Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van rilzabrutinib bij patiënten met warme auto-immune hemolytische anemie (wAIHA)

18 februari 2024 bijgewerkt door: Sanofi

Een multicenter, open-label, fase IIb-onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van rilzabrutinib te evalueren bij patiënten met warme auto-immuun hemolytische anemie

Dit is een open-label fase 2-onderzoek met een enkele groepsbehandeling om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van rilzabrutinib bij volwassen patiënten met wAIHA te evalueren.

Alle deelnemers krijgen oraal rilzabrutinib. De screeningperiode duurt maximaal 28 dagen, gevolgd door een behandelingsperiode van 24 weken voor deel A. Deelnemers die deel A voltooien en in aanmerking komen voor deel B, blijven de onderzoeksmedicatie ontvangen gedurende 52 weken na de laatste patiënt binnen (LPI). -Deel B). Na ontvangst van de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel zal er een 7-daagse veiligheidsfollow-upperiode zijn, hetzij in deel A (voor degenen die niet in aanmerking komen voor deel B of voortijdig zijn beëindigd) of deel B. De geschatte totale duur van het onderzoek is ongeveer 137 dagen. weken (Deel A en B), inclusief de follow-up periode. Voor deelnemers die niet in aanmerking komen voor deel B, zal de totale duur van het onderzoek 29 weken zijn (alleen deel A), inclusief screening en de follow-upperiode. In deel B krijgen deelnemers die tijdelijk stoppen met de behandeling met rilzabrutinib en een duurzame respons behouden van W50 tot W74, hun EOS-bezoek in week 75. Deelname is in dit geval 79 weken inclusief de screeningsperiode.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

22

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Telefoonnummer: ext option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital_Investigational Site Number: 1560002
      • Tianjin, China, 300020
        • Institute of hematology&blood diseases hospital_Investigational Site Number: 1560003
  • Denemarken
      • Odense, Denemarken, 5000
        • Odense Universitetshospital Hæmatologisk Forskningsenhed_Investigational Site Number: 2080001
  • Duitsland
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Klinik für Hämatologie und Stammzellentransplantation_Investigational Site Number: 2760001
  • Hongarije
      • Szekesfehervar, Hongarije, 8000
        • Fejer Varmegyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz_Investigational Site Number: 3480001
  • Italië
      • Avellino, Italië, 83100
        • Ospedale Giuseppe Moscati_Investigational Site Number: 3800002
      • Meldola, Italië, 47014
        • Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori "Dino Amadori"_Investigational Site Number: 3800003
      • Milan, Italië, 20149
        • Ospedale Maggiore Policlinico_Investigational Site Number: 3800001
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1140
        • Hanush-Krankenhaus_Investigational Site Number: 0400001
  • Spanje
      • Barakaldo, Spanje, 48093
        • Hospital Universitario de Cruces_Investigational Site Number: 7240004
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona_Investigational Site Number: 7240001
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz_Investigational Site Number: 7240003
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío_Investigational Site Number: 7240002
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust_Investigational Site Number: 8260001
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust_Investigational Site Number: 8260005
      • London, Verenigd Koninkrijk, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust_Investigational Site Number: 8260002
  • Verenigde Staten
    • California
      • Cerritos, California, Verenigde Staten, 90703
        • The Oncology Institute of Hope & Innovation Site Number : 8400006
      • Cerritos, California, Verenigde Staten, 90703
        • TOI Clinical Research LLC_ Cerritos_Investigational Site Number: 8400006
      • Glendale, California, Verenigde Staten, 91204
        • TOI Clinical Research LLC_Glendale_Investigational Site Number: 8400006
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90805
        • TOI Clinical Research LLC_Long Beach_Investigational Site Number: 8400006
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • University of Southern California_Investigational Site Number: 8400009
      • Santa Ana, California, Verenigde Staten, 92705
        • TOI Clinical Research LLC_Santa Ana_Investigational Site Number: 8400006
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
        • The Lundquist Institute_Investigational Site Number: 8400005
      • Whittier, California, Verenigde Staten, 90602
        • TOI Clinical Research LLC_ Whittier_Investigational Site Number: 8400006
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Georgetown University Hospital_Investigational Site Number: 8400003
    • Florida
      • Tamarac, Florida, Verenigde Staten, 33321
        • Oncology & Hematology Associates of West Broward_Investigational Site Number: 8400002
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital_Investigational Site Number: 8400001

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke patiënten met een bevestigde diagnose van primaire wAIHA of systemische lupus erythematosus (SLE)-geassocieerde wAIHA (zonder andere SLE-gerelateerde manifestaties behalve cutane en musculoskeletale manifestaties)
  • Deelnemers die eerder geen aanhoudende respons hebben behouden na behandeling met corticosteroïden.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus graad 2 of lager.
  • Up-to-date vaccinatiestatus volgens lokale richtlijnen.
  • Body mass index (BMI) >17,5 en <40 kg/m2
  • Elk gebruik van anticonceptiemiddelen door mannen en vrouwen moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken.

Alleen deel B

  • Bewijs van werkzaamheid van de behandeling voor rilzabrutinib zoals gedefinieerd door het bereiken van een algehele respons tijdens Deel A.
  • Voltooiing van deel A behandelperiode (24 weken).

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante medische geschiedenis of aanhoudende chronische ziekte die de veiligheid van de deelnemer in gevaar zou brengen of de kwaliteit van de gegevens die zijn afgeleid van zijn of haar deelname aan het onderzoek, zoals bepaald door de onderzoeker, in gevaar zou brengen.
  • Deelnemers met een medische voorgeschiedenis van lymfoom, leukemie of een maligniteit in de afgelopen 5 jaar, met uitzondering van basaalcelcarcinomen of plaveiselepitheelcarcinomen van de huid die de afgelopen 3 jaar zijn gereseceerd zonder bewijs van metastatische ziekte.
  • Secundaire wAIHA van welke oorzaak dan ook, inclusief medicijnen, lymfoproliferatieve aandoeningen (low-count monoklonale B-cellymfocytose is toegestaan), infectieziekte of auto-immuunziekte of actieve hematologische maligniteiten. Deelnemers met positieve antinucleaire antilichamen maar zonder een definitieve diagnose van een auto-immuunziekte zijn toegestaan.
  • Myelodysplastisch syndroom.
  • Ongecontroleerde of actieve HBV-infectie: Patiënten met positief HBsAg en/of HBV DNA.
  • HIV-infectie.
  • Gelijktijdige behandeling met andere experimentele geneesmiddelen of deelname aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, welke van de twee langer is, voorafgaand aan de start van de behandeling.
  • Bekende allergie voor een van de onderzoeksmedicijnen, hun analogen of hulpstoffen in de verschillende formuleringen van een middel.

Alleen deel B

  • Deelnemers die een therapie krijgen tijdens deel A waarvan bekend is dat ze actief zijn in wAIHA.
  • Aanwezigheid van onaanvaardbare bijwerking(en) of toxiciteit geassocieerd met rilzabrutinib, zodat er naar de mening van de onderzoeker en/of sponsor een ongunstige risico-batenanalyse is voor voortzetting van de behandeling met rilzabrutinib.

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Rilzabrutinib
Oraal rilzabrutinib 400 mg tweemaal daags
Geneesmiddel: rilzabrutinib
Farmaceutische vorm: Tablet Toedieningsweg: Oraal
Andere namen:
  • PRN1008/SAR444671

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Percentage deelnemers met algehele hemoglobinerespons
Tijdsspanne: Tegen week 24 in deel A

Respons wordt gedefinieerd als een toename van hemoglobine (Hb) met ≥ 2 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde en afwezigheid van transfusie in de laatste 7 dagen, zonder biochemische oplossing van hemolyse op het moment dat respons wordt bereikt en afwezigheid van noodmedicatie gedurende de laatste 7 dagen. 4 weken.

Volledige respons wordt gedefinieerd als hemoglobine ≥ 11 g/dl (vrouwen) of ≥ 12 g/dl (mannen), geen bewijs van hemolyse (normaal bilirubine, lactaatdehydrogenase (LDH), haptoglobine en reticulocyten), en afwezigheid van transfusie in de laatste 7 dagen en een afwezigheid van noodmedicatie gedurende de laatste 4 weken.
Tegen week 24 in deel A
Deel B: Percentage deelnemers dat een duurzame respons behoudt die is bereikt tijdens Deel A of een duurzame respons bereikt tijdens Deel B en een hemoglobinerespons heeft
Tijdsspanne: In week 50 in deel B
Duurzame respons (deel B) wordt gedefinieerd als een Hb-niveau ≥10 g/dl met een stijging ten opzichte van de uitgangswaarde (deel A) van ≥2 g/dl bij drie opeenvolgende geplande bezoeken in week 24 tot week 50; bij afwezigheid van transfusie en zonder noodmedicatie gedurende de periode van 3 opeenvolgende bezoeken en gedurende minimaal 7 dagen (transfusies) en 4 weken (reddingsmedicatie) voorafgaand aan het eerste opeenvolgende bezoek.
In week 50 in deel B

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met een duurzame hemoglobinerespons
Tijdsspanne: Tegen week 24 in deel A
Duurzame respons (Deel A) wordt gedefinieerd als Hb-waarde ≥10 g/dl met een stijging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥2 g/dl bij drie opeenvolgende evalueerbare bezoeken tijdens de behandelingsperiode van 24 weken; met afwezigheid van transfusie en geen noodmedicatie gedurende de periode van 3 opeenvolgende bezoeken en gedurende minstens 7 dagen (transfusies) en 4 weken (noodmedicatie) voorafgaand aan het eerste opeenvolgende bezoek.
Tegen week 24 in deel A
Mediane tijd vanaf baseline tot eerste hemoglobinerespons
Tijdsspanne: Van dag 1 tot week 24 in deel A
Van dag 1 tot week 24 in deel A
Frequentie van ontvangen reddingstherapie (elke op wAIHA gerichte therapie anders dan prednison of transfusie)
Tijdsspanne: Na week 1 van de behandeling tot week 24 in deel A en week 75 in deel B
Na week 1 van de behandeling tot week 24 in deel A en week 75 in deel B
Verandering ten opzichte van baseline in FACIT-Fatigue-schaalscore
Tijdsspanne: Tot week 24 in deel A en week 75 in deel B
De Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-Fatigue)-schaal is een vragenlijst met 13 items die wordt gebruikt om zelfgerapporteerde vermoeidheid en de impact ervan op dagelijkse activiteiten en functie te beoordelen.
Tot week 24 in deel A en week 75 in deel B
Incidentie van tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's), ernstige TEAE's, ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI's)
Tijdsspanne: Tot week 24 in deel A en week 75 in deel B
Veiligheidsbeoordeling inclusief klinische laboratoriumevaluaties, metingen van vitale functies en ECG
Tot week 24 in deel A en week 75 in deel B

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sanofi

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 december 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

29 mei 2024

Studie voltooiing (Geschat)

28 mei 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 augustus 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ACT17209
  • 2021-001671-16 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1262-2929 (Register-ID: ICTRP)
  • 2023-509441-13-00 (Register-ID: CTIS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op rilzabrutinib

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Korea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren