Bezpieczeństwo i tolerancja przeszczepu RPE pochodzącego z RPESC u pacjentów z suchym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem (AMD)
12 października 2025 zaktualizowane przez: Luxa Biotechnology, LLC
Otwarte badanie fazy 1/2a mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji przeszczepu RPE pochodzącego z RPESC jako terapii zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem suchym (AMD)
Głównym celem pracy jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji RPESC-RPE-4W w terapii suchej postaci AMD.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
RPESC-RPE-4W to komórki RPE pochodzące z allogenicznych komórek macierzystych RPE (RPESC).
W tym pierwszym otwartym badaniu interwencyjnym fazy 1/2a z udziałem ludzi z eskalacją dawki planuje się włączenie łącznie 18 pacjentów
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
18
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Jeffrey H Stern, M.D., Ph.D.
- Numer telefonu: 05184371111
- E-mail: jeffreystern@luxabiotech.com
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
- Rekrutacyjny
- Retina Vitreous Associates Medical Group
-
Kontakt:
- David S Liao, MD, PhD
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94303
- Rekrutacyjny
- Spencer Center for Vision Research
-
Kontakt:
- Theodore Leng, MD, FACS
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
- Rekrutacyjny
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
Kontakt:
- Rajesh C Rao, M.D.
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
55 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie kliniczne suchego AMD.
- Umiejętność zrozumienia i wyrażenia świadomej zgody.
- Dorosły mężczyzna lub kobieta >55 lat.
- Z medycznego punktu widzenia nadaje się do witrektomii i iniekcji podsiatkówkowej (>60% w skali Karnofsky'ego).
- Po menopauzie, jeśli kobieta (oczekuje się, że jest to powszechne w przypadku ograniczeń wiekowych) lub partnerka mężczyzny niezdolnego do spłodzenia dzieci.
- Jeśli mężczyzna, chętny do stosowania antykoncepcji mechanicznej i plemnikobójczej podczas badania.
Kryteria wyłączenia:
- Alergia lub nadwrażliwość na krople rozszerzające lub fluoresceinę.
- Czynne poważne schorzenia ograniczające możliwość udziału w badaniu.
- Aktywna choroba nowotworowa lub leczenie chemioterapią.
- Ogólnoustrojowa terapia immunosupresyjna w ciągu ostatnich sześciu miesięcy.
- Historia toksoplazmozy, histoplazmozy siatkówki lub gruźlicy.
- Otrzymanie badanego produktu (IP) w badaniu klinicznym w ciągu ostatnich sześciu miesięcy.
- Wszelkie inne schorzenia, które w ocenie Badacza będą kolidować ze zdolnością badanego do przestrzegania protokołu, zagrażać bezpieczeństwu badanego lub zakłócać interpretację wyników badania.
- Kobiety w ciąży lub karmiące.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: 50 000 komórek
Sześciu pacjentów otrzyma pojedynczą dawkę 50 000 komórek RPESC-RPE-4W do oka.
|
RPESC-RPE-4W
|
|
Eksperymentalny: 150 000 komórek
Sześciu pacjentów otrzyma pojedynczą dawkę 150 000 komórek RPESC-RPE-4W do oka.
|
RPESC-RPE-4W
|
|
Eksperymentalny: 250 000 komórek
Sześciu pacjentów otrzyma pojedynczą dawkę 250 000 komórek RPESC-RPE-4W do oka.
|
RPESC-RPE-4W
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja przeszczepu RPESC-RPE-4W
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Przeszczep komórek RPESC-RPE-4W zostanie uznany za bezpieczny i tolerowany w przypadku braku:
|
24 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana średniej najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmiana ostrości wzroku będzie mierzona za pomocą wykresu ETDRS.
|
24 miesiące
|
|
Utrata ≥10 decybeli przy średniej mikroperymetrii czułości wizualnej przy 10 stopniach
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Utrata ≥10 decybeli przy średniej wrażliwości wzrokowej 10 stopni zostanie zmierzona za pomocą mikroperymetrii.
|
24 miesiące
|
|
Zmiana w obszarze uszkodzenia GA
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmierzona zostanie zmiana w obszarze uszkodzenia GA.
|
24 miesiące
|
|
Dowody zmian strukturalnych
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Dowody strukturalne zostaną zmierzone za pomocą obrazowania OCT, autofluorescencji, angiografii fluoresceinowej i fotografii dna oka
|
24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Rajesh C Rao, M.D., University of Michigan Kellogg Eye Center
- Główny śledczy: Theodore Leng, MD, FACS, Spencer Center for Vision Research at Stanford University
- Główny śledczy: David S Liao, MD, PhD, Retina-Vitreous Associates Medical Group
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
5 kwietnia 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 listopada 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 listopada 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
13 listopada 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
15 października 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 października 2025
Ostatnia weryfikacja
1 października 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RPESC-RPE-01
- U01EY030581 (Grant/umowa NIH USA)
- UG3EY031810 (Grant/umowa NIH USA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .