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Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'éculizumab dans le syndrome de Guillain-Barré

6 juin 2023 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Une étude de phase 3, prospective, multicentrique, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'éculizumab chez les patients atteints du syndrome de Guillain-Barré (SGB)

Il s'agit d'une étude de phase 3, prospective, multicentrique, contrôlée par placebo, à double insu et randomisée visant à étudier l'efficacité et l'innocuité de l'eculizumab chez les participants atteints de SGB sévère, défini à l'aide de l'échelle de grade fonctionnel Hughes (FG) comme une détérioration progressive du FG3 ou du FG4/FG5. dans les 2 semaines suivant le début de la faiblesse due au SGB.

Cette étude sera menée uniquement sur des sites au Japon.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants éligibles seront randomisés pour recevoir une perfusion intraveineuse (IV) d'éculizumab ou de placebo selon un rapport de 2:1. Tous les participants recevront un traitement concomitant par immunoglobuline G (Ig) IV conformément aux normes de soins.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

57

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Bunkyo-ku, Japon, 113-8519
        • Clinical Trial Site
      • Chiba, Japon, 260-8677
        • Clinical Trial Site
      • Fuchu, Japon, 183-0042
        • Clinical Trial Site
      • Fukuoka, Japon, 814-0180
        • Clinical Trial Site
      • Gifu, Japon, 501-1194
        • Clinical Trial Site
      • Hiroshima, Japon, 730-8518
        • Clinical Trial Site
      • Kagoshima, Japon, 890-8520
        • Clinical Trial Site
      • Kawagoe, Japon, 350-8550
        • Clinical Trial Site
      • Kawasaki, Japon, 216-8511
        • Clinical Trial Site
      • Kitakyushu, Japon, 807-8556
        • Clinical Trial Site
      • Kobe, Japon, 650-0047
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japon, 860-8556
        • Clinical Trial Site
      • Kurashiki, Japon, 710-8602
        • Clinical Trial Site
      • Kyoto, Japon, 602-8566
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Japon, 390-8621
        • Clinical Trial Site
      • Mibu, Japon, 321-0293
        • Clinical Trial Site
      • Mitaka, Japon, 181-8611
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japon, 466-8560
        • Clinical Trial Site
      • Niigata, Japon, 951-8520
        • Clinical Trial Site
      • Nishinomiya, Japon, 663-8501
        • Clinical Trial Site
      • Osakasayama, Japon, 589-8511
        • Clinical Trial Site
      • Sagamihara, Japon, 252-0375
        • Clinical Trial Site
      • Sapporo, Japon, 060-8648
        • Clinical Trial Site
      • Sendai, Japon, 983-8520
        • Clinical Trial Site
      • Ube, Japon, 755-8505
        • Clinical Trial Site
      • Yokohama, Japon, 236-0004
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participants qui répondent aux critères GBS.
  • Participants capables de courir avant l'apparition des symptômes du SGB.
  • Participants présentant une faiblesse due au SGB < 2 semaines avant le dépistage.
  • Participants incapables de marcher sans aide sur ≥ 5 mètres (détérioration progressive de FG3 ou FG4 à FG5).
  • Les participants qui sont déjà sous IgIV ou jugés éligibles et qui commenceront l'IgIV.
  • Participants qui peuvent commencer leur première dose du médicament à l'étude avant la fin de la période de traitement par IgIV.

Critère d'exclusion:

  • Participants ayant déjà reçu ou recevant actuellement un traitement avec des modulateurs du complément.
  • Participants qui ont reçu un autre produit expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies (la plus longue des deux) avant de donner leur consentement ou qui participent actuellement à une autre étude interventionnelle.
  • Participants ayant reçu du rituximab dans les 12 semaines précédant le dépistage.
  • Participants qui sont envisagés pour ou sont déjà sous plasmaphérèse.
  • Participants ayant reçu un traitement immunosuppresseur au cours des 4 semaines précédant le consentement.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Les participants recevront un placebo.
Médicament: Placebo
Le placebo sera administré par perfusion IV une fois par semaine pendant 4 semaines.
Expérimental: Éculizumab
Les participants recevront de l'eculizumab.
Biologique: Éculizumab
L'éculizumab sera administré par perfusion IV une fois par semaine pendant 4 semaines.
Autres noms:
  • Soliris

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps nécessaire pour atteindre pour la première fois un score de niveau fonctionnel Hughes (FG) <= 1
Délai: Jusqu'à la semaine 24
La mobilité des participants a été évaluée sur une échelle de handicap fonctionnel de 7 points et décrite comme un score Hughes FG de 0 (en bonne santé, aucun signe ou symptôme du syndrome de Guillain-Barré) ; 1 (signes ou symptômes mineurs et capacité à courir) ; 2 (Capable de marcher 5 mètres (m) à travers un espace ouvert sans assistance) ; 3 (Capable de marcher 5 m dans un espace ouvert avec l'aide d'une seule personne et d'un déambulateur, d'un ou plusieurs bâtons au niveau de la taille) ; 4 (lié au fauteuil/au lit : incapable de marcher comme dans le cas 3 ); 5 (nécessitant une ventilation assistée [pendant au moins une partie du jour ou de la nuit]) et 6 (mort), où des nombres plus élevés indiquent une déficience plus grave. L'estimation de Kaplan-Meier du temps jusqu'à l'événement FG <=1 est rapportée. Temps (jours) jusqu'au premier événement = Date du premier événement-Date de la première dose + 1. Les participants qui ont arrêté prématurément sans atteindre FG <= 1 ont été censurés à la date d'arrêt. Les participants qui ont terminé l'étude sans atteindre FG <= 1 ont été censurés à la date de fin de l'étude.
Jusqu'à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec un score Hughes Functional Grade (FG) <= 1
Délai: Semaine 8, semaine 24
La mobilité des participants a été évaluée sur une échelle FG d'incapacité à 7 points et décrite comme un score Hughes FG de 0 (sain, aucun signe ou symptôme du syndrome de Guillain-Barré) ; 1 (signes ou symptômes mineurs et capacité à courir) ; 2 (Capable de marcher 5 m dans un espace ouvert sans aide) ; 3 (Capable de marcher 5 m dans un espace ouvert avec l'aide d'une seule personne et d'un déambulateur, d'un ou plusieurs bâtons au niveau de la taille) ; 4 (lié au fauteuil/au lit : incapable de marcher comme dans le cas 3 ); 5 (nécessitant une ventilation assistée [pendant au moins une partie du jour ou de la nuit]) et 6 (mort), où des nombres plus élevés indiquent une déficience plus grave. Si un participant avait un score FG <= 1 avant ou à la semaine 8 et à la semaine 24, respectivement, alors le participant est considéré comme répondeur. Sinon, les participants ayant arrêté avant la semaine 8 et la semaine 24 ou avec un score FG > 1 à la semaine 8 et à la semaine 24 sont respectivement des non-répondeurs.
Semaine 8, semaine 24
Nombre de participants avec une amélioration du score fonctionnel de Hughes > = 3
Délai: Semaine 24
La mobilité des participants a été évaluée sur une échelle FG d'incapacité à 7 points et décrite comme un score Hughes FG de 0 (sain, aucun signe ou symptôme du syndrome de Guillain-Barré) ; 1 (signes ou symptômes mineurs et capacité à courir) ; 2 (Capable de marcher 5 m dans un espace ouvert sans aide) ; 3 (Capable de marcher 5 m dans un espace ouvert avec l'aide d'une seule personne et d'un déambulateur, d'un ou plusieurs bâtons au niveau de la taille) ; 4 (lié au fauteuil/au lit : incapable de marcher comme dans le cas 3 ); 5 (nécessitant une ventilation assistée [pendant au moins une partie du jour ou de la nuit]) et 6 (mort), où des nombres plus élevés indiquent une déficience plus grave. Les participants présentant un changement par rapport à la valeur initiale du score FG (valeur à la semaine 24 - valeur de base) <= -3 ont été considérés comme répondeurs. Les participants présentant un changement par rapport à la valeur initiale > -3 et les participants qui ont arrêté le traitement avant la semaine 24 ont été considérés comme des non-répondeurs.
Semaine 24
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 24
Les TEAE ont été définis comme un événement indésirable (EI) apparaissant pendant ou après la première dose du médicament à l’étude. Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant, temporairement associé à l'utilisation du médicament à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament à l'étude. Un résumé de tous les événements indésirables graves et autres événements indésirables (non graves), quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
Jour 1 jusqu'à la semaine 24
Complément Libre Composant 5 dans le Sérum
Délai: Semaine 24
Semaine 24
Activité du complément hémolytique dans le sérum
Délai: Semaine 24
Semaine 24
Durée du séjour à l'hôpital
Délai: Jusqu'à la semaine 24
Pour les participants ayant subi plusieurs hospitalisations, la durée totale de toutes les hospitalisations a été résumée.
Jusqu'à la semaine 24
Nombre de participants ayant eu besoin d'un ventilateur mécanique
Délai: Jusqu'à la semaine 24
Pour les participants ayant eu plus d’un épisode du même support, la durée totale de tous les épisodes a été résumée.
Jusqu'à la semaine 24
Concentration d'éculizumab dans le sérum
Délai: Jusqu'à la semaine 24
Jusqu'à la semaine 24
Nombre de participants présentant des anticorps anti-médicaments positifs
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Jusqu'à la semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 mars 2021

Achèvement primaire (Réel)

3 août 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

3 août 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 février 2021

Première publication (Réel)

12 février 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

9 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 juin 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ECU-GBS-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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