Veiligheid en verdraagbaarheid van RPESC-afgeleide RPE-transplantatie bij patiënten met droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD)
12 oktober 2025 bijgewerkt door: Luxa Biotechnology, LLC
Een open-label fase1/2a-onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van RPESC-afgeleide RPE-transplantatie als therapie voor droge leeftijdsgebonden maculadegeneratie (AMD) te evalueren
Het hoofddoel van de studie is de evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van RPESC-RPE-4W als therapie voor droge AMD.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
RPESC-RPE-4W is allogene RPE-stamcel (RPESC)-afgeleide RPE-cellen (RPESC-RPE) geïsoleerd uit de RPE-laag van menselijke kadaverogen die onder de macula worden getransplanteerd.
Deze first-in-human fase 1/2a open-label dosis-escalatie interventionele studie is van plan om in totaal 18 proefpersonen te rekruteren
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Jeffrey H Stern, M.D., Ph.D.
- Telefoonnummer: 05184371111
- E-mail: jeffreystern@luxabiotech.com
Studie Locaties
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
- Werving
- Retina Vitreous Associates Medical Group
-
Contact:
- David S Liao, MD, PhD
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94303
- Werving
- Spencer Center for Vision Research
-
Contact:
- Theodore Leng, MD, FACS
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
- Werving
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
Contact:
- Rajesh C Rao, M.D.
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
55 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Klinische diagnose van droge AMD.
- Vermogen om geïnformeerde toestemming te begrijpen en te geven.
- Volwassen man of vrouw ouder dan 55 jaar.
- Medisch geschikt voor vitrectomie en subretinale injectie (>60% op Karnofsky-schaal).
- Postmenopauzaal als vrouw (naar verwachting gebruikelijk voor de leeftijdsgrens), of de vrouwelijke partner van een mannelijke proefpersoon die geen kinderen kan verwekken.
- Indien mannelijk, bereid om barrière- en zaaddodende anticonceptie te gebruiken tijdens het onderzoek.
Uitsluitingscriteria:
- Allergie of overgevoeligheid voor dilatatiedruppels of fluoresceïne.
- Actieve ernstige medische aandoeningen die het vermogen om deel te nemen aan het onderzoek beperken.
- Actieve maligniteit of behandeling met chemotherapie.
- Systemische immunosuppressieve therapie in de afgelopen zes maanden.
- Geschiedenis van toxoplasmose, retinale histoplasmose of tuberculose.
- Ontvangst van het onderzoeksproduct (IP) in een klinische proef binnen de voorafgaande zes maanden.
- Elke andere medische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, het vermogen van de proefpersoon om zich aan het protocol te houden, belemmert, de veiligheid van de proefpersoon in gevaar brengt of de interpretatie van de onderzoeksresultaten verstoort.
- Zwangere of zogende vrouwtjes.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: 50.000 cellen
Zes patiënten krijgen een enkele dosis van 50.000 RPESC-RPE-4W-cellen in het oog.
|
RPESC-RPE-4W
|
|
Experimenteel: 150.000 cellen
Zes patiënten krijgen een enkele dosis van 150.000 RPESC-RPE-4W-cellen in het oog.
|
RPESC-RPE-4W
|
|
Experimenteel: 250.000 cellen
Zes patiënten krijgen een enkele dosis van 250.000 RPESC-RPE-4W-cellen in het oog.
|
RPESC-RPE-4W
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid van RPESC-RPE-4W-transplantatie
Tijdsspanne: 24 maanden
|
De transplantatie van RPESC-RPE-4W-cellen wordt als veilig beschouwd en wordt getolereerd bij afwezigheid van:
|
24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in het gemiddelde van de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA)
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Verandering in gezichtsscherpte wordt gemeten met de ETDRS-kaart.
|
24 maanden
|
|
Verlies van ≥10 decibel van tien graden gemiddelde visuele gevoeligheid microperimetrie
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Verlies van ≥10 decibel van tien graden gemiddelde visuele gevoeligheid wordt gemeten met microperimetrie.
|
24 maanden
|
|
Verandering in GA-laesiegebied
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Verandering in GA-laesiegebied zal worden gemeten.
|
24 maanden
|
|
Bewijs van structurele veranderingen
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Structureel bewijs zal worden gemeten door OCT-beeldvorming, autofluorescentie, fluoresceïne-angiografie en fundusfotografie
|
24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Rajesh C Rao, M.D., University of Michigan Kellogg Eye Center
- Hoofdonderzoeker: Theodore Leng, MD, FACS, Spencer Center for Vision Research at Stanford University
- Hoofdonderzoeker: David S Liao, MD, PhD, Retina-Vitreous Associates Medical Group
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
5 april 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2026
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 november 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 november 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 november 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
15 oktober 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 oktober 2025
Laatst geverifieerd
1 oktober 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RPESC-RPE-01
- U01EY030581 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- UG3EY031810 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .