Seguridad y tolerabilidad del trasplante de RPE derivado de RPESC en pacientes con degeneración macular seca relacionada con la edad (AMD)
12 de octubre de 2025 actualizado por: Luxa Biotechnology, LLC
Un estudio abierto de fase 1/2a para evaluar la seguridad y la tolerabilidad del trasplante de RPE derivado de RPESC como terapia para la degeneración macular seca relacionada con la edad (AMD)
El principal objetivo del estudio es la evaluación de la seguridad y tolerabilidad de RPESC-RPE-4W como terapia para la DMAE seca.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
RPESC-RPE-4W es una célula madre alogénica del RPE (RPESC) Las células del RPE derivadas (RPESC-RPE) aisladas de la capa del RPE de ojos cadavéricos humanos se trasplantan debajo de la mácula.
Este primer estudio de intervención de fase 1/2a de etiqueta abierta y escalada de dosis en humanos planea inscribir a un total de 18 sujetos
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jeffrey H Stern, M.D., Ph.D.
- Número de teléfono: 05184371111
- Correo electrónico: jeffreystern@luxabiotech.com
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Reclutamiento
- Retina Vitreous Associates Medical Group
-
Contacto:
- David S Liao, MD, PhD
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
- Reclutamiento
- Spencer Center for Vision Research
-
Contacto:
- Theodore Leng, MD, FACS
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Reclutamiento
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
Contacto:
- Rajesh C Rao, M.D.
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
55 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico clínico de la DMAE seca.
- Capacidad para comprender y dar consentimiento informado.
- Hombre o mujer adulto mayor de 55 años.
- Médicamente apto para someterse a vitrectomía e inyección subretiniana (>60% en la escala de Karnofsky).
- Posmenopáusica si es mujer (se espera que sea común por la limitación de edad), o la pareja femenina de un sujeto masculino incapaz de engendrar hijos.
- Si es hombre, desea usar anticonceptivos de barrera y espermicidas durante el estudio.
Criterio de exclusión:
- Alergia o hipersensibilidad a gotas de dilatación o fluoresceína.
- Afecciones médicas importantes activas que limiten la capacidad para participar en el estudio.
- Neoplasia maligna activa o tratamiento con quimioterapia.
- Terapia inmunosupresora sistémica en los últimos seis meses.
- Antecedentes de toxoplasmosis, histoplasmosis retiniana o tuberculosis.
- Recepción del producto en investigación (PI) en un ensayo clínico dentro de los seis meses anteriores.
- Cualquier otra condición médica que, a juicio del investigador, interfiera con la capacidad del sujeto para cumplir con el protocolo, comprometa la seguridad del sujeto o interfiera con la interpretación de los resultados del estudio.
- Hembras gestantes o lactantes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: 50.000 celdas
Seis pacientes recibirán una dosis única de 50 000 células RPESC-RPE-4W en el ojo.
|
RPESC-RPE-4W
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Experimental: 150.000 celdas
Seis pacientes recibirán una dosis única de 150 000 células RPESC-RPE-4W en el ojo.
|
RPESC-RPE-4W
|
|
Experimental: 250.000 celdas
Seis pacientes recibirán una dosis única de 250 000 células RPESC-RPE-4W en el ojo.
|
RPESC-RPE-4W
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Seguridad y tolerabilidad del trasplante RPESC-RPE-4W.
Periodo de tiempo: 24 meses
|
El trasplante de células RPESC-RPE-4W se considerará seguro y tolerado en ausencia de:
|
24 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la media de la Mejor Agudeza Visual Corregida (BCVA)
Periodo de tiempo: 24 meses
|
El cambio en la agudeza visual se medirá mediante el gráfico ETDRS.
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24 meses
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Pérdida de ≥10 decibelios de microperimetría de sensibilidad visual promedio de diez grados
Periodo de tiempo: 24 meses
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La pérdida de ≥10 decibeles de sensibilidad visual promedio de diez grados se medirá por microperimetría.
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24 meses
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Cambio en el área de lesión de GA
Periodo de tiempo: 24 meses
|
Se medirá el cambio en el área de la lesión GA.
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24 meses
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Evidencia de cambios estructurales
Periodo de tiempo: 24 meses
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La evidencia estructural se medirá mediante imágenes OCT, autofluorescencia, angiografía con fluoresceína y fotografía de fondo de ojo.
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Rajesh C Rao, M.D., University of Michigan Kellogg Eye Center
- Investigador principal: Theodore Leng, MD, FACS, Spencer Center for Vision Research at Stanford University
- Investigador principal: David S Liao, MD, PhD, Retina-Vitreous Associates Medical Group
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de abril de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de noviembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de noviembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
13 de noviembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
15 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de octubre de 2025
Última verificación
1 de octubre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RPESC-RPE-01
- U01EY030581 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- UG3EY031810 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .