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Conta dei linfociti, dose di ATG e incidenza e gravità della GVHD nei pazienti pediatrici sottoposti a HSCT

28 aprile 2021 aggiornato da: IRCCS Burlo Garofolo

Correlazione tra la conta dei linfociti pre-trapianto, la dose somministrata di timoglobulina e la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) nei destinatari pediatrici del trapianto di cellule staminali ematopoietiche: uno studio retrospettivo

Nonostante l'aumento del tasso di successo nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), il controllo della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) rimane un onere significativo in termini di mortalità e morbilità. Molte strategie potrebbero ridurre l'incidenza e la gravità della malattia e il trattamento immunosoppressivo poiché la profilassi della GVHD rappresenta ancora il metodo principale.

Sebbene il trattamento immunosoppressivo abbia mostrato un buon effetto sulla mortalità per GVHD, molti studi evidenziano anche un aumento della mortalità correlata a recidiva e infezione che compromette l'effetto sulla sopravvivenza globale del trapiantato. L'uso della globulina antitimocitica (ATG) come profilassi della GVHD condivide lo stesso effetto a doppio taglio di altri trattamenti immunosoppressivi, sebbene non sia ancora chiaro come gestire la dose e la tempistica dell'infusione per ridurre al minimo l'effetto di promozione delle infezioni e massimizzare l'effetto protettivo sulla GVHD. L'effetto biologico dell'ATG porta a un ritardo correlato alla dose in tutte le classi di ricostituzione delle cellule T, ma i nostri dati provengono principalmente da studi su adulti con dosi elevate tra 30 e 60 mg/kg a causa del carico più importante di GVHD nella popolazione adulta HSCT. Come per altri trattamenti nel condizionamento HSCT, vorremmo studiare un approccio personalizzato per il trattamento ATG: alcuni studi si concentrano sulla regolazione della dose di ATG per chili, ma prove precedenti hanno dimostrato che la stessa dose potrebbe produrre un effetto immunosoppressivo troppo basso o eccessivo per pazienti diversi, anche se stessa età e stessa fonte di cellule staminali.

Panoramica dello studio

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

102

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

      • Trieste, Italia, 34137
        • Institute for Maternal and Child Health - IRCCS "Burlo Garofolo"

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Destinatari pediatrici di trapianto di cellule staminali emopoietiche

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età dei pazienti tra 0 e 17 anni
  2. Diagnosi di malattia ematologica o oncologica in fase di trapianto allogenico di midollo osseo
  3. Pazienti sottoposti a condizionamento mieloablativo
  4. Pazienti che hanno ricevuto ATG come profilassi GVHD
  5. Pazienti il ​​cui consenso è già stato acquisito per il trattamento dei dati per finalità di ricerca
  6. Follow-up minimo di 12 mesi

Criteri di esclusione:

  1. Infezione batterica e/o fungina presente al momento del trapianto di midollo osseo
  2. Uso di Thymoglobulin nei 3 mesi precedenti il ​​trapianto
  3. Allergia e/o intolleranza ai principi attivi o agli eccipienti contenuti in Thymoglobulin

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Trapianto di cellule staminali emopoietiche
pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo allogenico o autologo che hanno ricevuto terapia immunomodulante con Thymoglobulin
Altri nomi:
  • Rapporto linfociti/ATG
Altri nomi:
  • Rapporto linfociti/ATG >0,01

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sviluppo di GVHD in base al rapporto linfociti/ATG
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
Differenze nella frequenza di GVHD secondo i due gruppi di esposizione (rapporto linfociti/ATG <0,01 vs >0,01). Verrà effettuato un aggiustamento per variabili potenzialmente associate (ad esempio, dose di farmaco effettivamente ricevuta dai pazienti, età dei pazienti, tipo di condizionamento, malattia di base, tipo di donatore)
24 mesi dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mortalità correlata al trapianto in base al rapporto linfociti/ATG
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
Confronto della mortalità correlata al trapianto 24 mesi dopo l'HSCT nei due gruppi di esposizione (rapporto linfociti/ATG <0,01 vs >0,01)
24 mesi dopo il trapianto
Incidenza di fallimento del trapianto in base al rapporto linfociti/ATG
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
Frequenza del fallimento dell'attecchimento e tempo di ricostituzione ematologica (definito come il primo giorno post-trapianto di almeno tre giorni consecutivi con la presenza di almeno 500 neutrofili/mmc per l'attecchimento mieloide e la prima comparsa di sottopopolazioni di cellule linfoidi) nei due gruppi di esposizione (rapporto linfociti/ATG <0,01 vs >0,01)
24 mesi dopo il trapianto
Numero di episodi di sepsi nel periodo post-trapianto in base al rapporto linfociti/ATG
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
Numero di episodi di sepsi dopo HSCT e mortalità e morbilità correlate nei due gruppi di esposizione (rapporto linfociti/ATG <0,01 vs >0,01)
24 mesi dopo il trapianto
Numero di episodi di infezioni fungine nel periodo post-trapianto in base al rapporto linfociti/ATG
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
Numero di episodi di infezioni fungine dopo HSCT e mortalità e morbilità correlate nei due gruppi di esposizione (rapporto linfociti/ATG <0,01 vs >0,01)
24 mesi dopo il trapianto
Numero di episodi di riattivazione virale nel periodo post-trapianto in base al rapporto linfociti/ATG
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
Numero di episodi di riattivazione virale dopo HSCT e mortalità e morbilità correlate nei due gruppi di esposizione (rapporto linfociti/ATG <0,01 vs >0,01)
24 mesi dopo il trapianto
Entità della GVHD secondo il rapporto linfociti/ATG
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
Gravità e coinvolgimento d'organo della GVHD acuta e cronica definita dalla classificazione di Glucksberg per gradi di gravità nei due gruppi di esposizione (rapporto linfociti/ATG <0,01 vs >0,01)
24 mesi dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Natalia Maximova, MD, IRCCS Burlo Garofolo
  • Direttore dello studio: Alessandra Maestro, PharmD PhD, IRCCS Burlo Garofolo

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2000

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

3 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RC 08/2019

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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