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EPX-100 (cloridrato de clemizol) como terapia complementar para controlar convulsões convulsivas em pacientes com síndrome de Dravet (ARGUS)

20 de janeiro de 2024 atualizado por: Epygenix

Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de 20 semanas de EPX-100 (cloridrato de clemizole) como terapia adjuvante em crianças e adultos participantes com síndrome de Dravet (estudo ARGUS)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia do EPX-100 como terapia adjuvante em crianças e adultos participantes com Síndrome de Dravet.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo global, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança e eficácia do EPX-100 como terapia adjuvante em crianças e adultos participantes com Síndrome de Dravet.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

100

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Lorianne Masuoka, M.D.
  • Número de telefone: (415) 933-0826
  • E-mail: lm@epygenix.com

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • Recrutamento
        • UBC Children's Hospital Research Institute
        • Investigador principal:
          • Mary Connolly, MD
        • Contato:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Katherine Muir, MD, FRCPC
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Recrutamento
        • The Hospital for Sick Children
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Elizabeth Donner, MD
        • Contato:
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T 2S8
        • Recrutamento
        • Toronto Western Hospital, University Health Network
        • Investigador principal:
          • Danielle M Andrade, MD
        • Contato:
  • Espanha
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Espanha, 08025
        • Recrutamento
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Susana Boronat, MD
    • Madrid Provincia
      • Madrid, Madrid Provincia, Espanha, 28009
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Universitario Infantil Niño Jesus
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Victor Soto, MD
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Rescindido
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Recrutamento
        • UCSF Medical Center
        • Investigador principal:
          • Ernesto Gonzalez-Giraldo, MD
        • Contato:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Recrutamento
        • Nemours Children's Hospital-DE
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Stephen Falchek, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigador principal:
          • Linda C Laux, MD
        • Contato:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan- Mott Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Julie Ziobro, MD, PhD
        • Contato:
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Hospital & Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sookyong Koh, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Rescindido
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Ainda não está recrutando
        • Weill Cornell Medicine/New York-Presbyterian Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Zachary Grinspan, MD. MS
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Recrutamento
        • Wake Forest Baptist Health Sciences Department of Neurology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gautam Popli, MD, MBA
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gewalin Aungaroon, MD
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Ainda não está recrutando
        • Cleveland Clinic
        • Investigador principal:
          • Elia Pestana Knight, MD
        • Contato:
          • Honglian Huang, PhD
          • Número de telefone: 216-445-2366
          • E-mail: huangh2@ccf.org
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Ainda não está recrutando
        • Nationwide Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Anup Patel, MD
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Contato:
          • Rashmi Rishbud, Mbio
          • Número de telefone: 215-419-3212
          • E-mail: risbudr@chop.edu
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Rescindido
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
        • Recrutamento
        • Child Neurology Consultants of Austin
        • Investigador principal:
          • Karen Keough, MD
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Recrutamento
        • University of Utah
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Angela Peters, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Recrutamento
        • Seattle Children's
        • Investigador principal:
          • Russell P Saneto, DO, PhD
        • Contato:
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia, 0160
        • Recrutamento
        • LTD Medi Club Georgia LLC
        • Investigador principal:
          • Gia Melikishvili, MD
        • Contato:
      • Tbilisi, Geórgia, 0186
        • Recrutamento
        • LTD Institute of Neurology and Neuropsychology
        • Investigador principal:
          • David Kvernadze, MD
        • Contato:
      • Tbilisi, Geórgia, 0159
        • Ainda não está recrutando
        • LEPL Tbilisi State Medical University, Givi Zhvania Academic, Clinic of Pediatry
        • Investigador principal:
          • Sophia Bakhtadze, MD
        • Contato:
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1083
        • Ainda não está recrutando
        • Semmelweis University First Department of Pediatrics, Division of Child Neurology
        • Investigador principal:
          • Viktor Farkas, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Participantes masculinos e femininos com 2 anos ou mais no momento do consentimento.
  2. Participante ou pai/Representante Legalmente Autorizado (LAR) disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito, consentimento (se aplicável) antes do início de qualquer procedimento relacionado ao estudo.

