Sécurité et tolérabilité de la greffe de RPE dérivée de RPESC chez les patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) sèche
12 octobre 2025 mis à jour par: Luxa Biotechnology, LLC
Une étude ouverte de phase 1/2a pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de la greffe de RPE dérivée de RPESC comme traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) sèche
L'objectif principal de l'étude est l'évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité du RPESC-RPE-4W en tant que traitement de la DMLA sèche.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
RPESC-RPE-4W est une cellule souche allogénique RPE (RPESC) - des cellules RPE dérivées (RPESC-RPE) isolées de la couche RPE d'yeux de cadavres humains sont transplantées sous la macula.
Cette première étude interventionnelle ouverte de phase 1/2a à doses croissantes chez l'homme prévoit de recruter un total de 18 sujets
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
18
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Jeffrey H Stern, M.D., Ph.D.
- Numéro de téléphone: 05184371111
- E-mail: jeffreystern@luxabiotech.com
Lieux d'étude
-
-
California
-
Beverly Hills, California, États-Unis, 90211
- Recrutement
- Retina Vitreous Associates Medical Group
-
Contact:
- David S Liao, MD, PhD
-
Palo Alto, California, États-Unis, 94303
- Recrutement
- Spencer Center for Vision Research
-
Contact:
- Theodore Leng, MD, FACS
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
- Recrutement
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
Contact:
- Rajesh C Rao, M.D.
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
55 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic clinique de la DMLA sèche.
- Capacité à comprendre et à donner un consentement éclairé.
- Homme ou femme adulte > 55 ans.
- Médicalement apte à subir une vitrectomie et une injection sous-rétinienne (> 60 % sur l'échelle de Karnofsky).
- Postménopause si femme (ce qui devrait être courant pour la limite d'âge), ou la partenaire féminine d'un sujet masculin incapable d'avoir des enfants.
- S'il s'agit d'un homme, disposé à utiliser une contraception barrière et spermicide pendant l'étude.
Critère d'exclusion:
- Allergie ou hypersensibilité aux gouttes de dilatation ou à la fluorescéine.
- Affections médicales majeures actives limitant la capacité à participer à l'étude.
- Malignité active ou traitement par chimiothérapie.
- Traitement immunosuppresseur systémique au cours des six derniers mois.
- Antécédents de toxoplasmose, d'histoplasmose rétinienne ou de tuberculose.
- Réception d'un produit expérimental (IP) dans un essai clinique dans les six mois précédents.
- Toute autre condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, interférera avec la capacité du sujet à se conformer au protocole, compromet la sécurité du sujet ou interfère avec l'interprétation des résultats de l'étude.
- Femmes enceintes ou allaitantes.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: 50 000 cellules
Six patients recevront une dose unique de 50 000 cellules RPESC-RPE-4W dans l'œil.
|
RPESC-RPE-4W
|
|
Expérimental: 150 000 cellules
Six patients recevront une dose unique de 150 000 cellules RPESC-RPE-4W dans l'œil.
|
RPESC-RPE-4W
|
|
Expérimental: 250 000 cellules
Six patients recevront une dose unique de 250 000 cellules RPESC-RPE-4W dans l'œil.
|
RPESC-RPE-4W
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Sécurité et tolérabilité de la transplantation RPESC-RPE-4W
Délai: 24 mois
|
La transplantation de cellules RPESC-RPE-4W sera considérée comme sûre et tolérée en l'absence de :
|
24 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Modification de la moyenne de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC)
Délai: 24mois
|
Le changement d'acuité visuelle sera mesuré par le graphique ETDRS.
|
24mois
|
|
Perte de ≥10 décibels de micropérimétrie de sensibilité visuelle moyenne à dix degrés
Délai: 24mois
|
Une perte de ≥ 10 décibels de sensibilité visuelle moyenne à dix degrés sera mesurée par micropérimétrie.
|
24mois
|
|
Modification de la zone de lésion GA
Délai: 24mois
|
Le changement dans la zone de lésion GA sera mesuré.
|
24mois
|
|
Preuve de changements structurels
Délai: 24mois
|
Les preuves structurelles seront mesurées par imagerie OCT, autofluorescence, angiographie à la fluorescéine et photographie du fond d'œil
|
24mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Rajesh C Rao, M.D., University of Michigan Kellogg Eye Center
- Chercheur principal: Theodore Leng, MD, FACS, Spencer Center for Vision Research at Stanford University
- Chercheur principal: David S Liao, MD, PhD, Retina-Vitreous Associates Medical Group
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 avril 2022
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
1 novembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 novembre 2020
Première publication (Réel)
13 novembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
15 octobre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 octobre 2025
Dernière vérification
1 octobre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RPESC-RPE-01
- U01EY030581 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- UG3EY031810 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .