Efficacité, innocuité et pharmacocinétique du rilzabrutinib chez les patients atteints d'anémie hémolytique auto-immune chaude (wAIHA) (LUMINA 2)
3 juin 2026 mis à jour par: Sanofi
Une étude multicentrique, ouverte, de phase IIb pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du rilzabrutinib chez des patients atteints d'anémie hémolytique chaude auto-immune
Il s'agit d'une étude ouverte de phase 2 sur le traitement d'un seul groupe visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du rilzabrutinib chez des patients adultes atteints d'AHAIw.
Tous les participants recevront du rilzabrutinib par voie orale. La période de sélection peut aller jusqu'à 28 jours, suivie d'une période de traitement de 24 semaines pour la partie A. Les participants qui remplissent la partie A et sont jugés éligibles pour la partie B continueront de recevoir le médicament à l'étude pendant 52 semaines après l'arrivée du dernier patient (LPI). -Partie B). Il y aura une période de suivi de l'innocuité de 7 jours après avoir reçu la dernière dose du médicament à l'étude, soit dans la partie A (pour ceux qui ne sont pas éligibles pour la partie B ou qui ont pris fin prématurément) ou dans la partie B. La durée totale estimée de l'étude est d'environ 137 semaines (parties A et B), y compris la période de suivi. Pour les participants jugés inéligibles pour la partie B, la durée totale de l'étude sera de 29 semaines (partie A uniquement), y compris le dépistage et la période de suivi. Dans la partie B, les participants qui arrêtent temporairement le traitement au rilzabrutinib et maintiennent une réponse durable de S50 à S74 auront leur visite EOS à la semaine 75. Dans ce cas, la participation sera de 79 semaines incluant la période de dépistage.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
22
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Essen, Allemagne, 45147
- Klinik für Hämatologie und Stammzellentransplantation_Investigational Site Number: 2760001
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Beijing, Chine, 100005
- Peking Union Medical College Hospital_Investigational Site Number: 1560002
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Tianjin, Chine, 300020
- Institute of hematology&blood diseases hospital_Investigational Site Number: 1560003
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Odense, Danemark, 5000
- Odense Universitetshospital Hæmatologisk Forskningsenhed_Investigational Site Number: 2080001
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Barakaldo, Espagne, 48093
- Hospital Universitario de Cruces_Investigational Site Number: 7240004
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Barcelona, Espagne, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona_Investigational Site Number: 7240001
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Madrid, Espagne, 28046
- Hospital Universitario La Paz_Investigational Site Number: 7240003
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Seville, Espagne, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío_Investigational Site Number: 7240002
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Székesfehérvár, Hongrie, 8000
- Fejer Varmegyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz_Investigational Site Number: 3480001
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Avellino, Italie, 83100
- Ospedale Giuseppe Moscati_Investigational Site Number: 3800002
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Meldola, Italie, 47014
- Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori "Dino Amadori"_Investigational Site Number: 3800003
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Milan, Italie, 20149
- Ospedale Maggiore Policlinico_Investigational Site Number: 3800001
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Vienna, L'Autriche, 1140
- Hanush-Krankenhaus_Investigational Site Number: 0400001
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Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust_Investigational Site Number: 8260001
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London, Royaume-Uni, E1 2ES
- Barts Health NHS Trust_Investigational Site Number: 8260005
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London, Royaume-Uni, W2 1NY
- Imperial College Healthcare NHS Trust_Investigational Site Number: 8260002
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California
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Cerritos, California, États-Unis, 90703
- The Oncology Institute of Hope & Innovation Site Number : 8400006
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Cerritos, California, États-Unis, 90703
- TOI Clinical Research LLC_ Cerritos_Investigational Site Number: 8400006
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Glendale, California, États-Unis, 91204
- TOI Clinical Research LLC_Glendale_Investigational Site Number: 8400006
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Long Beach, California, États-Unis, 90805
- TOI Clinical Research LLC_Long Beach_Investigational Site Number: 8400006
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Los Angeles, California, États-Unis, 90033
- University of Southern California_Investigational Site Number: 8400009
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Santa Ana, California, États-Unis, 92705
- TOI Clinical Research LLC_Santa Ana_Investigational Site Number: 8400006
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Torrance, California, États-Unis, 90502
- The Lundquist Institute_Investigational Site Number: 8400005
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Whittier, California, États-Unis, 90602
- TOI Clinical Research LLC_ Whittier_Investigational Site Number: 8400006
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
- Georgetown University Hospital_Investigational Site Number: 8400003
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Florida
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Tamarac, Florida, États-Unis, 33321
- Oncology & Hematology Associates of West Broward_Investigational Site Number: 8400002
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital_Investigational Site Number: 8400001
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patients masculins et féminins avec un diagnostic confirmé d'AHAIw primaire ou d'AHAIw associé au lupus érythémateux disséminé (SLE) (sans autres manifestations liées au LED en dehors des manifestations cutanées et musculo-squelettiques)
- Participants qui n'ont pas réussi à maintenir une réponse soutenue après un traitement aux corticostéroïdes.
- Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de grade 2 ou inférieur.
- Statut vaccinal à jour selon les directives locales.
- Indice de masse corporelle (IMC) > 17,5 et < 40 kg/m2
- Toute utilisation de contraceptifs par les hommes et les femmes doit être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant aux études cliniques.
Partie B uniquement
- Preuve de l'efficacité du traitement au rilzabrutinib telle que définie par l'obtention d'une réponse globale au cours de la partie A.
- Achèvement de la période de traitement de la partie A (24 semaines).
Critère d'exclusion:
- Antécédents médicaux cliniquement significatifs ou maladie chronique en cours qui mettrait en danger la sécurité du participant ou compromettrait la qualité des données dérivées de sa participation à l'étude, tel que déterminé par l'investigateur.
- Participants ayant des antécédents médicaux de lymphome, de leucémie ou de toute tumeur maligne au cours des 5 dernières années, à l'exception des carcinomes basocellulaires ou épithéliaux squameux de la peau qui ont été réséqués sans signe de maladie métastatique au cours des 3 dernières années.
- AHAIw secondaire quelle qu'en soit la cause, y compris les médicaments, les troubles lymphoprolifératifs (la lymphocytose à cellules B monoclonale à faible nombre est autorisée), les maladies infectieuses ou auto-immunes ou les hémopathies malignes actives. Les participants avec des anticorps antinucléaires positifs mais sans diagnostic définitif d'une maladie auto-immune sont autorisés.
- Syndrome myélodysplasique.
- Infection par le VHB non contrôlée ou active : patients avec HBsAg et/ou ADN du VHB positif.
- infection par le VIH.
- Traitement concomitant avec d'autres médicaments expérimentaux ou participation à un autre essai clinique avec tout médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies, selon la plus élevée, avant le début du traitement.
- Allergie connue à l'un des médicaments à l'étude, à leurs analogues ou aux excipients dans les diverses formulations de tout agent.
Partie B uniquement
- Participants qui reçoivent une thérapie pendant la partie A connue pour être active dans wAIHA.
- Présence d'effet(s) secondaire(s) inacceptable(s) ou de toxicité associés au rilzabrutinib tels qu'il existe une évaluation défavorable du rapport bénéfice/risque pour la poursuite du traitement par rilzabrutinib de l'avis de l'investigateur et/ou du promoteur.
Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Rilzabrutinib
Rilzabrutinib oral 400 mg deux fois par jour
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Forme pharmaceutique : Comprimé Voie d'administration : Voie orale
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Partie A : Proportion de participants présentant une réponse globale à l'hémoglobine
Délai: À la semaine 24 dans la partie A
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La réponse est définie comme une augmentation de l'hémoglobine (Hb) de ≥ 2 g/dL par rapport au départ et une absence de transfusion au cours des 7 derniers jours, sans résolution biochimique de l'hémolyse au moment où la réponse est obtenue et une absence de médicaments de secours au cours de la dernière 4 semaines. La réponse complète est définie par une hémoglobine ≥ 11 g/dL (femmes) ou ≥ 12 g/dL (hommes), aucun signe d'hémolyse (bilirubine normale, lactate déshydrogénase (LDH), haptoglobine et réticulocytes) et l'absence de transfusion dans le 7 derniers jours et une absence de médicaments de secours au cours des 4 dernières semaines. |
À la semaine 24 dans la partie A
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Partie B : Proportion de participants qui maintiennent une réponse durable obtenue au cours de la partie A ou obtiennent une réponse durable au cours de la partie B et ont une réponse en hémoglobine
Délai: À la semaine 50 dans la partie B
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La réponse durable (partie B) est définie comme un taux d'Hb ≥ 10 g/dL avec une augmentation par rapport à la ligne de base (partie A) de ≥ 2 g/dL lors de trois visites programmées consécutives au cours de la semaine 24 à la semaine 50 ; avec absence de transfusion et sans médicament de secours pendant la période de 3 visites consécutives et pendant au moins 7 jours (transfusions) et 4 semaines (médicaments de secours) avant la première visite consécutive.
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À la semaine 50 dans la partie B
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Proportion de participants avec une réponse durable de l'hémoglobine
Délai: À la semaine 24 dans la partie A
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La réponse durable (Partie A) est définie comme un taux d'Hb ≥ 10 g/dL avec une augmentation par rapport au départ de ≥ 2 g/dL lors de trois visites évaluables consécutives au cours de la période de traitement de 24 semaines ; avec absence de transfusion et pas de médicament de secours pendant la période de 3 visites consécutives et pendant au moins 7 jours (transfusions) et 4 semaines (médicament de secours) avant la première visite consécutive.
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À la semaine 24 dans la partie A
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Temps médian entre la ligne de base et la première réponse d'hémoglobine
Délai: Du jour 1 à la semaine 24 dans la partie A
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Du jour 1 à la semaine 24 dans la partie A
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Fréquence de la thérapie de sauvetage (toute thérapie dirigée par Waiha autre que la predniso [lo] ne ou la transfusion) a reçu
Délai: Après la semaine 1 du traitement à la semaine 24 de la partie A et la semaine 305 de la partie B
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Après la semaine 1 du traitement à la semaine 24 de la partie A et la semaine 305 de la partie B
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Changement par rapport à la base de l'échelle de la FACIT-Fatigue Score
Délai: Jusqu'à la semaine 24 dans la partie A et la semaine 305 de la partie B
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L'échelle fonctionnelle de l'évaluation de la thérapie par maladie chronique (FACIT-FATIE) est un questionnaire de 13 éléments utilisé pour évaluer la fatigue autodéclarée et son impact sur les activités et la fonction quotidiennes.
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Jusqu'à la semaine 24 dans la partie A et la semaine 305 de la partie B
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Incidence des événements indésirables émergents du traitement (TEAES), TEAES graves, événements indésirables d'intérêt particulier (Aesis)
Délai: Jusqu'à la semaine 24 dans la partie A et la semaine 305 de la partie B
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Évaluation de la sécurité, y compris les évaluations de laboratoire clinique, les mesures des signes vitaux et l'ECG
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Jusqu'à la semaine 24 dans la partie A et la semaine 305 de la partie B
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
7 décembre 2021
Achèvement primaire (Réel)
23 mai 2024
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 août 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 août 2021
Première publication (Réel)
12 août 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ACT17209
- 2021-001671-16 (Numéro EudraCT)
- U1111-1262-2929 (Identificateur de registre: ICTRP)
- 2023-509441-13 (Identificateur de registre: CTIS)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données.
Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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