Segurança e tolerabilidade do transplante de EPR derivado de RPESC em pacientes com degeneração macular relacionada à idade seca (AMD)
12 de outubro de 2025 atualizado por: Luxa Biotechnology, LLC
Um estudo aberto de fase 1/2a para avaliar a segurança e a tolerabilidade do transplante de RPE derivado de RPESC como terapia para degeneração macular relacionada à idade seca (DMRI)
O principal objetivo do estudo é a avaliação da segurança e tolerabilidade do RPESC-RPE-4W como terapia para DMRI seca.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
RPESC-RPE-4W é células-tronco RPE alogênicas (RPESC) derivadas de células RPE (RPESC-RPE) isoladas da camada RPE de olhos cadavéricos humanos são transplantadas sob a mácula.
Este primeiro estudo intervencional de fase 1/2a de escala aberta em humanos planeja inscrever um total de 18 indivíduos
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
18
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Jeffrey H Stern, M.D., Ph.D.
- Número de telefone: 05184371111
- E-mail: jeffreystern@luxabiotech.com
Locais de estudo
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Recrutamento
- Retina Vitreous Associates Medical Group
-
Contato:
- David S Liao, MD, PhD
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
- Recrutamento
- Spencer Center for Vision Research
-
Contato:
- Theodore Leng, MD, FACS
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Recrutamento
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
Contato:
- Rajesh C Rao, M.D.
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
55 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico de DMRI seca.
- Capacidade de entender e dar consentimento informado.
- Adulto masculino ou feminino > 55 anos de idade.
- Medicamente adequado para ser submetido a vitrectomia e injeção sub-retiniana (>60% na escala de Karnofsky).
- Pós-menopausa se mulher (espera-se que seja comum devido à limitação de idade) ou a parceira de um indivíduo do sexo masculino incapaz de gerar filhos.
- Se homem, disposto a usar contracepção de barreira e espermicida durante o estudo.
Critério de exclusão:
- Alergia ou hipersensibilidade a gotas de dilatação ou fluoresceína.
- Principais condições médicas ativas que limitam a capacidade de participar do estudo.
- Malignidade ativa ou tratamento com quimioterapia.
- Terapia imunossupressora sistêmica nos últimos seis meses.
- História de toxoplasmose, histoplasmose retiniana ou tuberculose.
- Recebimento do produto experimental (PI) em um ensaio clínico nos últimos seis meses.
- Qualquer outra condição médica que, na opinião do investigador, interfira na capacidade do sujeito de cumprir o protocolo, comprometa a segurança do sujeito ou interfira na interpretação dos resultados do estudo.
- Mulheres grávidas ou amamentando.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: 50.000 células
Seis pacientes receberão dose única de 50.000 células RPESC-RPE-4W no olho.
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RPESC-RPE-4W
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Experimental: 150.000 células
Seis pacientes receberão dose única de 150.000 células RPESC-RPE-4W no olho.
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RPESC-RPE-4W
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Experimental: 250.000 células
Seis pacientes receberão dose única de 250.000 células RPESC-RPE-4W no olho.
|
RPESC-RPE-4W
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança e tolerabilidade do transplante RPESC-RPE-4W
Prazo: 24 meses
|
O transplante de células RPESC-RPE-4W será considerado seguro e tolerado na ausência de:
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24 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na média da Melhor Acuidade Visual Corrigida (BCVA)
Prazo: 24 meses
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A mudança na acuidade visual será medida pelo gráfico ETDRS.
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24 meses
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Perda de ≥10 decibéis de microperimetria de sensibilidade visual média de dez graus
Prazo: 24 meses
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A perda de ≥10 decibéis da sensibilidade visual média de dez graus será medida por microperimetria.
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24 meses
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Mudança na área de lesão GA
Prazo: 24 meses
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A mudança na área da lesão GA será medida.
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24 meses
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Evidência de mudanças estruturais
Prazo: 24 meses
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A evidência estrutural será medida por imagens de OCT, autofluorescência, angiografia de fluoresceína e fotografia de fundo de olho
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Rajesh C Rao, M.D., University of Michigan Kellogg Eye Center
- Investigador principal: Theodore Leng, MD, FACS, Spencer Center for Vision Research at Stanford University
- Investigador principal: David S Liao, MD, PhD, Retina-Vitreous Associates Medical Group
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de abril de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de novembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de novembro de 2020
Primeira postagem (Real)
13 de novembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
15 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de outubro de 2025
Última verificação
1 de outubro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RPESC-RPE-01
- U01EY030581 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
- UG3EY031810 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .