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Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do eculizumabe na síndrome de Guillain-Barré

4 de setembro de 2025 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de fase 3, prospectivo, multicêntrico, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do eculizumabe em pacientes com síndrome de Guillain-Barré (GBS)

Este é um estudo de Fase 3, prospectivo, multicêntrico, controlado por placebo, duplo-cego, randomizado para investigar a eficácia e segurança do eculizumabe em participantes com SGB grave, definido usando a escala Hughes Functional Grade (FG) como deterioração progressiva FG3 ou FG4/FG5 dentro de 2 semanas a partir do início da fraqueza devido a GBS.

Este estudo será conduzido apenas em locais no Japão.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes elegíveis serão randomizados para receber infusão intravenosa (IV) de eculizumabe ou placebo na proporção de 2:1. Todos os participantes estarão em terapia concomitante com imunoglobulina G (Ig) IV de acordo com o padrão de atendimento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

57

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Bunkyō City, Japão, 113-8519
        • Research Site
      • Chiba, Japão, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka, Japão, 814-0180
        • Research Site
      • Hiroshima, Japão, 730-8518
        • Research Site
      • Kagoshima, Japão, 890-8520
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japão, 350-8550
        • Research Site
      • Kawasaki-shi, Japão, 216-8511
        • Research Site
      • Kitakyushu-shi, Japão, 807-8555
        • Research Site
      • Kobe, Japão, 650-0047
        • Research Site
      • Kumamoto, Japão, 860-8556
        • Research Site
      • Kurashiki-shi, Japão, 710-8602
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japão, 390-8621
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japão, 181-8611
        • Research Site
      • Nagoya, Japão, 466-8560
        • Research Site
      • Niigata, Japão, 951-8520
        • Research Site
      • Nishinomiya-shi, Japão, 663-8501
        • Research Site
      • Sapporo, Japão, 060-8648
        • Research Site
      • Sayama, Japão, 589-8511
        • Research Site
      • Sendai, Japão, 983-8520
        • Research Site
      • Shimotsuga-gun, Japão, 321-0293
        • Research Site
      • Ube-shi, Japão, 755-8505
        • Research Site
      • Yokohama, Japão, 236-0004
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes que atendem aos critérios do GBS.
  • Participantes que eram capazes de correr antes do início dos sintomas de GBS.
  • Participantes com início de fraqueza devido a GBS < 2 semanas antes da triagem.
  • Participantes incapazes de andar sem ajuda por ≥ 5 metros (deterioração progressiva de FG3 ou FG4 a FG5).
  • Participantes que já estão em IVIg ou considerados elegíveis para e que iniciarão IVIg.
  • Participantes que podem iniciar sua primeira dose do medicamento do estudo antes do final do período de tratamento com IVIg.

Critério de exclusão:

  • Participantes que já receberam ou estão recebendo tratamento com moduladores do complemento.
  • Participantes que receberam outro produto experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes de fornecer consentimento ou estão atualmente participando de outro estudo intervencional.
  • Participantes que receberam rituximabe nas 12 semanas anteriores à triagem.
  • Participantes que estão sendo considerados ou já estão em plasmaférese.
  • Participantes que receberam tratamento imunossupressor durante as 4 semanas anteriores ao consentimento.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo.
Medicamento: Placebo
O placebo será administrado por infusão IV uma vez por semana durante 4 semanas.
Experimental: Eculizumabe
Os participantes receberão eculizumabe.
Biológico: Eculizumabe
O eculizumabe será administrado por infusão IV uma vez por semana durante 4 semanas.
Outros nomes:
  • Soliris

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
É hora de atingir pela primeira vez uma pontuação de grau funcional (FG) Hughes <= 1
Prazo: Até a semana 24
A mobilidade dos participantes foi avaliada em uma escala de grau funcional de incapacidade de 7 pontos e descrita como pontuação Hughes FG de 0 (Saudável, sem sinais ou sintomas de síndrome de Guillain-Barré); 1 (sinais ou sintomas leves e capaz de correr); 2 (Capaz de caminhar 5 metros (m) em espaço aberto sem ajuda); 3 (Capaz de caminhar 5 m em um espaço aberto com a ajuda de uma pessoa e um andador, bengala ou bengalas na altura da cintura); 4 (Preso à cadeira/cama: incapaz de andar como em 3); 5 (Requer ventilação assistida [durante pelo menos parte do dia ou da noite]) e 6 (Morto), onde números mais elevados indicam comprometimento mais grave. A estimativa Kaplan-Meier do tempo até o evento de FG<=1 é relatada. Tempo (dias) até o primeiro evento=Data do primeiro evento-Data da primeira dose+1. Os participantes que descontinuaram precocemente sem atingir GF <= 1 foram censurados na data da descontinuação. Os participantes que completaram o estudo sem atingir GF<=1 foram censurados na data de conclusão do estudo.
Até a semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com pontuação de grau funcional Hughes (FG) <= 1
Prazo: Semana 8, Semana 24
A mobilidade dos participantes foi avaliada em uma escala de incapacidade FG de 7 pontos e descrita como pontuação Hughes FG de 0 (saudável, sem sinais ou sintomas de síndrome de Guillain-Barré); 1 (sinais ou sintomas leves e capaz de correr); 2 (Capaz de caminhar 5 m em um espaço aberto sem ajuda); 3 (Capaz de caminhar 5 m em um espaço aberto com a ajuda de uma pessoa e um andador, bengala ou bengalas na altura da cintura); 4 (Preso à cadeira/cama: incapaz de andar como em 3); 5 (Requer ventilação assistida [durante pelo menos parte do dia ou da noite]) e 6 (Morto), onde números mais elevados indicam comprometimento mais grave. Se um participante teve uma pontuação FG <= 1 antes ou na semana 8 e na semana 24, respectivamente, então o participante é considerado um respondedor. Caso contrário, os participantes descontinuados antes da semana 8 e da semana 24 ou com uma pontuação FG > 1 na semana 8 e na semana 24 não respondem, respectivamente.
Semana 8, Semana 24
Número de participantes com melhoria na pontuação funcional Hughes >=3
Prazo: Semana 24
A mobilidade dos participantes foi avaliada em uma escala de incapacidade FG de 7 pontos e descrita como pontuação Hughes FG de 0 (saudável, sem sinais ou sintomas de síndrome de Guillain-Barré); 1 (sinais ou sintomas leves e capaz de correr); 2 (Capaz de caminhar 5 m em um espaço aberto sem ajuda); 3 (Capaz de caminhar 5 m em um espaço aberto com a ajuda de uma pessoa e um andador, bengala ou bengalas na altura da cintura); 4 (Preso à cadeira/cama: incapaz de andar como em 3); 5 (Requer ventilação assistida [durante pelo menos parte do dia ou da noite]) e 6 (Morto), onde números mais elevados indicam comprometimento mais grave. Os participantes com uma alteração em relação à linha de base na pontuação FG (valor na semana 24 - valor da linha de base) <= -3 foram considerados respondedores. Os participantes com alteração desde o início do estudo > -3 e os participantes que descontinuaram antes da semana 24 foram considerados não respondedores.
Semana 24
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 24
Os TEAEs foram definidos como um evento adverso (EA) com início na ou após a primeira dose do medicamento em estudo. Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante, temporariamente associada ao uso do medicamento do estudo, considerada ou não relacionada ao medicamento do estudo. Um resumo de todos os eventos adversos graves e outros eventos adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos relatados'.
Dia 1 até a semana 24
Componente de complemento gratuito 5 em soro
Prazo: Semana 24
Semana 24
Atividade do complemento hemolítico no soro
Prazo: Semana 24
Semana 24
Tempo de permanência no hospital
Prazo: Até a semana 24
Para participantes com múltiplas hospitalizações, a duração total de todas as hospitalizações foi resumida.
Até a semana 24
Número de participantes que necessitaram de suporte de ventilador mecânico
Prazo: Até a semana 24
Para os participantes com mais de um episódio do mesmo apoio, a duração total de todos os episódios foi resumida.
Até a semana 24
Concentração de Eculizumabe no Soro
Prazo: Até a semana 24
Até a semana 24
Número de participantes com anticorpos antidrogas positivos
Prazo: Até a semana 12
Até a semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de março de 2021

Conclusão Primária (Real)

3 de agosto de 2022

Conclusão do estudo (Real)

3 de agosto de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de fevereiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de fevereiro de 2021

Primeira postagem (Real)

12 de fevereiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

8 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ECU-GBS-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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