Počet lymfocytů, dávka ATG a výskyt a závažnost GVHD u pediatrických příjemců HSCT
Korelace mezi počtem lymfocytů před transplantací, podanou dávkou thymoglobulinu a reakcí štěpu proti hostiteli (GVHD) u pediatrických příjemců transplantace hematopoetických kmenových buněk: retrospektivní studie
I přes rostoucí úspěšnost transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) zůstává kontrola reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) významnou zátěží v mortalitě a morbiditě. Mnoho strategií by mohlo snížit výskyt a závažnost onemocnění a imunosupresivní léčba, protože profylaxe GVHD stále představuje hlavní metodu.
I když imunosupresivní léčba prokázala dobrý účinek na mortalitu GVHD, mnoho studií také upozorňuje na nárůst relapsu a mortality související s infekcí, což ohrožuje účinek na celkové přežití příjemce HSCT. Použití antithymocytárního globulinu (ATG) jako profylaxe GVHD sdílí stejný dvojitý účinek jako jiná imunosupresivní léčba, i když stále není jasné, jak řídit dávku a načasování infuze, aby se minimalizoval podpůrný účinek na infekce a maximalizoval ochranný účinek na GVHD. Biologický účinek ATG vedl ke zpoždění souvisejícímu s dávkou ve všech třídách rekonstituce T-buněk, ale naše údaje pocházejí většinou ze studií u dospělých s vysokými dávkami mezi 30 a 60 mg/kg kvůli důležitější zátěži GVHD u dospělé populace s HSCT. Stejně jako u jiné léčby při kondicionování HSCT bychom rádi studovali personalizovaný přístup k léčbě ATG: některé studie se zaměřují na vyladění dávky ATG na kilogramy, ale předchozí důkazy ukázaly, že stejná dávka by mohla mít u různých pacientů příliš malý nebo příliš velký imunosupresivní účinek, i když stejného věku a stejného zdroje kmenových buněk.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Trieste, Itálie, 34137
- Institute for Maternal and Child Health - IRCCS "Burlo Garofolo"
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk pacientů od 0 do 17 let
- Diagnostika hematologického nebo onkologického onemocnění podstupujícího alogenní transplantaci kostní dřeně
- Pacienti podstupující myeloablativní kondicionování
- Pacienti, kteří dostávali ATG jako profylaxi GVHD
- Pacienti, jejichž souhlas se zpracováním údajů pro výzkumné účely již byl získán
- Minimální doba sledování 12 měsíců
Kritéria vyloučení:
- Bakteriální a/nebo plísňová infekce přítomná v době transplantace kostní dřeně
- Použití Thymoglobulinu během 3 měsíců před transplantací
- Alergie a/nebo intolerance na účinné látky nebo pomocné látky obsažené v Thymoglobulinu
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Transplantace hematopoetických kmenových buněk
pacienti po alogenní nebo autologní transplantaci kostní dřeně, kteří podstoupili imunomodulační léčbu Thymoglobulinem
|
Ostatní jména:
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vývoj GVHD podle poměru lymfocyt/ATG
Časové okno: 24 měsíců po transplantaci
|
Rozdíly ve frekvenci GVHD podle dvou skupin expozice (poměr lymfocyt/ATG <0,01 vs >0,01).
Bude provedena úprava pro potenciálně související proměnné (např. dávka léčiva skutečně přijatá pacienty, věk pacientů, typ kondicionování, základní onemocnění, typ dárce).
|
24 měsíců po transplantaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Mortalita související s transplantací podle poměru lymfocyt/ATG
Časové okno: 24 měsíců po transplantaci
|
Srovnání mortality související s transplantací 24 měsíců po HSCT ve dvou skupinách expozice (poměr lymfocyt/ATG <0,01 vs >0,01)
|
24 měsíců po transplantaci
|
|
Výskyt selhání štěpu podle poměru lymfocyt/ATG
Časové okno: 24 měsíců po transplantaci
|
Frekvence selhání přihojení a doba hematologické rekonstituce (definovaná jako první den po transplantaci nejméně tří po sobě jdoucích dnů s přítomností alespoň 500 neutrofilů / mmc pro myeloidní přihojení a první výskyt subpopulací lymfoidních buněk) ve dvou skupinách expozice (poměr lymfocyt/ATG <0,01 vs >0,01)
|
24 měsíců po transplantaci
|
|
Počet epizod sepse během potransplantačního období podle poměru lymfocyt/ATG
Časové okno: 24 měsíců po transplantaci
|
Počet epizod sepse po HSCT a korelovaná mortalita a morbidita ve dvou skupinách expozice (poměr lymfocyt/ATG <0,01 vs >0,01)
|
24 měsíců po transplantaci
|
|
Počet epizod mykotických infekcí během období po transplantaci podle poměru lymfocyt/ATG
Časové okno: 24 měsíců po transplantaci
|
Počet epizod mykotických infekcí po HSCT a korelovaná mortalita a morbidita ve dvou skupinách expozice (poměr lymfocyty/ATG <0,01 vs >0,01)
|
24 měsíců po transplantaci
|
|
Počet epizod virových reaktivací během období po transplantaci podle poměru lymfocyt/ATG
Časové okno: 24 měsíců po transplantaci
|
Počet epizod virových reaktivací po HSCT a korelovaná mortalita a morbidita ve dvou skupinách expozice (poměr lymfocyt/ATG <0,01 vs >0,01)
|
24 měsíců po transplantaci
|
|
Entita GVHD podle poměru lymfocyt/ATG
Časové okno: 24 měsíců po transplantaci
|
Závažnost a orgánové postižení akutní a chronické GVHD definované Glucksbergovou klasifikací podle stupňů závažnosti ve dvou skupinách expozice (poměr lymfocyty/ATG <0,01 vs >0,01)
|
24 měsíců po transplantaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Natalia Maximova, MD, IRCCS Burlo Garofolo
- Ředitel studie: Alessandra Maestro, PharmD PhD, IRCCS Burlo Garofolo
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další identifikační čísla studie
- RC 08/2019
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .