Undersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af KRX-0502 (ferricitrat) hos børn med jernmangelanæmi forbundet med ikke-dialyseafhængig kronisk nyresygdom
17. november 2025 opdateret af: Keryx Biopharmaceuticals
Et 24-ugers, åbent, randomiseret, 2-arms studie for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af KRX-0502 (ferricitrat) hos børn med jernmangelanæmi forbundet med ikke-dialyseafhængig kronisk nyresygdom
Denne undersøgelse vil blive udført for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ferricitrat hos pædiatriske deltagere med jernmangelanæmi (IDA) forbundet med ikke-dialyseafhængig kronisk nyresygdom (NDD-CKD).
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder 6 år til <18 år på Screening
- Kropsvægt ≥12 kg (kg) ved screening
- Kronisk nyresygdom (CKD) trin 3 til 5, ikke i dialyse, med estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <60 milliliter pr. minut (ml/min)/1,73 kvadratmetre (m^2) ved brug af "Bedside Schwartz"-ligningen
- Hæmoglobin (Hgb) ≥8,5 og ≤11,5 gram pr. deciliter (g/dL) ved screening
- Transferrinmætning (TSAT) ≤25 % ved screening
- Ferritin ≤200 nanogram pr. milliliter (ng/mL) ved screening
Ekskluderingskriterier:
Serumfosforniveau ved screening:
- 6 til <13 år: ≤4,0 milligram pr. deciliter (mg/dL);
- 13 til <18 år: ≤2,7 mg/dL
- Levertransaminaser (aspartataminotransferase [AST] og/eller alaninaminotransferase [ALT]) ˃3× den øvre grænse for normal ved screening
- Aktiv signifikant gastrointestinal (GI) lidelse, herunder åbenlys gastrointestinal (GI) blødning eller aktiv inflammatorisk tarmsygdom
- Ude af stand til at sluge piller
- Anæmi på grund af andre årsager end jernmangelanæmi (IDA) af CKD
- Intravenøs jernbehandling eller blodtransfusion inden for 4 uger før screeningsbesøget
- Deltagere med en fungerende organtransplantation
- Modtagelse af ethvert forsøgslægemiddel inden for 4 uger før screening
- Fosfatbindemiddelbrug i screeningsperioden
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Ferricitrat
Deltagere i alderen 12 til <18 år og 6 til <12 år vil modtage ferricitrat i 24 uger med en startdosis baseret på kropsvægtkategorier.
|
orale tabletter
Andre navne:
|
|
Aktiv komparator: Standard for pleje
Deltagere i alderen 12 til <18 år og 6 til <12 år vil modtage standardbehandling i 24 uger.
|
administreres i henhold til den godkendte etiket og efter efterforskerens skøn
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal deltagere med alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger, der opstår ved behandling
Tidsramme: op til uge 28
|
op til uge 28
|
|
Antal deltagere med klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter eller ændringer i laboratorieresultater
Tidsramme: op til uge 24
|
op til uge 24
|
|
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger, der fører til seponering af ferricitrat
Tidsramme: op til uge 28
|
op til uge 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i hæmoglobin til uge 24/tidlig afslutningsbesøg
Tidsramme: Baseline; Uge 24
|
Baseline; Uge 24
|
|
Ændring fra baseline i transferrinmætning (TSAT) til uge 24/tidlig afslutningsbesøg
Tidsramme: Baseline; Uge 24
|
Baseline; Uge 24
|
|
Skift fra baseline i ferritin til uge 24/tidlig afslutningsbesøg
Tidsramme: Baseline; Uge 24
|
Baseline; Uge 24
|
|
Skift fra baseline i serumfosfor til uge 24/tidlig afslutningsbesøg
Tidsramme: Baseline; Uge 24
|
Baseline; Uge 24
|
|
Skift fra baseline i calcium til uge 24/tidlig afslutningsbesøg
Tidsramme: Baseline; Uge 24
|
Baseline; Uge 24
|
|
Skift fra baseline i bikarbonat til uge 24/tidlig afslutningsbesøg
Tidsramme: Baseline; Uge 24
|
Baseline; Uge 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Chief Medical Officer, Akebia Therapeutics Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
1. januar 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. januar 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. marts 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
24. november 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. november 2020
Først opslået (Faktiske)
2. december 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. november 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. november 2025
Sidst verificeret
1. november 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hæmatologiske sygdomme
- Anæmi
- Forstyrrelser i jernmetabolisme
- Anæmi, hypokromisk
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Jernmangel
- Anæmi, jernmangel
- Sundhedstjenester Administration
- Sundhedsvæsenets kvalitet, adgang og evaluering
- Sundhedskvalitet
- Kvalitetsindikatorer, sundhedsvæsenet
- Standard for pleje
- ferrisk citrat
Andre undersøgelses-id-numre
- KRX-0502-309
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .