Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Eculizumab i Guillain-Barrés syndrom

4. september 2025 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, prospektiv, multicenter, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Eculizumab hos patienter med Guillain-Barré syndrom (GBS)

Dette er en fase 3, prospektiv, multicenter, placebokontrolleret, dobbeltblind, randomiseret undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​eculizumab hos deltagere med svær GBS, defineret ved hjælp af Hughes Functional Grade (FG) skalaen som progressivt forværrende FG3 eller FG4/FG5 inden for 2 uger fra debut af svaghed på grund af GBS.

Denne undersøgelse vil kun blive udført på steder i Japan.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kvalificerede deltagere vil blive randomiseret til at modtage intravenøs (IV) infusion af eculizumab eller placebo i et forhold på 2:1. Alle deltagere vil være på samtidig IV immunoglobulin G (Ig) behandling i henhold til standardbehandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

57

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8519
        • Research Site
      • Chiba, Japan, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka, Japan, 814-0180
        • Research Site
      • Hiroshima, Japan, 730-8518
        • Research Site
      • Kagoshima, Japan, 890-8520
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japan, 350-8550
        • Research Site
      • Kawasaki-shi, Japan, 216-8511
        • Research Site
      • Kitakyushu-shi, Japan, 807-8555
        • Research Site
      • Kobe, Japan, 650-0047
        • Research Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Research Site
      • Kurashiki-shi, Japan, 710-8602
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japan, 181-8611
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 466-8560
        • Research Site
      • Niigata, Japan, 951-8520
        • Research Site
      • Nishinomiya-shi, Japan, 663-8501
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8648
        • Research Site
      • Sayama, Japan, 589-8511
        • Research Site
      • Sendai, Japan, 983-8520
        • Research Site
      • Shimotsuga-gun, Japan, 321-0293
        • Research Site
      • Ube-shi, Japan, 755-8505
        • Research Site
      • Yokohama, Japan, 236-0004
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere, der opfylder GBS-kriterierne.
  • Deltagere, der var i stand til at løbe før debut af GBS-symptomer.
  • Deltagere med begyndende svaghed på grund af GBS < 2 uger før screening.
  • Deltagere, der ikke er i stand til at gå uden hjælp i ≥ 5 meter (progressivt forværres FG3 eller FG4 til FG5).
  • Deltagere, der allerede er på IVIg eller anses for at være berettiget til, og som vil starte IVIg.
  • Deltagere, der kan påbegynde deres første dosis af undersøgelseslægemidlet inden afslutningen af ​​IVIg-behandlingsperioden.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere, der tidligere har modtaget eller i øjeblikket modtager behandling med komplementmodulatorer.
  • Deltagere, der har fået et andet forsøgsprodukt inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før afgivelse af samtykke, eller deltager i øjeblikket i en anden interventionsundersøgelse.
  • Deltagere, der har modtaget rituximab inden for 12 uger før screening.
  • Deltagere, der overvejes til eller allerede er i plasmaferese.
  • Deltagere, der har modtaget immunsuppressiv behandling i løbet af de 4 uger forud for afgivelse af samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive administreret via IV-infusion en gang om ugen i 4 uger.
Eksperimentel: Eculizumab
Deltagerne vil modtage eculizumab.
Biologisk: Eculizumab
Eculizumab vil blive administreret via IV-infusion en gang om ugen i 4 uger.
Andre navne:
  • Soliris

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til første gang at nå en Hughes Functional Grade (FG)-score <=1
Tidsramme: Op til uge 24
Deltagernes mobilitet blev evalueret på en 7-punkts funktionsgradskala for handicap og beskrevet som Hughes FG-score på 0 (sund, ingen tegn eller symptomer på Guillain-Barrés syndrom); 1 (Mindre tegn eller symptomer og i stand til at løbe); 2 (Kan gå 5 meter (m) hen over et åbent rum uden hjælp); 3 (I stand til at gå 5 m på tværs af et åbent rum ved hjælp af en person og gangstativ, stok eller stokke i taljeniveau); 4 (stolebundet/sengbundet: ude af stand til at gå som i 3); 5 (Kræver assisteret ventilation [i det mindste en del af dagen eller natten]) og 6 (død), hvor højere tal indikerer mere alvorlig funktionsnedsættelse. Kaplan-Meier-estimatet af tid til hændelse af FG<=1 er rapporteret. Tid (dage) til første hændelse=Dato for første hændelse-Dato for første dosis+1. Deltagere, der stoppede tidligt uden at opnå FG <= 1, blev censureret på datoen for seponering. Deltagere, der gennemførte undersøgelsen uden at opnå FG<=1, blev censureret på datoen for undersøgelsens afslutning.
Op til uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med en Hughes Functional Grade (FG)-score <=1
Tidsramme: Uge 8, uge ​​24
Deltagernes mobilitet blev evalueret på en 7-punkts handicap FG-skala og beskrevet som Hughes FG-score på 0 (sund, ingen tegn eller symptomer på Guillain-Barré syndrom); 1 (Mindre tegn eller symptomer og i stand til at løbe); 2 (i stand til at gå 5 m på tværs af et åbent rum uden hjælp); 3 (I stand til at gå 5 m på tværs af et åbent rum ved hjælp af en person og gangstativ, stok eller stokke i taljeniveau); 4 (stolebundet/sengbundet: ude af stand til at gå som i 3); 5 (Kræver assisteret ventilation [i det mindste en del af dagen eller natten]) og 6 (død), hvor højere tal indikerer mere alvorlig funktionsnedsættelse. Hvis en deltager havde en FG-score <= 1 før eller ved henholdsvis uge 8 og uge 24, betragtes deltageren som en responder. Ellers er deltagere afbrudt før uge 8 og uge 24 eller med en FG-score > 1 i henholdsvis uge 8 og uge 24 non-responders.
Uge 8, uge ​​24
Antal deltagere med en Hughes Functional Grade Score forbedring på >=3
Tidsramme: Uge 24
Deltagernes mobilitet blev evalueret på en 7-punkts handicap FG-skala og beskrevet som Hughes FG-score på 0 (sund, ingen tegn eller symptomer på Guillain-Barré syndrom); 1 (Mindre tegn eller symptomer og i stand til at løbe); 2 (i stand til at gå 5 m på tværs af et åbent rum uden hjælp); 3 (I stand til at gå 5 m på tværs af et åbent rum ved hjælp af en person og gangstativ, stok eller stokke i taljeniveau); 4 (stolebundet/sengbundet: ude af stand til at gå som i 3); 5 (Kræver assisteret ventilation [i det mindste en del af dagen eller natten]) og 6 (død), hvor højere tal indikerer mere alvorlig funktionsnedsættelse. Deltagere med en ændring fra baseline i FG-score (værdi ved uge 24 - basislinjeværdi) <= -3 blev betragtet som en responder. Deltagere med ændring fra baseline > -3 og deltagere, der stoppede før uge 24, blev betragtet som ikke-responderende.
Uge 24
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til uge 24
TEAE'er blev defineret som en bivirkning (AE) med indtræden på eller efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet. En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelseslægemidlet, uanset om det anses for at være relateret til undersøgelseslægemidlet eller ej. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Dag 1 til uge 24
Gratis komplement komponent 5 i serum
Tidsramme: Uge 24
Uge 24
Hæmolytisk komplementaktivitet i serum
Tidsramme: Uge 24
Uge 24
Opholdets længde på hospitalet
Tidsramme: Op til uge 24
For deltagere med flere indlæggelser blev den samlede varighed af alle indlæggelser opsummeret.
Op til uge 24
Antal deltagere, der havde brug for mekanisk ventilationsstøtte
Tidsramme: Op til uge 24
For deltagere med mere end 1 episode af samme støtte blev den samlede varighed på tværs af alle episoder opsummeret.
Op til uge 24
Koncentration af Eculizumab i serum
Tidsramme: Op til uge 24
Op til uge 24
Antal deltagere med positive antistof-antistoffer
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. marts 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. august 2022

Studieafslutning (Faktiske)

3. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

12. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

8. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ECU-GBS-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner