Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som tilläggsterapi för att kontrollera konvulsiva anfall hos patienter med Dravets syndrom (ARGUS)

20 januari 2024 uppdaterad av: Epygenix

En 20-veckors multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som tilläggsterapi hos barn och vuxna deltagare med Dravets syndrom (ARGUS-prövning)

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av EPX-100 som tilläggsterapi hos barn och vuxna deltagare med Dravets syndrom.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en global, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och effekten av EPX-100 som tilläggsbehandling hos barn och vuxna deltagare med Dravets syndrom.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

100

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Lorianne Masuoka, M.D.
  • Telefonnummer: (415) 933-0826
  • E-post: lm@epygenix.com

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Avslutad
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Rekrytering
        • UCSF Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Ernesto Gonzalez-Giraldo, MD
        • Kontakt:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Rekrytering
        • Nemours Children's Hospital-DE
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Stephen Falchek, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Huvudutredare:
          • Linda C Laux, MD
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • University of Michigan- Mott Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Julie Ziobro, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
        • Har inte rekryterat ännu
        • Children's Hospital & Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sookyong Koh, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Avslutad
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Har inte rekryterat ännu
        • Weill Cornell Medicine/New York-Presbyterian Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Zachary Grinspan, MD. MS
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Rekrytering
        • Wake Forest Baptist Health Sciences Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Gautam Popli, MD, MBA
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Rekrytering
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Gewalin Aungaroon, MD
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Har inte rekryterat ännu
        • Cleveland Clinic
        • Huvudutredare:
          • Elia Pestana Knight, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Har inte rekryterat ännu
        • Nationwide Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Anup Patel, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Huvudutredare:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
        • Avslutad
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78757
        • Rekrytering
        • Child Neurology Consultants of Austin
        • Huvudutredare:
          • Karen Keough, MD
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • Rekrytering
        • University Of Utah
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Angela Peters, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Rekrytering
        • Seattle Children's
        • Huvudutredare:
          • Russell P Saneto, DO, PhD
        • Kontakt:
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0160
        • Rekrytering
        • LTD Medi Club Georgia LLC
        • Huvudutredare:
          • Gia Melikishvili, MD
        • Kontakt:
      • Tbilisi, Georgien, 0186
        • Rekrytering
        • LTD Institute of Neurology and Neuropsychology
        • Huvudutredare:
          • David Kvernadze, MD
        • Kontakt:
      • Tbilisi, Georgien, 0159
        • Har inte rekryterat ännu
        • LEPL Tbilisi State Medical University, Givi Zhvania Academic, Clinic of Pediatry
        • Huvudutredare:
          • Sophia Bakhtadze, MD
        • Kontakt:
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Rekrytering
        • UBC Children's Hospital Research Institute
        • Huvudutredare:
          • Mary Connolly, MD
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Katherine Muir, MD, FRCPC
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrytering
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Elizabeth Donner, MD
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • Rekrytering
        • Toronto Western Hospital, University Health Network
        • Huvudutredare:
          • Danielle M Andrade, MD
        • Kontakt:
  • Spanien
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanien, 08025
        • Rekrytering
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Susana Boronat, MD
    • Madrid Provincia
      • Madrid, Madrid Provincia, Spanien, 28009
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Universitario Infantil Niño Jesus
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Victor Soto, MD
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1083
        • Har inte rekryterat ännu
        • Semmelweis University First Department of Pediatrics, Division of Child Neurology
        • Huvudutredare:
          • Viktor Farkas, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga och kvinnliga deltagare 2 år och äldre vid tidpunkten för samtycke.
  2. Deltagare eller förälder/lagligt auktoriserad representant (LAR) som vill och kan ge skriftligt informerat samtycke, samtycke (om tillämpligt) innan studierelaterade procedurer påbörjas.

  3. Klinisk diagnos av Dravets syndrom. Deltagarna måste ha anfall som inte kontrolleras helt av AED med följande kriterier:

    • Debut av anfall före 18 månaders ålder,
    • Normal utveckling vid början,
    • Historik med anfall som är generaliserade, unilaterala kloniska och/eller hemikloniska,
    • Hjärn-MR utan kortikal missbildning (inte inklusive mild atrofi associerad med den naturliga utvecklingen av Dravets syndrom), och
    • Genetisk mutation av SCN1A-genen måste dokumenteras.
  4. Deltagaren måste godkännas för att delta av den oberoende granskaren, i samarbete med PI. Deltagarna kommer att godkännas för deltagande efter granskning av deltagarens medicinska historia och anfallshistoria, historisk neuroimaging, historiska EEG, genetisk rapport som bekräftar SCN1A-mutation och granskning och klassificering av minst 28 dagars baslinjeanfall.
  5. ≥4 räknebara konvulsiva anfall inom minst 28 dagars screening/baslinjeperiod (t.ex. hemiklonisk, sekundärt generaliserad tonisk-klonisk, generaliserad tonisk-klonisk, tonisk, klonisk, tonisk/atonisk (som resulterar i en droppe) och fokal med tydlig observerbar motorik tecken).
  6. Deltagarna bör ha en stabil behandlingsregim med AED ≥30 dagar före besök 1 och i allmänhet vid god hälsa.
  7. Deltagare eller förälder/ LAR kan och vill föra en korrekt och fullständig daglig anfalls- och medicindagbok under hela försöket.
  8. Sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder (WCBP) måste använda en medicinskt acceptabel preventivmetod och ha ett negativt serum- eller uringraviditetstest vid screening (besök 1) och randomisering (besök 2). En WCBP definieras som en kvinna som är biologiskt kapabel att bli gravid. En medicinskt godtagbar metod för preventivmedel inkluderar intrauterina enheter på plats i minst 3 månader, kirurgisk sterilisering eller adekvata barriärmetoder (t.ex. diafragma och skum). Användning av orala preventivmedel i kombination med en annan metod (t.ex. en spermiedödande kräm) är acceptabel. Hos deltagare som inte är sexuellt aktiva är abstinens en acceptabel form av preventivmedel och urin kommer att testas enligt protokoll. Kvinnor som är i icke-fertil ålder, det vill säga efter klimakteriet, måste ha detta tillstånd fångat i sin medicinska historia. Gravida kvinnor är exkluderade från denna studie.

Exklusions kriterier:

Närvaron av något av följande utesluter en deltagare från studieregistrering:

  1. Känd känslighet, allergi eller tidigare exponering för EPX-100 (clemizol HCl).
  2. Exponering för prövningsläkemedel eller utrustning
  3. Anfall sekundärt till olaglig drog- eller alkoholanvändning, infektion, neoplasm, demyeliniserande sjukdom, degenerativ neurologisk sjukdom eller sjukdom i centrala nervsystemet (CNS) som anses vara progressiv, metabolisk sjukdom eller progressiv degenerativ sjukdom.
  4. Samtidig användning av läkemedel som är kända för att interferera med EPX-100, inklusive måttliga eller svåra inducerare eller hämmare av CYP3A4/5/7. Specifikt samtidig användning av karbamazepin, oxkarbazepin och/eller fenytoin, samt att avstå från grapefrukt och grapefruktjuice under studieperioden. Se bilaga 1 för en lista över förbjudna läkemedel.
  5. Tidigare eller samtidig användning av lorcaserin.

  6. Samtidig användning av fenfluramin. Deltagare med tidigare användning av fenfluramin under de senaste 3 månaderna, eller utan korrekt dokumentation av ett ekokardiogram, minst 3 månader efter den sista dosen av fenfluramin, för att säkerställa att deltagaren inte uppfyller några kriterier för läkemedelsrelaterad (fenfluramin) hjärtklaff hjärtsjukdom och/eller läkemedelsrelaterad pulmonell arteriell hypertension (PAH) som indikeras av något av följande:

    • dokumenterad mild eller större aortauppstötning [AR] eller måttlig eller större mitralisuppstötning [MR]
    • signifikant (större än mild) trikuspidaluppstötning
    • onormalt förtjockad hjärtklaff och/eller har begränsad rörelse hos klaffbladen
    • förhöjt höger hjärt-/lungartärtryck >35mmHg
  7. Har något medicinskt tillstånd som, enligt PI:s bedömning, anses vara kliniskt signifikant och potentiellt kan påverka deltagarnas säkerhet eller studieresultat, inklusive men inte begränsat till: kliniskt signifikant hjärtsjukdom (inklusive angina, kongestiv hjärtsvikt, okontrollerad hypertoni och historia av arytmier), njur-, lung-, gastrointestinala, hematologiska eller hepatiska tillstånd; eller ett tillstånd som påverkar absorption, distribution, metabolism eller utsöndring av läkemedel.
  8. Har en aktiv självmordsplan/uppsåt eller har haft aktiva självmordstankar under de senaste 6 månaderna eller ett självmordsförsök under de senaste 3 åren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Aktiv arm med EPX-100 (Clemizole HCl)
EPX-100 oral lösning
Läkemedel: EPX-100 (Clemizole HCl)
Daglig dos av EPX100
Andra namn:
  • Clemizol
  • Clemizolhydroklorid
  • Clemizol HCl
Placebo-jämförare: Placebo arm
Färg- och smakmatchad placebo oral lösning doserad för att matcha den aktiva armen.
Läkemedel: Placebo
Daglig dos av placebo
Andra namn:
  • Placebo för att matcha EPX-100-lösningen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Den genomsnittliga procentuella förändringen i frekvensen av countable convulsive anfalls (CCSF1) i titrerings- och underhållsperioderna (T+M) i förhållande till baslinjen.
Tidsram: 20 veckor
Den genomsnittliga procentuella förändringen i frekvensen av countable convulsive anfalls (CCSF1) i titrerings- och underhållsperioderna (T+M) i förhållande till baslinjen.
20 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Skillnaden mellan EPX-100 och placebo i antalet räknebara krampanfallsfria dagar i T+M-perioderna i förhållande till baslinjen.
Tidsram: 20 veckor
Skillnaden mellan EPX-100 och placebo i antalet räknebara krampanfallsfria dagar i T+M-perioderna i förhållande till baslinjen.
20 veckor
Skillnaden mellan EPX-100 och placebo i andelen deltagare med >50 % minskning av medel-CCSF i T+M-perioderna i förhållande till baslinjen.
Tidsram: 20 veckor
Skillnaden mellan EPX-100 och placebo i andelen deltagare med >50 % minskning av medel-CCSF i T+M-perioderna i förhållande till baslinjen.
20 veckor
Den totala förändringen i anfallssvårighet med hjälp av Hague Seizure Severity Scale (HASS).
Tidsram: 20 veckor
Den totala förändringen i anfallssvårighet med hjälp av Hague Seizure Severity Scale (HASS).
20 veckor
Förbättringen av Clinical Global Impression (CGI).
Tidsram: 20 veckor
Förbättringen av Clinical Global Impression (CGI).
20 veckor
Den totala förändringen i livskvalitet i barndom Epilepsi kortform (QOLCE 55).
Tidsram: 20 veckor
Den totala förändringen i livskvalitet i barndom Epilepsi kortform (QOLCE 55).
20 veckor
Skillnaden mellan EPX-100 och placebo i andelen deltagare med >25 % minskning av medel-CCSF i T+M-perioderna i förhållande till baslinjen.
Tidsram: 20 veckor
Skillnaden mellan EPX-100 och placebo i andelen deltagare med >25 % minskning av medel-CCSF i T+M-perioderna i förhållande till baslinjen.
20 veckor
Den genomsnittliga skillnaden mellan EPX-100 och placebo per 28-dagar i procentuell förändring av alla anfall under T+M-perioderna i förhållande till baslinjen.
Tidsram: 20 veckor
Den genomsnittliga skillnaden mellan EPX-100 och placebo per 28-dagar i procentuell förändring av alla anfall under T+M-perioderna i förhållande till baslinjen.
20 veckor
Förändringen i antalet episoder av status epilepticus, i T+M-perioderna i förhållande till baslinjen.
Tidsram: 20 veckor
Förändringen i antalet episoder av status epilepticus, i T+M-perioderna i förhållande till baslinjen.
20 veckor
Förekomsten av användning av räddningsantiepileptika (AED) mellan EPX-100 och placebo, mätt som antalet dagar på räddnings-AED under T+M-perioderna i förhållande till baslinjen.
Tidsram: 20 veckor
Förekomsten av användning av räddningsantiepileptika (AED) mellan EPX-100 och placebo, mätt som antalet dagar på räddnings-AED under T+M-perioderna i förhållande till baslinjen.
20 veckor
Den enskilda posten ändras i Livskvalitet i barndom Epilepsi kortform (QOLCE 55).
Tidsram: 20 veckor
Den enskilda posten ändras i Livskvalitet i barndom Epilepsi kortform (QOLCE 55).
20 veckor
Den enskilda posten ändras i anfallssvårighet med hjälp av Hague Seizure Severity Scale (HASS).
Tidsram: 20 veckor
Den enskilda posten ändras i anfallssvårighet med hjälp av Hague Seizure Severity Scale (HASS).
20 veckor
Förändringen i sömnstörningsskalan för barn (SDSC) mellan EPX-100 och placebo vid varje schemalagt besök
Tidsram: 20 veckor
Förändringen i sömnstörningsskalan för barn (SDSC) mellan EPX-100 och placebo vid varje schemalagt besök
20 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Epygenix

Samarbetspartners

Forest Hills Lab
Liberyx Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Lorianne Masouka, MD, Epygenix Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 september 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

19 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

19 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 juli 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 juli 2020

Första postat (Faktisk)

8 juli 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EPX-100-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Dravets syndrom

Kliniska prövningar på EPX-100 (Clemizole HCl)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera