Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

EPX-100 (clemizolo cloridrato) come terapia aggiuntiva per controllare le crisi convulsive nei pazienti con sindrome di Dravet (ARGUS)

11 settembre 2026 aggiornato da: Epygenix

Uno studio multicentrico di 20 settimane, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di EPX-100 (clemizolo cloridrato) come terapia aggiuntiva nei partecipanti adulti e bambini con sindrome di Dravet (studio ARGUS)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di EPX-100 come terapia aggiuntiva nei partecipanti bambini e adulti con sindrome di Dravet.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio globale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di EPX-100 come terapia aggiuntiva nei partecipanti bambini e adulti con sindrome di Dravet.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

150

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Non ancora reclutamento
        • Fundación Para La Lucha Contra Las Enfermedades Neurológicas de La Infancia - FLENI
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Walter Silva
      • Córdoba, Argentina
        • Non ancora reclutamento
        • Conci Carpinella - Santa Rosa N° 748
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hector Martinez
      • Córdoba, Argentina
        • Non ancora reclutamento
        • Instituto Privado Kremer
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Carlos Deabato
      • San Luis, Argentina
        • Non ancora reclutamento
        • Instituto Médico Rivarola (GIEN SRL)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Pablo Lopez
  • Brasile
      • Campinas, Brasile
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Universitário da Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP
        • Investigatore principale:
          • Fernando Cendes
        • Contatto:
      • São José do Rio Preto, Brasile
        • Non ancora reclutamento
        • Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose Do Rio Preto Hospital de Base - PPDS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lucia Neves Marques
      • São Paulo, Brasile
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital São Paulo da Universidade Federal de Sao Paulo - Escola Paulista de Medicina UNIFESP-EPM
        • Investigatore principale:
          • Laura Maria Guilhoto
        • Contatto:
      • São Paulo, Brasile
        • Non ancora reclutamento
        • Instituto de Psiquiatria HC FMUSP
        • Investigatore principale:
          • Kette Dualibi Ramos Valente
        • Contatto:
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V1
        • Reclutamento
        • UBC Children's Hospital Research Institute
        • Investigatore principale:
          • Mary Connolly, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute Inc.
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Katherine Muir, MD, FRCPC
        • Contatto:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Reclutamento
        • The Hospital for Sick Children
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Elizabeth Donner, MD
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • Reclutamento
        • Toronto Western Hospital, University Health Network
        • Investigatore principale:
          • Danielle M Andrade, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • Reclutamento
        • Institute of Neurology and Neuropsychology LTD
        • Investigatore principale:
          • David Kvernadze, MD
        • Contatto:
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Reclutamento
        • Tbilisi State Medical University, Givi Zhvania Academic, Clinic of Pediatry
        • Investigatore principale:
          • Sophia Bakhtadze, MD
        • Contatto:
      • Tbilisi, Georgia, 0160
        • Reclutamento
        • Medi Club Georgia LLC
        • Investigatore principale:
          • Gia Melikishvili, MD
        • Contatto:
  • India
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500034
        • Non ancora reclutamento
        • Rainbow Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ramesh Konanki
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500081
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, India, 395002
        • Reclutamento
        • Saachi Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ritesh Shah
    • Karnataka
      • Belagavi, Karnataka, India, 590010
        • Non ancora reclutamento
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mahesh Kamate
      • Bengaluru, Karnataka, India, 560029
        • Non ancora reclutamento
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences (NIMHANS)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ajay Asranna
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, India, 682041
        • Reclutamento
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Center
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Vinayan K. P.
    • Maharashta
      • Pune, Maharashta, India, 411011
        • Non ancora reclutamento
        • KEM Hospital Research Centre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nandan Yardi
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400026
        • Reclutamento
        • Jaslok Hospital & Research Centre
        • Investigatore principale:
          • Anita Hegde
        • Contatto:
      • Nagpur, Maharashtra, India, 440015
        • Reclutamento
        • Central India Cardiology Hospital and Research Institute
        • Investigatore principale:
          • Amarjeet Wagh
        • Contatto:
    • Mumbai
      • Mahālakshmi, Mumbai, India, 400034
        • Reclutamento
        • SRCC Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Pradnya Gadgil
        • Contatto:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • Reclutamento
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Investigatore principale:
          • Sheffali Gulati
        • Contatto:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Reclutamento
        • Christian Medical College
        • Investigatore principale:
          • Maya Thomas
        • Contatto:
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Reclutamento
        • University Clinical Center in Gdansk, Division of Developmental Neurology
        • Investigatore principale:
          • Maria Mazuriewicz-Bełdzińska, MD
        • Contatto:
      • Krakow, Polonia, 30-363
        • Reclutamento
        • Medical Centre Plejady
        • Investigatore principale:
          • Marta Żołnowska, MD
        • Contatto:
      • Warsaw, Polonia, 01-211
        • Reclutamento
        • Institute of Mother and Child
        • Investigatore principale:
          • Elżbieta Stawicka, MD
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Attivo, non reclutante
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Regno Unito, WC1N 1EH
        • Attivo, non reclutante
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Sheffield, Regno Unito, S102TH
        • Attivo, non reclutante
        • Sheffield Children's Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Reclutamento
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alba Sierra, MD
        • Contatto:
    • Madrid Provincia
      • Madrid, Madrid Provincia, Spagna, 28009
        • Reclutamento
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Investigatore principale:
          • Victor Soto, MD
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathryn Lalor, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Debopam Samanta, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Terminato
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • University of California Irvine
        • Investigatore principale:
          • David King-Stephens, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Terminato
        • UCSF Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
        • Reclutamento
        • Yale School of Medicine - Yale-New Haven Hospital
        • Investigatore principale:
          • Aline Herlopian, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Terminato
        • The Nemours Foundation
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30328
        • Ritirato
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta (CIRCA)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Terminato
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Terminato
        • University of Michigan- Mott Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • Reclutamento
        • Children's Nebraska
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sookyong Koh, MD, PhD
        • Contatto:
          • Malayna Unkel
          • Numero di telefono: 402-559-0686
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Ritirato
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • Marlboro, New Jersey, Stati Uniti, 07746
        • Reclutamento
        • Neurology Center for Epilepsy and Seizures
        • Investigatore principale:
          • Amor Mehta, MD
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Terminato
        • Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10075
        • Ritirato
        • Northwell Health - Lenox Hill Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Health System
        • Investigatore principale:
          • Muhammad Zafar, MD
        • Contatto:
      • Morrisville, North Carolina, Stati Uniti, 27560
        • Reclutamento
        • Science 37
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Reclutamento
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gewalin Aungaroon, MD
        • Contatto:
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic
        • Investigatore principale:
          • Elia Pestana Knight, MD
        • Contatto:
          • Honglian Huang, PhD
          • Numero di telefono: 216-445-2366
          • Email: huangh2@ccf.org
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Ritirato
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigatore principale:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Terminato
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78757
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • Ritirato
        • UT Southwestern/Children's Health
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
    • Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53266
        • Non ancora reclutamento
        • Medical College of Wisconsin, Children's Wisconsin
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Avantika Singh
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1094
        • Reclutamento
        • Semmelweis University
        • Investigatore principale:
          • Kristof Farkas, MD
        • Contatto:
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Reclutamento
        • University of Debrecen
        • Investigatore principale:
          • Mónika Bessenyei, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Partecipanti di sesso maschile e femminile di età pari o superiore a 2 anni al momento del consenso.
  2. - Partecipante o genitore/rappresentante legalmente autorizzato (LAR) disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto, assenso (se applicabile) prima dell'inizio di qualsiasi procedura correlata allo studio.

  3. Diagnosi clinica della sindrome di Dravet. I partecipanti devono avere convulsioni che non sono completamente controllate dagli AED con i seguenti criteri:

    • Insorgenza di convulsioni prima dei 18 mesi di età,
    • Sviluppo normale all'inizio,
    • Storia di convulsioni generalizzate, cloniche unilaterali e/o emicloniche,
    • Risonanza magnetica cerebrale senza malformazione corticale (esclusa la lieve atrofia associata alla progressione naturale della sindrome di Dravet) e
    • La mutazione genetica del gene SCN1A deve essere documentata.
  4. Il partecipante deve essere approvato per partecipare dal revisore indipendente, in collaborazione con il PI. I partecipanti saranno approvati per la partecipazione dopo la revisione della storia medica e delle convulsioni del partecipante, neuroimaging storico, EEG storici, rapporto genetico che conferma la mutazione SCN1A e revisione e classificazione di almeno 28 giorni di convulsioni al basale.
  5. ≥4 crisi convulsive numerabili entro un periodo minimo di screening/basale di 28 giorni (ad es. segni).
  6. I partecipanti devono essere sottoposti a un regime stabile di AED ≥30 giorni prima della Visita 1 e generalmente in buona salute.
  7. Il partecipante o il genitore/LAR è in grado e disposto a mantenere un diario giornaliero accurato e completo delle crisi e dei farmaci per tutta la durata dello studio.
  8. Le donne sessualmente attive in età fertile (WCBP) devono utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico e avere un test di gravidanza su siero o urina negativo allo screening (Visita 1) e alla randomizzazione (Visita 2). Un WCBP è definito come una donna che è biologicamente in grado di rimanere incinta. Un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico include dispositivi intrauterini in atto per almeno 3 mesi, sterilizzazione chirurgica o metodi di barriera adeguati (ad es. Diaframma e schiuma). L'uso di contraccettivi orali in combinazione con un altro metodo (ad esempio, una crema spermicida) è accettabile. Nei partecipanti che non sono sessualmente attivi, l'astinenza è una forma accettabile di controllo delle nascite e l'urina verrà testata secondo il protocollo. Le donne che non sono in età fertile, cioè in post-menopausa, devono avere questa condizione catturata nella loro storia medica. Le donne in gravidanza sono escluse da questo studio.

Criteri di esclusione:

La presenza di uno dei seguenti elementi esclude un partecipante dall'iscrizione allo studio:

  1. Sensibilità nota, allergia o precedente esposizione a EPX-100 (clemizolo HCl).
  2. Esposizione a qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale
  3. Convulsioni secondarie all'uso illecito di droghe o alcol, infezione, neoplasia, malattia demielinizzante, malattia neurologica degenerativa o malattia del sistema nervoso centrale (SNC) considerata progressiva, malattia metabolica o malattia degenerativa progressiva.
  4. Uso concomitante di farmaci noti per interferire con EPX-100, inclusi induttori o inibitori moderati o gravi del CYP3A4/5/7. In particolare, l'uso concomitante di carbamazepina, oxcarbazepina e/o fenitoina, nonché l'astensione dal pompelmo e dal succo di pompelmo durante il periodo di studio. Fare riferimento all'Appendice 1 per un elenco di droghe proibite.
  5. Uso precedente o concomitante di lorcaserin.

  6. Uso concomitante di fenfluramina. - Partecipanti con precedente uso di fenfluramina nei 3 mesi precedenti, o senza un'adeguata documentazione di un ecocardiogramma, almeno 3 mesi dopo l'ultima dose di fenfluramina, per garantire che il partecipante non soddisfi alcun criterio per valvola cardiaca correlata al farmaco (fenfluramina) malattie cardiache e/o ipertensione arteriosa polmonare (PAH) correlata a farmaci come indicato da uno dei seguenti:

    • rigurgito aortico lieve o maggiore documentato [AR] o rigurgito mitralico moderato o maggiore [MR]
    • rigurgito tricuspidale significativo (più che lieve).
    • valvola cardiaca ispessita in modo anomalo e/o movimento limitato dei lembi valvolari
    • elevata pressione arteriosa cardiaca/polmonare destra >35 mmHg
  7. Ha qualsiasi condizione medica che, a giudizio del PI, è considerata clinicamente significativa e potrebbe potenzialmente influenzare la sicurezza dei partecipanti o l'esito dello studio, inclusi ma non limitati a: malattie cardiache clinicamente significative (inclusi angina, insufficienza cardiaca congestizia, ipertensione incontrollata e anamnesi di aritmie), condizioni renali, polmonari, gastrointestinali, ematologiche o epatiche; o una condizione che influenza l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione dei farmaci.
  8. Ha un piano/intento suicidario attivo o ha avuto pensieri suicidari attivi negli ultimi 6 mesi o un tentativo di suicidio negli ultimi 3 anni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno la loro prima dose di farmaco in studio dopo la randomizzazione.
Droga: Placebo
Il placebo verrà somministrato come soluzione orale.
Sperimentale: Clemizole HCl in doppio cieco
I partecipanti riceveranno la loro prima dose di farmaco in studio dopo la randomizzazione.
Droga: Clemizole HCl
Clemizole HCl verrà somministrato come soluzione orale.
Altri nomi:
  • EPX-100
Sperimentale: Clemizole HCl
I partecipanti idonei che completano il periodo DB avranno la possibilità di continuare nel periodo Ole, durante il quale riceveranno Clemizole HCl per un massimo di 3 anni.
Droga: Clemizole HCl
Clemizole HCl verrà somministrato come soluzione orale.
Altri nomi:
  • EPX-100

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambia percentuale nelle convulsioni motorie numerabili per 28 giorni (CMS-28) nei periodi di manutenzione di titolazione più rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal periodo di base (giorno 1) fino a 16 settimane
Variazione percentuale in CMS-28 dal periodo di base fino alla fine del periodo DB.
Dal periodo di base (giorno 1) fino a 16 settimane
Unione europea: variazione percentuale delle convulsioni motorie numerabili per 28 giorni nel periodo di manutenzione rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal periodo di manutenzione di base (giorno 29) fino al giorno 85
Variazione percentuale in CMS-28 dal periodo di base fino alla fine del periodo di manutenzione.
Dal periodo di manutenzione di base (giorno 29) fino al giorno 85

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione dei partecipanti con> = 50% di riduzione delle convulsioni motorie numerabili per 28 giorni nel titolazione più periodi di manutenzione rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal periodo di base (giorno 1) fino a 16 settimane
Proporzione dei partecipanti con riduzione> = 50% in CMS-28 dal periodo di base fino alla fine del periodo DB.
Dal periodo di base (giorno 1) fino a 16 settimane
Unione europea: percentuale di partecipanti con> = 50% di riduzione delle convulsioni motorie numerabili per 28 giorni nel periodo di manutenzione rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal periodo di manutenzione di base (giorno 29) fino al giorno 85
Proporzione di partecipanti con riduzione> = 50% in CMS-28 dal periodo di base fino alla fine del periodo di manutenzione.
Dal periodo di manutenzione di base (giorno 29) fino al giorno 85
Numero di giorni privi di crisi motoriali nei periodi di manutenzione più relativi al basale rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal periodo di base (giorno 1) fino a 16 settimane
Numero di giorni privi di crisi motoriali dal periodo di base fino alla fine del periodo DB.
Dal periodo di base (giorno 1) fino a 16 settimane
Unione europea: numero di giorni privi di crisi motoria numeriche nel periodo di manutenzione rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal periodo di manutenzione di base (giorno 29) fino al giorno 85
Numero di giorni privi di crisi motoriali dal periodo di base fino alla fine del periodo di manutenzione.
Dal periodo di manutenzione di base (giorno 29) fino al giorno 85
Impressione clinica globale del miglioramento - Punteggio clinico (CGII -C)
Lasso di tempo: Giorno 85
Punteggio CGII-C alla fine del periodo di manutenzione. Questa scala di 1 elemento chiede al medico di valutare come i sintomi del partecipante siano migliorati o peggiorati rispetto al basale.
Giorno 85
Clinical Global Impression of Improvement - Partecipante/Caregiver (CGII -P)
Lasso di tempo: Giorno 85
Punteggio CGII-C alla fine del periodo di manutenzione. Questa scala di 1 elemento chiede al medico di valutare come i sintomi del partecipante siano migliorati o peggiorati rispetto al basale.
Giorno 85
Variazione percentuale in tutte le convulsioni nei periodi di manutenzione di titolazione più rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal periodo di base (giorno 1) fino a 16 settimane
Variazione percentuale in tutti i sequestri alla fine del periodo DB.
Dal periodo di base (giorno 1) fino a 16 settimane
Variazione percentuale in tutte le convulsioni nel periodo di manutenzione rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal periodo di manutenzione di base (giorno 29) fino al giorno 85
Variazione percentuale in tutte le convulsioni alla fine del periodo di manutenzione.
Dal periodo di manutenzione di base (giorno 29) fino al giorno 85
Incidenza del farmaco antiepilettico di salvataggio (DAE) Uso nel titolazione più periodi di manutenzione rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal periodo di base (giorno 1) fino a 16 settimane
Incidenza dell'utilizzo di soccorso come misurato dal numero di giorni sui DAE di salvataggio dal periodo di base fino alla fine del periodo DB.
Dal periodo di base (giorno 1) fino a 16 settimane
Incidenza del consumo di droghe antiepilettiche di salvataggio nel periodo di mantenimento rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal periodo di manutenzione di base (giorno 29) fino al giorno 85
Incidenza dell'utilizzo di soccorso come misurato dal numero di giorni sui DAE di salvataggio dal periodo di base fino alla fine del periodo di manutenzione.
Dal periodo di manutenzione di base (giorno 29) fino al giorno 85
FDA degli Stati Uniti: percentuale di partecipanti con> = 50% di riduzione delle convulsioni motorie numeriche per 28 giorni nel periodo di manutenzione rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal periodo di manutenzione di base (giorno 29) fino al giorno 85
Proporzione dei partecipanti con riduzione ≥50% in CMS-28 dal periodo di base solo fino alla fine della fase di mantenimento DB.
Dal periodo di manutenzione di base (giorno 29) fino al giorno 85
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di dose di farmaco di studio fino alla fine dello studio, circa fino a 172 settimane
L'incidenza dei Teaes verrà confrontata tra i gruppi di trattamento.
Dalla prima somministrazione di dose di farmaco di studio fino alla fine dello studio, circa fino a 172 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Epygenix

Collaboratori

Harmony Biosciences Management, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 settembre 2020

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 luglio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

8 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EPX-100-001
  • 2024-518628-57-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi