RPESC-peräisen RPE-transplantaation turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on kuiva ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (AMD)
sunnuntai 12. lokakuuta 2025 päivittänyt: Luxa Biotechnology, LLC
Vaihe 1/2a, avoin tutkimus RPESC-peräisen RPE-transplantaation turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi kuivaan ikään liittyvän silmänpohjan rappeuman (AMD) hoitona
Tutkimuksen päätavoitteena on arvioida RPESC-RPE-4W:n turvallisuutta ja siedettävyyttä kuivan AMD:n hoitona.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
RPESC-RPE-4W on allogeenisista RPE-kantasoluista (RPESC) johdettuja RPE-soluja (RPESC-RPE), jotka on eristetty ihmisen ruumiinsilmän RPE-kerroksesta, ja ne siirretään makulan alle.
Tähän ensimmäiseen ihmisiin kohdistuvaan vaiheen 1/2a avoimeen annoksen eskalaatiointerventiotutkimukseen on tarkoitus ottaa yhteensä 18 koehenkilöä
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
18
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jeffrey H Stern, M.D., Ph.D.
- Puhelinnumero: 05184371111
- Sähköposti: jeffreystern@luxabiotech.com
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
- Rekrytointi
- Retina Vitreous Associates Medical Group
-
Ottaa yhteyttä:
- David S Liao, MD, PhD
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94303
- Rekrytointi
- Spencer Center for Vision Research
-
Ottaa yhteyttä:
- Theodore Leng, MD, FACS
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- Rekrytointi
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Rajesh C Rao, M.D.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
55 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kuivan AMD:n kliininen diagnoosi.
- Kyky ymmärtää ja antaa tietoinen suostumus.
- Aikuinen mies tai nainen > 55 vuotta.
- Lääketieteellisesti sopiva vitrektomialle ja subretinaaliselle injektiolle (>60 % Karnofskyn asteikolla).
- Postmenopausaalinen, jos nainen (oletetaan olevan yleinen ikärajoituksen vuoksi) tai miespuolisen kumppanin naispuolinen kumppani, joka ei pysty synnyttämään lapsia.
- Jos mies on valmis käyttämään estettä ja siittiöitä tappavaa ehkäisyä tutkimuksen aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Allergia tai yliherkkyys dilataatiotipoille tai fluoreseiinille.
- Aktiiviset vakavat sairaudet, jotka rajoittavat kykyä osallistua tutkimukseen.
- Aktiivinen pahanlaatuisuus tai hoito kemoterapialla.
- Systeeminen immunosuppressanttihoito viimeisen kuuden kuukauden aikana.
- Aiempi toksoplasmoosi, verkkokalvon histoplasmoosi tai tuberkuloosi.
- Tutkimustuotteen (IP) vastaanotto kliinisessä tutkimuksessa kuuden edellisen kuukauden aikana.
- Mikä tahansa muu sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsee tutkittavan kykyä noudattaa protokollaa, vaarantaa tutkittavan turvallisuuden tai häiritsee tutkimustulosten tulkintaa.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 50 000 solua
Kuusi potilasta saa kerta-annoksen 50 000 RPESC-RPE-4W-solua silmään.
|
RPESC-RPE-4W
|
|
Kokeellinen: 150 000 solua
Kuusi potilasta saa kerta-annoksen 150 000 RPESC-RPE-4W-solua silmään.
|
RPESC-RPE-4W
|
|
Kokeellinen: 250 000 solua
Kuusi potilasta saa kerta-annoksen 250 000 RPESC-RPE-4W-solua silmään.
|
RPESC-RPE-4W
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
RPESC-RPE-4W-siirron turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
RPESC-RPE-4W-solujen siirtoa pidetään turvallisena ja siedettävänä ilman:
|
24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos parhaan korjatun näöntarkkuuden (BCVA) keskiarvossa
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Näöntarkkuuden muutos mitataan ETDRS-kaaviolla.
|
24 kuukautta
|
|
Kymmenen asteen keskimääräisen visuaalisen herkkyyden mikroperimetrian menetys ≥10 desibeliä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Kymmenen asteen keskimääräisen visuaalisen herkkyyden menetys ≥10 desibeliä mitataan mikroperimetrialla.
|
24 kuukautta
|
|
Muutos GA-leesioalueella
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos GA-leesioalueella mitataan.
|
24 kuukautta
|
|
Todisteita rakennemuutoksista
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Rakenteelliset todisteet mitataan OCT-kuvauksella, autofluoresenssilla, fluoreseiiniangiografialla ja silmänpohjakuvauksella
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Rajesh C Rao, M.D., University of Michigan Kellogg Eye Center
- Päätutkija: Theodore Leng, MD, FACS, Spencer Center for Vision Research at Stanford University
- Päätutkija: David S Liao, MD, PhD, Retina-Vitreous Associates Medical Group
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 5. huhtikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 1. marraskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 8. marraskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 13. marraskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 15. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 12. lokakuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RPESC-RPE-01
- U01EY030581 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- UG3EY031810 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .