Lymfocyttal, ATG-dosis og forekomst og sværhedsgrad af GVHD hos pædiatriske modtagere af HSCT
Korrelation mellem præ-transplantationslymfocyttal, administreret dosis af thymoglobulin og graft versus host sygdom (GVHD) hos pædiatriske modtagere af hæmatopoietiske stamcelletransplantation: en retrospektiv undersøgelse
Trods stigende succesrate i hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) forbliver kontrol af graft versus host sygdom (GVHD) en betydelig byrde i dødelighed og morbiditet. En masse strategier kunne sænke forekomsten og alvoren af sygdommen og immunsuppressiv behandling, da GVHD-profylakse stadig repræsenterer hovedmetoden.
Selvom immunsuppressiv behandling viste en god effekt på GVHD-dødelighed, fremhæver mange undersøgelser også en stigning i tilbagefald og infektionsrelateret dødelighed, der bringer effekten på den samlede overlevelse af HSCT-modtageren i fare. Brug af anti-thymocytglobulin (ATG) som GVHD-profylakse deler den samme dobbeltkantede effekt som anden immunsuppressiv behandling, selvom det stadig er uklart, hvordan man administrerer dosis og timing af infusionen for at minimere den fremmende effekt på infektioner og maksimere den beskyttende effekt på GVHD. Biologisk effekt af ATG førte til en dosisrelateret forsinkelse i alle klasser af T-celle-rekonstitution, men vores data er for det meste fra voksne undersøgelser med høje doser mellem 30 og 60 mg/kg på grund af den vigtigere byrde af GVHD i HSCT voksen befolkning. Hvad angår anden behandling i HSCT-konditionering, vil vi gerne studere en personlig tilgang til ATG-behandling: nogle undersøgelser fokuserer på tuning af ATG-dosis for kilo, men tidligere beviser viste, at den samme dosis kunne have for lidt eller for meget immunsuppressiv effekt for forskellige patienter, selvom samme alder og samme stamcellekilde.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Trieste, Italien, 34137
- Institute for Maternal and Child Health - IRCCS "Burlo Garofolo"
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienternes alder mellem 0 og 17 år
- Diagnose af hæmatologisk eller onkologisk sygdom, der gennemgår allogen knoglemarvstransplantation
- Patienter, der gennemgår myeloablativ konditionering
- Patienter, der modtog ATG som GVHD-profylakse
- Patienter, hvis samtykke allerede er indhentet til behandling af data til forskningsformål
- Minimum opfølgning på 12 måneder
Ekskluderingskriterier:
- Bakterie- og/eller svampeinfektion til stede på tidspunktet for knoglemarvstransplantation
- Anvendelse af Thymoglobulin i de 3 måneder før transplantation
- Allergi og/eller intolerance over for de aktive stoffer eller hjælpestoffer indeholdt i Thymoglobulin
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Hæmatopoietiske stamceller transplantation
patienter, der har gennemgået allogen eller autolog knoglemarvstransplantation, som modtog immunmodulerende behandling med Thymoglobulin
|
Andre navne:
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Udvikling af GVHD i henhold til lymfocyt/ATG-forhold
Tidsramme: 24 måneder efter transplantation
|
Forskelle i frekvensen af GVHD i henhold til de to eksponeringsgrupper (lymfocyt/ATG-forhold <0,01 vs. >0,01).
Justering for potentielt associerede variabler (f.eks. dosis af lægemiddel, som faktisk modtages af patienter, patienters alder, type konditionering, underliggende sygdom, type donor) vil blive udført
|
24 måneder efter transplantation
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Transplantationsrelateret dødelighed i henhold til lymfocyt/ATG-forhold
Tidsramme: 24 måneder efter transplantation
|
Sammenligning af transplantationsrelateret dødelighed 24 måneder efter HSCT i de to eksponeringsgrupper (lymfocyt/ATG-forhold <0,01 vs. >0,01)
|
24 måneder efter transplantation
|
|
Forekomst af graftsvigt i henhold til lymfocyt/ATG-forhold
Tidsramme: 24 måneder efter transplantation
|
Hyppighed af engraftmentsvigt og hæmatologisk rekonstitutionstid (defineret som den første post-transplantationsdag på mindst tre på hinanden følgende dage med tilstedeværelsen af mindst 500 neutrofiler/mmc for myeloid engraftment og den første forekomst af lymfoide cellesubpopulationer) i de to eksponeringsgrupper (lymfocyt/ATG-forhold <0,01 vs. >0,01)
|
24 måneder efter transplantation
|
|
Antal episoder af sepsis i post-transplantationsperioden i henhold til lymfocyt/ATG-forhold
Tidsramme: 24 måneder efter transplantation
|
Antal episoder af sepsis efter HSCT og korreleret mortalitet og morbiditet i de to eksponeringsgrupper (lymfocyt/ATG ratio <0,01 vs >0,01)
|
24 måneder efter transplantation
|
|
Antal episoder med svampeinfektioner i perioden efter transplantation i henhold til lymfocyt/ATG-forhold
Tidsramme: 24 måneder efter transplantation
|
Antal episoder med svampeinfektioner efter HSCT og korreleret mortalitet og morbiditet i de to eksponeringsgrupper (lymfocyt/ATG ratio <0,01 vs >0,01)
|
24 måneder efter transplantation
|
|
Antal episoder af virale reaktiveringer i perioden efter transplantation i henhold til lymfocyt/ATG-forhold
Tidsramme: 24 måneder efter transplantation
|
Antal episoder af virale reaktiveringer efter HSCT og korreleret mortalitet og morbiditet i de to eksponeringsgrupper (lymfocyt/ATG-forhold <0,01 vs. >0,01)
|
24 måneder efter transplantation
|
|
Entitet af GVHD i henhold til lymfocyt/ATG-forhold
Tidsramme: 24 måneder efter transplantation
|
Sværhedsgrad og organinvolvering af akut og kronisk GVHD defineret af Glucksberg-klassifikationen efter sværhedsgrader i de to eksponeringsgrupper (lymfocyt/ATG-forhold <0,01 vs. >0,01)
|
24 måneder efter transplantation
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: Natalia Maximova, MD, IRCCS Burlo Garofolo
- Studieleder: Alessandra Maestro, PharmD PhD, IRCCS Burlo Garofolo
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Andre undersøgelses-id-numre
- RC 08/2019
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .