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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Eculizumab nella sindrome di Guillain-Barré

6 giugno 2023 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, prospettico, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Eculizumab nei pazienti con sindrome di Guillain-Barré (GBS)

Questo è uno studio di fase 3, prospettico, multicentrico, controllato con placebo, in doppio cieco, randomizzato per studiare l'efficacia e la sicurezza di eculizumab nei partecipanti con GBS grave, definito utilizzando la scala Hughes Functional Grade (FG) come FG3 o FG4/FG5 in progressivo deterioramento entro 2 settimane dall'inizio della debolezza dovuta a GBS.

Questo studio sarà condotto solo presso siti in Giappone.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti idonei saranno randomizzati a ricevere infusione endovenosa (IV) di eculizumab o placebo con un rapporto 2:1. Tutti i partecipanti saranno in terapia concomitante con immunoglobulina G (Ig) per via endovenosa secondo lo standard di cura.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

57

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Bunkyo-ku, Giappone, 113-8519
        • Clinical Trial Site
      • Chiba, Giappone, 260-8677
        • Clinical Trial Site
      • Fuchu, Giappone, 183-0042
        • Clinical Trial Site
      • Fukuoka, Giappone, 814-0180
        • Clinical Trial Site
      • Gifu, Giappone, 501-1194
        • Clinical Trial Site
      • Hiroshima, Giappone, 730-8518
        • Clinical Trial Site
      • Kagoshima, Giappone, 890-8520
        • Clinical Trial Site
      • Kawagoe, Giappone, 350-8550
        • Clinical Trial Site
      • Kawasaki, Giappone, 216-8511
        • Clinical Trial Site
      • Kitakyushu, Giappone, 807-8556
        • Clinical Trial Site
      • Kobe, Giappone, 650-0047
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Giappone, 860-8556
        • Clinical Trial Site
      • Kurashiki, Giappone, 710-8602
        • Clinical Trial Site
      • Kyoto, Giappone, 602-8566
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Giappone, 390-8621
        • Clinical Trial Site
      • Mibu, Giappone, 321-0293
        • Clinical Trial Site
      • Mitaka, Giappone, 181-8611
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Giappone, 466-8560
        • Clinical Trial Site
      • Niigata, Giappone, 951-8520
        • Clinical Trial Site
      • Nishinomiya, Giappone, 663-8501
        • Clinical Trial Site
      • Osakasayama, Giappone, 589-8511
        • Clinical Trial Site
      • Sagamihara, Giappone, 252-0375
        • Clinical Trial Site
      • Sapporo, Giappone, 060-8648
        • Clinical Trial Site
      • Sendai, Giappone, 983-8520
        • Clinical Trial Site
      • Ube, Giappone, 755-8505
        • Clinical Trial Site
      • Yokohama, Giappone, 236-0004
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti che soddisfano i criteri GBS.
  • Partecipanti che erano in grado di correre prima dell'insorgenza dei sintomi di GBS.
  • - Partecipanti con insorgenza di debolezza dovuta a GBS <2 settimane prima dello screening.
  • Partecipanti incapaci di camminare senza aiuto per ≥ 5 metri (progressivo deterioramento FG3 o da FG4 a FG5).
  • Partecipanti che sono già in IVIg o ritenuti idonei e che inizieranno IVIg.
  • - Partecipanti che possono iniziare la prima dose del farmaco oggetto dello studio prima della fine del periodo di trattamento con IVIg.

Criteri di esclusione:

  • - Partecipanti che hanno precedentemente ricevuto o stanno attualmente ricevendo un trattamento con modulatori del complemento.
  • - Partecipanti a cui è stato somministrato un altro prodotto sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima di fornire il consenso o stanno attualmente partecipando a un altro studio interventistico.
  • - Partecipanti che hanno ricevuto rituximab entro 12 settimane prima dello screening.
  • - Partecipanti che vengono presi in considerazione o sono già in plasmaferesi.
  • - Partecipanti che hanno ricevuto un trattamento immunosoppressivo durante le 4 settimane prima di fornire il consenso.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno placebo.
Droga: Placebo
Il placebo verrà somministrato tramite infusione endovenosa una volta alla settimana per 4 settimane.
Sperimentale: Eculizumab
I partecipanti riceveranno eculizumab.
Biologico: Eculizumab
Eculizumab verrà somministrato tramite infusione endovenosa una volta alla settimana per 4 settimane.
Altri nomi:
  • Soliris

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo necessario per raggiungere per la prima volta un punteggio Hughes Functional Grade (FG) <=1
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
La mobilità dei partecipanti è stata valutata su una scala di grado funzionale di disabilità a 7 punti e descritta come punteggio Hughes FG pari a 0 (sano, nessun segno o sintomo della sindrome di Guillain-Barré); 1 (Segni o sintomi minori e capacità di correre); 2 (In grado di camminare per 5 metri (m) attraverso uno spazio aperto senza assistenza); 3 (In grado di camminare per 5 m in uno spazio aperto con l'aiuto di una persona e di un deambulatore, bastone o bastoni all'altezza della vita); 4 (legato sulla sedia/al letto: incapace di camminare come al punto 3); 5 (Richiede ventilazione assistita [per almeno parte del giorno o della notte]) e 6 (Morto), dove i numeri più alti indicano una compromissione più grave. Viene riportata la stima di Kaplan-Meier del tempo all'evento di FG<=1. Tempo (giorni) al primo evento=Data del primo evento-Data della prima dose+1. I partecipanti che hanno interrotto anticipatamente senza raggiungere FG <= 1 sono stati censurati alla data di interruzione. I partecipanti che hanno completato lo studio senza raggiungere FG<=1 sono stati censurati alla data di completamento dello studio.
Fino alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con un punteggio Hughes Functional Grade (FG) <=1
Lasso di tempo: Settimana 8, Settimana 24
La mobilità dei partecipanti è stata valutata su una scala FG di disabilità a 7 punti e descritta come punteggio Hughes FG pari a 0 (sano, nessun segno o sintomo della sindrome di Guillain-Barré); 1 (Segni o sintomi minori e capacità di correre); 2 (In grado di camminare per 5 m in uno spazio aperto senza assistenza); 3 (In grado di camminare per 5 m in uno spazio aperto con l'aiuto di una persona e di un deambulatore, bastone o bastoni all'altezza della vita); 4 (legato sulla sedia/al letto: incapace di camminare come al punto 3); 5 (Richiede ventilazione assistita [per almeno parte del giorno o della notte]) e 6 (Morto), dove i numeri più alti indicano una compromissione più grave. Se un partecipante aveva un punteggio FG <= 1 rispettivamente prima o alla settimana 8 e alla settimana 24, il partecipante è considerato un rispondente. Altrimenti, i partecipanti che hanno interrotto il trattamento prima della Settimana 8 e della Settimana 24 o con un punteggio FG > 1 alla Settimana 8 e alla Settimana 24 sono rispettivamente non-responder.
Settimana 8, Settimana 24
Numero di partecipanti con un miglioramento del punteggio del grado funzionale Hughes >= 3
Lasso di tempo: Settimana 24
La mobilità dei partecipanti è stata valutata su una scala FG di disabilità a 7 punti e descritta come punteggio Hughes FG pari a 0 (sano, nessun segno o sintomo della sindrome di Guillain-Barré); 1 (Segni o sintomi minori e capacità di correre); 2 (In grado di camminare per 5 m in uno spazio aperto senza assistenza); 3 (In grado di camminare per 5 m in uno spazio aperto con l'aiuto di una persona e di un deambulatore, bastone o bastoni all'altezza della vita); 4 (legato sulla sedia/al letto: incapace di camminare come al punto 3); 5 (Richiede ventilazione assistita [per almeno parte del giorno o della notte]) e 6 (Morto), dove i numeri più alti indicano una compromissione più grave. I partecipanti con una variazione rispetto al basale del punteggio FG (valore alla settimana 24 - valore basale) <= -3 sono stati considerati rispondenti. I partecipanti con variazione rispetto al basale > -3 e i partecipanti che hanno interrotto prima della settimana 24 sono stati considerati non-responder.
Settimana 24
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 24
I TEAE sono stati definiti come un evento avverso (AE) con esordio durante o dopo la prima dose del farmaco in studio. Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante, temporaneamente associato all'uso del farmaco in studio, considerato o meno correlato al farmaco in studio. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Dal giorno 1 alla settimana 24
Complemento gratuito del componente 5 nel siero
Lasso di tempo: Settimana 24
Settimana 24
Attività del complemento emolitico nel siero
Lasso di tempo: Settimana 24
Settimana 24
Durata della degenza in ospedale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
Per i partecipanti con ricoveri multipli, è stata riepilogata la durata totale di tutti i ricoveri.
Fino alla settimana 24
Numero di partecipanti che hanno richiesto il supporto del ventilatore meccanico
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
Per i partecipanti con più di 1 episodio dello stesso supporto, è stata riepilogata la durata totale di tutti gli episodi.
Fino alla settimana 24
Concentrazione di Eculizumab nel siero
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
Fino alla settimana 24
Numero di partecipanti con anticorpi antifarmaco positivi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 marzo 2021

Completamento primario (Effettivo)

3 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

3 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

12 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

9 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 giugno 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ECU-GBS-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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