Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Eculizumab ved Guillain-Barrés syndrom

4. september 2025 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, prospektiv, multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Eculizumab hos pasienter med Guillain-Barré syndrom (GBS)

Dette er en fase 3, prospektiv, multisenter, placebokontrollert, dobbeltblind, randomisert studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til eculizumab hos deltakere med alvorlig GBS, definert ved hjelp av Hughes Functional Grade (FG) skalaen som progressivt svekket FG3 eller FG4/FG5 innen 2 uker fra utbruddet av svakhet på grunn av GBS.

Denne studien vil bare bli utført på steder i Japan.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kvalifiserte deltakere vil bli randomisert til å motta intravenøs (IV) infusjon av eculizumab eller placebo i forholdet 2:1. Alle deltakere vil være på samtidig IV immunglobulin G (Ig) terapi i henhold til standard behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

57

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8519
        • Research Site
      • Chiba, Japan, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka, Japan, 814-0180
        • Research Site
      • Hiroshima, Japan, 730-8518
        • Research Site
      • Kagoshima, Japan, 890-8520
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japan, 350-8550
        • Research Site
      • Kawasaki-shi, Japan, 216-8511
        • Research Site
      • Kitakyushu-shi, Japan, 807-8555
        • Research Site
      • Kobe, Japan, 650-0047
        • Research Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Research Site
      • Kurashiki-shi, Japan, 710-8602
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japan, 181-8611
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 466-8560
        • Research Site
      • Niigata, Japan, 951-8520
        • Research Site
      • Nishinomiya-shi, Japan, 663-8501
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8648
        • Research Site
      • Sayama, Japan, 589-8511
        • Research Site
      • Sendai, Japan, 983-8520
        • Research Site
      • Shimotsuga-gun, Japan, 321-0293
        • Research Site
      • Ube-shi, Japan, 755-8505
        • Research Site
      • Yokohama, Japan, 236-0004
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere som oppfyller GBS-kriteriene.
  • Deltakere som var i stand til å løpe før debut av GBS-symptomer.
  • Deltakere med begynnende svakhet på grunn av GBS < 2 uker før screening.
  • Deltakere som ikke kan gå uten hjelp i ≥ 5 meter (progressivt dårligere FG3 eller FG4 til FG5).
  • Deltakere som allerede er på IVIg eller anses som kvalifisert for og som vil starte IVIg.
  • Deltakere som kan starte sin første dose studiemedisin før slutten av IVIg-behandlingsperioden.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakere som tidligere har mottatt eller får behandling med komplementmodulatorer.
  • Deltakere som har fått et annet undersøkelsesprodukt innen 30 dager eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er lengst) før samtykke eller deltar i en annen intervensjonsstudie.
  • Deltakere som har fått rituximab innen 12 uker før screening.
  • Deltakere som vurderes for eller allerede er på plasmaferese.
  • Deltakere som har mottatt immunsuppressiv behandling i løpet av 4 uker før samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil få placebo.
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert via IV-infusjon en gang i uken i 4 uker.
Eksperimentell: Eculizumab
Deltakerne vil motta eculizumab.
Biologisk: Eculizumab
Eculizumab vil bli administrert via IV infusjon en gang i uken i 4 uker.
Andre navn:
  • Soliris

