- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04869254
Conta dei linfociti, dose di ATG e incidenza e gravità della GVHD nei pazienti pediatrici sottoposti a HSCT
Correlazione tra la conta dei linfociti pre-trapianto, la dose somministrata di timoglobulina e la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) nei destinatari pediatrici del trapianto di cellule staminali ematopoietiche: uno studio retrospettivo
Nonostante l'aumento del tasso di successo nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), il controllo della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) rimane un onere significativo in termini di mortalità e morbilità. Molte strategie potrebbero ridurre l'incidenza e la gravità della malattia e il trattamento immunosoppressivo poiché la profilassi della GVHD rappresenta ancora il metodo principale.
Sebbene il trattamento immunosoppressivo abbia mostrato un buon effetto sulla mortalità per GVHD, molti studi evidenziano anche un aumento della mortalità correlata a recidiva e infezione che compromette l'effetto sulla sopravvivenza globale del trapiantato. L'uso della globulina antitimocitica (ATG) come profilassi della GVHD condivide lo stesso effetto a doppio taglio di altri trattamenti immunosoppressivi, sebbene non sia ancora chiaro come gestire la dose e la tempistica dell'infusione per ridurre al minimo l'effetto di promozione delle infezioni e massimizzare l'effetto protettivo sulla GVHD. L'effetto biologico dell'ATG porta a un ritardo correlato alla dose in tutte le classi di ricostituzione delle cellule T, ma i nostri dati provengono principalmente da studi su adulti con dosi elevate tra 30 e 60 mg/kg a causa del carico più importante di GVHD nella popolazione adulta HSCT. Come per altri trattamenti nel condizionamento HSCT, vorremmo studiare un approccio personalizzato per il trattamento ATG: alcuni studi si concentrano sulla regolazione della dose di ATG per chili, ma prove precedenti hanno dimostrato che la stessa dose potrebbe produrre un effetto immunosoppressivo troppo basso o eccessivo per pazienti diversi, anche se stessa età e stessa fonte di cellule staminali.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Trieste, Italia, 34137
- Institute for Maternal and Child Health - IRCCS "Burlo Garofolo"
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età dei pazienti tra 0 e 17 anni
- Diagnosi di malattia ematologica o oncologica in fase di trapianto allogenico di midollo osseo
- Pazienti sottoposti a condizionamento mieloablativo
- Pazienti che hanno ricevuto ATG come profilassi GVHD
- Pazienti il cui consenso è già stato acquisito per il trattamento dei dati per finalità di ricerca
- Follow-up minimo di 12 mesi
Criteri di esclusione:
- Infezione batterica e/o fungina presente al momento del trapianto di midollo osseo
- Uso di Thymoglobulin nei 3 mesi precedenti il trapianto
- Allergia e/o intolleranza ai principi attivi o agli eccipienti contenuti in Thymoglobulin
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Trapianto di cellule staminali emopoietiche
pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo allogenico o autologo che hanno ricevuto terapia immunomodulante con Thymoglobulin
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Altri nomi:
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sviluppo di GVHD in base al rapporto linfociti/ATG
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
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Differenze nella frequenza di GVHD secondo i due gruppi di esposizione (rapporto linfociti/ATG <0,01 vs >0,01).
Verrà effettuato un aggiustamento per variabili potenzialmente associate (ad esempio, dose di farmaco effettivamente ricevuta dai pazienti, età dei pazienti, tipo di condizionamento, malattia di base, tipo di donatore)
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24 mesi dopo il trapianto
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Mortalità correlata al trapianto in base al rapporto linfociti/ATG
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
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Confronto della mortalità correlata al trapianto 24 mesi dopo l'HSCT nei due gruppi di esposizione (rapporto linfociti/ATG <0,01 vs >0,01)
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24 mesi dopo il trapianto
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Incidenza di fallimento del trapianto in base al rapporto linfociti/ATG
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
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Frequenza del fallimento dell'attecchimento e tempo di ricostituzione ematologica (definito come il primo giorno post-trapianto di almeno tre giorni consecutivi con la presenza di almeno 500 neutrofili/mmc per l'attecchimento mieloide e la prima comparsa di sottopopolazioni di cellule linfoidi) nei due gruppi di esposizione (rapporto linfociti/ATG <0,01 vs >0,01)
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24 mesi dopo il trapianto
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Numero di episodi di sepsi nel periodo post-trapianto in base al rapporto linfociti/ATG
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
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Numero di episodi di sepsi dopo HSCT e mortalità e morbilità correlate nei due gruppi di esposizione (rapporto linfociti/ATG <0,01 vs >0,01)
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24 mesi dopo il trapianto
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Numero di episodi di infezioni fungine nel periodo post-trapianto in base al rapporto linfociti/ATG
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
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Numero di episodi di infezioni fungine dopo HSCT e mortalità e morbilità correlate nei due gruppi di esposizione (rapporto linfociti/ATG <0,01 vs >0,01)
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24 mesi dopo il trapianto
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Numero di episodi di riattivazione virale nel periodo post-trapianto in base al rapporto linfociti/ATG
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
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Numero di episodi di riattivazione virale dopo HSCT e mortalità e morbilità correlate nei due gruppi di esposizione (rapporto linfociti/ATG <0,01 vs >0,01)
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24 mesi dopo il trapianto
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Entità della GVHD secondo il rapporto linfociti/ATG
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
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Gravità e coinvolgimento d'organo della GVHD acuta e cronica definita dalla classificazione di Glucksberg per gradi di gravità nei due gruppi di esposizione (rapporto linfociti/ATG <0,01 vs >0,01)
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24 mesi dopo il trapianto
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Natalia Maximova, MD, IRCCS Burlo Garofolo
- Direttore dello studio: Alessandra Maestro, PharmD PhD, IRCCS Burlo Garofolo
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- RC 08/2019
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