Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ekulizumabu w zespole Guillain-Barré

4 września 2025 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Prospektywne, wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane badanie fazy 3 z grupą kontrolną placebo oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ekulizumabu u pacjentów z zespołem Guillain-Barré (GBS)

Jest to prospektywne, wieloośrodkowe, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe, randomizowane badanie fazy 3, mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa ekulizumabu u uczestników z ciężkim GBS, zdefiniowanym za pomocą skali Hughes Functional Grade (FG) jako stopniowo pogarszający się FG3 lub FG4/FG5 w ciągu 2 tygodni od wystąpienia osłabienia spowodowanego GBS.

To badanie zostanie przeprowadzone tylko w ośrodkach w Japonii.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kwalifikujący się uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej ekulizumab we wlewie dożylnym lub placebo w stosunku 2:1. Wszyscy uczestnicy będą jednocześnie poddawani dożylnej terapii immunoglobuliną G (Ig) zgodnie ze standardem opieki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

57

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Bunkyō City, Japonia, 113-8519
        • Research Site
      • Chiba, Japonia, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka, Japonia, 814-0180
        • Research Site
      • Hiroshima, Japonia, 730-8518
        • Research Site
      • Kagoshima, Japonia, 890-8520
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japonia, 350-8550
        • Research Site
      • Kawasaki-shi, Japonia, 216-8511
        • Research Site
      • Kitakyushu-shi, Japonia, 807-8555
        • Research Site
      • Kobe, Japonia, 650-0047
        • Research Site
      • Kumamoto, Japonia, 860-8556
        • Research Site
      • Kurashiki-shi, Japonia, 710-8602
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japonia, 390-8621
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japonia, 181-8611
        • Research Site
      • Nagoya, Japonia, 466-8560
        • Research Site
      • Niigata, Japonia, 951-8520
        • Research Site
      • Nishinomiya-shi, Japonia, 663-8501
        • Research Site
      • Sapporo, Japonia, 060-8648
        • Research Site
      • Sayama, Japonia, 589-8511
        • Research Site
      • Sendai, Japonia, 983-8520
        • Research Site
      • Shimotsuga-gun, Japonia, 321-0293
        • Research Site
      • Ube-shi, Japonia, 755-8505
        • Research Site
      • Yokohama, Japonia, 236-0004
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy spełniający kryteria GBS.
  • Uczestnicy, którzy byli w stanie biegać przed wystąpieniem objawów GBS.
  • Uczestnicy z początkiem osłabienia spowodowanego GBS < 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
  • Uczestnicy nie są w stanie chodzić bez pomocy przez ≥ 5 metrów (postępujące pogarszanie się FG3 lub FG4 do FG5).
  • Uczestnicy, którzy są już na IVIg lub uznani za kwalifikujących się do IVIg i którzy rozpoczną IVIg.
  • Uczestnicy, którzy mogą rozpocząć przyjmowanie pierwszej dawki badanego leku przed końcem okresu leczenia IVIg.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymywali lub obecnie otrzymują leczenie modulatorami dopełniacza.
  • Uczestnicy, którym podano inny badany produkt w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed wyrażeniem zgody lub którzy obecnie uczestniczą w innym badaniu interwencyjnym.
  • Uczestnicy, którzy otrzymali rytuksymab w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Uczestnicy, którzy są rozważani lub już poddawani plazmaferezie.
  • Uczestnicy, którzy otrzymali leczenie immunosupresyjne w ciągu 4 tygodni przed wyrażeniem zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymają placebo.
Lek: Placebo
Placebo będzie podawane we wlewie dożylnym raz w tygodniu przez 4 tygodnie.
Eksperymentalny: Ekulizumab
Uczestnicy otrzymają ekulizumab.
Biologiczny: Ekulizumab
Ekulizumab będzie podawany we wlewie dożylnym raz w tygodniu przez 4 tygodnie.
Inne nazwy:
  • Soliris

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do pierwszego osiągnięcia oceny funkcjonalnej w skali Hughesa (FG) <=1
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia
Mobilność uczestników oceniano w 7-punktowej skali stopnia niepełnosprawności funkcjonalnej i opisywano jako wynik Hughes FG wynoszący 0 (zdrowi, bez oznak i objawów zespołu Guillain-Barré); 1 (Drobne objawy i zdolność do biegania); 2 (Potrafi przejść bez pomocy 5 metrów po otwartej przestrzeni); 3 (Potrafi przejść 5 m po otwartej przestrzeni przy pomocy jednej osoby i balkonika, laski lub lasek sięgających do pasa); 4 (Przykuty do krzesła/leżący: nie może chodzić jak w 3); 5 (wymagający wspomaganej wentylacji [przynajmniej przez część dnia lub nocy]) i 6 (martwy), gdzie wyższe liczby wskazują na poważniejsze upośledzenie. Podano oszacowanie Kaplana-Meiera czasu do zdarzenia FG<=1. Czas (dni) do pierwszego zdarzenia=Data pierwszego zdarzenia-Data pierwszej dawki+1. Uczestnicy, którzy przerwali leczenie wcześniej, nie osiągając FG <= 1, zostali ocenzurowani w dniu przerwania leczenia. Uczestnicy, którzy ukończyli badanie bez osiągnięcia FG<=1, zostali ocenzurowani w dniu zakończenia badania.
Do 24. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze stopniem funkcjonalności Hughesa (FG) <=1
Ramy czasowe: Tydzień 8, Tydzień 24
Mobilność uczestników oceniano w 7-punktowej skali niepełnosprawności FG i opisywano jako wynik Hughes FG wynoszący 0 (zdrowi, bez oznak i objawów zespołu Guillain-Barré); 1 (Drobne objawy i zdolność do biegania); 2 (Możliwość przejścia 5 m po otwartej przestrzeni bez pomocy); 3 (Potrafi przejść 5 m po otwartej przestrzeni przy pomocy jednej osoby i balkonika, laski lub lasek sięgających do pasa); 4 (Przykuty do krzesła/leżący: nie może chodzić jak w 3); 5 (wymagający wspomaganej wentylacji [przynajmniej przez część dnia lub nocy]) i 6 (martwy), gdzie wyższe liczby wskazują na poważniejsze upośledzenie. Jeżeli uczestnik miał wynik FG <= 1 odpowiednio przed lub w 8. i 24. tygodniu, wówczas uważa się, że uczestnik odpowiedział. W przeciwnym razie uczestnicy przerwali leczenie przed 8. i 24. tygodniem lub z wynikiem FG > 1 w 8. i 24. tygodniu, odpowiednio, nie odpowiadali na leczenie.
Tydzień 8, Tydzień 24
Liczba uczestników z poprawą wyniku w stopniu funkcjonalności Hughesa >=3
Ramy czasowe: Tydzień 24
Mobilność uczestników oceniano w 7-punktowej skali niepełnosprawności FG i opisywano jako wynik Hughes FG wynoszący 0 (zdrowi, bez oznak i objawów zespołu Guillain-Barré); 1 (Drobne objawy i zdolność do biegania); 2 (Możliwość przejścia 5 m po otwartej przestrzeni bez pomocy); 3 (Potrafi przejść 5 m po otwartej przestrzeni przy pomocy jednej osoby i balkonika, laski lub lasek sięgających do pasa); 4 (Przykuty do krzesła/leżący: nie może chodzić jak w 3); 5 (wymagający wspomaganej wentylacji [przynajmniej przez część dnia lub nocy]) i 6 (martwy), gdzie wyższe liczby wskazują na poważniejsze upośledzenie. Uczestników, u których zmiana wyniku FG w porównaniu z wartością wyjściową (wartość w 24. tygodniu – wartość wyjściowa) <= -3 uznawano za odpowiadających. Uczestników, u których zmiana w porównaniu z wartością wyjściową > -3 oraz uczestników, którzy przerwali leczenie przed 24. tygodniem, uznano za osoby nieodpowiadające na leczenie.
Tydzień 24
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 24
TEAE zdefiniowano jako zdarzenie niepożądane (AE) występujące w dniu lub po pierwszej dawce badanego leku. Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, czasowo związane ze stosowaniem badanego leku, niezależnie od tego, czy jest ono uważane za związane z badanym lekiem, czy nie. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Dzień 1 do tygodnia 24
Darmowy składnik dopełniacza 5 w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 24
Tydzień 24
Aktywność dopełniacza hemolitycznego w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 24
Tydzień 24
Długość pobytu w szpitalu
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia
W przypadku uczestników, którzy byli wielokrotnie hospitalizowani, podsumowano całkowity czas trwania wszystkich hospitalizacji.
Do 24. tygodnia
Liczba uczestników, którzy wymagali wsparcia za pomocą respiratora mechanicznego
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia
W przypadku uczestników, którzy mieli więcej niż 1 odcinek tego samego wsparcia, podsumowano całkowity czas trwania wszystkich odcinków.
Do 24. tygodnia
Stężenie ekulizumabu w surowicy
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia
Do 24. tygodnia
Liczba uczestników z dodatnimi przeciwciałami przeciwlekowymi
Ramy czasowe: Do tygodnia 12
Do tygodnia 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

8 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ECU-GBS-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj