Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

EPX-100 (chlorowodorek klemizolu) jako terapia dodatkowa kontrolująca napady drgawkowe u pacjentów z zespołem Dravet (ARGUS)

11 września 2026 zaktualizowane przez: Epygenix

20-tygodniowe wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie EPX-100 (chlorowodorek klemizolu) jako terapii wspomagającej u dzieci i dorosłych uczestników z zespołem Dravet (badanie ARGUS)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności EPX-100 jako terapii wspomagającej u dzieci i dorosłych uczestników z zespołem Dravet.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to globalne, wieloośrodkowe, randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności EPX-100 jako terapii wspomagającej u dzieci i dorosłych uczestników z zespołem Dravet.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

150

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Fundación Para La Lucha Contra Las Enfermedades Neurológicas de La Infancia - FLENI
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Walter Silva
      • Córdoba, Argentyna
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Conci Carpinella - Santa Rosa N° 748
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Hector Martinez
      • Córdoba, Argentyna
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Instituto Privado Kremer
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Carlos Deabato
      • San Luis, Argentyna
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Instituto Médico Rivarola (GIEN SRL)
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Pablo Lopez
  • Brazylia
      • Campinas, Brazylia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Universitário da Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP
        • Główny śledczy:
          • Fernando Cendes
        • Kontakt:
      • São José do Rio Preto, Brazylia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose Do Rio Preto Hospital de Base - PPDS
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Lucia Neves Marques
      • São Paulo, Brazylia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital São Paulo da Universidade Federal de Sao Paulo - Escola Paulista de Medicina UNIFESP-EPM
        • Główny śledczy:
          • Laura Maria Guilhoto
        • Kontakt:
      • São Paulo, Brazylia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Instituto de Psiquiatria HC FMUSP
        • Główny śledczy:
          • Kette Dualibi Ramos Valente
        • Kontakt:
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja, 0186
        • Rekrutacyjny
        • Institute of Neurology and Neuropsychology LTD
        • Główny śledczy:
          • David Kvernadze, MD
        • Kontakt:
      • Tbilisi, Gruzja, 0159
        • Rekrutacyjny
        • Tbilisi State Medical University, Givi Zhvania Academic, Clinic of Pediatry
        • Główny śledczy:
          • Sophia Bakhtadze, MD
        • Kontakt:
      • Tbilisi, Gruzja, 0160
        • Rekrutacyjny
        • Medi Club Georgia LLC
        • Główny śledczy:
          • Gia Melikishvili, MD
        • Kontakt:
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08025
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alba Sierra, MD
        • Kontakt:
    • Madrid Provincia
      • Madrid, Madrid Provincia, Hiszpania, 28009
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Główny śledczy:
          • Victor Soto, MD
        • Kontakt:
  • Indie
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indie, 500034
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Rainbow Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ramesh Konanki
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indie, 500081
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indie, 395002
        • Rekrutacyjny
        • Saachi Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ritesh Shah
    • Karnataka
      • Belagavi, Karnataka, Indie, 590010
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mahesh Kamate
      • Bengaluru, Karnataka, Indie, 560029
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences (NIMHANS)
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ajay Asranna
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indie, 682041
    • Maharashta
      • Pune, Maharashta, Indie, 411011
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • KEM Hospital Research Centre
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nandan Yardi
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400026
        • Rekrutacyjny
        • Jaslok Hospital & Research Centre
        • Główny śledczy:
          • Anita Hegde
        • Kontakt:
      • Nagpur, Maharashtra, Indie, 440015
        • Rekrutacyjny
        • Central India Cardiology Hospital and Research Institute
        • Główny śledczy:
          • Amarjeet Wagh
        • Kontakt:
    • Mumbai
      • Mahālakshmi, Mumbai, Indie, 400034
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • Rekrutacyjny
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Główny śledczy:
          • Sheffali Gulati
        • Kontakt:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
        • Rekrutacyjny
        • Christian Medical College
        • Główny śledczy:
          • Maya Thomas
        • Kontakt:
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V1
        • Rekrutacyjny
        • UBC Children's Hospital Research Institute
        • Główny śledczy:
          • Mary Connolly, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute Inc.
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Katherine Muir, MD, FRCPC
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrutacyjny
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Elizabeth Donner, MD
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • Rekrutacyjny
        • Toronto Western Hospital, University Health Network
        • Główny śledczy:
          • Danielle M Andrade, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Rekrutacyjny
        • University Clinical Center in Gdansk, Division of Developmental Neurology
        • Główny śledczy:
          • Maria Mazuriewicz-Bełdzińska, MD
        • Kontakt:
      • Krakow, Polska, 30-363
        • Rekrutacyjny
        • Medical Centre Plejady
        • Główny śledczy:
          • Marta Żołnowska, MD
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polska, 01-211
        • Rekrutacyjny
        • Institute of Mother and Child
        • Główny śledczy:
          • Elżbieta Stawicka, MD
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathryn Lalor, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Debopam Samanta, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Zakończony
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • University of California Irvine
        • Główny śledczy:
          • David King-Stephens, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Zakończony
        • UCSF Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
        • Rekrutacyjny
        • Yale School of Medicine - Yale-New Haven Hospital
        • Główny śledczy:
          • Aline Herlopian, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Zakończony
        • The Nemours Foundation
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30328
        • Wycofane
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta (CIRCA)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Zakończony
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Zakończony
        • University of Michigan- Mott Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Rekrutacyjny
        • Children's Nebraska
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sookyong Koh, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Malayna Unkel
          • Numer telefonu: 402-559-0686
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Wycofane
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • Marlboro, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07746
        • Rekrutacyjny
        • Neurology Center for Epilepsy and Seizures
        • Główny śledczy:
          • Amor Mehta, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Zakończony
        • Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10075
        • Wycofane
        • Northwell Health - Lenox Hill Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Health System
        • Główny śledczy:
          • Muhammad Zafar, MD
        • Kontakt:
      • Morrisville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27560
        • Rekrutacyjny
        • Science 37
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Rekrutacyjny
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Gewalin Aungaroon, MD
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic
        • Główny śledczy:
          • Elia Pestana Knight, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Wycofane
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Główny śledczy:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • Zakończony
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78757
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • Wycofane
        • UT Southwestern/Children's Health
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
    • Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53266
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Medical College of Wisconsin, Children's Wisconsin
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Avantika Singh
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1094
        • Rekrutacyjny
        • Semmelweis University
        • Główny śledczy:
          • Kristof Farkas, MD
        • Kontakt:
      • Debrecen, Węgry, 4032
        • Rekrutacyjny
        • University of Debrecen
        • Główny śledczy:
          • Mónika Bessenyei, MD
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S102TH
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Sheffield Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku 2 lat i starszych w momencie wyrażenia zgody.
  2. Uczestnik lub rodzic/upoważniony przedstawiciel prawny (LAR) chcący i zdolny do wyrażenia świadomej zgody na piśmie, zgody (jeśli dotyczy) przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

  3. Rozpoznanie kliniczne zespołu Dravet. Uczestnicy muszą mieć napady padaczkowe, które nie są w pełni kontrolowane przez AED, zgodnie z następującymi kryteriami:

    • Początek drgawek przed 18 miesiącem życia,
    • Normalny rozwój na początku,
    • Historia napadów uogólnionych, jednostronnych klonicznych i/lub hemiklonicznych,
    • MRI mózgu bez malformacji korowej (z wyłączeniem łagodnej atrofii związanej z naturalną progresją zespołu Dravet) oraz
    • Mutacja genetyczna genu SCN1A musi być udokumentowana.
  4. Uczestnik musi zostać zatwierdzony do udziału przez Niezależnego Recenzenta we współpracy z PI. Uczestnicy zostaną zatwierdzeni do udziału po zapoznaniu się z historią medyczną i napadami padaczkowymi uczestnika, historycznym neuroobrazowaniem, historycznymi zapisami EEG, raportem genetycznym potwierdzającym mutację SCN1A oraz przeglądem i klasyfikacją napadów wyjściowych z co najmniej 28 dni.
  5. ≥4 policzalne napady drgawkowe w ciągu co najmniej 28-dniowego okresu przesiewowego/początkowego (np. hemikloniczny, wtórnie uogólniony toniczno-kloniczny, uogólniony toniczno-kloniczny, toniczny, kloniczny, toniczno-atoniczny (skutkujący spadkiem) i ogniskowy z wyraźnie obserwowalną motoryką oznaki).
  6. Uczestnicy powinni być na stałym schemacie AED ≥30 dni przed Wizytą 1 i ogólnie w dobrym stanie zdrowia.
  7. Uczestnik lub rodzic/ LAR jest w stanie i chce prowadzić dokładny i kompletny dzienny dziennik napadów i przyjmowanych leków przez cały czas trwania badania.
  8. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym (WCBP) muszą stosować medycznie akceptowalną metodę antykoncepcji i mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu podczas badania przesiewowego (wizyta 1) i randomizacji (wizyta 2). WCBP definiuje się jako kobietę biologicznie zdolną do zajścia w ciążę. Medycznie akceptowalna metoda kontroli urodzeń obejmuje wkładki wewnątrzmaciczne noszone przez co najmniej 3 miesiące, sterylizację chirurgiczną lub odpowiednie metody barierowe (np. Diafragma i pianka). Dopuszczalne jest stosowanie doustnych środków antykoncepcyjnych w połączeniu z inną metodą (np. kremem plemnikobójczym). W przypadku uczestników, którzy nie są aktywni seksualnie, abstynencja jest akceptowalną formą kontroli urodzeń, a mocz zostanie zbadany zgodnie z protokołem. Kobiety, które nie są w stanie zajść w ciążę, tj. są po menopauzie, muszą mieć ten stan odnotowany w historii medycznej. Kobiety w ciąży są wykluczone z tego badania.

Kryteria wyłączenia:

Obecność któregokolwiek z poniższych elementów wyklucza uczestnika z rejestracji na badanie:

  1. Znana wrażliwość, alergia lub wcześniejsza ekspozycja na EPX-100 (clemizole HCl).
  2. Kontakt z jakimkolwiek badanym lekiem lub urządzeniem
  3. Napady padaczkowe wtórne do używania nielegalnych narkotyków lub alkoholu, zakażenia, nowotworu, choroby demielinizacyjnej, zwyrodnieniowej choroby neurologicznej lub choroby ośrodkowego układu nerwowego (OUN) uznane za postępującą, chorobę metaboliczną lub postępującą chorobę zwyrodnieniową.
  4. Jednoczesne stosowanie leków, o których wiadomo, że wpływają na EPX-100, w tym umiarkowanych lub ciężkich induktorów lub inhibitorów CYP3A4/5/7. W szczególności jednoczesne stosowanie karbamazepiny, okskarbazepiny i/lub fenytoiny, a także powstrzymanie się od grejpfrutów i soku grejpfrutowego w okresie badania. Zajrzyj do Załącznika 1, aby zapoznać się z listą zabronionych narkotyków.
  5. Wcześniejsze lub jednoczesne stosowanie lorkaseryny.

  6. Jednoczesne stosowanie fenfluraminy. Uczestnicy, którzy stosowali wcześniej fenfluraminę w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub bez odpowiedniej dokumentacji badania echokardiograficznego, co najmniej 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki fenfluraminy, w celu upewnienia się, że uczestnik nie spełnia żadnych kryteriów dotyczących zastawek serca związanych z lekiem (fenfluramina) choroba serca i (lub) polekowe nadciśnienie płucne (TNP), na co wskazuje którykolwiek z poniższych objawów:

    • udokumentowana łagodna lub większa niedomykalność zastawki aortalnej [AR] lub umiarkowana lub większa niedomykalność mitralna [MR]
    • znaczna (większa niż łagodna) niedomykalność zastawki trójdzielnej
    • nienormalnie pogrubiona zastawka serca i/lub ma ograniczony ruch płatków zastawki
    • podwyższone ciśnienie w prawym sercu/tętnicy płucnej >35mmHg
  7. Czy występuje jakikolwiek stan chorobowy, który w ocenie PI jest uważany za istotny klinicznie i może potencjalnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub wynik badania, w tym między innymi: klinicznie istotną chorobę serca (w tym dławicę piersiową, zastoinową niewydolność serca, niekontrolowane nadciśnienie tętnicze i historię choroby) arytmii), nerek, płuc, przewodu pokarmowego, hematologicznych lub wątroby; lub stan, który wpływa na wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków.
  8. Ma aktywny plan/zamiar samobójczy lub miał aktywne myśli samobójcze w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub próbę samobójczą w ciągu ostatnich 3 lat.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymają pierwszą dawkę leku badawczego po randomizacji.
Lek: Placebo
Placebo będzie podawane jako rozwiązanie doustne.
Eksperymentalny: Podwójnie ślepa kruczona hcl
Uczestnicy otrzymają pierwszą dawkę leku badawczego po randomizacji.
Lek: Clmizole HCl
Clmizole HCl będzie podawany jako roztwór doustny.
Inne nazwy:
  • EPX-100
Eksperymentalny: Otwarta klemizole HCl
Kwalifikujący się uczestnicy, którzy ukończyli okres DB, będą mieli możliwość kontynuowania w okresie OLE, podczas którego otrzymają Clemizole HCL przez okres do 3 lat.
Lek: Clmizole HCl
Clmizole HCl będzie podawany jako roztwór doustny.
Inne nazwy:
  • EPX-100

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana policzalnych napadów motorycznych na 28 dni (CMS-28) w miareczkowaniu plus okresy konserwacji w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Z okresu wyjściowego (dzień 1) do 16 tygodni
Procentowa zmiana CMS-28 z okresu wyjściowego do końca okresu DB.
Z okresu wyjściowego (dzień 1) do 16 tygodni
Unia Europejska: Procentowa zmiana policzalnych napadów motorycznych na 28 dni w okresie konserwacji w odniesieniu do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej okresu konserwacji (dzień 29) do 85 dnia
Procentowa zmiana CMS-28 z okresu wyjściowego do końca okresu konserwacji.
Od linii bazowej okresu konserwacji (dzień 29) do 85 dnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników o> = 50% zmniejszeniu policzalnych napadów motorycznych na 28 dni w miareczkowaniu plus okresy konserwacji w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Z okresu wyjściowego (dzień 1) do 16 tygodni
Odsetek uczestników o> = 50% zmniejszeniu CMS-28 z okresu wyjściowego do końca okresu DB.
Z okresu wyjściowego (dzień 1) do 16 tygodni
Unia Europejska: odsetek uczestników o> = 50% zmniejszeniu policzalnych napadów motorycznych na 28 dni w okresie konserwacji w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej okresu konserwacji (dzień 29) do 85 dnia
Odsetek uczestników o> = 50% zmniejszeniu CMS-28 z okresu wyjściowego do końca okresu konserwacji.
Od linii bazowej okresu konserwacji (dzień 29) do 85 dnia
Liczba policzalnych dni wolnych od napadów motorycznych w miareczkowaniu plus okresy konserwacji w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Z okresu wyjściowego (dzień 1) do 16 tygodni
Liczba policzalnych dni wolnych od napadów silnikowych od okresu wyjściowego do końca okresu DB.
Z okresu wyjściowego (dzień 1) do 16 tygodni
Unia Europejska: liczba policzalnych dni wolnych od napadów motorycznych w okresie konserwacji w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej okresu konserwacji (dzień 29) do 85 dnia
Liczba policzalnych dni wolnych od napadów silnikowych od okresu wyjściowego do końca okresu konserwacji.
Od linii bazowej okresu konserwacji (dzień 29) do 85 dnia
Kliniczne globalne wrażenie ulepszenia - wynik klinicysty (CGII -C)
Ramy czasowe: Dzień 85
Wynik CGII-C na koniec okresu konserwacji. Ta 1-elementowa skala prosi klinicystę o ocenę, w jaki sposób objawy uczestnika poprawiły się lub pogorszyły w stosunku do wartości wyjściowej.
Dzień 85
Kliniczne globalne wrażenie poprawy - wynik uczestnika/opiekuna (CGII -P)
Ramy czasowe: Dzień 85
Wynik CGII-C na koniec okresu konserwacji. Ta 1-elementowa skala prosi klinicystę o ocenę, w jaki sposób objawy uczestnika poprawiły się lub pogorszyły w stosunku do wartości wyjściowej.
Dzień 85
Procentowa zmiana we wszystkich napadach w miareczkowaniu plus okresy konserwacji w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Z okresu wyjściowego (dzień 1) do 16 tygodni
Procentowa zmiana we wszystkich napadach na koniec okresu DB.
Z okresu wyjściowego (dzień 1) do 16 tygodni
Procentowa zmiana we wszystkich napadach w okresie konserwacji w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej okresu konserwacji (dzień 29) do 85 dnia
Procentowa zmiana we wszystkich napadach na koniec okresu konserwacji.
Od linii bazowej okresu konserwacji (dzień 29) do 85 dnia
Częstość występowania leku przeciwpadaczkowego (AED) w miareczkowaniu plus okresy utrzymania w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Z okresu wyjściowego (dzień 1) do 16 tygodni
Częstość występowania zastosowania ratunkowego, mierzona liczbą dni na ratownictwie od okresu wyjściowego do końca okresu DB.
Z okresu wyjściowego (dzień 1) do 16 tygodni
Częstość występowania leku przeciwpadaczkowego ratowniczego w okresie podtrzymującym w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej okresu konserwacji (dzień 29) do 85 dnia
Częstość występowania zastosowania ratunkowego, mierzona liczbą dni na ratownictwie od okresu wyjściowego do końca okresu konserwacji.
Od linii bazowej okresu konserwacji (dzień 29) do 85 dnia
FDA Stanów Zjednoczonych: odsetek uczestników z> = 50% zmniejszeniem liczby napadów motorycznych na 28 dni w okresie konserwacji w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej okresu konserwacji (dzień 29) do 85 dnia
Odsetek uczestników z ≥50% zmniejszeniem CMS-28 z okresu wyjściowego tylko do końca fazy utrzymania DB.
Od linii bazowej okresu konserwacji (dzień 29) do 85 dnia
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych w leczeniu (TEAES)
Ramy czasowe: Od pierwszego podawania dawki leku do końca badania, około 172 tygodni
Częstość występowania Teaes zostanie porównana między grupami leczenia.
Od pierwszego podawania dawki leku do końca badania, około 172 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Epygenix

Współpracownicy

Harmony Biosciences Management, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 września 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EPX-100-001
  • 2024-518628-57-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj