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EPX-100 (cloridrato de clemizol) como terapia complementar para controlar convulsões convulsivas em pacientes com síndrome de Dravet (ARGUS)

11 de setembro de 2026 atualizado por: Epygenix

Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de 20 semanas de EPX-100 (cloridrato de clemizole) como terapia adjuvante em crianças e adultos participantes com síndrome de Dravet (estudo ARGUS)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia do EPX-100 como terapia adjuvante em crianças e adultos participantes com Síndrome de Dravet.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo global, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança e eficácia do EPX-100 como terapia adjuvante em crianças e adultos participantes com Síndrome de Dravet.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

150

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Ainda não está recrutando
        • Fundación Para La Lucha Contra Las Enfermedades Neurológicas de La Infancia - FLENI
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Walter Silva
      • Córdoba, Argentina
        • Ainda não está recrutando
        • Conci Carpinella - Santa Rosa N° 748
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Hector Martinez
      • Córdoba, Argentina
        • Ainda não está recrutando
        • Instituto Privado Kremer
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Carlos Deabato
      • San Luis, Argentina
        • Ainda não está recrutando
        • Instituto Médico Rivarola (GIEN SRL)
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Pablo Lopez
  • Brasil
      • Campinas, Brasil
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Universitário da Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP
        • Investigador principal:
          • Fernando Cendes
        • Contato:
      • São José do Rio Preto, Brasil
        • Ainda não está recrutando
        • Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose Do Rio Preto Hospital de Base - PPDS
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Lucia Neves Marques
      • São Paulo, Brasil
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital São Paulo da Universidade Federal de Sao Paulo - Escola Paulista de Medicina UNIFESP-EPM
        • Investigador principal:
          • Laura Maria Guilhoto
        • Contato:
      • São Paulo, Brasil
        • Ainda não está recrutando
        • Instituto de Psiquiatria HC FMUSP
        • Investigador principal:
          • Kette Dualibi Ramos Valente
        • Contato:
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V1
        • Recrutamento
        • UBC Children's Hospital Research Institute
        • Investigador principal:
          • Mary Connolly, MD
        • Contato:
        • Contato:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute Inc.
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Katherine Muir, MD, FRCPC
        • Contato:
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Recrutamento
        • The Hospital for Sick Children
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Elizabeth Donner, MD
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T 2S8
        • Recrutamento
        • Toronto Western Hospital, University Health Network
        • Investigador principal:
          • Danielle M Andrade, MD
        • Contato:
        • Contato:
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08025
        • Recrutamento
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alba Sierra, MD
        • Contato:
    • Madrid Provincia
      • Madrid, Madrid Provincia, Espanha, 28009
        • Recrutamento
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Investigador principal:
          • Victor Soto, MD
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Recrutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kathryn Lalor, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Recrutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Debopam Samanta, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Rescindido
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • University of California Irvine
        • Investigador principal:
          • David King-Stephens, MD
        • Contato:
        • Contato:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Rescindido
        • UCSF Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
        • Recrutamento
        • Yale School of Medicine - Yale-New Haven Hospital
        • Investigador principal:
          • Aline Herlopian, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Rescindido
        • The Nemours Foundation
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • Retirado
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta (CIRCA)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Rescindido
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Rescindido
        • University of Michigan- Mott Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Recrutamento
        • Children's Nebraska
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sookyong Koh, MD, PhD
        • Contato:
          • Malayna Unkel
          • Número de telefone: 402-559-0686
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Retirado
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • Marlboro, New Jersey, Estados Unidos, 07746
        • Recrutamento
        • Neurology Center for Epilepsy and Seizures
        • Investigador principal:
          • Amor Mehta, MD
        • Contato:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Rescindido
        • Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10075
        • Retirado
        • Northwell Health - Lenox Hill Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University Health System
        • Investigador principal:
          • Muhammad Zafar, MD
        • Contato:
      • Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
        • Recrutamento
        • Science 37
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Recrutamento
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Investigador principal:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Contato:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gewalin Aungaroon, MD
        • Contato:
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic
        • Investigador principal:
          • Elia Pestana Knight, MD
        • Contato:
          • Honglian Huang, PhD
          • Número de telefone: 216-445-2366
          • E-mail: huangh2@ccf.org
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Retirado
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Contato:
          • Rashmi Risbud, Mbio
          • Número de telefone: 215-419-3212
          • E-mail: risbudr@chop.edu
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Rescindido
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Retirado
        • UT Southwestern/Children's Health
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
    • Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53266
        • Ainda não está recrutando
        • Medical College of Wisconsin, Children's Wisconsin
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Avantika Singh
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia, 0186
        • Recrutamento
        • Institute of Neurology and Neuropsychology LTD
        • Investigador principal:
          • David Kvernadze, MD
        • Contato:
      • Tbilisi, Geórgia, 0159
        • Recrutamento
        • Tbilisi State Medical University, Givi Zhvania Academic, Clinic of Pediatry
        • Investigador principal:
          • Sophia Bakhtadze, MD
        • Contato:
      • Tbilisi, Geórgia, 0160
        • Recrutamento
        • Medi Club Georgia LLC
        • Investigador principal:
          • Gia Melikishvili, MD
        • Contato:
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1094
        • Recrutamento
        • Semmelweis University
        • Investigador principal:
          • Kristof Farkas, MD
        • Contato:
      • Debrecen, Hungria, 4032
        • Recrutamento
        • University of Debrecen
        • Investigador principal:
          • Mónika Bessenyei, MD
        • Contato:
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-952
        • Recrutamento
        • University Clinical Center in Gdansk, Division of Developmental Neurology
        • Investigador principal:
          • Maria Mazuriewicz-Bełdzińska, MD
        • Contato:
      • Krakow, Polônia, 30-363
        • Recrutamento
        • Medical Centre Plejady
        • Investigador principal:
          • Marta Żołnowska, MD
        • Contato:
      • Warsaw, Polônia, 01-211
        • Recrutamento
        • Institute of Mother and Child
        • Investigador principal:
          • Elżbieta Stawicka, MD
        • Contato:
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Ativo, não recrutando
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • Ativo, não recrutando
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Sheffield, Reino Unido, S102TH
        • Ativo, não recrutando
        • Sheffield Children's Hospital
  • Índia
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Índia, 500034
        • Ainda não está recrutando
        • Rainbow Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ramesh Konanki
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Índia, 500081
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Índia, 395002
        • Recrutamento
        • Saachi Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ritesh Shah
    • Karnataka
      • Belagavi, Karnataka, Índia, 590010
        • Ainda não está recrutando
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mahesh Kamate
      • Bengaluru, Karnataka, Índia, 560029
        • Ainda não está recrutando
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences (NIMHANS)
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ajay Asranna
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Índia, 682041
        • Recrutamento
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Center
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Vinayan K. P.
    • Maharashta
      • Pune, Maharashta, Índia, 411011
        • Ainda não está recrutando
        • KEM Hospital Research Centre
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nandan Yardi
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Índia, 400026
        • Recrutamento
        • Jaslok Hospital & Research Centre
        • Investigador principal:
          • Anita Hegde
        • Contato:
      • Nagpur, Maharashtra, Índia, 440015
        • Recrutamento
        • Central India Cardiology Hospital and Research Institute
        • Investigador principal:
          • Amarjeet Wagh
        • Contato:
    • Mumbai
      • Mahālakshmi, Mumbai, Índia, 400034
        • Recrutamento
        • SRCC Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Pradnya Gadgil
        • Contato:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Índia, 110029
        • Recrutamento
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Investigador principal:
          • Sheffali Gulati
        • Contato:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Índia, 632004
        • Recrutamento
        • Christian Medical College
        • Investigador principal:
          • Maya Thomas
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Participantes masculinos e femininos com 2 anos ou mais no momento do consentimento.
  2. Participante ou pai/Representante Legalmente Autorizado (LAR) disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito, consentimento (se aplicável) antes do início de qualquer procedimento relacionado ao estudo.

  3. Diagnóstico clínico da Síndrome de Dravet. Os participantes devem ter convulsões que não são completamente controladas por DAEs com os seguintes critérios:

    • Início das convulsões antes dos 18 meses de idade,
    • Desenvolvimento normal no início,
    • História de convulsões generalizadas, clônicas unilaterais e/ou hemiclônicas,
    • RM cerebral sem malformação cortical (não incluindo atrofia leve associada à progressão natural da Síndrome de Dravet) e
    • A mutação genética do gene SCN1A deve ser documentada.
  4. O participante deve ser aprovado para participar pelo Avaliador Independente, em colaboração com o PI. Os participantes serão aprovados para participação após a revisão do histórico médico e de convulsões do participante, neuroimagem histórica, EEGs históricos, relatório genético confirmando a mutação SCN1A e revisão e classificação de pelo menos 28 dias de convulsões basais.
  5. ≥4 crises convulsivas contáveis ​​dentro do período mínimo de triagem/basal de 28 dias (por exemplo, hemiclônica, tônico-clônica generalizada secundariamente, tônico-clônica generalizada, tônica, clônica, tônica/atônica (resultando em queda) e focal com observância motora clara sinais).
  6. Os participantes devem estar em um regime estável de AEDs ≥30 dias antes da Visita 1 e geralmente com boa saúde.
  7. O participante ou pai/LAR é capaz e está disposto a manter um diário preciso e completo de convulsões e medicação durante o estudo.
  8. As mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar (WCBP) devem estar usando um método anticoncepcional clinicamente aceitável e ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo na triagem (Visita 1) e Randomização (Visita 2). Um WCBP é definido como uma mulher que é biologicamente capaz de engravidar. Um método de controle de natalidade clinicamente aceitável inclui dispositivos intrauterinos colocados por pelo menos 3 meses, esterilização cirúrgica ou métodos de barreira adequados (por exemplo, diafragma e espuma). O uso de contraceptivos orais em combinação com outro método (por exemplo, um creme espermicida) é aceitável. Em participantes que não são sexualmente ativos, a abstinência é uma forma aceitável de controle de natalidade e a urina será testada de acordo com o protocolo. As mulheres que não têm potencial para engravidar, ou seja, pós-menopausa, devem ter essa condição registrada em seu histórico médico. As mulheres grávidas são excluídas deste estudo.

Critério de exclusão:

A presença de qualquer um dos seguintes exclui um participante da inscrição no estudo:

  1. Sensibilidade conhecida, alergia ou exposição prévia a EPX-100 (clemizol HCl).
  2. Exposição a qualquer medicamento ou dispositivo experimental
  3. Convulsões secundárias ao uso de drogas ilícitas ou álcool, infecção, neoplasia, doença desmielinizante, doença neurológica degenerativa ou doença do sistema nervoso central (SNC) considerada progressiva, doença metabólica ou doença degenerativa progressiva.
  4. Uso concomitante de medicamentos conhecidos por interferir com EPX-100, incluindo indutores ou inibidores moderados ou graves de CYP3A4/5/7. Especificamente, uso concomitante de carbamazepina, oxcarbazepina e/ou fenitoína, bem como abstenção de toranja e suco de toranja durante o período do estudo. Consulte o Apêndice 1 para obter uma lista de drogas proibidas.
  5. Uso prévio ou concomitante de lorcaserina.

  6. Uso concomitante de fenfluramina. Participantes com uso prévio de fenfluramina nos últimos 3 meses, ou sem documentação adequada de ecocardiograma, no mínimo 3 meses após a última dose de fenfluramina, para garantir que o participante não atenda a nenhum critério para doença valvular cardíaca relacionada à droga (fenfluramina). doença cardíaca e/ou hipertensão arterial pulmonar (HAP) relacionada a drogas, conforme indicado por qualquer um dos seguintes:

    • regurgitação aórtica leve ou maior documentada [AR] ou regurgitação mitral moderada ou maior [RM]
    • regurgitação tricúspide significativa (maior que leve)
    • válvula cardíaca anormalmente espessada e/ou movimento restrito dos folhetos da válvula
    • pressão elevada do coração direito/artéria pulmonar >35mmHg
  7. Tem qualquer condição médica que, no julgamento do PI, seja considerada clinicamente significativa e possa afetar a segurança do participante ou o resultado do estudo, incluindo, mas não se limitando a: doença cardíaca clinicamente significativa (incluindo angina, insuficiência cardíaca congestiva, hipertensão não controlada e história de arritmias), condições renais, pulmonares, gastrointestinais, hematológicas ou hepáticas; ou uma condição que afeta a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas.
  8. Tem um plano/intenção suicida ativo ou teve pensamentos suicidas ativos nos últimos 6 meses ou uma tentativa de suicídio nos últimos 3 anos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão sua primeira dose de medicamento de estudo após a randomização.
Medicamento: Placebo
O placebo será administrado como uma solução oral.
Experimental: Clemizole duplo hcl
Os participantes receberão sua primeira dose de medicamento de estudo após a randomização.
Medicamento: Clemizole hcl
Clemizole HCl será administrado como uma solução oral.
Outros nomes:
  • EPX-100
Experimental: Clemizole HCl
Os participantes elegíveis que concluem o período do banco de dados terão a opção de continuar no período OLE, durante o qual receberão Clemizole HCL por até 3 anos.
Medicamento: Clemizole hcl
Clemizole HCl será administrado como uma solução oral.
Outros nomes:
  • EPX-100

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança percentual nas convulsões motoras contáveis por 28 dias (CMS-28) nos períodos de manutenção de titulação mais em relação à linha de base
Prazo: Do período da linha de base (dia 1) até 16 semanas
Mudança percentual no CMS-28 desde o período de linha de base até o final do período de banco de dados.
Do período da linha de base (dia 1) até 16 semanas
União Europeia: Mudança percentual em convulsões motoras contáveis por 28 dias no período de manutenção em relação à linha de base
Prazo: Desde o período de manutenção da linha de base (dia 29) até o dia 85
Mudança percentual no CMS-28 do período de linha de base até o final do período de manutenção.
Desde o período de manutenção da linha de base (dia 29) até o dia 85

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de participantes com> = redução de 50% em convulsões motoras contáveis por 28 dias no titulação mais períodos de manutenção em relação à linha de base
Prazo: Do período da linha de base (dia 1) até 16 semanas
Proporção de participantes com redução de> = 50% no CMS-28 desde o período de base até o final do período de dB.
Do período da linha de base (dia 1) até 16 semanas
União Europeia: Proporção de participantes com> = redução de 50% em crises motoras contáveis por 28 dias no período de manutenção em relação à linha de base
Prazo: Desde o período de manutenção da linha de base (dia 29) até o dia 85
Proporção de participantes com redução de> = 50% no CMS-28 do período basal até o final do período de manutenção.
Desde o período de manutenção da linha de base (dia 29) até o dia 85
Número de dias sem convulsões motores contáveis nos períodos de titulação mais de manutenção em relação à linha de base
Prazo: Do período da linha de base (dia 1) até 16 semanas
Número de dias sem convulsões do motor contável desde o período de linha de base até o final do período do banco de dados.
Do período da linha de base (dia 1) até 16 semanas
União Europeia: Número de dias sem convulsões motores contáveis no período de manutenção em relação à linha de base
Prazo: Desde o período de manutenção da linha de base (dia 29) até o dia 85
Número de dias sem convulsões motores contáveis desde o período de linha de base até o final do período de manutenção.
Desde o período de manutenção da linha de base (dia 29) até o dia 85
Impressão global clínica de melhoria - pontuação clínica (CGII -C)
Prazo: Dia 85
CGII-C pontuação no final do período de manutenção. Essa escala de 1 itens pede ao clínico que avalie como os sintomas do participante melhoraram ou pioraram em relação à linha de base.
Dia 85
Impressão global clínica de melhoria - Pontuação do Participante/Cuidador (CGII -P)
Prazo: Dia 85
CGII-C pontuação no final do período de manutenção. Essa escala de 1 itens pede ao clínico que avalie como os sintomas do participante melhoraram ou pioraram em relação à linha de base.
Dia 85
Mudança percentual em todas as convulsões no titulação mais períodos de manutenção em relação à linha de base
Prazo: Do período da linha de base (dia 1) até 16 semanas
Mudança percentual em todas as convulsões no final do período de banco de dados.
Do período da linha de base (dia 1) até 16 semanas
Mudança percentual em todas as convulsões no período de manutenção em relação à linha de base
Prazo: Desde o período de manutenção da linha de base (dia 29) até o dia 85
Mudança percentual em todas as convulsões no final do período de manutenção.
Desde o período de manutenção da linha de base (dia 29) até o dia 85
Incidência de uso anti-epiléptico de resgate (DEA) no titulação mais períodos de manutenção em relação à linha de base
Prazo: Do período da linha de base (dia 1) até 16 semanas
Incidência de uso de DEA de resgate, medido pelo número de dias em AEDs de resgate desde o período da linha de base até o final do período de banco de dados.
Do período da linha de base (dia 1) até 16 semanas
Incidência de resgate anti-epiléptico uso de drogas no período de manutenção em relação à linha de base
Prazo: Desde o período de manutenção da linha de base (dia 29) até o dia 85
Incidência de uso de DEA de resgate, medido pelo número de dias em AEDs de resgate desde o período da linha de base até o final do período de manutenção.
Desde o período de manutenção da linha de base (dia 29) até o dia 85
FDA dos Estados Unidos: proporção de participantes com> = redução de 50% nas crises motores contáveis por 28 dias no período de manutenção em relação à linha de base
Prazo: Desde o período de manutenção da linha de base (dia 29) até o dia 85
Proporção de participantes com redução de ≥50% no CMS-28 do período de base até o final da fase de manutenção de dB.
Desde o período de manutenção da linha de base (dia 29) até o dia 85
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES)
Prazo: Desde a primeira dose de administração de medicamentos de estudo até o final do estudo, aproximadamente até 172 semanas
A incidência de chá será comparada entre os grupos de tratamento.
Desde a primeira dose de administração de medicamentos de estudo até o final do estudo, aproximadamente até 172 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Colaboradores

Harmony Biosciences Management, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de setembro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de julho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de julho de 2020

Primeira postagem (Real)

8 de julho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EPX-100-001
  • 2024-518628-57-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

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