- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04869254
Lymphozytenzahl, ATG-Dosis und Inzidenz und Schweregrad von GVHD bei pädiatrischen Empfängern von HSCT
Korrelation zwischen der Lymphozytenzahl vor der Transplantation, der verabreichten Dosis von Thymoglobulin und der Graft-versus-Host-Disease (GVHD) bei pädiatrischen Empfängern einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen: eine retrospektive Studie
Trotz zunehmender Erfolgsrate bei der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) bleibt die Kontrolle der Graft-versus-Host-Disease (GVHD) eine erhebliche Belastung für Mortalität und Morbidität. Viele Strategien könnten die Inzidenz und Schwere der Krankheit verringern und eine immunsuppressive Behandlung, da die GvHD-Prophylaxe immer noch die Hauptmethode darstellt.
Obwohl die immunsuppressive Behandlung eine gute Wirkung auf die GVHD-Mortalität zeigte, weisen viele Studien auch auf eine Zunahme von Rückfällen und infektionsbedingter Mortalität hin, die die Wirkung auf das Gesamtüberleben von HSCT-Empfängern gefährden. Die Verwendung von Anti-Thymozytenglobulin (ATG) als GVHD-Prophylaxe hat denselben zweischneidigen Effekt wie andere immunsuppressive Behandlungen, obwohl noch unklar ist, wie Dosis und Zeitpunkt der Infusion gehandhabt werden, um die fördernde Wirkung auf Infektionen zu minimieren und die Schutzwirkung auf GVHD zu maximieren. Die biologische Wirkung von ATG führt zu einer dosisabhängigen Verzögerung bei allen Klassen der T-Zell-Rekonstitution, aber unsere Daten stammen hauptsächlich aus Studien an Erwachsenen mit hohen Dosen zwischen 30 und 60 mg/kg aufgrund der größeren Belastung durch GVHD in der erwachsenen HSCT-Population. Wie bei anderen Behandlungen in der HSCT-Konditionierung möchten wir einen personalisierten Ansatz für die ATG-Behandlung untersuchen: Einige Studien konzentrieren sich auf die Anpassung der ATG-Dosis für Kilo, aber frühere Beweise zeigten, dass die gleiche Dosis bei verschiedenen Patienten zu wenig oder zu viel immunsuppressive Wirkung haben könnte. obwohl gleiches Alter und gleiche Stammzellquelle.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Trieste, Italien, 34137
- Institute for Maternal and Child Health - IRCCS "Burlo Garofolo"
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter der Patienten zwischen 0 und 17
- Diagnose einer hämatologischen oder onkologischen Erkrankung, die sich einer allogenen Knochenmarktransplantation unterzieht
- Patienten, die sich einer myeloablativen Konditionierung unterziehen
- Patienten, die ATG als GVHD-Prophylaxe erhielten
- Patienten, deren Einwilligung für die Verarbeitung von Daten zu Forschungszwecken bereits eingeholt wurde
- Mindest-Follow-up von 12 Monaten
Ausschlusskriterien:
- Bakterielle und/oder Pilzinfektion, die zum Zeitpunkt der Knochenmarktransplantation vorhanden war
- Anwendung von Thymoglobulin in den 3 Monaten vor der Transplantation
- Allergie und/oder Unverträglichkeit gegenüber den in Thymoglobulin enthaltenen Wirkstoffen oder Hilfsstoffen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Transplantation hämatopoetischer Stammzellen
Patienten, die sich einer allogenen oder autologen Knochenmarktransplantation unterzogen und eine immunmodulatorische Therapie mit Thymoglobulin erhalten haben
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Andere Namen:
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Entwicklung der GVHD nach Lymphozyten/ATG-Verhältnis
Zeitfenster: 24 Monate nach Transplantation
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Unterschiede in der Häufigkeit von GVHD nach den beiden Expositionsgruppen (Lymphozyten/ATG-Verhältnis < 0,01 vs. > 0,01).
Eine Anpassung für möglicherweise assoziierte Variablen (z. B. tatsächlich von den Patienten erhaltene Arzneimitteldosis, Alter der Patienten, Art der Konditionierung, Grunderkrankung, Art des Spenders) wird durchgeführt
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24 Monate nach Transplantation
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Transplantationsbedingte Mortalität gemäß Lymphozyten/ATG-Verhältnis
Zeitfenster: 24 Monate nach Transplantation
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Vergleich der transplantationsbedingten Mortalität 24 Monate nach HSZT in den beiden Expositionsgruppen (Lymphozyten/ATG-Verhältnis < 0,01 vs. > 0,01)
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24 Monate nach Transplantation
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Inzidenz von Transplantatversagen gemäß Lymphozyten/ATG-Verhältnis
Zeitfenster: 24 Monate nach Transplantation
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Häufigkeit des Transplantationsversagens und hämatologische Rekonstitutionszeit (definiert als der erste Tag nach der Transplantation von mindestens drei aufeinanderfolgenden Tagen mit dem Vorhandensein von mindestens 500 Neutrophilen / mmc für myeloisches Transplantat und dem ersten Auftreten lymphoider Zellsubpopulationen) in den beiden Expositionsgruppen (Lymphozyten/ATG-Verhältnis <0,01 vs. >0,01)
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24 Monate nach Transplantation
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Anzahl der Sepsis-Episoden während der Zeit nach der Transplantation gemäß dem Lymphozyten/ATG-Verhältnis
Zeitfenster: 24 Monate nach Transplantation
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Anzahl der Sepsis-Episoden nach HSCT und korrelierte Mortalität und Morbidität in den beiden Expositionsgruppen (Lymphozyten/ATG-Verhältnis < 0,01 vs. > 0,01)
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24 Monate nach Transplantation
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Anzahl der Episoden von Pilzinfektionen während der Zeit nach der Transplantation gemäß dem Lymphozyten/ATG-Verhältnis
Zeitfenster: 24 Monate nach Transplantation
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Anzahl der Episoden von Pilzinfektionen nach HSCT und korrelierte Mortalität und Morbidität in den beiden Expositionsgruppen (Lymphozyten/ATG-Verhältnis < 0,01 vs. > 0,01)
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24 Monate nach Transplantation
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Anzahl der Episoden viraler Reaktivierungen während der Zeit nach der Transplantation gemäß dem Lymphozyten/ATG-Verhältnis
Zeitfenster: 24 Monate nach Transplantation
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Anzahl der Episoden viraler Reaktivierungen nach HSCT und korrelierte Mortalität und Morbidität in den beiden Expositionsgruppen (Lymphozyten/ATG-Verhältnis < 0,01 vs. > 0,01)
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24 Monate nach Transplantation
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Entität von GVHD gemäß Lymphozyten/ATG-Verhältnis
Zeitfenster: 24 Monate nach Transplantation
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Schweregrad und Organbeteiligung der akuten und chronischen GvHD definiert durch die Glucksberg-Klassifikation nach Schweregrad in den beiden Expositionsgruppen (Lymphozyten/ATG-Verhältnis < 0,01 vs. > 0,01)
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24 Monate nach Transplantation
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienstuhl: Natalia Maximova, MD, IRCCS Burlo Garofolo
- Studienleiter: Alessandra Maestro, PharmD PhD, IRCCS Burlo Garofolo
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Andere Studien-ID-Nummern
- RC 08/2019
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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