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Efficacia, sicurezza e farmacocinetica di Rilzabrutinib in pazienti con anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA)

18 febbraio 2024 aggiornato da: Sanofi

Uno studio multicentrico, in aperto, di fase IIb per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di Rilzabrutinib in pazienti con anemia emolitica autoimmune calda

Questo è uno studio di fase 2, in aperto, di trattamento a gruppo singolo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di rilzabrutinib in pazienti adulti con wAIHA.

Tutti i partecipanti riceveranno rilzabrutinib per via orale. Il periodo di screening è fino a 28 giorni, seguito da un periodo di trattamento di 24 settimane per la Parte A. I partecipanti che completano la Parte A e sono ritenuti idonei per la Parte B continueranno a ricevere il farmaco in studio per 52 settimane dopo l'ultimo paziente entrato (LPI -Parte B). Ci sarà un periodo di follow-up sulla sicurezza di 7 giorni dopo aver ricevuto l'ultima dose del farmaco in studio nella Parte A (per coloro che non sono idonei per la Parte B o terminati anticipatamente) o nella Parte B. La durata totale stimata dello studio è di circa 137 settimane (Parti A e B), compreso il periodo di follow-up. Per i partecipanti ritenuti non idonei per la Parte B, la durata totale dello studio sarà di 29 settimane (solo Parte A), compreso lo screening e il periodo di follow-up. Nella Parte B, i partecipanti che interrompono temporaneamente il trattamento con rilzabrutinib e mantengono una risposta duratura da W50 a W74, avranno la loro visita EOS alla settimana 75. In questo caso la partecipazione sarà di 79 settimane compreso il periodo di screening.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

22

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Numero di telefono: ext option 6 800-633-1610
  • Email: Contact-US@sanofi.com

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1140
        • Hanush-Krankenhaus_Investigational Site Number: 0400001
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital_Investigational Site Number: 1560002
      • Tianjin, Cina, 300020
        • Institute of hematology&blood diseases hospital_Investigational Site Number: 1560003
  • Danimarca
      • Odense, Danimarca, 5000
        • Odense Universitetshospital Hæmatologisk Forskningsenhed_Investigational Site Number: 2080001
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
        • Klinik für Hämatologie und Stammzellentransplantation_Investigational Site Number: 2760001
  • Italia
      • Avellino, Italia, 83100
        • Ospedale Giuseppe Moscati_Investigational Site Number: 3800002
      • Meldola, Italia, 47014
        • Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori "Dino Amadori"_Investigational Site Number: 3800003
      • Milan, Italia, 20149
        • Ospedale Maggiore Policlinico_Investigational Site Number: 3800001
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust_Investigational Site Number: 8260001
      • London, Regno Unito, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust_Investigational Site Number: 8260005
      • London, Regno Unito, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust_Investigational Site Number: 8260002
  • Spagna
      • Barakaldo, Spagna, 48093
        • Hospital Universitario de Cruces_Investigational Site Number: 7240004
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona_Investigational Site Number: 7240001
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz_Investigational Site Number: 7240003
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío_Investigational Site Number: 7240002
  • Stati Uniti
    • California
      • Cerritos, California, Stati Uniti, 90703
        • The Oncology Institute of Hope & Innovation Site Number : 8400006
      • Cerritos, California, Stati Uniti, 90703
        • TOI Clinical Research LLC_ Cerritos_Investigational Site Number: 8400006
      • Glendale, California, Stati Uniti, 91204
        • TOI Clinical Research LLC_Glendale_Investigational Site Number: 8400006
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90805
        • TOI Clinical Research LLC_Long Beach_Investigational Site Number: 8400006
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • University of Southern California_Investigational Site Number: 8400009
      • Santa Ana, California, Stati Uniti, 92705
        • TOI Clinical Research LLC_Santa Ana_Investigational Site Number: 8400006
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • The Lundquist Institute_Investigational Site Number: 8400005
      • Whittier, California, Stati Uniti, 90602
        • TOI Clinical Research LLC_ Whittier_Investigational Site Number: 8400006
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University Hospital_Investigational Site Number: 8400003
    • Florida
      • Tamarac, Florida, Stati Uniti, 33321
        • Oncology & Hematology Associates of West Broward_Investigational Site Number: 8400002
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital_Investigational Site Number: 8400001
  • Ungheria
      • Szekesfehervar, Ungheria, 8000
        • Fejer Varmegyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz_Investigational Site Number: 3480001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile e femminile con diagnosi confermata di wAIHA primaria o wAIHA associata a lupus eritematoso sistemico (LES) (senza altre manifestazioni correlate al LES a parte le manifestazioni cutanee e muscoloscheletriche)
  • - Partecipanti che in precedenza non sono riusciti a mantenere una risposta sostenuta dopo il trattamento con corticosteroidi.
  • Performance status di grado 2 o inferiore dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
  • Stato di vaccinazione aggiornato secondo le linee guida locali.
  • Indice di massa corporea (BMI) >17,5 e <40 kg/m2
  • Tutto l'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici.

Solo parte B

  • Evidenza dell'efficacia del trattamento con rilzabrutinib come definito dal raggiungimento della risposta complessiva durante la Parte A.
  • Completamento del periodo di trattamento della Parte A (24 settimane).

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi clinicamente significativa o malattia cronica in corso che metterebbe a repentaglio la sicurezza del partecipante o comprometterebbe la qualità dei dati derivati ​​dalla sua partecipazione allo studio come determinato dallo Sperimentatore.
  • - Partecipanti con anamnesi di linfoma, leucemia o qualsiasi tumore maligno negli ultimi 5 anni ad eccezione dei carcinomi epiteliali a cellule basali o squamosi della pelle che sono stati resecati senza evidenza di malattia metastatica negli ultimi 3 anni.
  • WAIHA secondaria da qualsiasi causa inclusi farmaci, disturbi linfoproliferativi (è consentita linfocitosi monoclonale a cellule B a basso numero), malattie infettive o autoimmuni o neoplasie ematologiche attive. Sono ammessi i partecipanti con anticorpi antinucleari positivi ma senza una diagnosi definitiva di una malattia autoimmune.
  • Sindrome mielodisplasica.
  • Infezione HBV non controllata o attiva: Pazienti con HBsAg positivo e/o HBV DNA.
  • Infezione da HIV.
  • Trattamento concomitante con altri farmaci sperimentali o partecipazione a un'altra sperimentazione clinica con qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia maggiore, prima dell'inizio del trattamento.
  • Allergia nota a uno qualsiasi dei farmaci in studio, ai loro analoghi o eccipienti nelle varie formulazioni di qualsiasi agente.

Solo parte B

  • - Partecipanti che ricevono qualsiasi terapia durante la Parte A nota per essere attiva in wAIHA.
  • Presenza di effetti collaterali o tossicità inaccettabili associati a rilzabrutinib tali da determinare una valutazione rischio-beneficio sfavorevole per il proseguimento del trattamento con rilzabrutinib secondo l'opinione dello sperimentatore e/o dello sponsor.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Rilzabrutinib
Rilzabrutinib orale 400 mg BID
Droga: rilzabrutinib
Forma farmaceutica: compresse Via di somministrazione: orale
Altri nomi:
  • PRN1008/SAR444671

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: percentuale di partecipanti con risposta emoglobinica complessiva
Lasso di tempo: Entro la settimana 24 nella parte A

La risposta è definita come un aumento dell'emoglobina (Hb) di ≥2 g/dL rispetto al basale e un'assenza di trasfusioni negli ultimi 7 giorni, senza una risoluzione biochimica dell'emolisi nel momento in cui si ottiene la risposta e un'assenza di farmaci di salvataggio durante gli ultimi 4 settimane.

La risposta completa è definita come emoglobina ≥11 g/dL (donne) o ≥12 g/dL (uomini), nessuna evidenza di emolisi (bilirubina normale, lattato deidrogenasi (LDH), aptoglobina e reticolociti) e assenza di trasfusioni nel ultimi 7 giorni e un'assenza di farmaci di salvataggio durante le ultime 4 settimane.
Entro la settimana 24 nella parte A
Parte B: percentuale di partecipanti che mantengono una risposta duratura ottenuta durante la Parte A o ottengono una risposta duratura durante la Parte B e hanno una risposta di emoglobina
Lasso di tempo: Entro la settimana 50 nella parte B
La risposta duratura (Parte B) è definita come livello di Hb ≥ 10 g/dL con un aumento rispetto al basale (Parte A) di ≥ 2 g/dL in tre visite programmate consecutive dalla Settimana 24 alla Settimana 50; con assenza di trasfusioni e senza farmaci di salvataggio durante il periodo di 3 visite consecutive e per almeno 7 giorni (trasfusioni) e 4 settimane (farmaci di salvataggio) prima della prima visita consecutiva.
Entro la settimana 50 nella parte B

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti con risposta emoglobinica duratura
Lasso di tempo: Entro la settimana 24 nella parte A
La risposta duratura (Parte A) è definita come livello di Hb ≥10 g/dL con un aumento rispetto al basale di ≥2 g/dL in tre visite valutabili consecutive durante il periodo di trattamento di 24 settimane; con assenza di trasfusioni e nessun farmaco di soccorso durante il periodo di 3 visite consecutive e per almeno 7 giorni (trasfusioni) e 4 settimane (farmaci di soccorso) prima della prima visita consecutiva.
Entro la settimana 24 nella parte A
Tempo mediano dal basale alla prima risposta emoglobinica
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 24 nella parte A
Dal giorno 1 alla settimana 24 nella parte A
Frequenza della terapia di soccorso (qualsiasi terapia mirata alla wAIHA diversa dal prednisone o dalla trasfusione) ricevuta
Lasso di tempo: Dopo la Settimana 1 di trattamento alla Settimana 24 nella Parte A e alla Settimana 75 nella Parte B
Dopo la Settimana 1 di trattamento alla Settimana 24 nella Parte A e alla Settimana 75 nella Parte B
Variazione rispetto al basale nel punteggio della scala FACIT-Fatigue
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24 nella parte A e alla settimana 75 nella parte B
La scala Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-Fatigue) è un questionario di 13 voci utilizzato per valutare la fatica auto-riferita e il suo impatto sulle attività quotidiane e sulla funzione.
Fino alla settimana 24 nella parte A e alla settimana 75 nella parte B
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi, eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24 nella parte A e alla settimana 75 nella parte B
Valutazione della sicurezza comprese le valutazioni cliniche di laboratorio, le misurazioni dei segni vitali e l'ECG
Fino alla settimana 24 nella parte A e alla settimana 75 nella parte B

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 dicembre 2021

Completamento primario (Stimato)

29 maggio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

28 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

12 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACT17209
  • 2021-001671-16 (Numero EudraCT)
  • U1111-1262-2929 (Identificatore di registro: ICTRP)
  • 2023-509441-13-00 (Identificatore di registro: CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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