  3. Diagnóstico clínico da Síndrome de Dravet. Os participantes devem ter convulsões que não são completamente controladas por DAEs com os seguintes critérios:

    • Início das convulsões antes dos 18 meses de idade,
    • Desenvolvimento normal no início,
    • História de convulsões generalizadas, clônicas unilaterais e/ou hemiclônicas,
    • RM cerebral sem malformação cortical (não incluindo atrofia leve associada à progressão natural da Síndrome de Dravet) e
    • A mutação genética do gene SCN1A deve ser documentada.
  4. O participante deve ser aprovado para participar pelo Avaliador Independente, em colaboração com o PI. Os participantes serão aprovados para participação após a revisão do histórico médico e de convulsões do participante, neuroimagem histórica, EEGs históricos, relatório genético confirmando a mutação SCN1A e revisão e classificação de pelo menos 28 dias de convulsões basais.
  5. ≥4 crises convulsivas contáveis ​​dentro do período mínimo de triagem/basal de 28 dias (por exemplo, hemiclônica, tônico-clônica generalizada secundariamente, tônico-clônica generalizada, tônica, clônica, tônica/atônica (resultando em queda) e focal com observância motora clara sinais).
  6. Os participantes devem estar em um regime estável de AEDs ≥30 dias antes da Visita 1 e geralmente com boa saúde.
  7. O participante ou pai/LAR é capaz e está disposto a manter um diário preciso e completo de convulsões e medicação durante o estudo.
  8. As mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar (WCBP) devem estar usando um método anticoncepcional clinicamente aceitável e ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo na triagem (Visita 1) e Randomização (Visita 2). Um WCBP é definido como uma mulher que é biologicamente capaz de engravidar. Um método de controle de natalidade clinicamente aceitável inclui dispositivos intrauterinos colocados por pelo menos 3 meses, esterilização cirúrgica ou métodos de barreira adequados (por exemplo, diafragma e espuma). O uso de contraceptivos orais em combinação com outro método (por exemplo, um creme espermicida) é aceitável. Em participantes que não são sexualmente ativos, a abstinência é uma forma aceitável de controle de natalidade e a urina será testada de acordo com o protocolo. As mulheres que não têm potencial para engravidar, ou seja, pós-menopausa, devem ter essa condição registrada em seu histórico médico. As mulheres grávidas são excluídas deste estudo.

Critério de exclusão:

A presença de qualquer um dos seguintes exclui um participante da inscrição no estudo:

  1. Sensibilidade conhecida, alergia ou exposição prévia a EPX-100 (clemizol HCl).
  2. Exposição a qualquer medicamento ou dispositivo experimental
  3. Convulsões secundárias ao uso de drogas ilícitas ou álcool, infecção, neoplasia, doença desmielinizante, doença neurológica degenerativa ou doença do sistema nervoso central (SNC) considerada progressiva, doença metabólica ou doença degenerativa progressiva.
  4. Uso concomitante de medicamentos conhecidos por interferir com EPX-100, incluindo indutores ou inibidores moderados ou graves de CYP3A4/5/7. Especificamente, uso concomitante de carbamazepina, oxcarbazepina e/ou fenitoína, bem como abstenção de toranja e suco de toranja durante o período do estudo. Consulte o Apêndice 1 para obter uma lista de drogas proibidas.
  5. Uso prévio ou concomitante de lorcaserina.

  6. Uso concomitante de fenfluramina. Participantes com uso prévio de fenfluramina nos últimos 3 meses, ou sem documentação adequada de ecocardiograma, no mínimo 3 meses após a última dose de fenfluramina, para garantir que o participante não atenda a nenhum critério para doença valvular cardíaca relacionada à droga (fenfluramina). doença cardíaca e/ou hipertensão arterial pulmonar (HAP) relacionada a drogas, conforme indicado por qualquer um dos seguintes:

    • regurgitação aórtica leve ou maior documentada [AR] ou regurgitação mitral moderada ou maior [RM]
    • regurgitação tricúspide significativa (maior que leve)
    • válvula cardíaca anormalmente espessada e/ou movimento restrito dos folhetos da válvula
    • pressão elevada do coração direito/artéria pulmonar >35mmHg
  7. Tem qualquer condição médica que, no julgamento do PI, seja considerada clinicamente significativa e possa afetar a segurança do participante ou o resultado do estudo, incluindo, mas não se limitando a: doença cardíaca clinicamente significativa (incluindo angina, insuficiência cardíaca congestiva, hipertensão não controlada e história de arritmias), condições renais, pulmonares, gastrointestinais, hematológicas ou hepáticas; ou uma condição que afeta a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas.
  8. Tem um plano/intenção suicida ativo ou teve pensamentos suicidas ativos nos últimos 6 meses ou uma tentativa de suicídio nos últimos 3 anos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço ativo com EPX-100 (Clemizol HCl)
EPX-100 solução oral
Medicamento: EPX-100 (Clemizol HCl)
Dose diária de EPX100
Outros nomes:
  • Clemizol
  • Cloridrato de Clemizol
  • Clemizol HCl
Comparador de Placebo: Braço placebo
Solução oral de placebo de cor e sabor correspondente, dosada para corresponder ao braço ativo.
Medicamento: Placebo
Dose diária de placebo
Outros nomes:
  • Placebo para combinar com a solução EPX-100

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A variação percentual média na frequência de ataques convulsivos contáveis ​​(CCSF1) nos períodos de Titulação e Manutenção (T+M) em relação à linha de base.
Prazo: 20 semanas
A variação percentual média na frequência de ataques convulsivos contáveis ​​(CCSF1) nos períodos de Titulação e Manutenção (T+M) em relação à linha de base.
20 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A diferença entre EPX-100 vs placebo no número de dias livres de crises convulsivas contáveis ​​nos períodos T+M em relação à linha de base.
Prazo: 20 semanas
A diferença entre EPX-100 vs placebo no número de dias livres de crises convulsivas contáveis ​​nos períodos T+M em relação à linha de base.
20 semanas
A diferença entre EPX-100 vs placebo na proporção de participantes com >50% de redução no CCSF médio nos períodos T+M em relação à linha de base.
Prazo: 20 semanas
A diferença entre EPX-100 vs placebo na proporção de participantes com >50% de redução no CCSF médio nos períodos T+M em relação à linha de base.
20 semanas
A mudança total na Gravidade das Convulsões usando a Escala de Gravidade das Convulsões de Haia (HASS).
Prazo: 20 semanas
A mudança total na Gravidade das Convulsões usando a Escala de Gravidade das Convulsões de Haia (HASS).
20 semanas
A melhora na Impressão Clínica Global (CGI).
Prazo: 20 semanas
A melhora na Impressão Clínica Global (CGI).
20 semanas
A mudança total na qualidade de vida na forma abreviada de Epilepsia Infantil (QOLCE 55).
Prazo: 20 semanas
A mudança total na qualidade de vida na forma abreviada de Epilepsia Infantil (QOLCE 55).
20 semanas
A diferença entre EPX-100 vs placebo na proporção de participantes com >25% de redução no CCSF médio nos períodos T+M em relação à linha de base.
Prazo: 20 semanas
A diferença entre EPX-100 vs placebo na proporção de participantes com >25% de redução no CCSF médio nos períodos T+M em relação à linha de base.
20 semanas
A diferença média entre EPX-100 vs placebo por 28 dias na variação percentual de todas as convulsões nos períodos T+M em relação à linha de base.
Prazo: 20 semanas
A diferença média entre EPX-100 vs placebo por 28 dias na variação percentual de todas as convulsões nos períodos T+M em relação à linha de base.
20 semanas
A mudança no número de episódios de status epilepticus, nos períodos T+M em relação à linha de base.
Prazo: 20 semanas
A mudança no número de episódios de status epilepticus, nos períodos T+M em relação à linha de base.
20 semanas
A incidência de uso de drogas antiepilépticas (DAE) de resgate entre EPX-100 e placebo, conforme medido pelo número de dias em DAEs de resgate nos períodos T+M em relação à linha de base.
Prazo: 20 semanas
A incidência de uso de drogas antiepilépticas (DAE) de resgate entre EPX-100 e placebo, conforme medido pelo número de dias em DAEs de resgate nos períodos T+M em relação à linha de base.
20 semanas
O item individual muda na forma abreviada de Qualidade de Vida na Epilepsia Infantil (QOLCE 55).
Prazo: 20 semanas
O item individual muda na forma abreviada de Qualidade de Vida na Epilepsia Infantil (QOLCE 55).
20 semanas
O item individual muda na Gravidade das Convulsões usando a Escala de Gravidade das Convulsões de Haia (HASS).
Prazo: 20 semanas
O item individual muda na Gravidade das Convulsões usando a Escala de Gravidade das Convulsões de Haia (HASS).
20 semanas
A mudança na Escala de Distúrbios do Sono para Crianças (SDSC) entre EPX-100 e placebo em cada consulta agendada
Prazo: 20 semanas
A mudança na Escala de Distúrbios do Sono para Crianças (SDSC) entre EPX-100 e placebo em cada consulta agendada
20 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Epygenix

Colaboradores

Forest Hills Lab
Liberyx Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Lorianne Masouka, MD, Epygenix Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de setembro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

19 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

19 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de julho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de julho de 2020

Primeira postagem (Real)

8 de julho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

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Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EPX-100-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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