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Sicurezza e tollerabilità del trapianto di RPE derivato da RPESC in pazienti con degenerazione maculare senile secca (AMD)

3 ottobre 2023 aggiornato da: Luxa Biotechnology, LLC

Uno studio di fase 1/2a in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trapianto di RPE derivato da RPESC come terapia per la degenerazione maculare senile secca (AMD)

L'obiettivo principale dello studio è la valutazione della sicurezza e della tollerabilità di RPESC-RPE-4W come terapia per l'AMD secca.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

RPESC-RPE-4W è una cellula staminale RPE allogenica (RPESC) Le cellule RPE derivate da cellule RPE (RPESC-RPE) isolate dallo strato RPE degli occhi cadaverici umani vengono trapiantate sotto la maculare.

Questo primo studio interventistico di fase 1/2a in aperto sull'uomo prevede l'arruolamento di un totale di 18 soggetti

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Reclutamento
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
        • Contatto:
          • Rajesh C Rao, M.D.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

55 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi clinica dell'AMD secca.
  2. Capacità di comprendere e dare il consenso informato.
  3. Maschio o femmina adulto >55 anni di età.
  4. Medicalmente idoneo a sottoporsi a vitrectomia e iniezione sottoretinica (>60% sulla scala di Karnofsky).
  5. In postmenopausa se femmina (previsto essere comune per il limite di età), o la compagna di un soggetto maschio incapace di procreare.
  6. Se maschio, disposto a utilizzare contraccettivi di barriera e spermicida durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Allergia o ipersensibilità alle gocce di dilatazione o alla fluoresceina.
  2. - Condizioni mediche gravi attive che limitano la capacità di partecipare allo studio.
  3. Tumore maligno attivo o trattamento con chemioterapia.
  4. Terapia immunosoppressiva sistemica negli ultimi sei mesi.
  5. Storia di toxoplasmosi, istoplasmosi retinica o tubercolosi.
  6. Ricevimento del prodotto sperimentale (IP) in uno studio clinico entro i sei mesi precedenti.
  7. Qualsiasi altra condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, interferirà con la capacità del soggetto di rispettare il protocollo, compromette la sicurezza del soggetto o interferisce con l'interpretazione dei risultati dello studio.
  8. Donne incinte o che allattano.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 50.000 celle
Sei pazienti riceveranno una singola dose di 50.000 cellule RPESC-RPE-4W nell'occhio.
Biologico: RPESC-RPE-4W
RPESC-RPE-4W
Sperimentale: 150.000 celle
Sei pazienti riceveranno una singola dose di 150.000 cellule RPESC-RPE-4W nell'occhio.
Biologico: RPESC-RPE-4W
RPESC-RPE-4W
Sperimentale: 250.000 celle
Sei pazienti riceveranno una singola dose di 250.000 cellule RPESC-RPE-4W nell'occhio.
Biologico: RPESC-RPE-4W
RPESC-RPE-4W

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità del trapianto RPESC-RPE-4W
Lasso di tempo: 24 mesi

Il trapianto di cellule RPESC-RPE-4W sarà considerato sicuro e tollerato in assenza di:

  • Diminuzione dell'acuità visiva (VA) di oltre 15 lettere dell'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (o peggiore rispetto al conteggio delle dita a tre piedi) rispetto al basale
  • Qualsiasi evento avverso (AE) di grado 2 (CTCAE versione 5) o superiore correlato al prodotto cellulare e agli interventi sperimentali.
  • Qualsiasi prova che la cellula sia contaminata da un agente infettivo o da una grave risposta immunitaria al prodotto cellulare
  • Qualsiasi prova che le cellule mostrino potenziale tumorigenico
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della media della migliore acuità visiva corretta (BCVA)
Lasso di tempo: 24 mesi
Il cambiamento nell'acuità visiva sarà misurato dal grafico ETDRS.
24 mesi
Perdita di ≥10 decibel di microperimetria della sensibilità visiva media di dieci gradi
Lasso di tempo: 24 mesi
La perdita di ≥10 decibel di sensibilità visiva media di dieci gradi sarà misurata mediante microperimetria.
24 mesi
Cambiamento nell'area della lesione GA
Lasso di tempo: 24 mesi
Verrà misurata la variazione dell'area della lesione GA.
24 mesi
Evidenze di cambiamenti strutturali
Lasso di tempo: 24 mesi
L'evidenza strutturale sarà misurata mediante imaging OCT, autofluorescenza, angiografia con fluoresceina e fotografia del fondo oculare
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Luxa Biotechnology, LLC

Collaboratori

National Eye Institute (NEI)
National Institutes of Health (NIH)
Regenerative Research Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Rajesh C Rao, M.D., University of Michigan Kellogg Eye Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 aprile 2022

Completamento primario (Stimato)

31 maggio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 novembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

13 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RPESC-RPE-01
  • U01EY030581 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • UG3EY031810 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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