Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van eculizumab bij het syndroom van Guillain-Barré te evalueren

4 september 2025 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Een prospectieve, multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van eculizumab bij patiënten met het syndroom van Guillain-Barré (GBS)

Dit is een fase 3, prospectief, multicenter, placebogecontroleerd, dubbelblind, gerandomiseerd onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van eculizumab te onderzoeken bij deelnemers met ernstige GBS, gedefinieerd met behulp van de Hughes Functional Grade (FG)-schaal als progressief verslechterende FG3 of FG4/FG5 binnen 2 weken na aanvang van zwakte als gevolg van GBS.

Deze studie zal alleen worden uitgevoerd op locaties in Japan.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers die in aanmerking komen, worden gerandomiseerd om intraveneuze (IV) infusie van eculizumab of placebo te krijgen in een verhouding van 2:1. Alle deelnemers krijgen gelijktijdig IV immunoglobuline G (Ig)-therapie volgens de zorgstandaard.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

57

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8519
        • Research Site
      • Chiba, Japan, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka, Japan, 814-0180
        • Research Site
      • Hiroshima, Japan, 730-8518
        • Research Site
      • Kagoshima, Japan, 890-8520
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japan, 350-8550
        • Research Site
      • Kawasaki-shi, Japan, 216-8511
        • Research Site
      • Kitakyushu-shi, Japan, 807-8555
        • Research Site
      • Kobe, Japan, 650-0047
        • Research Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Research Site
      • Kurashiki-shi, Japan, 710-8602
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japan, 181-8611
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 466-8560
        • Research Site
      • Niigata, Japan, 951-8520
        • Research Site
      • Nishinomiya-shi, Japan, 663-8501
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8648
        • Research Site
      • Sayama, Japan, 589-8511
        • Research Site
      • Sendai, Japan, 983-8520
        • Research Site
      • Shimotsuga-gun, Japan, 321-0293
        • Research Site
      • Ube-shi, Japan, 755-8505
        • Research Site
      • Yokohama, Japan, 236-0004
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers die voldoen aan de GBS-criteria.
  • Deelnemers die konden rennen voordat de GBS-symptomen begonnen.
  • Deelnemers met beginnende zwakte als gevolg van GBS < 2 weken voor screening.
  • Deelnemers die ≥ 5 meter niet zonder hulp kunnen lopen (progressieve verslechtering van FG3 of FG4 tot FG5).
  • Deelnemers die al IVIg gebruiken of hiervoor in aanmerking komen en die met IVIg zullen beginnen.
  • Deelnemers die voor het einde van de IVIg-behandelingsperiode met hun eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel kunnen beginnen.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers die eerder zijn behandeld of momenteel worden behandeld met complementmodulatoren.
  • Deelnemers aan wie een ander onderzoeksproduct is toegediend binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) voorafgaand aan het verlenen van toestemming of die momenteel deelnemen aan een ander interventioneel onderzoek.
  • Deelnemers die rituximab hebben gekregen binnen 12 weken voorafgaand aan de screening.
  • Deelnemers die in aanmerking komen voor plasmaferese of al plasmaferese ondergaan.
  • Deelnemers die een immunosuppressieve behandeling hebben ondergaan gedurende de 4 weken voorafgaand aan het verlenen van toestemming.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen een placebo.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo zal gedurende 4 weken eenmaal per week worden toegediend via een intraveneus infuus.
Experimenteel: Eculizumab
Deelnemers krijgen eculizumab.
Biologisch: Eculizumab
Eculizumab wordt gedurende 4 weken eenmaal per week via een intraveneus infuus toegediend.
Andere namen:
  • Soliris

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot het voor het eerst bereiken van een Hughes Functional Grade (FG)-score <=1
Tijdsspanne: Tot week 24
De mobiliteit van de deelnemers werd geëvalueerd op een functionele schaal van 7 punten en beschreven als Hughes FG-score van 0 (gezond, geen tekenen of symptomen van het Guillain-Barré-syndroom); 1 (Kleine tekenen of symptomen en in staat om te rennen); 2 (In staat om zonder hulp 5 meter (m) over een open ruimte te lopen); 3 (In staat om 5 m over een open ruimte te lopen met behulp van één persoon en een looprek, stok of stokken op heuphoogte); 4 (stoelgebonden/bedgebonden: niet in staat om te lopen zoals bij 3); 5 (Ondersteunde beademing vereist [gedurende ten minste een deel van de dag of nacht]) en 6 (Dood), waarbij hogere cijfers duiden op een ernstigere beperking. De Kaplan-Meier-schatting van de tijd tot de gebeurtenis van FG<=1 wordt gerapporteerd. Tijd (dagen) tot eerste gebeurtenis=Datum van eerste gebeurtenis-Datum van eerste dosis+1. Deelnemers die vroegtijdig stopten zonder een FG <= 1 te bereiken, werden gecensureerd op de datum van stopzetting. Deelnemers die het onderzoek voltooiden zonder FG<=1 te bereiken, werden gecensureerd op de datum van voltooiing van het onderzoek.
Tot week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een Hughes Functional Grade (FG)-score <=1
Tijdsspanne: Week 8, Week 24
De mobiliteit van de deelnemers werd geëvalueerd op een FG-schaal met 7 punten en beschreven als Hughes FG-score van 0 (gezond, geen tekenen of symptomen van het Guillain-Barré-syndroom); 1 (Kleine tekenen of symptomen en in staat om te rennen); 2 (Kan zonder hulp 5 m over een open ruimte lopen); 3 (In staat om 5 m over een open ruimte te lopen met behulp van één persoon en een looprek, stok of stokken op heuphoogte); 4 (stoelgebonden/bedgebonden: niet in staat om te lopen zoals bij 3); 5 (Ondersteunde beademing vereist [gedurende ten minste een deel van de dag of nacht]) en 6 (Dood), waarbij hogere cijfers duiden op een ernstigere beperking. Als een deelnemer vóór of in respectievelijk week 8 en week 24 een FG-score <= 1 had, wordt de deelnemer beschouwd als een responder. Anders zijn deelnemers die vóór week 8 en week 24 zijn gestopt of met een FG-score > 1 in week 8 en week 24 respectievelijk non-responders.
Week 8, Week 24
Aantal deelnemers met een Hughes Functional Grade Score-verbetering van >=3
Tijdsspanne: Week 24
De mobiliteit van de deelnemers werd geëvalueerd op een FG-schaal met 7 punten en beschreven als Hughes FG-score van 0 (gezond, geen tekenen of symptomen van het Guillain-Barré-syndroom); 1 (Kleine tekenen of symptomen en in staat om te rennen); 2 (Kan zonder hulp 5 m over een open ruimte lopen); 3 (In staat om 5 m over een open ruimte te lopen met behulp van één persoon en een looprek, stok of stokken op heuphoogte); 4 (stoelgebonden/bedgebonden: niet in staat om te lopen zoals bij 3); 5 (Ondersteunde beademing vereist [gedurende ten minste een deel van de dag of nacht]) en 6 (Dood), waarbij hogere cijfers duiden op een ernstigere beperking. Deelnemers met een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de FG-score (waarde in week 24 - uitgangswaarde) <= -3 werden als responder beschouwd. Deelnemers met een verandering ten opzichte van de uitgangssituatie > -3 en deelnemers die vóór week 24 stopten, werden als non-responders beschouwd.
Week 24
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 24
TEAE's werden gedefinieerd als een bijwerking (AE) die begon op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Een bijwerking is elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer dat tijdelijk verband houdt met het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, ongeacht of dit al dan niet verband houdt met het onderzoeksgeneesmiddel. Een samenvatting van alle ernstige bijwerkingen en andere bijwerkingen (niet-ernstig), ongeacht de causaliteit, vindt u in de sectie 'Gerapporteerde bijwerkingen'.
Dag 1 tot en met week 24
Gratis complementcomponent 5 in serum
Tijdsspanne: Week 24
Week 24
Hemolytische complementactiviteit in serum
Tijdsspanne: Week 24
Week 24
Duur van het verblijf in het ziekenhuis
Tijdsspanne: Tot week 24
Voor deelnemers met meerdere ziekenhuisopnames werd de totale duur van alle ziekenhuisopnames samengevat.
Tot week 24
Aantal deelnemers dat mechanische beademingsondersteuning nodig had
Tijdsspanne: Tot week 24
Voor deelnemers met meer dan 1 aflevering van dezelfde ondersteuning werd de totale duur van alle afleveringen samengevat.
Tot week 24
Concentratie van Eculizumab in serum
Tijdsspanne: Tot week 24
Tot week 24
Aantal deelnemers met positieve antistoffen tegen geneesmiddelen
Tijdsspanne: Tot week 12
Tot week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 maart 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

3 augustus 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 augustus 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 februari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 februari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 februari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

8 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ECU-GBS-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren