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Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de eculizumab en el síndrome de Guillain-Barré

6 de junio de 2023 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Estudio de fase 3, prospectivo, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de eculizumab en pacientes con síndrome de Guillain-Barré (GBS)

Este es un estudio de fase 3, prospectivo, multicéntrico, controlado con placebo, doble ciego y aleatorizado para investigar la eficacia y seguridad de eculizumab en participantes con SGB grave, definido mediante la escala de grado funcional (FG) de Hughes como FG3 o FG4/FG5 en deterioro progresivo. dentro de las 2 semanas desde el inicio de la debilidad debido a GBS.

Este estudio se llevará a cabo solo en sitios en Japón.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los participantes elegibles serán aleatorizados para recibir una infusión intravenosa (IV) de eculizumab o placebo en una proporción de 2:1. Todos los participantes recibirán una terapia concomitante con inmunoglobulina G (Ig) IV según el estándar de atención.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

57

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Bunkyo-ku, Japón, 113-8519
        • Clinical Trial Site
      • Chiba, Japón, 260-8677
        • Clinical Trial Site
      • Fuchu, Japón, 183-0042
        • Clinical Trial Site
      • Fukuoka, Japón, 814-0180
        • Clinical Trial Site
      • Gifu, Japón, 501-1194
        • Clinical Trial Site
      • Hiroshima, Japón, 730-8518
        • Clinical Trial Site
      • Kagoshima, Japón, 890-8520
        • Clinical Trial Site
      • Kawagoe, Japón, 350-8550
        • Clinical Trial Site
      • Kawasaki, Japón, 216-8511
        • Clinical Trial Site
      • Kitakyushu, Japón, 807-8556
        • Clinical Trial Site
      • Kobe, Japón, 650-0047
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japón, 860-8556
        • Clinical Trial Site
      • Kurashiki, Japón, 710-8602
        • Clinical Trial Site
      • Kyoto, Japón, 602-8566
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Japón, 390-8621
        • Clinical Trial Site
      • Mibu, Japón, 321-0293
        • Clinical Trial Site
      • Mitaka, Japón, 181-8611
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japón, 466-8560
        • Clinical Trial Site
      • Niigata, Japón, 951-8520
        • Clinical Trial Site
      • Nishinomiya, Japón, 663-8501
        • Clinical Trial Site
      • Osakasayama, Japón, 589-8511
        • Clinical Trial Site
      • Sagamihara, Japón, 252-0375
        • Clinical Trial Site
      • Sapporo, Japón, 060-8648
        • Clinical Trial Site
      • Sendai, Japón, 983-8520
        • Clinical Trial Site
      • Ube, Japón, 755-8505
        • Clinical Trial Site
      • Yokohama, Japón, 236-0004
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes que cumplan con los criterios de GBS.
  • Participantes que podían correr antes del inicio de los síntomas de GBS.
  • Participantes con inicio de debilidad debido a GBS < 2 semanas antes de la selección.
  • Participantes incapaces de caminar sin ayuda durante ≥ 5 metros (deterioro progresivo de FG3 o FG4 a FG5).
  • Participantes que ya están en IVIg o que se consideran elegibles y que comenzarán IVIg.
  • Participantes que pueden comenzar su primera dosis del fármaco del estudio antes del final del período de tratamiento con IgIV.

Criterio de exclusión:

  • Participantes que hayan recibido previamente o estén recibiendo tratamiento con moduladores del complemento.
  • Participantes a los que se les haya administrado otro producto en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas (lo que sea más largo) antes de dar su consentimiento o que estén participando actualmente en otro estudio de intervención.
  • Participantes que hayan recibido rituximab en las 12 semanas anteriores a la selección.
  • Participantes que están siendo considerados para o que ya están en plasmaféresis.
  • Participantes que hayan recibido tratamiento inmunosupresor durante las 4 semanas previas a dar su consentimiento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán placebo.
Droga: Placebo
El placebo se administrará mediante infusión IV una vez a la semana durante 4 semanas.
Experimental: Eculizumab
Los participantes recibirán eculizumab.
Biológico: Eculizumab
Eculizumab se administrará mediante infusión IV una vez a la semana durante 4 semanas.
Otros nombres:
  • Soliris

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta alcanzar por primera vez una puntuación de grado funcional (FG) de Hughes <=1
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
La movilidad de los participantes se evaluó en una escala de grado funcional de discapacidad de 7 puntos y se describió como una puntuación de 0 en Hughes FG (saludable, sin signos ni síntomas del síndrome de Guillain-Barré); 1 (Signos o síntomas menores y capaz de correr); 2 (Capaz de caminar 5 metros (m) a través de un espacio abierto sin ayuda); 3 (Capaz de caminar 5 m a través de un espacio abierto con la ayuda de una persona y un andador, bastón o bastones a la altura de la cintura); 4 (en silla/en cama: incapaz de caminar como en 3); 5 (Requiere ventilación asistida [durante al menos parte del día o la noche]) y 6 (Muerte), donde los números más altos indican un deterioro más grave. Se informa la estimación de Kaplan-Meier del tiempo hasta el evento de FG<=1. Tiempo (días) hasta el primer evento=Fecha del primer evento-Fecha de la primera dosis+1. Los participantes que interrumpieron el tratamiento tempranamente sin alcanzar FG <= 1 fueron censurados en la fecha de la interrupción. Los participantes que completaron el estudio sin alcanzar FG<=1 fueron censurados en la fecha de finalización del estudio.
Hasta la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con una puntuación de grado funcional (FG) de Hughes <= 1
Periodo de tiempo: Semana 8, Semana 24
La movilidad de los participantes se evaluó en una escala FG de discapacidad de 7 puntos y se describió como una puntuación Hughes FG de 0 (saludable, sin signos ni síntomas del síndrome de Guillain-Barré); 1 (Signos o síntomas menores y capaz de correr); 2 (Capaz de caminar 5 m a través de un espacio abierto sin ayuda); 3 (Capaz de caminar 5 m a través de un espacio abierto con la ayuda de una persona y un andador, bastón o bastones a la altura de la cintura); 4 (en silla/en cama: incapaz de caminar como en 3); 5 (Requiere ventilación asistida [durante al menos parte del día o la noche]) y 6 (Muerte), donde los números más altos indican un deterioro más grave. Si un participante tuvo una puntuación de FG <= 1 antes o en la Semana 8 y la Semana 24, respectivamente, entonces se considera que el participante responde. De lo contrario, los participantes que interrumpieron el tratamiento antes de la Semana 8 y la Semana 24 o con una puntuación de FG > 1 en la Semana 8 y la Semana 24 no responden, respectivamente.
Semana 8, Semana 24
Número de participantes con una mejora en la puntuación de grado funcional de Hughes de> = 3
Periodo de tiempo: Semana 24
La movilidad de los participantes se evaluó en una escala FG de discapacidad de 7 puntos y se describió como una puntuación Hughes FG de 0 (saludable, sin signos ni síntomas del síndrome de Guillain-Barré); 1 (Signos o síntomas menores y capaz de correr); 2 (Capaz de caminar 5 m a través de un espacio abierto sin ayuda); 3 (Capaz de caminar 5 m a través de un espacio abierto con la ayuda de una persona y un andador, bastón o bastones a la altura de la cintura); 4 (en silla/en cama: incapaz de caminar como en 3); 5 (Requiere ventilación asistida [durante al menos parte del día o la noche]) y 6 (Muerte), donde los números más altos indican un deterioro más grave. Los participantes con un cambio con respecto al valor inicial en la puntuación FG (valor en la semana 24 - valor inicial) <= -3 se consideraron respondedores. Los participantes con cambios desde el inicio > -3 y los participantes que interrumpieron el tratamiento antes de la semana 24 se consideraron no respondedores.
Semana 24
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la Semana 24
Los TEAE se definieron como un evento adverso (EA) que comenzó durante o después de la primera dosis del fármaco del estudio. Un EA es cualquier suceso médico adverso en un participante, asociado temporalmente con el uso del fármaco del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con el fármaco del estudio. En la sección "Eventos adversos notificados" se encuentra un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves), independientemente de la causalidad.
Día 1 hasta la Semana 24
Complemento Libre Componente 5 en Suero
Periodo de tiempo: Semana 24
Semana 24
Actividad del complemento hemolítico en suero
Periodo de tiempo: Semana 24
Semana 24
Duración de la estancia en el hospital
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
Para los participantes con múltiples hospitalizaciones, se resumió la duración total de todas las hospitalizaciones.
Hasta la semana 24
Número de participantes que necesitaron asistencia respiratoria mecánica
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
Para los participantes con más de 1 episodio del mismo apoyo, se resumió la duración total de todos los episodios.
Hasta la semana 24
Concentración de eculizumab en suero
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
Hasta la semana 24
Número de participantes con anticuerpos antidrogas positivos
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Hasta la semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de marzo de 2021

Finalización primaria (Actual)

3 de agosto de 2022

Finalización del estudio (Actual)

3 de agosto de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de febrero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de febrero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

12 de febrero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

9 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de junio de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ECU-GBS-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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