Lymfocytttelling, ATG-dose og forekomst og alvorlighetsgrad av GVHD hos pediatriske mottakere av HSCT
Korrelasjon mellom pre-transplantasjonslymfocytttelling, administrert dose thymoglobulin og graft versus vertssykdom (GVHD) hos pediatriske mottakere av hematopoietiske stamcelletransplantasjon: en retrospektiv studie
Til tross for økende suksessrate i hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) er kontroll av graft versus host disease (GVHD) fortsatt en betydelig byrde i dødelighet og sykelighet. Mange strategier kan redusere forekomsten og alvorlighetsgraden av sykdommen og immunsuppressiv behandling ettersom GVHD-profylakse fortsatt er hovedmetoden.
Selv om immunsuppressiv behandling viste en god effekt på GVHD-dødelighet, fremhever mange studier også en økning i tilbakefall og infeksjonsrelatert dødelighet som setter effekten på total overlevelse av HSCT-mottaker i fare. Bruk av anti-tymocyttglobulin (ATG) som GVHD-profylakse deler den samme dobbeltkanteffekten som annen immunsuppressiv behandling, selv om det fortsatt er uklart hvordan administrere dose og tidspunkt for infusjonen for å minimere fremmende effekt på infeksjoner og maksimere beskyttende effekt på GVHD. Biologisk effekt av ATG fører til en doserelatert forsinkelse i alle klasser av T-celle-rekonstitusjon, men våre data er hovedsakelig fra voksne studier med høye doser mellom 30 og 60 mg/kg på grunn av den viktigere byrden av GVHD i HSCT voksen befolkning. Når det gjelder annen behandling innen HSCT-kondisjonering, ønsker vi å studere en personlig tilnærming for ATG-behandling: noen studier fokuserer på justering av ATG-dose for kilo, men tidligere bevis viste at samme dose kunne gi for liten eller for mye immunsuppressiv effekt for forskjellige pasienter, selv om samme alder og samme stamcellekilde.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Trieste, Italia, 34137
- Institute for Maternal and Child Health - IRCCS "Burlo Garofolo"
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder på pasientene mellom 0 og 17
- Diagnose av hematologisk eller onkologisk sykdom som gjennomgår allogen benmargstransplantasjon
- Pasienter som gjennomgår myeloablativ kondisjonering
- Pasienter som mottok ATG som GVHD-profylakse
- Pasienter hvis samtykke allerede er innhentet for behandling av data for forskningsformål
- Minimum oppfølging på 12 måneder
Ekskluderingskriterier:
- Bakteriell og/eller soppinfeksjon tilstede på tidspunktet for benmargstransplantasjon
- Bruk av Thymoglobulin i 3 måneder før transplantasjon
- Allergi og/eller intoleranse mot virkestoffene eller hjelpestoffene i Thymoglobulin
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Hematopoetisk stamcelletransplantasjon
pasienter gjennomgått allogen eller autolog benmargstransplantasjon som fikk immunmodulerende behandling med thymoglobulin
|
Andre navn:
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Utvikling av GVHD i henhold til lymfocytt/ATG-forhold
Tidsramme: 24 måneder etter transplantasjon
|
Forskjeller i frekvensen av GVHD i henhold til de to eksponeringsgruppene (lymfocytt/ATG ratio <0,01 vs >0,01).
Justering for potensielt assosierte variabler (f.eks. dose av medikament som faktisk mottas av pasienter, alder på pasienter, type tilstand, underliggende sykdom, type donor) vil bli utført
|
24 måneder etter transplantasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Transplantasjonsrelatert dødelighet i henhold til lymfocytt/ATG-forhold
Tidsramme: 24 måneder etter transplantasjon
|
Sammenligning av transplantasjonsrelatert dødelighet 24 måneder etter HSCT i de to eksponeringsgruppene (lymfocytt/ATG-forhold <0,01 vs >0,01)
|
24 måneder etter transplantasjon
|
|
Forekomst av graftsvikt i henhold til lymfocytt/ATG-forhold
Tidsramme: 24 måneder etter transplantasjon
|
Hyppighet av transplantasjonssvikt og hematologisk rekonstitueringstid (definert som den første dagen etter transplantasjon på minst tre påfølgende dager med tilstedeværelse av minst 500 nøytrofiler / mmc for myeloid transplantasjon og første opptreden av lymfoide cellesubpopulasjoner) i gruppene av de to eksponeringene (lymfocytt/ATG-forhold <0,01 vs >0,01)
|
24 måneder etter transplantasjon
|
|
Antall episoder med sepsis i perioden etter transplantasjon i henhold til lymfocytt/ATG-forhold
Tidsramme: 24 måneder etter transplantasjon
|
Antall episoder med sepsis etter HSCT og korrelert mortalitet og sykelighet i de to eksponeringsgruppene (lymfocytt/ATG-ratio <0,01 vs >0,01)
|
24 måneder etter transplantasjon
|
|
Antall episoder med soppinfeksjoner i perioden etter transplantasjon i henhold til lymfocytt/ATG-forhold
Tidsramme: 24 måneder etter transplantasjon
|
Antall episoder med soppinfeksjoner etter HSCT og korrelert mortalitet og sykelighet i de to eksponeringsgruppene (lymfocytt/ATG-ratio <0,01 vs >0,01)
|
24 måneder etter transplantasjon
|
|
Antall episoder med virale reaktiveringer i perioden etter transplantasjon i henhold til lymfocytt/ATG-forhold
Tidsramme: 24 måneder etter transplantasjon
|
Antall episoder med virale reaktiveringer etter HSCT og korrelert mortalitet og sykelighet i de to eksponeringsgruppene (lymfocytt/ATG-forhold <0,01 vs >0,01)
|
24 måneder etter transplantasjon
|
|
Entitet av GVHD i henhold til lymfocytt/ATG-forhold
Tidsramme: 24 måneder etter transplantasjon
|
Alvorlighet og organinvolvering av akutt og kronisk GVHD definert av Glucksberg-klassifiseringen etter alvorlighetsgrader i de to eksponeringsgruppene (lymfocytt/ATG-forhold <0,01 vs >0,01)
|
24 måneder etter transplantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Natalia Maximova, MD, IRCCS Burlo Garofolo
- Studieleder: Alessandra Maestro, PharmD PhD, IRCCS Burlo Garofolo
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Andre studie-ID-numre
- RC 08/2019
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .