Tutkimus ekulitsumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi Guillain-Barrén oireyhtymässä
torstai 4. syyskuuta 2025 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 3, potentiaalinen, monikeskus, kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus ekulitsumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Guillain-Barrén oireyhtymä (GBS)
Tämä on vaiheen 3, prospektiivinen, monikeskus, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu tutkimus, jossa tutkitaan ekulitsumabin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on vaikea GBS, joka määritellään Hughes Functional Grade (FG) -asteikolla progressiivisesti huononevaksi FG3 tai FG4/FG5. 2 viikon kuluessa GBS:n aiheuttaman heikkouden alkamisesta.
Tämä tutkimus tehdään vain Japanissa sijaitsevissa kohteissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tukikelpoiset osallistujat satunnaistetaan saamaan suonensisäistä (IV) ekulitsumabia tai lumelääkettä suhteessa 2:1.
Kaikki osallistujat saavat samanaikaista IV-immunoglobuliini G (Ig) -hoitoa hoidon standardin mukaisesti.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
57
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bunkyō City, Japani, 113-8519
- Research Site
-
Chiba, Japani, 260-0877
- Research Site
-
Fukuoka, Japani, 814-0180
- Research Site
-
Hiroshima, Japani, 730-8518
- Research Site
-
Kagoshima, Japani, 890-8520
- Research Site
-
Kawagoe-shi, Japani, 350-8550
- Research Site
-
Kawasaki-shi, Japani, 216-8511
- Research Site
-
Kitakyushu-shi, Japani, 807-8555
- Research Site
-
Kobe, Japani, 650-0047
- Research Site
-
Kumamoto, Japani, 860-8556
- Research Site
-
Kurashiki-shi, Japani, 710-8602
- Research Site
-
Matsumoto-shi, Japani, 390-8621
- Research Site
-
Mitaka-shi, Japani, 181-8611
- Research Site
-
Nagoya, Japani, 466-8560
- Research Site
-
Niigata, Japani, 951-8520
- Research Site
-
Nishinomiya-shi, Japani, 663-8501
- Research Site
-
Sapporo, Japani, 060-8648
- Research Site
-
Sayama, Japani, 589-8511
- Research Site
-
Sendai, Japani, 983-8520
- Research Site
-
Shimotsuga-gun, Japani, 321-0293
- Research Site
-
Ube-shi, Japani, 755-8505
- Research Site
-
Yokohama, Japani, 236-0004
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat, jotka täyttävät GBS-kriteerit.
- Osallistujat, jotka pystyivät juoksemaan ennen GBS-oireiden ilmaantumista.
- Osallistujat, joilla on GBS:n aiheuttama heikkous < 2 viikkoa ennen seulontaa.
- Osallistujat, jotka eivät pysty kävelemään ilman apua ≥ 5 metriä (asteittain heikkenevät FG3 tai FG4 FG5).
- Osallistujat, jotka ovat jo IVIg:ssä tai joiden katsotaan olevan kelvollisia ja jotka aloittavat IVIg:n.
- Osallistujat, jotka voivat aloittaa ensimmäisen tutkimuslääkeannoksensa ennen IVIg-hoitojakson päättymistä.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, jotka ovat aiemmin saaneet tai saavat parhaillaan hoitoa komplementtimodulaattoreilla.
- Osallistujat, joille on annettu toista tutkimustuotetta 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen suostumuksen antamista tai jotka osallistuvat parhaillaan toiseen interventiotutkimukseen.
- Osallistujat, jotka ovat saaneet rituksimabia 12 viikon sisällä ennen seulontaa.
- Osallistujat, joille harkitaan plasmafereesiä tai jotka ovat jo plasmafereesissä.
- Osallistujat, jotka ovat saaneet immunosuppressiivista hoitoa 4 viikon aikana ennen suostumuksen antamista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä.
|
Plaseboa annetaan IV-infuusiona kerran viikossa 4 viikon ajan.
|
|
Kokeellinen: Ekulitsumabi
Osallistujat saavat ekulitsumabia.
|
Ekulitsumabia annetaan IV-infuusiona kerran viikossa 4 viikon ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika ensimmäisen Hughes-funktionaalisen arvosanan (FG) saavuttamiseen <=1
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
|
Osallistujien liikkuvuutta arvioitiin 7 pisteen vammaisuuden funktionaalisella asteikolla ja kuvattiin Hughesin FG-pisteeksi 0 (terve, ei Guillain-Barrén oireyhtymän merkkejä tai oireita); 1 (Pienet merkit tai oireet ja pysty juoksemaan); 2 (pystyy kävelemään 5 metriä (m) avoimen tilan poikki ilman apua); 3 (pystyy kävelemään 5 m avoimen tilan poikki yhden henkilön ja vyötärötason kävelykehyksen, kepin tai keppien avulla); 4 (tuoliin sidottu/sängyssä: ei pysty kävelemään kuten kohdassa 3); 5 (vaatii avustettua ventilaatiota [vähintään osan päivästä tai yöstä]) ja 6 (kuollut), joissa suuremmat luvut viittaavat vakavampaan vajaatoimintaan.
Raportoidaan Kaplan-Meier-arvio ajasta FG<=1 tapahtumaan.
Aika (päiviä) ensimmäiseen tapahtumaan=Ensimmäisen tapahtuman päivämäärä-Ensimmäisen annoksen päivämäärä+1.
Osallistujat, jotka keskeyttivät varhain saavuttamatta FG <= 1, sensuroitiin lopetuspäivänä.
Osallistujat, jotka suorittivat tutkimuksen saamatta FG<=1:tä, sensuroitiin tutkimuksen päättymispäivänä.
|
Viikolle 24 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on Hughes-funktionaalinen arvosana (FG) <=1
Aikaikkuna: Viikko 8, viikko 24
|
Osallistujien liikkuvuus arvioitiin 7 pisteen vammaisuuden FG-asteikolla ja kuvattiin Hughes FG -pisteeksi 0 (terve, ei Guillain-Barrén oireyhtymän merkkejä tai oireita); 1 (Pienet merkit tai oireet ja pysty juoksemaan); 2 (pystyy kävelemään 5 m avoimella alueella ilman apua); 3 (pystyy kävelemään 5 m avoimen tilan poikki yhden henkilön ja vyötärötason kävelykehyksen, kepin tai keppien avulla); 4 (tuoliin sidottu/sängyssä: ei pysty kävelemään kuten kohdassa 3); 5 (vaatii avustettua ventilaatiota [vähintään osan päivästä tai yöstä]) ja 6 (kuollut), joissa suuremmat luvut viittaavat vakavampaan vajaatoimintaan.
Jos osallistujan FG-pistemäärä oli <= 1 ennen tai viikolla 8 ja viikolla 24, osallistujaa pidetään vastaajana.
Muussa tapauksessa osallistujat, jotka keskeytettiin ennen viikkoa 8 ja viikkoa 24 tai joiden FG-pistemäärä on > 1 viikolla 8 ja 24, eivät vastaa.
|
Viikko 8, viikko 24
|
|
Osallistujien lukumäärä, joiden Hughesin toiminnallinen arvosana parani >=3
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Osallistujien liikkuvuus arvioitiin 7 pisteen vammaisuuden FG-asteikolla ja kuvattiin Hughes FG -pisteeksi 0 (terve, ei Guillain-Barrén oireyhtymän merkkejä tai oireita); 1 (Pienet merkit tai oireet ja pysty juoksemaan); 2 (pystyy kävelemään 5 m avoimella alueella ilman apua); 3 (pystyy kävelemään 5 m avoimen tilan poikki yhden henkilön ja vyötärötason kävelykehyksen, kepin tai keppien avulla); 4 (tuoliin sidottu/sängyssä: ei pysty kävelemään kuten kohdassa 3); 5 (vaatii avustettua ventilaatiota [vähintään osan päivästä tai yöstä]) ja 6 (kuollut), joissa suuremmat luvut viittaavat vakavampaan vajaatoimintaan.
Osallistujat, joiden FG-pistemäärä (arvo viikolla 24 - lähtötason arvo) muuttui <= -3, katsottiin vastaajiksi.
Osallistujat, joiden muutos lähtötilanteesta > -3, ja osallistujat, jotka lopettivat hoidon ennen viikkoa 24, katsottiin vastaamattomiksi.
|
Viikko 24
|
|
Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia (TEAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 24
|
TEAE määriteltiin haittatapahtumaksi (AE), joka alkoi tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen aikana tai sen jälkeen.
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkkeen käyttöön, riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän tutkimuslääkkeeseen vai ei.
Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
|
Päivä 1 - viikko 24
|
|
Ilmainen komplementtikomponentti 5 seerumissa
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Viikko 24
|
|
|
Hemolyyttinen komplementtiaktiivisuus seerumissa
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Viikko 24
|
|
|
Sairaalassa oleskelun pituus
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
|
Niiden osallistujien osalta, joilla oli useita sairaalahoitoja, kaikkien sairaalahoitojen kokonaiskesto laskettiin yhteen.
|
Viikolle 24 asti
|
|
Mekaanisen hengityslaitteen tukea tarvinneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
|
Osallistujien, joilla oli enemmän kuin yksi jakso samaa tukea, kaikkien jaksojen kokonaiskesto laskettiin yhteen.
|
Viikolle 24 asti
|
|
Ekulitsumabin pitoisuus seerumissa
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
|
Viikolle 24 asti
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla on positiivisia lääkkeiden vasta-aineita
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
|
Viikolle 12 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 8. maaliskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 3. elokuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 3. elokuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 9. helmikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. helmikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 12. helmikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 8. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 4. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tartunnan jälkeiset häiriöt
- Hermoston sairaudet
- Patologiset prosessit
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Krooninen sairaus
- Sairauden ominaisuudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Ääreishermoston sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Polyneuropatiat
- Polyradikuloneuropatia
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Guillain-Barren oireyhtymä
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Väärennettyjä lääkkeitä
- ekulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- ECU-GBS-301
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .