Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Eficacia, seguridad y farmacocinética de rilzabrutinib en pacientes con anemia hemolítica autoinmune caliente (wAIHA)

18 de febrero de 2024 actualizado por: Sanofi

Un estudio multicéntrico, abierto, de fase IIb para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de rilzabrutinib en pacientes con anemia hemolítica autoinmune caliente

Este es un estudio de tratamiento de un solo grupo, Fase 2, abierto, para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de rilzabrutinib en pacientes adultos con wAIHA.

Todos los participantes recibirán rilzabrutinib por vía oral. El período de evaluación es de hasta 28 días, seguido de un período de tratamiento de 24 semanas para la Parte A. Los participantes que completen la Parte A y se consideren elegibles para la Parte B continuarán recibiendo el medicamento del estudio durante las 52 semanas posteriores al Último paciente ingresado (LPI). -Parte B). Habrá un período de seguimiento de seguridad de 7 días después de recibir la última dosis del fármaco del estudio, ya sea en la Parte A (para aquellos que no son elegibles para la Parte B o terminaron antes de tiempo) o la Parte B. La duración total estimada del estudio es de aproximadamente 137 semanas (Partes A y B), incluido el período de seguimiento. Para los participantes que se consideren no elegibles para la Parte B, la duración total del estudio será de 29 semanas (solo la Parte A), incluida la evaluación y el período de seguimiento. En la Parte B, los participantes que suspendan temporalmente el tratamiento con rilzabrutinib y mantengan una respuesta duradera de S50 a S74, tendrán su visita EOS en la semana 75. En este caso, la participación será durante 79 semanas, incluido el período de selección.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

22

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Número de teléfono: ext option 6 800-633-1610
  • Correo electrónico: Contact-US@sanofi.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45147
        • Klinik für Hämatologie und Stammzellentransplantation_Investigational Site Number: 2760001
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1140
        • Hanush-Krankenhaus_Investigational Site Number: 0400001
  • Dinamarca
      • Odense, Dinamarca, 5000
        • Odense Universitetshospital Hæmatologisk Forskningsenhed_Investigational Site Number: 2080001
  • España
      • Barakaldo, España, 48093
        • Hospital Universitario de Cruces_Investigational Site Number: 7240004
      • Barcelona, España, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona_Investigational Site Number: 7240001
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz_Investigational Site Number: 7240003
      • Sevilla, España, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío_Investigational Site Number: 7240002
  • Estados Unidos
    • California
      • Cerritos, California, Estados Unidos, 90703
        • The Oncology Institute of Hope & Innovation Site Number : 8400006
      • Cerritos, California, Estados Unidos, 90703
        • TOI Clinical Research LLC_ Cerritos_Investigational Site Number: 8400006
      • Glendale, California, Estados Unidos, 91204
        • TOI Clinical Research LLC_Glendale_Investigational Site Number: 8400006
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90805
        • TOI Clinical Research LLC_Long Beach_Investigational Site Number: 8400006
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • University of Southern California_Investigational Site Number: 8400009
      • Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705
        • TOI Clinical Research LLC_Santa Ana_Investigational Site Number: 8400006
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • The Lundquist Institute_Investigational Site Number: 8400005
      • Whittier, California, Estados Unidos, 90602
        • TOI Clinical Research LLC_ Whittier_Investigational Site Number: 8400006
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University Hospital_Investigational Site Number: 8400003
    • Florida
      • Tamarac, Florida, Estados Unidos, 33321
        • Oncology & Hematology Associates of West Broward_Investigational Site Number: 8400002
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital_Investigational Site Number: 8400001
  • Hungría
      • Szekesfehervar, Hungría, 8000
        • Fejer Varmegyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz_Investigational Site Number: 3480001
  • Italia
      • Avellino, Italia, 83100
        • Ospedale Giuseppe Moscati_Investigational Site Number: 3800002
      • Meldola, Italia, 47014
        • Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori "Dino Amadori"_Investigational Site Number: 3800003
      • Milan, Italia, 20149
        • Ospedale Maggiore Policlinico_Investigational Site Number: 3800001
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital_Investigational Site Number: 1560002
      • Tianjin, Porcelana, 300020
        • Institute of hematology&blood diseases hospital_Investigational Site Number: 1560003
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust_Investigational Site Number: 8260001
      • London, Reino Unido, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust_Investigational Site Number: 8260005
      • London, Reino Unido, W2 1NY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust_Investigational Site Number: 8260002

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos y femeninos con un diagnóstico confirmado de wAIHA primaria o wAIHA asociada al lupus eritematoso sistémico (LES) (sin otras manifestaciones relacionadas con el LES aparte de las manifestaciones cutáneas y musculoesqueléticas)
  • Participantes que anteriormente no lograron mantener una respuesta sostenida después del tratamiento con corticosteroides.
  • Estado funcional de Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de grado 2 o inferior.
  • Estado de vacunación actualizado según las pautas locales.
  • Índice de masa corporal (IMC) >17,5 y <40 kg/m2
  • Todo uso de anticonceptivos por parte de hombres y mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos.

Parte B solamente

  • Evidencia de la eficacia del tratamiento con rilzabrutinib definida por el logro de una respuesta general durante la Parte A.
  • Finalización del período de tratamiento de la Parte A (24 semanas).

Criterio de exclusión:

  • Historial médico clínicamente significativo o enfermedad crónica en curso que pondría en peligro la seguridad del participante o comprometería la calidad de los datos derivados de su participación en el estudio según lo determine el Investigador.
  • Participantes con antecedentes médicos de linfoma, leucemia o cualquier neoplasia maligna en los últimos 5 años, excepto carcinomas epiteliales escamosos o de células basales de la piel que se hayan resecado sin evidencia de enfermedad metastásica durante los últimos 3 años.
  • WAIHA secundaria por cualquier causa, incluidos fármacos, trastornos linfoproliferativos (se permite la linfocitosis de células B monoclonales de recuento bajo), enfermedades infecciosas o autoinmunes o neoplasias malignas hematológicas activas. Se permiten participantes con anticuerpos antinucleares positivos pero sin un diagnóstico definitivo de una enfermedad autoinmune.
  • Síndrome mielodisplásico.
  • Infección por VHB no controlada o activa: Pacientes con HBsAg y/o ADN del VHB positivo.
  • infección por VIH
  • Tratamiento concurrente con otros medicamentos experimentales o participación en otro ensayo clínico con cualquier medicamento en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas, lo que sea mayor, antes del inicio del tratamiento.
  • Alergia conocida a cualquiera de los medicamentos del estudio, sus análogos o excipientes en las diversas formulaciones de cualquier agente.

Parte B solamente

  • Participantes que reciben cualquier terapia durante la Parte A que se sabe que están activos en wAIHA.
  • Presencia de efecto(s) secundario(s) inaceptable(s) o toxicidad asociada con rilzabrutinib de tal manera que existe una evaluación de riesgo-beneficio desfavorable para continuar el tratamiento con rilzabrutinib en opinión del Investigador y/o Patrocinador.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Rilzabrutinib
Rilzabrutinib oral 400 mg dos veces al día
Droga: rilzabrutinib
Forma farmacéutica: Tableta Vía de administración: Oral
Otros nombres:
  • PRN1008/SAR444671

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: Proporción de participantes con respuesta general de hemoglobina
Periodo de tiempo: Para la semana 24 en la Parte A

La respuesta se define como un aumento de la hemoglobina (Hb) en ≥2 g/dl desde el inicio y ausencia de transfusión en los últimos 7 días, sin resolución bioquímica de la hemólisis en el momento en que se logra la respuesta y ausencia de medicamentos de rescate durante los últimos 7 días. 4 semanas.

La respuesta completa se define como hemoglobina ≥11 g/dL (mujeres) o ≥12 g/dL (hombres), sin evidencia de hemólisis (bilirrubina, lactato deshidrogenasa (LDH) normal, haptoglobina y reticulocitos) y ausencia de transfusión en el últimos 7 días y ausencia de medicación de rescate en las últimas 4 semanas.
Para la semana 24 en la Parte A
Parte B: Proporción de participantes que mantienen una respuesta duradera lograda durante la Parte A o logran una respuesta duradera durante la Parte B y tienen una respuesta de hemoglobina
Periodo de tiempo: Para la semana 50 en la Parte B
La respuesta duradera (Parte B) se define como un nivel de Hb ≥10 g/dL con un aumento desde el valor inicial (Parte A) de ≥2 g/dL en tres visitas programadas consecutivas durante la semana 24 a la semana 50; con ausencia de transfusión y sin medicación de rescate durante el período de 3 visitas consecutivas y durante al menos 7 días (transfusiones) y 4 semanas (medicación de rescate) antes de la primera visita consecutiva.
Para la semana 50 en la Parte B

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de participantes con respuesta duradera de hemoglobina
Periodo de tiempo: Para la semana 24 en la Parte A
La respuesta duradera (Parte A) se define como un nivel de Hb ≥10 g/dL con un aumento desde el inicio de ≥2 g/dL en tres visitas evaluables consecutivas durante el período de tratamiento de 24 semanas; con ausencia de transfusión y sin medicación de rescate durante el período de 3 visitas consecutivas y durante al menos 7 días (transfusiones) y 4 semanas (medicación de rescate) antes de la primera visita consecutiva.
Para la semana 24 en la Parte A
Mediana de tiempo desde el inicio hasta la primera respuesta de hemoglobina
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 24 en la Parte A
Del día 1 a la semana 24 en la Parte A
Frecuencia de la terapia de rescate (cualquier terapia dirigida por la wAIHA que no sea prednisona o transfusión) recibida
Periodo de tiempo: Después de la Semana 1 de tratamiento a la Semana 24 en la Parte A y la Semana 75 en la Parte B
Después de la Semana 1 de tratamiento a la Semana 24 en la Parte A y la Semana 75 en la Parte B
Cambio desde el inicio en la puntuación de la escala FACIT-Fatigue
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 24 en la Parte A y la Semana 75 en la Parte B
La escala Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-Fatigue) es un cuestionario de 13 ítems que se utiliza para evaluar la fatiga autoinformada y su impacto en las actividades y funciones diarias.
Hasta la Semana 24 en la Parte A y la Semana 75 en la Parte B
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), TEAE graves, eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 24 en la Parte A y la Semana 75 en la Parte B
Evaluación de seguridad que incluye evaluaciones de laboratorio clínico, mediciones de signos vitales y ECG
Hasta la Semana 24 en la Parte A y la Semana 75 en la Parte B

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sanofi

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de diciembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

29 de mayo de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

28 de mayo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de agosto de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

12 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACT17209
  • 2021-001671-16 (Número EudraCT)
  • U1111-1262-2929 (Identificador de registro: ICTRP)
  • 2023-509441-13-00 (Identificador de registro: CTIS)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos del nivel del paciente y los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con cualquier enmienda, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre rilzabrutinib

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Ethiopia

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir