Tutkimus KRX-0502:n (ferrisitraatin) turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsilla, joilla on raudanpuuteanemia, joka liittyy ei-dialyysiriippuvaiseen krooniseen munuaistautiin
maanantai 17. marraskuuta 2025 päivittänyt: Keryx Biopharmaceuticals
24 viikkoa kestävä, avoin, satunnaistettu, 2-haarainen tutkimus KRX-0502:n (ferrisitraatin) turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsilla, joilla on raudanpuuteanemia, joka liittyy ei-dialyysiriippuvaiseen krooniseen munuaissairauteen
Tämä tutkimus suoritetaan ferrisitraatin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on raudanpuuteanemia (IDA), joka liittyy ei-dialyysiriippuvaiseen krooniseen munuaissairauteen (NDD-CKD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 6 - <18 vuotta seulonnassa
- Ruumiinpaino ≥12 kilogrammaa (kg) seulonnassa
- Kroonisen munuaissairauden (CKD) vaiheet 3–5, ei dialyysihoidossa, arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <60 millilitraa minuutissa (ml/min) / 1,73 neliömetriä (m^2) käyttämällä "Bedside Schwartz" -yhtälöä
- Hemoglobiini (Hgb) ≥8,5 ja ≤11,5 grammaa desilitraa kohden (g/dl) seulonnassa
- Transferriinin saturaatio (TSAT) ≤25 % seulonnassa
- Ferritiini ≤200 nanogrammaa millilitrassa (ng/ml) seulonnassa
Poissulkemiskriteerit:
Seerumin fosforitaso seulonnassa:
- 6 - <13 vuotta: ≤4,0 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dl);
- 13 - <18 vuotta: ≤2,7 mg/dl
- Maksan transaminaasit (aspartaattiaminotransferaasi [AST] ja/tai alaniiniaminotransferaasi [ALT]) ˃3 kertaa normaalin yläraja seulonnassa
- Aktiivinen merkittävä maha-suolikanavan (GI) häiriö, mukaan lukien selvä maha-suolikanavan (GI) verenvuoto tai aktiivinen tulehduksellinen suolistosairaus
- Ei pysty nielemään pillereitä
- Anemia, joka johtuu muista syistä kuin CKD:n raudanpuuteanemiasta (IDA).
- Laskimonsisäinen rautahoito tai verensiirto 4 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä
- Osallistujat, joilla on toimiva elinsiirto
- Tutkimuslääkkeen vastaanotto 4 viikon sisällä ennen seulontaa
- Fosfaattia sitovan aineen käyttö seulontajakson aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ferrisitraatti
12–<18-vuotiaat ja 6–<12-vuotiaat osallistujat saavat ferrisitraattia 24 viikon ajan painoluokkiin perustuvalla aloitusannoksella.
|
suun kautta otettavat tabletit
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Hoidon standardi
12–<18-vuotiaat ja 6–<12-vuotiaat osallistujat saavat normaalia hoitoa 24 viikon ajan.
|
annetaan hyväksytyn etiketin mukaisesti ja tutkijan harkinnan mukaan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia ja ei-vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: viikkoon 28 asti
|
viikkoon 28 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia tai muutoksia laboratoriotuloksissa
Aikaikkuna: viikkoon 24 asti
|
viikkoon 24 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia, jotka johtivat rautasitraatin lopettamiseen
Aikaikkuna: viikkoon 28 asti
|
viikkoon 28 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos hemoglobiinin lähtötasosta viikkoon 24 / ennenaikaisen lopettamisen käyntiin
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 24
|
Perustaso; Viikko 24
|
|
Transferriinikyllästymisen (TSAT) lähtötilanteen muutos viikkoon 24 / ennenaikaisen lopettamisen käynti
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 24
|
Perustaso; Viikko 24
|
|
Muutos ferritiinin lähtötilanteesta viikkoon 24 / ennenaikaisen irtisanomisen käyntiin
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 24
|
Perustaso; Viikko 24
|
|
Muutos seerumin fosforipitoisuuden lähtötasosta viikkoon 24 / varhainen lopetuskäynti
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 24
|
Perustaso; Viikko 24
|
|
Muutos kalsiumin lähtötasosta viikkoon 24 / ennenaikaisen lopettamisen käyntiin
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 24
|
Perustaso; Viikko 24
|
|
Vaihto bikarbonaattipohjaisesta lähtötilanteesta viikkoon 24 / ennenaikaisen irtisanomisen käynti
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 24
|
Perustaso; Viikko 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Chief Medical Officer, Akebia Therapeutics Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. tammikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. maaliskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 24. marraskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. marraskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 2. joulukuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 20. marraskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. marraskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Anemia
- Rautaaineenvaihduntahäiriöt
- Anemia, hypokrominen
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Hemic- ja imusuutteet
- Raudan puutteet
- Anemia, raudanpuute
- Terveyspalveluiden hallinto
- Terveydenhuollon laatu, saatavuus ja arviointi
- Terveydenhuollon laatu
- Laatuindikaattorit, terveydenhuolto
- Hoidon taso
- rautasitraatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- KRX-0502-309
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .