Effekt, sikkerhed og farmakokinetik af Rilzabrutinib hos patienter med varm autoimmun hæmolytisk anæmi (wAIHA) (LUMINA 2)
3. juni 2026 opdateret af: Sanofi
Et multicenter, åbent, fase IIb-studie til evaluering af Rilzabrutinibs effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik hos patienter med varm autoimmun hæmolytisk anæmi
Dette er en enkelt gruppebehandling, fase 2, åben-label, undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af rilzabrutinib hos voksne patienter med wAIHA.
Alle deltagere vil modtage rilzabrutinib oralt. Screeningsperioden er op til 28 dage efterfulgt af en behandlingsperiode på 24 uger for del A. Deltagere, der gennemfører del A og anses for kvalificerede til del B, vil fortsat modtage undersøgelsesmedicinen i 52 uger efter den sidste patient ind (LPI) -Del B). Der vil være en 7-dages sikkerhedsopfølgningsperiode efter modtagelse af den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet enten i del A (for dem, der ikke er kvalificerede til del B eller tidligt afsluttet) eller del B. Den estimerede samlede varighed af undersøgelsen er ca. 137 uger (Del A og B), inklusive opfølgningsperioden. For deltagere, der anses for ikke at være kvalificerede til del B, vil den samlede længde af undersøgelsen være 29 uger (kun del A), inklusive screening og opfølgningsperioden. I del B vil deltagere, der midlertidigt stopper behandlingen med rilzabrutinib og opretholder en varig respons fra W50 til W74, have deres EOS-besøg i uge 75. I dette tilfælde vil deltagelsen vare i 79 uger inklusive screeningsperioden.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
22
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Odense, Danmark, 5000
- Odense Universitetshospital Hæmatologisk Forskningsenhed_Investigational Site Number: 2080001
-
-
-
-
-
Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust_Investigational Site Number: 8260001
-
London, Det Forenede Kongerige, E1 2ES
- Barts Health NHS Trust_Investigational Site Number: 8260005
-
London, Det Forenede Kongerige, W2 1NY
- Imperial College Healthcare NHS Trust_Investigational Site Number: 8260002
-
-
-
-
California
-
Cerritos, California, Forenede Stater, 90703
- The Oncology Institute of Hope & Innovation Site Number : 8400006
-
Cerritos, California, Forenede Stater, 90703
- TOI Clinical Research LLC_ Cerritos_Investigational Site Number: 8400006
-
Glendale, California, Forenede Stater, 91204
- TOI Clinical Research LLC_Glendale_Investigational Site Number: 8400006
-
Long Beach, California, Forenede Stater, 90805
- TOI Clinical Research LLC_Long Beach_Investigational Site Number: 8400006
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
- University of Southern California_Investigational Site Number: 8400009
-
Santa Ana, California, Forenede Stater, 92705
- TOI Clinical Research LLC_Santa Ana_Investigational Site Number: 8400006
-
Torrance, California, Forenede Stater, 90502
- The Lundquist Institute_Investigational Site Number: 8400005
-
Whittier, California, Forenede Stater, 90602
- TOI Clinical Research LLC_ Whittier_Investigational Site Number: 8400006
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
- Georgetown University Hospital_Investigational Site Number: 8400003
-
-
Florida
-
Tamarac, Florida, Forenede Stater, 33321
- Oncology & Hematology Associates of West Broward_Investigational Site Number: 8400002
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts General Hospital_Investigational Site Number: 8400001
-
-
-
-
-
Avellino, Italien, 83100
- Ospedale Giuseppe Moscati_Investigational Site Number: 3800002
-
Meldola, Italien, 47014
- Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori "Dino Amadori"_Investigational Site Number: 3800003
-
Milan, Italien, 20149
- Ospedale Maggiore Policlinico_Investigational Site Number: 3800001
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100005
- Peking Union Medical College Hospital_Investigational Site Number: 1560002
-
Tianjin, Kina, 300020
- Institute of hematology&blood diseases hospital_Investigational Site Number: 1560003
-
-
-
-
-
Barakaldo, Spanien, 48093
- Hospital Universitario de Cruces_Investigational Site Number: 7240004
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona_Investigational Site Number: 7240001
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz_Investigational Site Number: 7240003
-
Seville, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío_Investigational Site Number: 7240002
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Klinik für Hämatologie und Stammzellentransplantation_Investigational Site Number: 2760001
-
-
-
-
-
Székesfehérvár, Ungarn, 8000
- Fejer Varmegyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz_Investigational Site Number: 3480001
-
-
-
-
-
Vienna, Østrig, 1140
- Hanush-Krankenhaus_Investigational Site Number: 0400001
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige og kvindelige patienter med en bekræftet diagnose af primær wAIHA eller systemisk lupus erythematosus (SLE)-associeret wAIHA (uden andre SLE-relaterede manifestationer bortset fra kutane og muskuloskeletale manifestationer)
- Deltagere, som tidligere ikke har kunnet opretholde et vedvarende respons efter behandling med kortikosteroider.
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus grad 2 eller lavere.
- Opdateret vaccinationsstatus i henhold til lokale retningslinjer.
- Body mass index (BMI) >17,5 og <40 kg/m2
- Al brug af svangerskabsforebyggende midler af mænd og kvinder bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser.
Kun del B
- Bevis på behandlingseffektivitet af rilzabrutinib som defineret ved opnåelse af overordnet respons under del A.
- Afslutning af del A-behandlingsperiode (24 uger).
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant sygehistorie eller igangværende kronisk sygdom, som ville bringe deltagerens sikkerhed i fare eller kompromittere kvaliteten af de data, der stammer fra hans eller hendes deltagelse i undersøgelsen som bestemt af investigator.
- Deltagere med sygehistorie med lymfom, leukæmi eller enhver malignitet inden for de seneste 5 år, bortset fra basalcelle- eller pladeepitelkarcinomer i huden, der er blevet resekeret uden tegn på metastatisk sygdom i de sidste 3 år.
- Sekundær wAIHA af enhver årsag, herunder lægemidler, lymfoproliferative lidelser (lavt antal monoklonal B-celle lymfocytose er tilladt), infektiøs eller autoimmun sygdom eller aktive hæmatologiske maligniteter. Deltagere med positive antinukleære antistoffer, men uden en endelig diagnose af en autoimmun sygdom, er tilladt.
- Myelodysplastisk syndrom.
- Ukontrolleret eller aktiv HBV-infektion: Patienter med positivt HBsAg og/eller HBV-DNA.
- HIV-infektion.
- Samtidig behandling med andre eksperimentelle lægemidler eller deltagelse i et andet klinisk forsøg med et hvilket som helst forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er størst, før behandlingsstart.
- Kendt allergi over for enhver af undersøgelsesmedicinerne, deres analoger eller hjælpestoffer i de forskellige formuleringer af ethvert middel.
Kun del B
- Deltagere, der modtager nogen form for terapi under del A, som vides at være aktive i wAIHA.
- Tilstedeværelse af uacceptable bivirkninger eller toksicitet forbundet med rilzabrutinib, således at der er en ugunstig vurdering af fordele og risici for fortsat behandling med rilzabrutinib efter investigator og/eller sponsor.
Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Rilzabrutinib
Oral rilzabrutinib 400 mg BID
|
Lægemiddelform: Tablet Indgivelsesvej: Oral
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del A: Andel af deltagere med samlet hæmoglobinrespons
Tidsramme: Inden uge 24 i del A
|
Respons er defineret som en stigning i hæmoglobin (Hb) med ≥2 g/dL fra baseline og et fravær af transfusion i de sidste 7 dage uden biokemisk opløsning af hæmolyse på det tidspunkt, hvor responsen opnås, og et fravær af redningsmedicin i løbet af de sidste 4 uger. Komplet respons defineres som hæmoglobin ≥11 g/dL (kvinder) eller ≥12 g/dL (mænd), ingen tegn på hæmolyse (normal bilirubin, lactatdehydrogenase (LDH), haptoglobin og retikulocytter) og fravær af transfusion i sidste 7 dage og fravær af redningsmedicin i løbet af de sidste 4 uger. |
Inden uge 24 i del A
|
|
Del B: Andel af deltagere, der opretholder varig respons opnået under del A eller opnår en varig respons under del B og har et hæmoglobinrespons
Tidsramme: Inden uge 50 i del B
|
Varigt respons (del B) er defineret som Hb-niveau ≥10 g/dL med en stigning fra baseline (del A) på ≥2 g/dL ved tre på hinanden følgende planlagte besøg i uge 24 til uge 50; med fravær af transfusion og ingen redningsmedicin i perioden på 3 på hinanden følgende besøg og i mindst 7 dage (transfusioner) og 4 uger (redningsmedicin) forud for det første på hinanden følgende besøg.
|
Inden uge 50 i del B
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel af deltagere med holdbar hæmoglobinrespons
Tidsramme: Inden uge 24 i del A
|
Varigt respons (del A) er defineret som Hb-niveau ≥10 g/dL med en stigning fra baseline på ≥2 g/dL ved tre på hinanden følgende evaluerbare besøg i den 24-ugers behandlingsperiode; med fravær af transfusion og ingen redningsmedicin i perioden på 3 på hinanden følgende besøg og i mindst 7 dage (transfusioner) og 4 uger (redningsmedicin) forud for det første på hinanden følgende besøg.
|
Inden uge 24 i del A
|
|
Mediantid fra baseline til første hæmoglobinrespons
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 24 i del A
|
Fra dag 1 til uge 24 i del A
|
|
|
Frekvens af redningsterapi (enhver Waiha-instrueret terapi bortset fra Predniso [lo] ne eller transfusion) modtaget
Tidsramme: Efter uge 1 af behandling til uge 24 i del A og uge 305 i del B
|
Efter uge 1 af behandling til uge 24 i del A og uge 305 i del B
|
|
|
Ændring fra baseline i facit-fatigue skala score
Tidsramme: Indtil uge 24 i del A og uge 305 i del B
|
Den funktionelle vurdering af kronisk sygdom terapi-fatigue (facit-fatigue) skala er et spørgeskema på 13 punkter, der bruges til at vurdere selvrapporteret træthed og dens indflydelse på daglige aktiviteter og funktion.
|
Indtil uge 24 i del A og uge 305 i del B
|
|
Forekomst af behandling fremkommer bivirkninger (TEAE'er), seriøse tees, bivirkninger af særlig interesse (enese)
Tidsramme: Indtil uge 24 i del A og uge 305 i del B
|
Sikkerhedsvurdering inklusive kliniske laboratorievalueringer, målinger af vitale tegn og EKG
|
Indtil uge 24 i del A og uge 305 i del B
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
7. december 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
23. maj 2024
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
5. august 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
5. august 2021
Først opslået (Faktiske)
12. august 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
5. juni 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. juni 2026
Sidst verificeret
1. juni 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ACT17209
- 2021-001671-16 (EudraCT nummer)
- U1111-1262-2929 (Registry Identifier: ICTRP)
- 2023-509441-13 (Registry Identifier: CTIS)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.
Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.
Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .