评估 Eculizumab 在格林-巴利综合征中的疗效和安全性的研究
2023年6月6日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
评估 Eculizumab 在格林-巴利综合征 (GBS) 患者中的疗效和安全性的 3 期、前瞻性、多中心、双盲、随机、安慰剂对照研究
这是一项 3 期、前瞻性、多中心、安慰剂对照、双盲、随机研究，旨在调查依库珠单抗对严重 GBS 参与者的疗效和安全性，使用休斯功能分级 (FG) 量表定义为进行性恶化的 FG3 或 FG4/FG5 GBS 导致虚弱发作后 2 周内。
这项研究将仅在日本的站点进行。
研究概览
详细说明
符合条件的参与者将被随机分配以 2:1 的比例接受依库珠单抗或安慰剂的静脉内 (IV) 输注。
根据护理标准，所有参与者都将同时接受 IV 免疫球蛋白 G (Ig) 治疗。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
57
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bunkyo-ku、日本、113-8519
- Clinical Trial Site
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Chiba、日本、260-8677
- Clinical Trial Site
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Fuchu、日本、183-0042
- Clinical Trial Site
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Fukuoka、日本、814-0180
- Clinical Trial Site
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Gifu、日本、501-1194
- Clinical Trial Site
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Hiroshima、日本、730-8518
- Clinical Trial Site
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Kagoshima、日本、890-8520
- Clinical Trial Site
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Kawagoe、日本、350-8550
- Clinical Trial Site
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Kawasaki、日本、216-8511
- Clinical Trial Site
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Kitakyushu、日本、807-8556
- Clinical Trial Site
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Kobe、日本、650-0047
- Clinical Trial Site
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Kumamoto、日本、860-8556
- Clinical Trial Site
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Kurashiki、日本、710-8602
- Clinical Trial Site
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Kyoto、日本、602-8566
- Clinical Trial Site
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Matsumoto、日本、390-8621
- Clinical Trial Site
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Mibu、日本、321-0293
- Clinical Trial Site
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Mitaka、日本、181-8611
- Clinical Trial Site
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Nagoya、日本、466-8560
- Clinical Trial Site
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Niigata、日本、951-8520
- Clinical Trial Site
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Nishinomiya、日本、663-8501
- Clinical Trial Site
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Osakasayama、日本、589-8511
- Clinical Trial Site
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Sagamihara、日本、252-0375
- Clinical Trial Site
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Sapporo、日本、060-8648
- Clinical Trial Site
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Sendai、日本、983-8520
- Clinical Trial Site
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Ube、日本、755-8505
- Clinical Trial Site
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Yokohama、日本、236-0004
- Clinical Trial Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 符合 GBS 标准的参与者。
- 在 GBS 症状出现之前能够跑步的参与者。
- 在筛选前 2 周内因 GBS 而出现虚弱的参与者。
- 参与者无法独立行走 ≥ 5 米（FG3 或 FG4 逐渐恶化到 FG5）。
- 已经接受 IVIg 或被认为符合条件且将开始 IVIg 的参与者。
- 可以在 IVIg 治疗期结束前开始第一剂研究药物的参与者。
排除标准：
- 以前接受过或目前正在接受补体调节剂治疗的参与者。
- 在提供同意书之前的 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）或目前正在参与另一项干预研究的参与者已接受过另一种研究性产品。
- 在筛选前 12 周内接受过利妥昔单抗治疗的参与者。
- 正在考虑或已经进行血浆置换的参与者。
- 在提供同意书之前的 4 周内接受过免疫抑制治疗的参与者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
参与者将接受安慰剂。
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安慰剂将每周一次通过 IV 输注给药，持续 4 周。
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实验性的：依库珠单抗
参与者将接受 eculizumab。
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Eculizumab 将每周一次通过静脉输注给药，持续 4 周。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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首次达到休斯功能等级 (FG) 分数 <=1 的时间
大体时间：截至第 24 周
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参与者的活动能力按照 7 分残疾功能等级量表进行评估，并描述为 Hughes FG 评分为 0（健康，没有吉兰-巴利综合征的体征或症状）； 1级（轻微体征或症状且能够跑步）； 2（能够在没有帮助的情况下步行5米（m）穿过空地）； 3（能够在一个人的帮助下，借助齐腰的助行架、手杖或手杖在空地行走 5 m）； 4（坐在椅子上/卧床：无法像3中那样行走）； 5（需要辅助通气[至少部分白天或夜间]）和 6（死亡），其中数字越高表明损伤越严重。
报告 FG<=1 事件发生时间的 Kaplan-Meier 估计。
距首次事件的时间（天）=首次事件的日期-首次给药的日期+1。
提前终止但未达到 FG <= 1 的参与者在终止日期进行审查。
完成研究但未实现 FG<=1 的参与者在研究完成之日进行审查。
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截至第 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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休斯功能等级 (FG) 分数 <=1 的参与者数量
大体时间：第 8 周、第 24 周
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参与者的活动能力按照 7 点残疾 FG 量表进行评估，并描述为休斯 FG 评分为 0（健康，没有吉兰-巴利综合征的体征或症状）； 1级（轻微体征或症状且能够跑步）； 2（能够在没有帮助的情况下步行5 m穿过空地）； 3（能够在一个人的帮助下，借助齐腰的助行架、手杖或手杖在空地行走 5 m）； 4（坐在椅子上/卧床：无法像3中那样行走）； 5（需要辅助通气[至少部分白天或夜间]）和 6（死亡），其中数字越高表明损伤越严重。
如果参与者分别在第 8 周和第 24 周之前或之时的 FG 分数 <= 1，则该参与者被视为响应者。
否则，在第 8 周和第 24 周之前停止治疗或在第 8 周和第 24 周 FG 评分 > 1 的参与者分别为无反应者。
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第 8 周、第 24 周
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休斯功能等级分数提高 >=3 的参与者数量
大体时间：第 24 周
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参与者的活动能力按照 7 点残疾 FG 量表进行评估，并描述为休斯 FG 评分为 0（健康，没有吉兰-巴利综合征的体征或症状）； 1级（轻微体征或症状且能够跑步）； 2（能够在没有帮助的情况下步行5 m穿过空地）； 3（能够在一个人的帮助下，借助齐腰的助行架、手杖或手杖在空地行走 5 m）； 4（坐在椅子上/卧床：无法像3中那样行走）； 5（需要辅助通气[至少部分白天或夜间]）和 6（死亡），其中数字越高表明损伤越严重。
FG 评分（第 24 周的值 - 基线值）较基线变化 <= -3 的参与者被视为有反应者。
与基线相比变化 > -3 的参与者和在第 24 周之前停止治疗的参与者被视为无反应者。
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第 24 周
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出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：第 1 天至第 24 周
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TEAE 被定义为在研究药物首次给药时或之后发生的不良事件 (AE)。
AE 是参与者发生的任何不良医疗事件，暂时与研究药物的使用相关，无论是否被认为与研究药物相关。
所有严重不良事件和其他不良事件（非严重）的摘要，无论因果关系如何，均位于“报告的不良事件”部分。
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第 1 天至第 24 周
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血清中游离补体成分 5
大体时间：第 24 周
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第 24 周
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血清中溶血补体活性
大体时间：第 24 周
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第 24 周
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住院时间
大体时间：截至第 24 周
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对于多次住院的参与者，总结了所有住院的总持续时间。
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截至第 24 周
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需要机械呼吸机支持的参与者人数
大体时间：截至第 24 周
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对于具有超过 1 次相同支持的参与者，总结了所有事件的总持续时间。
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截至第 24 周
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血清中依库丽单抗的浓度
大体时间：截至第 24 周
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截至第 24 周
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抗药物抗体呈阳性的参与者人数
大体时间：直至第 12 周
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直至第 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年3月8日
初级完成 (实际的)
2022年8月3日
研究完成 (实际的)
2022年8月3日
研究注册日期
首次提交
2021年2月9日
首先提交符合 QC 标准的
2021年2月9日
首次发布 (实际的)
2021年2月12日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年2月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年6月6日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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