Sicherheit und Verträglichkeit von RPESC-abgeleiteter RPE-Transplantation bei Patienten mit trockener altersbedingter Makuladegeneration (AMD)
12. Oktober 2025 aktualisiert von: Luxa Biotechnology, LLC
Eine Open-Label-Studie der Phase 1/2a zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von RPESC-abgeleiteter RPE-Transplantation als Therapie für trockene altersbedingte Makuladegeneration (AMD)
Das Hauptziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von RPESC-RPE-4W als Therapie für trockene AMD.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
RPESC-RPE-4W ist von allogenen RPE-Stammzellen (RPESC) abgeleitete RPE-Zellen (RPESC-RPE), die aus der RPE-Schicht menschlicher Leichenaugen isoliert und unter die Makula transplantiert werden.
Diese erste am Menschen durchgeführte Phase-1/2a-Open-Label-Dosiseskalations-Interventionsstudie soll insgesamt 18 Probanden aufnehmen
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
18
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Jeffrey H Stern, M.D., Ph.D.
- Telefonnummer: 05184371111
- E-Mail: jeffreystern@luxabiotech.com
Studienorte
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten, 90211
- Rekrutierung
- Retina Vitreous Associates Medical Group
-
Kontakt:
- David S Liao, MD, PhD
-
Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94303
- Rekrutierung
- Spencer Center for Vision Research
-
Kontakt:
- Theodore Leng, MD, FACS
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
- Rekrutierung
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
Kontakt:
- Rajesh C Rao, M.D.
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
55 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Klinische Diagnose der trockenen AMD.
- Fähigkeit, eine informierte Zustimmung zu verstehen und zu geben.
- Erwachsener Mann oder Frau > 55 Jahre.
- Medizinisch geeignet für Vitrektomie und subretinale Injektion (>60 % auf der Karnofsky-Skala).
- Postmenopausal, falls weiblich (voraussichtlich üblich für die Altersbegrenzung) oder die Partnerin eines männlichen Probanden, der keine Kinder zeugen kann.
- Wenn männlich, bereit, während der Studie Barriere- und spermizide Verhütungsmittel zu verwenden.
Ausschlusskriterien:
- Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Dilatationstropfen oder Fluorescein.
- Aktive schwerwiegende Erkrankungen, die die Teilnahme an der Studie einschränken.
- Aktive Malignität oder Behandlung mit Chemotherapie.
- Systemische immunsuppressive Therapie innerhalb der letzten sechs Monate.
- Vorgeschichte von Toxoplasmose, retinaler Histoplasmose oder Tuberkulose.
- Erhalt eines Prüfpräparats (IP) in einer klinischen Studie innerhalb der letzten sechs Monate.
- Jeder andere medizinische Zustand, der nach Einschätzung des Prüfarztes die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigt, das Protokoll einzuhalten, die Sicherheit des Probanden beeinträchtigt oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigt.
- Schwangere oder stillende Frauen.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: 50.000 Zellen
Sechs Patienten erhalten eine Einzeldosis von 50.000 RPESC-RPE-4W-Zellen im Auge.
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RPESC-RPE-4W
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Experimental: 150.000 Zellen
Sechs Patienten erhalten eine Einzeldosis von 150.000 RPESC-RPE-4W-Zellen im Auge.
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RPESC-RPE-4W
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Experimental: 250.000 Zellen
Sechs Patienten erhalten eine Einzeldosis von 250.000 RPESC-RPE-4W-Zellen im Auge.
|
RPESC-RPE-4W
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Sicherheit und Verträglichkeit der RPESC-RPE-4W-Transplantation
Zeitfenster: 24 Monate
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Die Transplantation von RPESC-RPE-4W-Zellen gilt als sicher und verträglich, wenn Folgendes nicht vorliegt:
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24 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung des Mittelwerts der besten korrigierten Sehschärfe (BCVA)
Zeitfenster: 24 Monate
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Die Veränderung der Sehschärfe wird anhand des ETDRS-Diagramms gemessen.
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24 Monate
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Verlust von ≥10 Dezibel der Mikroperimetrie der durchschnittlichen visuellen Empfindlichkeit von zehn Grad
Zeitfenster: 24 Monate
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Ein Verlust von ≥10 Dezibel der durchschnittlichen visuellen Empfindlichkeit von zehn Grad wird durch Mikroperimetrie gemessen.
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24 Monate
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Änderung im Bereich der GA-Läsion
Zeitfenster: 24 Monate
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Die Veränderung des GA-Läsionsbereichs wird gemessen.
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24 Monate
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Nachweis struktureller Veränderungen
Zeitfenster: 24 Monate
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Strukturnachweise werden durch OCT-Bildgebung, Autofluoreszenz, Fluoreszein-Angiographie und Fundusfotografie gemessen
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24 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Rajesh C Rao, M.D., University of Michigan Kellogg Eye Center
- Hauptermittler: Theodore Leng, MD, FACS, Spencer Center for Vision Research at Stanford University
- Hauptermittler: David S Liao, MD, PhD, Retina-Vitreous Associates Medical Group
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
5. April 2022
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Dezember 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Dezember 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
1. November 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
8. November 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
13. November 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
15. Oktober 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
12. Oktober 2025
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- RPESC-RPE-01
- U01EY030581 (US NIH Stipendium/Vertrag)
- UG3EY031810 (US NIH Stipendium/Vertrag)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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