Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a snášenlivost transplantace RPE odvozené z RPESC u pacientů s makulární degenerací související se suchým věkem (AMD)

12. října 2025 aktualizováno: Luxa Biotechnology, LLC

Otevřená studie fáze 1/2a k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti transplantací RPE odvozených z RPESC jako terapie makulární degenerace související se suchým věkem (AMD)

Hlavním cílem studie je hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti RPESC-RPE-4W jako terapie suché AMD.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

RPESC-RPE-4W jsou RPE buňky odvozené z alogenních RPE kmenových buněk (RPESC) (RPESC-RPE) izolované z RPE vrstvy lidských kadaverózních očí, které jsou transplantovány pod makuláru.

Tato první otevřená intervenční studie fáze 1/2a u člověka s eskalací dávky plánuje zapsat celkem 18 subjektů

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

18

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
        • Nábor
        • Retina Vitreous Associates Medical Group
        • Kontakt:
          • David S Liao, MD, PhD
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94303
        • Nábor
        • Spencer Center for Vision Research
        • Kontakt:
          • Theodore Leng, MD, FACS
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Nábor
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
        • Kontakt:
          • Rajesh C Rao, M.D.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

55 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Klinická diagnóza suché AMD.
  2. Schopnost porozumět a dát informovaný souhlas.
  3. Dospělý muž nebo žena starší 55 let.
  4. Z lékařského hlediska vhodný k podstoupení vitrektomie a subretinální injekce (>60 % na Karnofského stupnici).
  5. Postmenopauzální, pokud je žena (očekává se, že bude běžná kvůli věkovému omezení), nebo partnerka muže, který není schopen zplodit děti.
  6. Pokud je muž, ochoten během studie používat bariérovou a spermicidní antikoncepci.

Kritéria vyloučení:

  1. Alergie nebo přecitlivělost na dilatační kapky nebo fluorescein.
  2. Aktivní závažné zdravotní stavy omezující schopnost účastnit se studie.
  3. Aktivní malignita nebo léčba chemoterapií.
  4. Systémová imunosupresivní léčba během posledních šesti měsíců.
  5. Anamnéza toxoplazmózy, retinální histoplazmózy nebo tuberkulózy.
  6. Příjem hodnoceného produktu (IP) v klinickém hodnocení během předchozích šesti měsíců.
  7. Jakýkoli jiný zdravotní stav, který podle úsudku zkoušejícího naruší schopnost subjektu dodržovat protokol, ohrozí bezpečnost subjektu nebo naruší interpretaci výsledků studie.
  8. Těhotné nebo kojící ženy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 50 000 buněk
Šest pacientů dostane jednu dávku 50 000 buněk RPESC-RPE-4W do oka.
Biologický: RPESC-RPE-4W
RPESC-RPE-4W
Experimentální: 150 000 buněk
Šest pacientů dostane jednu dávku 150 000 buněk RPESC-RPE-4W do oka.
Biologický: RPESC-RPE-4W
RPESC-RPE-4W
Experimentální: 250 000 buněk
Šest pacientů dostane jednu dávku 250 000 buněk RPESC-RPE-4W do oka.
Biologický: RPESC-RPE-4W
RPESC-RPE-4W

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost transplantace RPESC-RPE-4W
Časové okno: 24 měsíců

Transplantace buněk RPESC-RPE-4W bude považována za bezpečnou a tolerovanou v nepřítomnosti:

  • Snížení zrakové ostrosti (VA) o více než 15 písmen studie rané léčby diabetické retinopatie (ETDRS) (nebo na horší hodnotu než počítání prstů ve třech stopách) od výchozí hodnoty
  • Jakékoli neoční nežádoucí příhody (AE) stupně 2 (CTCAE v5.0) nebo vyšší související s hodnoceným produktem (IP) RPESC-RPE-4W nebo výzkumnými intervencemi
  • Nitrooční zánět indikující kontaminaci infekčním agens nebo závažnou imunitní odpověď vyšší než střední závažnosti související s hodnoceným produktem RPESC-RPE-4W nebo zkoumanými intervencemi
  • Tvorba nádoru > 1 mm ve vztahu k IP nebo vyšetřovaným intervencím
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna průměru nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA)
Časové okno: 24 měsíců
Změna zrakové ostrosti bude měřena grafem ETDRS.
24 měsíců
Ztráta ≥10 decibelů desetistupňové průměrné mikroperimetrie zrakové citlivosti
Časové okno: 24 měsíců
Ztráta ≥10 decibelů desetistupňové průměrné zrakové citlivosti bude měřena mikroperimetrií.
24 měsíců
Změna v oblasti léze GA
Časové okno: 24 měsíců
Bude měřena změna v oblasti GA léze.
24 měsíců
Důkazy strukturálních změn
Časové okno: 24 měsíců
Strukturální důkazy budou měřeny OCT zobrazením, autofluorescencí, fluoresceinovou angiografií a fotografií očního pozadí
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Luxa Biotechnology, LLC

Spolupracovníci

National Eye Institute (NEI)
National Institutes of Health (NIH)
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Regenerative Research Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Rajesh C Rao, M.D., University of Michigan Kellogg Eye Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Theodore Leng, MD, FACS, Spencer Center for Vision Research at Stanford University
  • Vrchní vyšetřovatel: David S Liao, MD, PhD, Retina-Vitreous Associates Medical Group

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. dubna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2020

První zveřejněno (Aktuální)

13. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

15. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RPESC-RPE-01
  • U01EY030581 (Grant/smlouva NIH USA)
  • UG3EY031810 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RPESC-RPE-4W

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Suriname

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit