Исследование по оценке эффективности и безопасности экулизумаба при синдроме Гийена-Барре
4 сентября 2025 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Фаза 3, проспективное, многоцентровое, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности экулизумаба у пациентов с синдромом Гийена-Барре (СГБ)
Это проспективное, многоцентровое, плацебо-контролируемое, двойное слепое, рандомизированное исследование фазы 3 для изучения эффективности и безопасности экулизумаба у участников с тяжелым СГБ, определяемым по шкале Hughes Functional Grade (FG) как прогрессирующее ухудшение FG3 или FG4/FG5. в течение 2 недель от начала слабости из-за GBS.
Это исследование будет проводиться только на площадках в Японии.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Приемлемые участники будут рандомизированы для получения внутривенной (IV) инфузии экулизумаба или плацебо в соотношении 2:1.
Все участники будут получать сопутствующую внутривенную терапию иммуноглобулином G (Ig) в соответствии со стандартом лечения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
57
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Bunkyō City, Япония, 113-8519
- Research Site
-
Chiba, Япония, 260-0877
- Research Site
-
Fukuoka, Япония, 814-0180
- Research Site
-
Hiroshima, Япония, 730-8518
- Research Site
-
Kagoshima, Япония, 890-8520
- Research Site
-
Kawagoe-shi, Япония, 350-8550
- Research Site
-
Kawasaki-shi, Япония, 216-8511
- Research Site
-
Kitakyushu-shi, Япония, 807-8555
- Research Site
-
Kobe, Япония, 650-0047
- Research Site
-
Kumamoto, Япония, 860-8556
- Research Site
-
Kurashiki-shi, Япония, 710-8602
- Research Site
-
Matsumoto-shi, Япония, 390-8621
- Research Site
-
Mitaka-shi, Япония, 181-8611
- Research Site
-
Nagoya, Япония, 466-8560
- Research Site
-
Niigata, Япония, 951-8520
- Research Site
-
Nishinomiya-shi, Япония, 663-8501
- Research Site
-
Sapporo, Япония, 060-8648
- Research Site
-
Sayama, Япония, 589-8511
- Research Site
-
Sendai, Япония, 983-8520
- Research Site
-
Shimotsuga-gun, Япония, 321-0293
- Research Site
-
Ube-shi, Япония, 755-8505
- Research Site
-
Yokohama, Япония, 236-0004
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участники, соответствующие критериям GBS.
- Участники, которые могли бегать до появления симптомов СГБ.
- Участники с появлением слабости из-за СГБ менее чем за 2 недели до скрининга.
- Участники не могут пройти без посторонней помощи ≥ 5 метров (прогрессирующее ухудшение от FG3 или от FG4 до FG5).
- Участники, которые уже находятся на внутривенном введении или считаются имеющими на это право, и которые будут начинать внутривенное вливание.
- Участники, которые могут начать прием первой дозы исследуемого препарата до окончания периода лечения внутривенным иммуноглобулином.
Критерий исключения:
- Участники, которые ранее получали или в настоящее время получают лечение модуляторами комплемента.
- Участники, которым вводили другой исследуемый продукт в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что больше) до предоставления согласия или которые в настоящее время участвуют в другом интервенционном исследовании.
- Участники, получившие ритуксимаб в течение 12 недель до скрининга.
- Участники, которые рассматриваются или уже находятся на плазмаферезе.
- Участники, которые получали иммуносупрессивное лечение в течение 4 недель до предоставления согласия.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получат плацебо.
|
Плацебо будет вводиться путем внутривенной инфузии один раз в неделю в течение 4 недель.
|
|
Экспериментальный: Экулизумаб
Участники получат экулизумаб.
|
Экулизумаб будет вводиться путем внутривенной инфузии один раз в неделю в течение 4 недель.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время до первого достижения функциональной степени Хьюза (FG) <= 1
Временное ограничение: До 24 недели
|
Подвижность участников оценивалась по 7-балльной функциональной шкале инвалидности и описывалась как балл Хьюза FG, равный 0 (здоров, нет признаков или симптомов синдрома Гийена-Барре); 1 (незначительные признаки или симптомы и способность бегать); 2 (Может пройти 5 метров (м) по открытому пространству без посторонней помощи); 3 (умение пройти 5 м по открытому пространству с помощью одного человека и ходунки, палки или палок на уровне пояса); 4 (прикован к креслу/кровати: не может ходить, как в 3); 5 (Требуется вспомогательная вентиляция [по крайней мере, часть дня или ночи]) и 6 (Мертвый), где более высокие цифры указывают на более серьезные нарушения.
Приведена оценка Каплана-Мейера времени до события FG<=1.
Время (дни) до первого события=Дата первого события-Дата первой дозы+1.
Участники, которые досрочно прекратили участие, не достигнув FG <= 1, были подвергнуты цензуре в день прекращения.
Участники, завершившие исследование без достижения FG<=1, были подвергнуты цензуре в день завершения исследования.
|
До 24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с оценкой функциональной оценки Хьюза (FG) <= 1
Временное ограничение: Неделя 8, неделя 24
|
Подвижность участников оценивалась по 7-балльной шкале инвалидности FG и описывалась как балл Хьюза FG, равный 0 (здоров, нет признаков или симптомов синдрома Гийена-Барре); 1 (незначительные признаки или симптомы и способность бегать); 2 (Может пройти 5 м по открытому пространству без посторонней помощи); 3 (умение пройти 5 м по открытому пространству с помощью одного человека и ходунки, палки или палок на уровне пояса); 4 (прикован к креслу/кровати: не может ходить, как в 3); 5 (Требуется вспомогательная вентиляция [по крайней мере, часть дня или ночи]) и 6 (Мертвый), где более высокие цифры указывают на более серьезные нарушения.
Если у участника был показатель FG <= 1 до или на 8-й и 24-й неделе соответственно, то участник считается ответившим на лечение.
В противном случае участники, прекратившие лечение до 8-й и 24-й недели или имеющие показатель FG > 1 на 8-й и 24-й неделе, считаются неответившими соответственно.
|
Неделя 8, неделя 24
|
|
Количество участников с улучшением функциональной оценки Хьюза >=3
Временное ограничение: Неделя 24
|
Подвижность участников оценивалась по 7-балльной шкале инвалидности FG и описывалась как балл Хьюза FG, равный 0 (здоров, нет признаков или симптомов синдрома Гийена-Барре); 1 (незначительные признаки или симптомы и способность бегать); 2 (Может пройти 5 м по открытому пространству без посторонней помощи); 3 (умение пройти 5 м по открытому пространству с помощью одного человека и ходунки, палки или палок на уровне пояса); 4 (прикован к креслу/кровати: не может ходить, как в 3); 5 (Требуется вспомогательная вентиляция [по крайней мере, часть дня или ночи]) и 6 (Мертвый), где более высокие цифры указывают на более серьезные нарушения.
Участники с изменением показателя FG по сравнению с исходным уровнем (значение на 24 неделе - исходное значение) <= -3 считались ответившими на лечение.
Участники с изменением по сравнению с исходным уровнем >-3 и участники, прекратившие лечение до 24-й недели, считались не ответившими на лечение.
|
Неделя 24
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: С 1-го дня по 24-ю неделю
|
TEAE определялись как нежелательное явление (НЯ), возникшее во время или после приема первой дозы исследуемого препарата.
НЯ – это любое неблагоприятное медицинское явление у участника, временно связанное с применением исследуемого препарата, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым препаратом.
Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных), независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщенные нежелательные явления».
|
С 1-го дня по 24-ю неделю
|
|
Свободный компонент 5 в сыворотке
Временное ограничение: Неделя 24
|
Неделя 24
|
|
|
Гемолитическая активность комплемента в сыворотке
Временное ограничение: Неделя 24
|
Неделя 24
|
|
|
Продолжительность пребывания в больнице
Временное ограничение: До 24 недели
|
Для участников с многократными госпитализациями суммировали общую продолжительность всех госпитализаций.
|
До 24 недели
|
|
Количество участников, которым потребовалась поддержка искусственной вентиляции легких
Временное ограничение: До 24 недели
|
Для участников, у которых было более 1 эпизода одинаковой поддержки, суммировалась общая продолжительность всех эпизодов.
|
До 24 недели
|
|
Концентрация экулизумаба в сыворотке
Временное ограничение: До 24 недели
|
До 24 недели
|
|
|
Количество участников с положительными антинаркотическими антителами
Временное ограничение: До 12 недели
|
До 12 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
8 марта 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
3 августа 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
3 августа 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 февраля 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 февраля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 февраля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
8 сентября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 сентября 2025 г.
Последняя проверка
1 сентября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Постинфекционные расстройства
- Заболевания нервной системы
- Патологические процессы
- Нервно-мышечные заболевания
- Хроническое заболевание
- Атрибуты болезни
- Аутоиммунные заболевания
- Заболевания иммунной системы
- Заболевания периферической нервной системы
- Аутоиммунные заболевания нервной системы
- Демиелинизирующие заболевания
- Полинейропатии
- Полирадикулоневропатия
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Синдром Гийена-Барре
- Некачественные лекарства
- Фармацевтические препараты
- Поддельные лекарства
- экулизумаб
Другие идентификационные номера исследования
- ECU-GBS-301
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .