Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som tilleggsterapi for å kontrollere krampeanfall hos pasienter med Dravet-syndrom (ARGUS)

11. september 2026 oppdatert av: Epygenix

En 20-ukers multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som tilleggsterapi hos barn og voksne deltakere med Dravet-syndrom (ARGUS-prøve)

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av EPX-100 som tilleggsbehandling hos barn og voksne deltakere med Dravet syndrom.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en global, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av EPX-100 som tilleggsbehandling hos barn og voksne deltakere med Dravet-syndrom.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

150

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Fundación Para La Lucha Contra Las Enfermedades Neurológicas de La Infancia - FLENI
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Walter Silva
      • Córdoba, Argentina
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Conci Carpinella - Santa Rosa N° 748
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Hector Martinez
      • Córdoba, Argentina
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Instituto Privado Kremer
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Carlos Deabato
      • San Luis, Argentina
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Instituto Médico Rivarola (GIEN SRL)
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Pablo Lopez
  • Brasil
      • Campinas, Brasil
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Universitário da Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP
        • Hovedetterforsker:
          • Fernando Cendes
        • Ta kontakt med:
      • São José do Rio Preto, Brasil
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose Do Rio Preto Hospital de Base - PPDS
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lucia Neves Marques
      • São Paulo, Brasil
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital São Paulo da Universidade Federal de Sao Paulo - Escola Paulista de Medicina UNIFESP-EPM
        • Hovedetterforsker:
          • Laura Maria Guilhoto
        • Ta kontakt med:
      • São Paulo, Brasil
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Instituto de Psiquiatria HC FMUSP
        • Hovedetterforsker:
          • Kette Dualibi Ramos Valente
        • Ta kontakt med:
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V1
        • Rekruttering
        • UBC Children's Hospital Research Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Mary Connolly, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute Inc.
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Katherine Muir, MD, FRCPC
        • Ta kontakt med:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Rekruttering
        • The Hospital for Sick Children
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Elizabeth Donner, MD
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • Rekruttering
        • Toronto Western Hospital, University Health Network
        • Hovedetterforsker:
          • Danielle M Andrade, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathryn Lalor, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Debopam Samanta, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Avsluttet
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • University of California Irvine
        • Hovedetterforsker:
          • David King-Stephens, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Avsluttet
        • UCSF Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
        • Rekruttering
        • Yale School of Medicine - Yale-New Haven Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Aline Herlopian, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Avsluttet
        • The Nemours Foundation
    • Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30328
        • Tilbaketrukket
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta (CIRCA)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Avsluttet
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Avsluttet
        • University of Michigan- Mott Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
        • Rekruttering
        • Children's Nebraska
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sookyong Koh, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
          • Malayna Unkel
          • Telefonnummer: 402-559-0686
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Tilbaketrukket
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • Marlboro, New Jersey, Forente stater, 07746
        • Rekruttering
        • Neurology Center for Epilepsy and Seizures
        • Hovedetterforsker:
          • Amor Mehta, MD
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Avsluttet
        • Weill Cornell Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10075
        • Tilbaketrukket
        • Northwell Health - Lenox Hill Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Health System
        • Hovedetterforsker:
          • Muhammad Zafar, MD
        • Ta kontakt med:
      • Morrisville, North Carolina, Forente stater, 27560
        • Rekruttering
        • Science 37
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Rekruttering
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Gewalin Aungaroon, MD
        • Ta kontakt med:
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
        • Hovedetterforsker:
          • Elia Pestana Knight, MD
        • Ta kontakt med:
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Tilbaketrukket
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Hovedetterforsker:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • Avsluttet
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78757
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75207
        • Tilbaketrukket
        • UT Southwestern/Children's Health
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
    • Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53266
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Medical College of Wisconsin, Children's Wisconsin
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Avantika Singh
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • Rekruttering
        • Institute of Neurology and Neuropsychology LTD
        • Hovedetterforsker:
          • David Kvernadze, MD
        • Ta kontakt med:
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Rekruttering
        • Tbilisi State Medical University, Givi Zhvania Academic, Clinic of Pediatry
        • Hovedetterforsker:
          • Sophia Bakhtadze, MD
        • Ta kontakt med:
      • Tbilisi, Georgia, 0160
        • Rekruttering
        • Medi Club Georgia LLC
        • Hovedetterforsker:
          • Gia Melikishvili, MD
        • Ta kontakt med:
  • India
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500034
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Rainbow Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ramesh Konanki
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500081
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, India, 395002
        • Rekruttering
        • Saachi Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ritesh Shah
    • Karnataka
      • Belagavi, Karnataka, India, 590010
        • Har ikke rekruttert ennå
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mahesh Kamate
      • Bengaluru, Karnataka, India, 560029
        • Har ikke rekruttert ennå
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences (NIMHANS)
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ajay Asranna
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, India, 682041
        • Rekruttering
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Center
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Vinayan K. P.
    • Maharashta
      • Pune, Maharashta, India, 411011
        • Har ikke rekruttert ennå
        • KEM Hospital Research Centre
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nandan Yardi
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400026
        • Rekruttering
        • Jaslok Hospital & Research Centre
        • Hovedetterforsker:
          • Anita Hegde
        • Ta kontakt med:
      • Nagpur, Maharashtra, India, 440015
        • Rekruttering
        • Central India Cardiology Hospital and Research Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Amarjeet Wagh
        • Ta kontakt med:
    • Mumbai
      • Mahālakshmi, Mumbai, India, 400034
        • Rekruttering
        • SRCC Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Pradnya Gadgil
        • Ta kontakt med:
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • Rekruttering
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Hovedetterforsker:
          • Sheffali Gulati
        • Ta kontakt med:
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Rekruttering
        • Christian Medical College
        • Hovedetterforsker:
          • Maya Thomas
        • Ta kontakt med:
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Rekruttering
        • University Clinical Center in Gdansk, Division of Developmental Neurology
        • Hovedetterforsker:
          • Maria Mazuriewicz-Bełdzińska, MD
        • Ta kontakt med:
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Rekruttering
        • Medical Centre Plejady
        • Hovedetterforsker:
          • Marta Żołnowska, MD
        • Ta kontakt med:
      • Warsaw, Polen, 01-211
        • Rekruttering
        • Institute of Mother and Child
        • Hovedetterforsker:
          • Elżbieta Stawicka, MD
        • Ta kontakt med:
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08025
        • Rekruttering
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alba Sierra, MD
        • Ta kontakt med:
    • Madrid Provincia
      • Madrid, Madrid Provincia, Spania, 28009
        • Rekruttering
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Hovedetterforsker:
          • Victor Soto, MD
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Storbritannia, WC1N 1EH
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Sheffield, Storbritannia, S102TH
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sheffield Children's Hospital
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1094
        • Rekruttering
        • Semmelweis University
        • Hovedetterforsker:
          • Kristof Farkas, MD
        • Ta kontakt med:
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Rekruttering
        • University of Debrecen
        • Hovedetterforsker:
          • Mónika Bessenyei, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige og kvinnelige deltakere 2 år og eldre på tidspunktet for samtykke.
  2. Deltaker eller forelder/lovlig autorisert representant (LAR) som er villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke, samtykke (hvis aktuelt) før oppstart av studierelaterte prosedyrer.

  3. Klinisk diagnose av Dravet syndrom. Deltakere må ha anfall som ikke er fullstendig kontrollert av AED-er med følgende kriterier:

    • Start av anfall før 18 måneders alder,
    • Normal utvikling ved start,
    • Anamnese med anfall som er generaliserte, ensidige kloniske og/eller hemikloniske,
    • Hjerne-MR uten kortikal misdannelse (ikke inkludert mild atrofi assosiert med naturlig progresjon av Dravet-syndrom), og
    • Genetisk mutasjon av SCN1A-genet må dokumenteres.
  4. Deltakeren må godkjennes for å delta av den uavhengige anmelderen, i samarbeid med PI. Deltakerne vil bli godkjent for deltakelse etter gjennomgang av deltakerens medisinske historie og anfallshistorie, historisk nevroavbildning, historiske EEG-er, genetisk rapport som bekrefter SCN1A-mutasjon, og gjennomgang og klassifisering av minst 28 dager med baseline-anfall.
  5. ≥4 tellbare krampeanfall innen minimum 28-dagers screening/baseline-periode (f.eks. hemiklonisk, sekundært generalisert tonisk-klonisk, generalisert tonisk-klonisk, tonisk, klonisk, tonisk/atonisk (som resulterer i en dråpe), og fokal med tydelig observerbar motorikk tegn).
  6. Deltakerne bør ha et stabilt regime med hjertestarter ≥30 dager før besøk 1 og generelt ved god helse.
  7. Deltaker eller forelder/ LAR er i stand til og villig til å føre en nøyaktig og fullstendig daglig anfalls- og medisindagbok så lenge forsøket varer.
  8. Seksuelt aktive kvinner i fertil alder (WCBP) må bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode og ha en negativ serum- eller uringraviditetstest ved screening (besøk 1) og randomisering (besøk 2). En WCBP er definert som en kvinne som er biologisk i stand til å bli gravid. En medisinsk akseptabel prevensjonsmetode inkluderer intrauterin utstyr på plass i minst 3 måneder, kirurgisk sterilisering eller adekvate barrieremetoder (f.eks. diafragma og skum). Bruk av p-piller i kombinasjon med en annen metode (f.eks. en sæddrepende krem) er akseptabelt. Hos deltakere som ikke er seksuelt aktive, er abstinens en akseptabel form for prevensjon og urin vil bli testet etter protokoll. Kvinner som ikke kan føde, dvs. post-menopause, må ha denne tilstanden fanget i sin sykehistorie. Gravide kvinner er ekskludert fra denne studien.

Ekskluderingskriterier:

Tilstedeværelsen av noe av følgende utelukker en deltaker fra studieregistrering:

  1. Kjent følsomhet, allergi eller tidligere eksponering for EPX-100 (clemizol HCl).
  2. Eksponering for undersøkelsesmedisin eller utstyr
  3. Anfall sekundært til ulovlig bruk av narkotika eller alkohol, infeksjon, neoplasma, demyeliniserende sykdom, degenerativ nevrologisk sykdom eller sykdom i sentralnervesystemet (CNS) som anses som progressiv, metabolsk sykdom eller progressiv degenerativ sykdom.
  4. Samtidig bruk av legemidler som er kjent for å forstyrre EPX-100, inkludert moderate eller alvorlige induktorer eller hemmere av CYP3A4/5/7. Nærmere bestemt samtidig bruk av karbamazepin, okskarbazepin og/eller fenytoin, samt avstå fra grapefrukt og grapefruktjuice i løpet av studieperioden. Se vedlegg 1 for en liste over forbudte legemidler.
  5. Tidligere eller samtidig bruk av lorcaserin.

  6. Samtidig bruk av fenfluramin. Deltakere med tidligere bruk av fenfluramin i løpet av de siste 3 månedene, eller uten skikkelig dokumentasjon av et ekkokardiogram, minst 3 måneder etter siste dose fenfluramin, for å sikre at deltakeren ikke oppfyller noen kriterier for legemiddelrelatert (fenfluramin) hjerteklaff hjertesykdom og/eller medikamentrelatert pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) som indikert av ett av følgende:

    • dokumentert mild eller større aorta regurgitasjon [AR] eller moderat eller større mitral regurgitasjon [MR]
    • betydelig (større enn mild) trikuspidal regurgitasjon
    • unormalt fortykket hjerteklaff og/eller har begrenset bevegelse av klaffebladene
    • forhøyet høyre hjerte/lungearterietrykk >35mmHg
  7. Har en medisinsk tilstand som, etter PIs vurdering, anses å være klinisk signifikant og potensielt kan påvirke deltakersikkerheten eller studieresultatet, inkludert, men ikke begrenset til: klinisk signifikant hjertesykdom (inkludert angina, kongestiv hjertesvikt, ukontrollert hypertensjon og historie av arytmier), nyre-, lunge-, gastrointestinale, hematologiske eller hepatiske tilstander; eller en tilstand som påvirker absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidler.
  8. Har en aktiv selvmordsplan/intensjon eller har hatt aktive selvmordstanker de siste 6 månedene eller et selvmordsforsøk de siste 3 årene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta sin første dose studiemedisin etter randomisering.
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert som en oral løsning.
Eksperimentell: Dobbeltblind Clemizole HCl
Deltakerne vil motta sin første dose studiemedisin etter randomisering.
Legemiddel: Clemizole HCl
Clemizole HCl vil bli administrert som en oral løsning.
Andre navn:
  • EPX-100
Eksperimentell: Open-etikett Clemizole HCl
Kvalifiserte deltakere som fullfører DB -perioden, vil ha muligheten til å fortsette i OLE -perioden, hvor de vil motta Clemizole HCl i opptil 3 år.
Legemiddel: Clemizole HCl
Clemizole HCl vil bli administrert som en oral løsning.
Andre navn:
  • EPX-100

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosent endring i tellbare motoriske anfall per 28 dager (CMS-28) i titrering pluss vedlikeholdsperioder i forhold til baseline
Tidsramme: Fra basisperiode (dag 1) opptil 16 uker
Prosentvis endring i CMS-28 fra baseline-perioden gjennom slutten av DB-perioden.
Fra basisperiode (dag 1) opptil 16 uker
EU: Prosent endring i tellbare motoriske anfall per 28 dager i vedlikeholdsperioden i forhold til baseline
Tidsramme: Fra vedlikeholdsperiode Baseline (dag 29) opp til dag 85
Prosentvis endring i CMS-28 fra baseline-perioden gjennom slutten av vedlikeholdsperioden.
Fra vedlikeholdsperiode Baseline (dag 29) opp til dag 85

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel deltakere med> = 50% reduksjon i tellbare motoriske anfall per 28 dager i titrering pluss vedlikeholdsperioder i forhold til baseline
Tidsramme: Fra basisperiode (dag 1) opptil 16 uker
Andel deltakere med> = 50% reduksjon i CMS-28 fra baseline-perioden gjennom slutten av DB-perioden.
Fra basisperiode (dag 1) opptil 16 uker
EU: Andel deltakere med> = 50% reduksjon i tellbare motoriske anfall per 28 dager i vedlikeholdsperioden i forhold til baseline
Tidsramme: Fra vedlikeholdsperiode Baseline (dag 29) opp til dag 85
Andel deltakere med> = 50% reduksjon i CMS-28 fra baseline-perioden gjennom slutten av vedlikeholdsperioden.
Fra vedlikeholdsperiode Baseline (dag 29) opp til dag 85
Antall tellbare motoriske anfallsfrie dager i titrering pluss vedlikeholdsperioder i forhold til baseline
Tidsramme: Fra basisperiode (dag 1) opptil 16 uker
Antall tellbare motoriske anfallsfrie dager fra baseline-perioden gjennom slutten av DB-perioden.
Fra basisperiode (dag 1) opptil 16 uker
EU: Antall tellbare motoriske anfallsfrie dager i vedlikeholdsperioden i forhold til baseline
Tidsramme: Fra vedlikeholdsperiode Baseline (dag 29) opp til dag 85
Antall tellbare motoriske anfallsfrie dager fra baseline-perioden gjennom slutten av vedlikeholdsperioden.
Fra vedlikeholdsperiode Baseline (dag 29) opp til dag 85
Klinisk globalt inntrykk av forbedring - Clinician (CGII -C) poengsum
Tidsramme: Dag 85
CGII-C-score på slutten av vedlikeholdsperioden. Denne skalaen på 1 element ber klinikeren om å vurdere hvordan deltakerens symptomer har forbedret eller forverret i forhold til baseline.
Dag 85
Klinisk globalt inntrykk av forbedring - Deltaker/omsorgsperson (CGII -P) score
Tidsramme: Dag 85
CGII-C-score på slutten av vedlikeholdsperioden. Denne skalaen på 1 element ber klinikeren om å vurdere hvordan deltakerens symptomer har forbedret eller forverret i forhold til baseline.
Dag 85
Prosentvis endring i alle anfall i titrering pluss vedlikeholdsperioder i forhold til baseline
Tidsramme: Fra basisperiode (dag 1) opptil 16 uker
Prosent endres i alle anfall ved slutten av DB -perioden.
Fra basisperiode (dag 1) opptil 16 uker
Prosentvis endring i alle anfall i vedlikeholdsperioden i forhold til baseline
Tidsramme: Fra vedlikeholdsperiode Baseline (dag 29) opp til dag 85
Prosentvis endring i alle anfall ved slutten av vedlikeholdsperioden.
Fra vedlikeholdsperiode Baseline (dag 29) opp til dag 85
Forekomst av redning av anti-epileptika (AED) bruk i titrering pluss vedlikeholdsperioder i forhold til baseline
Tidsramme: Fra basisperiode (dag 1) opptil 16 uker
Forekomst av redning AED -bruk målt ved antall dager på rednings AED -er fra baseline -perioden gjennom slutten av DB -perioden.
Fra basisperiode (dag 1) opptil 16 uker
Forekomst av redning av anti-epileptisk medikamentbruk i vedlikeholdsperioden i forhold til baseline
Tidsramme: Fra vedlikeholdsperiode Baseline (dag 29) opp til dag 85
Forekomst av redning AED -bruk målt ved antall dager på rednings -AED -er fra baseline -perioden gjennom slutten av vedlikeholdsperioden.
Fra vedlikeholdsperiode Baseline (dag 29) opp til dag 85
USA FDA: Andel deltakere med> = 50% reduksjon i tellbare motoriske anfall per 28 dager i vedlikeholdsperioden i forhold til baseline
Tidsramme: Fra vedlikeholdsperiode Baseline (dag 29) opp til dag 85
Andel deltakere med ≥50% reduksjon i CMS-28 fra baseline-perioden gjennom slutten av DB-vedlikeholdsfasen.
Fra vedlikeholdsperiode Baseline (dag 29) opp til dag 85
Forekomst av behandlingsoppførende bivirkninger (TEAES)
Tidsramme: Fra første doseadministrasjon av studiemedisin opp til slutten av studien, omtrent opptil 172 uker
Forekomst av TEEES vil bli sammenlignet mellom behandlingsgruppene.
Fra første doseadministrasjon av studiemedisin opp til slutten av studien, omtrent opptil 172 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Epygenix

Samarbeidspartnere

Harmony Biosciences Management, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. september 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. juli 2020

Først lagt ut (Faktiske)

8. juli 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EPX-100-001
  • 2024-518628-57-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere