Sicurezza e tollerabilità del trapianto di RPE derivato da RPESC in pazienti con degenerazione maculare senile secca (AMD)
12 ottobre 2025 aggiornato da: Luxa Biotechnology, LLC
Uno studio di fase 1/2a in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trapianto di RPE derivato da RPESC come terapia per la degenerazione maculare senile secca (AMD)
L'obiettivo principale dello studio è la valutazione della sicurezza e della tollerabilità di RPESC-RPE-4W come terapia per l'AMD secca.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
RPESC-RPE-4W è una cellula staminale RPE allogenica (RPESC) Le cellule RPE derivate da cellule RPE (RPESC-RPE) isolate dallo strato RPE degli occhi cadaverici umani vengono trapiantate sotto la maculare.
Questo primo studio interventistico di fase 1/2a in aperto sull'uomo prevede l'arruolamento di un totale di 18 soggetti
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Jeffrey H Stern, M.D., Ph.D.
- Numero di telefono: 05184371111
- Email: jeffreystern@luxabiotech.com
Luoghi di studio
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
- Reclutamento
- Retina Vitreous Associates Medical Group
-
Contatto:
- David S Liao, MD, PhD
-
Palo Alto, California, Stati Uniti, 94303
- Reclutamento
- Spencer Center for Vision Research
-
Contatto:
- Theodore Leng, MD, FACS
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
- Reclutamento
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
Contatto:
- Rajesh C Rao, M.D.
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
55 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi clinica dell'AMD secca.
- Capacità di comprendere e dare il consenso informato.
- Maschio o femmina adulto >55 anni di età.
- Medicalmente idoneo a sottoporsi a vitrectomia e iniezione sottoretinica (>60% sulla scala di Karnofsky).
- In postmenopausa se femmina (previsto essere comune per il limite di età), o la compagna di un soggetto maschio incapace di procreare.
- Se maschio, disposto a utilizzare contraccettivi di barriera e spermicida durante lo studio.
Criteri di esclusione:
- Allergia o ipersensibilità alle gocce di dilatazione o alla fluoresceina.
- - Condizioni mediche gravi attive che limitano la capacità di partecipare allo studio.
- Tumore maligno attivo o trattamento con chemioterapia.
- Terapia immunosoppressiva sistemica negli ultimi sei mesi.
- Storia di toxoplasmosi, istoplasmosi retinica o tubercolosi.
- Ricevimento del prodotto sperimentale (IP) in uno studio clinico entro i sei mesi precedenti.
- Qualsiasi altra condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, interferirà con la capacità del soggetto di rispettare il protocollo, compromette la sicurezza del soggetto o interferisce con l'interpretazione dei risultati dello studio.
- Donne incinte o che allattano.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: 50.000 celle
Sei pazienti riceveranno una singola dose di 50.000 cellule RPESC-RPE-4W nell'occhio.
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RPESC-RPE-4W
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Sperimentale: 150.000 celle
Sei pazienti riceveranno una singola dose di 150.000 cellule RPESC-RPE-4W nell'occhio.
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RPESC-RPE-4W
|
|
Sperimentale: 250.000 celle
Sei pazienti riceveranno una singola dose di 250.000 cellule RPESC-RPE-4W nell'occhio.
|
RPESC-RPE-4W
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza e tollerabilità del trapianto RPESC-RPE-4W
Lasso di tempo: 24 mesi
|
Il trapianto di cellule RPESC-RPE-4W sarà considerato sicuro e tollerato in assenza di:
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24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della media della migliore acuità visiva corretta (BCVA)
Lasso di tempo: 24 mesi
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Il cambiamento nell'acuità visiva sarà misurato dal grafico ETDRS.
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24 mesi
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Perdita di ≥10 decibel di microperimetria della sensibilità visiva media di dieci gradi
Lasso di tempo: 24 mesi
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La perdita di ≥10 decibel di sensibilità visiva media di dieci gradi sarà misurata mediante microperimetria.
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24 mesi
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Cambiamento nell'area della lesione GA
Lasso di tempo: 24 mesi
|
Verrà misurata la variazione dell'area della lesione GA.
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24 mesi
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Evidenze di cambiamenti strutturali
Lasso di tempo: 24 mesi
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L'evidenza strutturale sarà misurata mediante imaging OCT, autofluorescenza, angiografia con fluoresceina e fotografia del fondo oculare
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24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Rajesh C Rao, M.D., University of Michigan Kellogg Eye Center
- Investigatore principale: Theodore Leng, MD, FACS, Spencer Center for Vision Research at Stanford University
- Investigatore principale: David S Liao, MD, PhD, Retina-Vitreous Associates Medical Group
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
5 aprile 2022
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 novembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 novembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
13 novembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
15 ottobre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 ottobre 2025
Ultimo verificato
1 ottobre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RPESC-RPE-01
- U01EY030581 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- UG3EY031810 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .