Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

EPX-100 (chlorowodorek klemizolu) jako terapia dodatkowa kontrolująca napady drgawkowe u pacjentów z zespołem Dravet (ARGUS)

20 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Epygenix

20-tygodniowe wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie EPX-100 (chlorowodorek klemizolu) jako terapii wspomagającej u dzieci i dorosłych uczestników z zespołem Dravet (badanie ARGUS)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności EPX-100 jako terapii wspomagającej u dzieci i dorosłych uczestników z zespołem Dravet.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to globalne, wieloośrodkowe, randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności EPX-100 jako terapii wspomagającej u dzieci i dorosłych uczestników z zespołem Dravet.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

100

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Lorianne Masuoka, M.D.
  • Numer telefonu: (415) 933-0826
  • E-mail: lm@epygenix.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja, 0160
        • Rekrutacyjny
        • LTD Medi Club Georgia LLC
        • Główny śledczy:
          • Gia Melikishvili, MD
        • Kontakt:
      • Tbilisi, Gruzja, 0186
        • Rekrutacyjny
        • LTD Institute of Neurology and Neuropsychology
        • Główny śledczy:
          • David Kvernadze, MD
        • Kontakt:
      • Tbilisi, Gruzja, 0159
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • LEPL Tbilisi State Medical University, Givi Zhvania Academic, Clinic of Pediatry
        • Główny śledczy:
          • Sophia Bakhtadze, MD
        • Kontakt:
  • Hiszpania
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Hiszpania, 08025
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Susana Boronat, MD
    • Madrid Provincia
      • Madrid, Madrid Provincia, Hiszpania, 28009
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Universitario Infantil Niño Jesus
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Victor Soto, MD
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Rekrutacyjny
        • UBC Children's Hospital Research Institute
        • Główny śledczy:
          • Mary Connolly, MD
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Katherine Muir, MD, FRCPC
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrutacyjny
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Elizabeth Donner, MD
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • Rekrutacyjny
        • Toronto Western Hospital, University Health Network
        • Główny śledczy:
          • Danielle M Andrade, MD
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Zakończony
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Ernesto Gonzalez-Giraldo, MD
        • Kontakt:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Children's Hospital-DE
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Stephen Falchek, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Główny śledczy:
          • Linda C Laux, MD
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan- Mott Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Julie Ziobro, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Hospital & Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sookyong Koh, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Zakończony
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Weill Cornell Medicine/New York-Presbyterian Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Zachary Grinspan, MD. MS
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Rekrutacyjny
        • Wake Forest Baptist Health Sciences Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Gautam Popli, MD, MBA
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Gewalin Aungaroon, MD
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Cleveland Clinic
        • Główny śledczy:
          • Elia Pestana Knight, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Nationwide Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Anup Patel, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Główny śledczy:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • Zakończony
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78757
        • Rekrutacyjny
        • Child Neurology Consultants of Austin
        • Główny śledczy:
          • Karen Keough, MD
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Rekrutacyjny
        • University of Utah
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Angela Peters, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's
        • Główny śledczy:
          • Russell P Saneto, DO, PhD
        • Kontakt:
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Semmelweis University First Department of Pediatrics, Division of Child Neurology
        • Główny śledczy:
          • Viktor Farkas, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku 2 lat i starszych w momencie wyrażenia zgody.
  2. Uczestnik lub rodzic/upoważniony przedstawiciel prawny (LAR) chcący i zdolny do wyrażenia świadomej zgody na piśmie, zgody (jeśli dotyczy) przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

  3. Rozpoznanie kliniczne zespołu Dravet. Uczestnicy muszą mieć napady padaczkowe, które nie są w pełni kontrolowane przez AED, zgodnie z następującymi kryteriami:

    • Początek drgawek przed 18 miesiącem życia,
    • Normalny rozwój na początku,
    • Historia napadów uogólnionych, jednostronnych klonicznych i/lub hemiklonicznych,
    • MRI mózgu bez malformacji korowej (z wyłączeniem łagodnej atrofii związanej z naturalną progresją zespołu Dravet) oraz
    • Mutacja genetyczna genu SCN1A musi być udokumentowana.
  4. Uczestnik musi zostać zatwierdzony do udziału przez Niezależnego Recenzenta we współpracy z PI. Uczestnicy zostaną zatwierdzeni do udziału po zapoznaniu się z historią medyczną i napadami padaczkowymi uczestnika, historycznym neuroobrazowaniem, historycznymi zapisami EEG, raportem genetycznym potwierdzającym mutację SCN1A oraz przeglądem i klasyfikacją napadów wyjściowych z co najmniej 28 dni.
  5. ≥4 policzalne napady drgawkowe w ciągu co najmniej 28-dniowego okresu przesiewowego/początkowego (np. hemikloniczny, wtórnie uogólniony toniczno-kloniczny, uogólniony toniczno-kloniczny, toniczny, kloniczny, toniczno-atoniczny (skutkujący spadkiem) i ogniskowy z wyraźnie obserwowalną motoryką oznaki).
  6. Uczestnicy powinni być na stałym schemacie AED ≥30 dni przed Wizytą 1 i ogólnie w dobrym stanie zdrowia.
  7. Uczestnik lub rodzic/ LAR jest w stanie i chce prowadzić dokładny i kompletny dzienny dziennik napadów i przyjmowanych leków przez cały czas trwania badania.
  8. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym (WCBP) muszą stosować medycznie akceptowalną metodę antykoncepcji i mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu podczas badania przesiewowego (wizyta 1) i randomizacji (wizyta 2). WCBP definiuje się jako kobietę biologicznie zdolną do zajścia w ciążę. Medycznie akceptowalna metoda kontroli urodzeń obejmuje wkładki wewnątrzmaciczne noszone przez co najmniej 3 miesiące, sterylizację chirurgiczną lub odpowiednie metody barierowe (np. Diafragma i pianka). Dopuszczalne jest stosowanie doustnych środków antykoncepcyjnych w połączeniu z inną metodą (np. kremem plemnikobójczym). W przypadku uczestników, którzy nie są aktywni seksualnie, abstynencja jest akceptowalną formą kontroli urodzeń, a mocz zostanie zbadany zgodnie z protokołem. Kobiety, które nie są w stanie zajść w ciążę, tj. są po menopauzie, muszą mieć ten stan odnotowany w historii medycznej. Kobiety w ciąży są wykluczone z tego badania.

Kryteria wyłączenia:

Obecność któregokolwiek z poniższych elementów wyklucza uczestnika z rejestracji na badanie:

  1. Znana wrażliwość, alergia lub wcześniejsza ekspozycja na EPX-100 (clemizole HCl).
  2. Kontakt z jakimkolwiek badanym lekiem lub urządzeniem
  3. Napady padaczkowe wtórne do używania nielegalnych narkotyków lub alkoholu, zakażenia, nowotworu, choroby demielinizacyjnej, zwyrodnieniowej choroby neurologicznej lub choroby ośrodkowego układu nerwowego (OUN) uznane za postępującą, chorobę metaboliczną lub postępującą chorobę zwyrodnieniową.
  4. Jednoczesne stosowanie leków, o których wiadomo, że wpływają na EPX-100, w tym umiarkowanych lub ciężkich induktorów lub inhibitorów CYP3A4/5/7. W szczególności jednoczesne stosowanie karbamazepiny, okskarbazepiny i/lub fenytoiny, a także powstrzymanie się od grejpfrutów i soku grejpfrutowego w okresie badania. Zajrzyj do Załącznika 1, aby zapoznać się z listą zabronionych narkotyków.
  5. Wcześniejsze lub jednoczesne stosowanie lorkaseryny.

  6. Jednoczesne stosowanie fenfluraminy. Uczestnicy, którzy stosowali wcześniej fenfluraminę w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub bez odpowiedniej dokumentacji badania echokardiograficznego, co najmniej 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki fenfluraminy, w celu upewnienia się, że uczestnik nie spełnia żadnych kryteriów dotyczących zastawek serca związanych z lekiem (fenfluramina) choroba serca i (lub) polekowe nadciśnienie płucne (TNP), na co wskazuje którykolwiek z poniższych objawów:

    • udokumentowana łagodna lub większa niedomykalność zastawki aortalnej [AR] lub umiarkowana lub większa niedomykalność mitralna [MR]
    • znaczna (większa niż łagodna) niedomykalność zastawki trójdzielnej
    • nienormalnie pogrubiona zastawka serca i/lub ma ograniczony ruch płatków zastawki
    • podwyższone ciśnienie w prawym sercu/tętnicy płucnej >35mmHg
  7. Czy występuje jakikolwiek stan chorobowy, który w ocenie PI jest uważany za istotny klinicznie i może potencjalnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub wynik badania, w tym między innymi: klinicznie istotną chorobę serca (w tym dławicę piersiową, zastoinową niewydolność serca, niekontrolowane nadciśnienie tętnicze i historię choroby) arytmii), nerek, płuc, przewodu pokarmowego, hematologicznych lub wątroby; lub stan, który wpływa na wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków.
  8. Ma aktywny plan/zamiar samobójczy lub miał aktywne myśli samobójcze w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub próbę samobójczą w ciągu ostatnich 3 lat.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Aktywne ramię z EPX-100 (Clemizole HCl)
Roztwór doustny EPX-100
Lek: EPX-100 (Clemizol HCl)
Dzienna dawka EPX100
Inne nazwy:
  • Klemizol
  • Chlorowodorek klemizolu
Komparator placebo: Ramię placebo
Dopasowany kolorystycznie i smakowo roztwór doustny placebo w dawce odpowiadającej aktywnemu ramieniu.
Lek: Placebo
Dzienna dawka placebo
Inne nazwy:
  • Placebo pasujące do roztworu EPX-100

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia procentowa zmiana policzalnej częstości napadów drgawkowych (CCSF1) w okresach zwiększania dawki i leczenia podtrzymującego (T+M) w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: 20 tygodni
Średnia procentowa zmiana policzalnej częstości napadów drgawkowych (CCSF1) w okresach zwiększania dawki i leczenia podtrzymującego (T+M) w stosunku do wartości wyjściowych.
20 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica między EPX-100 a placebo pod względem liczby policzalnych dni bez napadów drgawkowych w okresach T+M w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: 20 tygodni
Różnica między EPX-100 a placebo pod względem liczby policzalnych dni bez napadów drgawkowych w okresach T+M w stosunku do wartości wyjściowych.
20 tygodni
Różnica między EPX-100 a placebo w odsetku uczestników z >50% redukcją średniego CCSF w okresach T+M w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: 20 tygodni
Różnica między EPX-100 a placebo w odsetku uczestników z >50% redukcją średniego CCSF w okresach T+M w stosunku do wartości wyjściowych.
20 tygodni
Całkowita zmiana nasilenia napadów przy użyciu Haskiej Skali Nasilenia Napadów (HASS).
Ramy czasowe: 20 tygodni
Całkowita zmiana nasilenia napadów przy użyciu Haskiej Skali Nasilenia Napadów (HASS).
20 tygodni
Poprawa ogólnego wrażenia klinicznego (CGI).
Ramy czasowe: 20 tygodni
Poprawa ogólnego wrażenia klinicznego (CGI).
20 tygodni
Całkowita zmiana jakości życia w krótkiej formie padaczki dziecięcej (QOLCE 55).
Ramy czasowe: 20 tygodni
Całkowita zmiana jakości życia w krótkiej formie padaczki dziecięcej (QOLCE 55).
20 tygodni
Różnica między EPX-100 a placebo w odsetku uczestników z >25% redukcją średniego CCSF w okresach T+M w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: 20 tygodni
Różnica między EPX-100 a placebo w odsetku uczestników z >25% redukcją średniego CCSF w okresach T+M w stosunku do wartości wyjściowych.
20 tygodni
Średnia różnica między EPX-100 a placebo na 28 dni w procentowej zmianie wszystkich napadów w okresach T+M w stosunku do linii podstawowej.
Ramy czasowe: 20 tygodni
Średnia różnica między EPX-100 a placebo na 28 dni w procentowej zmianie wszystkich napadów w okresach T+M w stosunku do linii podstawowej.
20 tygodni
Zmiana liczby epizodów stanu padaczkowego w okresach T+M w stosunku do stanu wyjściowego.
Ramy czasowe: 20 tygodni
Zmiana liczby epizodów stanu padaczkowego w okresach T+M w stosunku do stanu wyjściowego.
20 tygodni
Częstość stosowania doraźnych leków przeciwpadaczkowych (AED) między EPX-100 a placebo, mierzona liczbą dni stosowania doraźnych leków przeciwpadaczkowych w okresach T+M w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: 20 tygodni
Częstość stosowania doraźnych leków przeciwpadaczkowych (AED) między EPX-100 a placebo, mierzona liczbą dni stosowania doraźnych leków przeciwpadaczkowych w okresach T+M w stosunku do wartości wyjściowych.
20 tygodni
Poszczególne pozycje zmieniają się w skróconej formie Jakości Życia w Padaczce Dziecięcej (QOLCE 55).
Ramy czasowe: 20 tygodni
Poszczególne pozycje zmieniają się w skróconej formie Jakości Życia w Padaczce Dziecięcej (QOLCE 55).
20 tygodni
Indywidualna pozycja zmienia się w stopniu nasilenia napadu przy użyciu Haskiej skali ciężkości napadu (HASS).
Ramy czasowe: 20 tygodni
Indywidualna pozycja zmienia się w stopniu nasilenia napadu przy użyciu Haskiej skali ciężkości napadu (HASS).
20 tygodni
Zmiana skali zaburzeń snu dla dzieci (SDSC) między EPX-100 a placebo przy każdej zaplanowanej wizycie
Ramy czasowe: 20 tygodni
Zmiana skali zaburzeń snu dla dzieci (SDSC) między EPX-100 a placebo przy każdej zaplanowanej wizycie
20 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Epygenix

Współpracownicy

Forest Hills Lab
Liberyx Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Lorianne Masouka, MD, Epygenix Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 września 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

19 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

19 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EPX-100-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Draveta

Badania kliniczne na EPX-100 (Clemizol HCl)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj