant, de la neuroimagerie historique, des EEG historiques, du rapport génétique confirmant la mutation SCN1A, et de l'examen et de la classification d'au moins 28 jours de crises de base.
  5. ≥ 4 crises convulsives dénombrables au cours d'une période minimale de dépistage/de référence de 28 jours (p. ex., hémicloniques, tonico-cloniques secondairement généralisées, tonico-cloniques généralisées, toniques, cloniques, toniques/atoniques (entraînant une chute) et focales avec un moteur clairement observable panneaux).
  6. Les participants doivent suivre un régime stable de DEA ≥ 30 jours avant la visite 1 et être généralement en bonne santé.
  7. Le participant ou le parent/LAR est capable et disposé à tenir un journal quotidien précis et complet des crises et des médicaments pendant toute la durée de l'essai.
  8. Les femmes sexuellement actives en âge de procréer (WCBP) doivent utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable et avoir un test de grossesse sérique ou urinaire négatif lors du dépistage (visite 1) et de la randomisation (visite 2). Une WCBP est définie comme une femme qui est biologiquement capable de devenir enceinte. Une méthode de contraception médicalement acceptable comprend des dispositifs intra-utérins en place depuis au moins 3 mois, une stérilisation chirurgicale ou des méthodes de barrière adéquates (par exemple, diaphragme et mousse). L'utilisation de contraceptifs oraux en combinaison avec une autre méthode (par exemple, une crème spermicide) est acceptable. Chez les participants qui ne sont pas sexuellement actifs, l'abstinence est une forme acceptable de contraception et l'urine sera testée conformément au protocole. Les femmes qui n'ont pas le potentiel de procréer, c'est-à-dire après la ménopause, doivent avoir cette condition inscrite dans leurs antécédents médicaux. Les femmes enceintes sont exclues de cette étude.

Critère d'exclusion:

La présence de l'un des éléments suivants exclut un participant de l'inscription à l'étude :

  1. Sensibilité connue, allergie ou exposition antérieure à EPX-100 (clémizole HCl).
  2. Exposition à tout médicament ou dispositif expérimental
  3. Convulsions secondaires à la consommation de drogues illicites ou d'alcool, à une infection, à un néoplasme, à une maladie démyélinisante, à une maladie neurologique dégénérative ou à une maladie du système nerveux central (SNC) jugée évolutive, à une maladie métabolique ou à une maladie dégénérative évolutive.
  4. Utilisation concomitante de médicaments connus pour interférer avec EPX-100, y compris des inducteurs ou inhibiteurs modérés ou sévères du CYP3A4/5/7. Plus précisément, l'utilisation concomitante de carbamazépine, d'oxcarbazépine et/ou de phénytoïne, ainsi que l'abstention de pamplemousse et de jus de pamplemousse pendant la période d'étude. Reportez-vous à l'annexe 1 pour une liste des drogues interdites.
  5. Utilisation antérieure ou concomitante de lorcaserin.

  6. Utilisation concomitante de fenfluramine. Participants ayant déjà utilisé de la fenfluramine au cours des 3 mois précédents, ou sans documentation appropriée d'un échocardiogramme, au moins 3 mois après la dernière dose de fenfluramine, pour s'assurer que le participant ne répond à aucun critère de maladie valvulaire cardiaque liée à la drogue (fenfluramine) une maladie cardiaque et/ou une hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) liée à un médicament, comme indiqué par l'un des éléments suivants :

    • régurgitation aortique modérée ou plus importante documentée [RA] ou régurgitation mitrale modérée ou plus importante [RM]
    • régurgitation tricuspide importante (plus que légère)
    • valvule cardiaque anormalement épaissie et/ou a un mouvement restreint des feuillets valvulaires
    • pression artérielle pulmonaire/cardiaque droite élevée > 35 mmHg
  7. A une condition médicale qui, de l'avis du PI, est considérée comme cliniquement significative et pourrait potentiellement affecter la sécurité des participants ou les résultats de l'étude, y compris, mais sans s'y limiter : une maladie cardiaque cliniquement significative (y compris l'angine de poitrine, l'insuffisance cardiaque congestive, l'hypertension non contrôlée et les antécédents d'arythmies), d'affections rénales, pulmonaires, gastro-intestinales, hématologiques ou hépatiques ; ou une condition qui affecte l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion des médicaments.
  8. A un plan/intention suicidaire actif ou a eu des pensées suicidaires actives au cours des 6 derniers mois ou une tentative de suicide au cours des 3 dernières années.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Les participants recevront leur première dose de médicament à l'étude après la randomisation.
Médicament: Placebo
Le placebo sera administré sous forme de solution orale.
Expérimental: Clemizole HCL en double aveugle
Les participants recevront leur première dose de médicament à l'étude après la randomisation.
Médicament: Clemizole HCl
Clemizole HCL sera administré sous forme de solution orale.
Autres noms:
  • EPX-100
Expérimental: Clemizole HCL ouvert ouvert
Les participants éligibles qui terminent la période de DB auront la possibilité de continuer pendant la période OLE, au cours de laquelle ils recevront Clemizole HCL pendant 3 ans.
Médicament: Clemizole HCl
Clemizole HCL sera administré sous forme de solution orale.
Autres noms:
  • EPX-100

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de variation des crises moteurs dénombrables par 28 jours (CMS-28) dans le titrage plus les périodes de maintenance par rapport à la ligne de base
Délai: De la période de référence (jour 1) jusqu'à 16 semaines
Pourcentage de variation du CMS-28 de la période de référence à la fin de la période de base de données.
De la période de référence (jour 1) jusqu'à 16 semaines
Union européenne: pourcentage de variation des crises moteurs dénombrables par 28 jours dans la période de maintenance par rapport à la ligne de base
Délai: De la période de maintenance de base (jour 29) jusqu'au jour 85
Pourcentage de variation de CMS-28 à partir de la période de référence jusqu'à la fin de la période de maintenance.
De la période de maintenance de base (jour 29) jusqu'au jour 85

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de participants avec> = = 50% de réduction des crises moteurs dénombrables par 28 jours dans le titrage plus les périodes de maintenance par rapport à la ligne de base
Délai: De la période de référence (jour 1) jusqu'à 16 semaines
Proportion de participants avec> = = 50% de réduction du CMS-28 de la période de référence jusqu'à la fin de la période de DB.
De la période de référence (jour 1) jusqu'à 16 semaines
Union européenne: proportion de participants avec> = 50% de réduction des crises moteur dénombrables par 28 jours dans la période de maintenance par rapport à la ligne de base
Délai: De la période de maintenance de base (jour 29) jusqu'au jour 85
Proportion de participants avec> = = 50% de réduction du CMS-28 de la période de référence jusqu'à la fin de la période de maintenance.
De la période de maintenance de base (jour 29) jusqu'au jour 85
Nombre de jours sans crise de moteur dénombrables dans le titrage plus les périodes de maintenance relatives à la ligne de base
Délai: De la période de référence (jour 1) jusqu'à 16 semaines
Nombre de jours sans crise de moteur dénombrables à partir de la période de référence jusqu'à la fin de la période de base de données.
De la période de référence (jour 1) jusqu'à 16 semaines
Union européenne: nombre de jours sans crise de moteur dénombrables dans la période de maintenance par rapport à la ligne de base
Délai: De la période de maintenance de base (jour 29) jusqu'au jour 85
Nombre de jours sans crise de moteur dénombrables à partir de la période de référence jusqu'à la fin de la période de maintenance.
De la période de maintenance de base (jour 29) jusqu'au jour 85
Impression mondiale clinique d'amélioration - Clinicien (CGII-C)
Délai: Jour 85
CGII-C score à la fin de la période de maintenance. Cette échelle d'un article demande au clinicien d'évaluer comment les symptômes du participant se sont améliorés ou aggravés par rapport à la ligne de base.
Jour 85
Impression mondiale clinique d'amélioration - Score des participants / soignants (CGII-P)
Délai: Jour 85
CGII-C score à la fin de la période de maintenance. Cette échelle d'un article demande au clinicien d'évaluer comment les symptômes du participant se sont améliorés ou aggravés par rapport à la ligne de base.
Jour 85
Pourcentage de variation de toutes les crises du titrage plus des périodes de maintenance relatives à la ligne de base
Délai: De la période de référence (jour 1) jusqu'à 16 semaines
Pourcentage de variation de toutes les crises à la fin de la période de base de données.
De la période de référence (jour 1) jusqu'à 16 semaines
Pourcentage de variation de toutes les crises de la période de maintenance par rapport à la ligne de base
Délai: De la période de maintenance de base (jour 29) jusqu'au jour 85
Pourcentage de variation de toutes les crises à la fin de la période de maintenance.
De la période de maintenance de base (jour 29) jusqu'au jour 85
Incidence du sauvetage Utilisation du médicament anti-épileptique (AED) dans le titrage plus les périodes de maintenance par rapport à la ligne de base
Délai: De la période de référence (jour 1) jusqu'à 16 semaines
L'incidence du sauvetage de l'utilisation de l'AED, mesurée par le nombre de jours de sauvetage, les DEA de la période de référence jusqu'à la fin de la période de base de données.
De la période de référence (jour 1) jusqu'à 16 semaines
Incidence du sauvetage Utilisation des médicaments anti-épileptiques dans la période de maintenance par rapport à la base de référence
Délai: De la période de maintenance de base (jour 29) jusqu'au jour 85
L'incidence du sauvetage de l'utilisation de l'AED, mesurée par le nombre de jours de sauvetage, les DEA de la période de référence jusqu'à la fin de la période de maintenance.
De la période de maintenance de base (jour 29) jusqu'au jour 85
United States FDA: proportion de participants avec> = 50% de réduction des crises moteur dénombrables par 28 jours dans la période de maintenance par rapport à la ligne de base
Délai: De la période de maintenance de base (jour 29) jusqu'au jour 85
Proportion de participants avec une réduction ≥50% du CMS-28 de la période de référence jusqu'à la fin de la phase de maintenance de la base de données uniquement.
De la période de maintenance de base (jour 29) jusqu'au jour 85
Incidence des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: Depuis la première dose d'administration de médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 172 semaines jusqu'à 172 semaines
L'incidence des thé sera comparée parmi les groupes de traitement.
Depuis la première dose d'administration de médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 172 semaines jusqu'à 172 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Epygenix

Collaborateurs

Harmony Biosciences Management, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 septembre 2020

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 juillet 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 juillet 2020

Première publication (Réel)

8 juillet 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EPX-100-001
  • 2024-518628-57-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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