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid for første gang å oppnå en Hughes Functional Grade (FG)-score <=1
Tidsramme: Frem til uke 24
Mobiliteten til deltakerne ble evaluert på en 7-punkts funksjonshemmingsskala og beskrevet som Hughes FG-score på 0 (Sunn, ingen tegn eller symptomer på Guillain-Barré syndrom); 1 (Mindre tegn eller symptomer og evne til å løpe); 2 (Kunne gå 5 meter (m) over en åpen plass uten hjelp); 3 (Kunne gå 5 m på tvers av et åpent rom ved hjelp av én person og gangstativ, stokk eller stokker i midjenivå); 4 (Stolbundet/sengbundet: ikke i stand til å gå som i 3); 5 (Krever assistert ventilasjon [minst deler av dagen eller natten]) og 6 (død), der høyere tall indikerer mer alvorlig funksjonsnedsettelse. Kaplan-Meier-estimatet av tid til hendelse av FG<=1 er rapportert. Tid (dager) til første hendelse=Dato for første hendelse-Dato for første dose+1. Deltakere som sluttet tidlig uten å oppnå FG <= 1 ble sensurert ved seponeringsdatoen. Deltakere som fullførte studien uten å oppnå FG<=1 ble sensurert på datoen for studiens fullføring.
Frem til uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med en Hughes Functional Grade (FG)-score <=1
Tidsramme: Uke 8, uke 24
Mobiliteten til deltakerne ble evaluert på en 7-punkts funksjonshemming FG-skala og beskrevet som Hughes FG-score på 0 (Sunn, ingen tegn eller symptomer på Guillain-Barré syndrom); 1 (Mindre tegn eller symptomer og evne til å løpe); 2 (Kunne gå 5 m over en åpen plass uten hjelp); 3 (Kunne gå 5 m på tvers av et åpent rom ved hjelp av én person og gangstativ, stokk eller stokker i midjenivå); 4 (Stolbundet/sengbundet: ikke i stand til å gå som i 3); 5 (Krever assistert ventilasjon [minst deler av dagen eller natten]) og 6 (død), der høyere tall indikerer mer alvorlig funksjonsnedsettelse. Hvis en deltaker hadde en FG-score <= 1 før eller ved henholdsvis uke 8 og uke 24, regnes deltakeren som en responder. Ellers er deltakere som ble avsluttet før uke 8 og uke 24 eller med en FG-score > 1 ved henholdsvis uke 8 og uke 24 ikke-responderere.
Uke 8, uke 24
Antall deltakere med en Hughes funksjonell karakterforbedring på >=3
Tidsramme: Uke 24
Mobiliteten til deltakerne ble evaluert på en 7-punkts funksjonshemming FG-skala og beskrevet som Hughes FG-score på 0 (Sunn, ingen tegn eller symptomer på Guillain-Barré syndrom); 1 (Mindre tegn eller symptomer og evne til å løpe); 2 (Kunne gå 5 m over en åpen plass uten hjelp); 3 (Kunne gå 5 m på tvers av et åpent rom ved hjelp av én person og gangstativ, stokk eller stokker i midjenivå); 4 (Stolbundet/sengbundet: ikke i stand til å gå som i 3); 5 (Krever assistert ventilasjon [minst deler av dagen eller natten]) og 6 (død), der høyere tall indikerer mer alvorlig funksjonsnedsettelse. Deltakere med en endring fra baseline i FG score (verdi ved uke 24 - baseline verdi) <= -3 ble ansett som responder. Deltakere med endring fra baseline > -3 og deltakere som sluttet før uke 24 ble ansett som ikke-responderende.
Uke 24
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 24
TEAE ble definert som en bivirkning (AE) med utbrudd på eller etter den første dosen av studiemedikamentet. En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker, midlertidig assosiert med bruken av studiemedikamentet, uansett om det anses relatert til studiemedikamentet eller ikke. En oppsummering av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
Dag 1 til uke 24
Gratis komplement komponent 5 i serum
Tidsramme: Uke 24
Uke 24
Hemolytisk komplementaktivitet i serum
Tidsramme: Uke 24
Uke 24
Varighet på sykehusoppholdet
Tidsramme: Frem til uke 24
For deltakere med flere sykehusinnleggelser ble den totale varigheten av alle sykehusinnleggelser oppsummert.
Frem til uke 24
Antall deltakere som trengte mekanisk ventilatorstøtte
Tidsramme: Frem til uke 24
For deltakere med mer enn 1 episode av samme støtte, ble den totale varigheten på tvers av alle episodene oppsummert.
Frem til uke 24
Konsentrasjon av Eculizumab i serum
Tidsramme: Frem til uke 24
Frem til uke 24
Antall deltakere med positive antistoffantistoffer
Tidsramme: Frem til uke 12
Frem til uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. mars 2021

Primær fullføring (Faktiske)

3. august 2022

Studiet fullført (Faktiske)

3. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

12. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

8. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ECU-GBS-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere