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Lymphozytenzahl, ATG-Dosis und Inzidenz und Schweregrad von GVHD bei pädiatrischen Empfängern von HSCT

28. April 2021 aktualisiert von: IRCCS Burlo Garofolo

Korrelation zwischen der Lymphozytenzahl vor der Transplantation, der verabreichten Dosis von Thymoglobulin und der Graft-versus-Host-Disease (GVHD) bei pädiatrischen Empfängern einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen: eine retrospektive Studie

Trotz zunehmender Erfolgsrate bei der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) bleibt die Kontrolle der Graft-versus-Host-Disease (GVHD) eine erhebliche Belastung für Mortalität und Morbidität. Viele Strategien könnten die Inzidenz und Schwere der Krankheit verringern und eine immunsuppressive Behandlung, da die GvHD-Prophylaxe immer noch die Hauptmethode darstellt.

Obwohl die immunsuppressive Behandlung eine gute Wirkung auf die GVHD-Mortalität zeigte, weisen viele Studien auch auf eine Zunahme von Rückfällen und infektionsbedingter Mortalität hin, die die Wirkung auf das Gesamtüberleben von HSCT-Empfängern gefährden. Die Verwendung von Anti-Thymozytenglobulin (ATG) als GVHD-Prophylaxe hat denselben zweischneidigen Effekt wie andere immunsuppressive Behandlungen, obwohl noch unklar ist, wie Dosis und Zeitpunkt der Infusion gehandhabt werden, um die fördernde Wirkung auf Infektionen zu minimieren und die Schutzwirkung auf GVHD zu maximieren. Die biologische Wirkung von ATG führt zu einer dosisabhängigen Verzögerung bei allen Klassen der T-Zell-Rekonstitution, aber unsere Daten stammen hauptsächlich aus Studien an Erwachsenen mit hohen Dosen zwischen 30 und 60 mg/kg aufgrund der größeren Belastung durch GVHD in der erwachsenen HSCT-Population. Wie bei anderen Behandlungen in der HSCT-Konditionierung möchten wir einen personalisierten Ansatz für die ATG-Behandlung untersuchen: Einige Studien konzentrieren sich auf die Anpassung der ATG-Dosis für Kilo, aber frühere Beweise zeigten, dass die gleiche Dosis bei verschiedenen Patienten zu wenig oder zu viel immunsuppressive Wirkung haben könnte. obwohl gleiches Alter und gleiche Stammzellquelle.

Studienübersicht

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

102

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Trieste, Italien, 34137
        • Institute for Maternal and Child Health - IRCCS "Burlo Garofolo"

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Pädiatrische Empfänger einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter der Patienten zwischen 0 und 17
  2. Diagnose einer hämatologischen oder onkologischen Erkrankung, die sich einer allogenen Knochenmarktransplantation unterzieht
  3. Patienten, die sich einer myeloablativen Konditionierung unterziehen
  4. Patienten, die ATG als GVHD-Prophylaxe erhielten
  5. Patienten, deren Einwilligung für die Verarbeitung von Daten zu Forschungszwecken bereits eingeholt wurde
  6. Mindest-Follow-up von 12 Monaten

Ausschlusskriterien:

  1. Bakterielle und/oder Pilzinfektion, die zum Zeitpunkt der Knochenmarktransplantation vorhanden war
  2. Anwendung von Thymoglobulin in den 3 Monaten vor der Transplantation
  3. Allergie und/oder Unverträglichkeit gegenüber den in Thymoglobulin enthaltenen Wirkstoffen oder Hilfsstoffen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Transplantation hämatopoetischer Stammzellen
Patienten, die sich einer allogenen oder autologen Knochenmarktransplantation unterzogen und eine immunmodulatorische Therapie mit Thymoglobulin erhalten haben
Andere Namen:
  • Lymphozyten/ATG-Verhältnis
Andere Namen:
  • Lymphozyten/ATG-Verhältnis > 0,01

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Entwicklung der GVHD nach Lymphozyten/ATG-Verhältnis
Zeitfenster: 24 Monate nach Transplantation
Unterschiede in der Häufigkeit von GVHD nach den beiden Expositionsgruppen (Lymphozyten/ATG-Verhältnis < 0,01 vs. > 0,01). Eine Anpassung für möglicherweise assoziierte Variablen (z. B. tatsächlich von den Patienten erhaltene Arzneimitteldosis, Alter der Patienten, Art der Konditionierung, Grunderkrankung, Art des Spenders) wird durchgeführt
24 Monate nach Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Transplantationsbedingte Mortalität gemäß Lymphozyten/ATG-Verhältnis
Zeitfenster: 24 Monate nach Transplantation
Vergleich der transplantationsbedingten Mortalität 24 Monate nach HSZT in den beiden Expositionsgruppen (Lymphozyten/ATG-Verhältnis < 0,01 vs. > 0,01)
24 Monate nach Transplantation
Inzidenz von Transplantatversagen gemäß Lymphozyten/ATG-Verhältnis
Zeitfenster: 24 Monate nach Transplantation
Häufigkeit des Transplantationsversagens und hämatologische Rekonstitutionszeit (definiert als der erste Tag nach der Transplantation von mindestens drei aufeinanderfolgenden Tagen mit dem Vorhandensein von mindestens 500 Neutrophilen / mmc für myeloisches Transplantat und dem ersten Auftreten lymphoider Zellsubpopulationen) in den beiden Expositionsgruppen (Lymphozyten/ATG-Verhältnis <0,01 vs. >0,01)
24 Monate nach Transplantation
Anzahl der Sepsis-Episoden während der Zeit nach der Transplantation gemäß dem Lymphozyten/ATG-Verhältnis
Zeitfenster: 24 Monate nach Transplantation
Anzahl der Sepsis-Episoden nach HSCT und korrelierte Mortalität und Morbidität in den beiden Expositionsgruppen (Lymphozyten/ATG-Verhältnis < 0,01 vs. > 0,01)
24 Monate nach Transplantation
Anzahl der Episoden von Pilzinfektionen während der Zeit nach der Transplantation gemäß dem Lymphozyten/ATG-Verhältnis
Zeitfenster: 24 Monate nach Transplantation
Anzahl der Episoden von Pilzinfektionen nach HSCT und korrelierte Mortalität und Morbidität in den beiden Expositionsgruppen (Lymphozyten/ATG-Verhältnis < 0,01 vs. > 0,01)
24 Monate nach Transplantation
Anzahl der Episoden viraler Reaktivierungen während der Zeit nach der Transplantation gemäß dem Lymphozyten/ATG-Verhältnis
Zeitfenster: 24 Monate nach Transplantation
Anzahl der Episoden viraler Reaktivierungen nach HSCT und korrelierte Mortalität und Morbidität in den beiden Expositionsgruppen (Lymphozyten/ATG-Verhältnis < 0,01 vs. > 0,01)
24 Monate nach Transplantation
Entität von GVHD gemäß Lymphozyten/ATG-Verhältnis
Zeitfenster: 24 Monate nach Transplantation
Schweregrad und Organbeteiligung der akuten und chronischen GvHD definiert durch die Glucksberg-Klassifikation nach Schweregrad in den beiden Expositionsgruppen (Lymphozyten/ATG-Verhältnis < 0,01 vs. > 0,01)
24 Monate nach Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Studienstuhl: Natalia Maximova, MD, IRCCS Burlo Garofolo
  • Studienleiter: Alessandra Maestro, PharmD PhD, IRCCS Burlo Garofolo

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2000

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Mai 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

  • RC 08/2019

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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