Эффективность, безопасность и фармакокинетика рилзабрутиниба у пациентов с тепловой аутоиммунной гемолитической анемией (wAIHA) (LUMINA 2)
3 июня 2026 г. обновлено: Sanofi
Многоцентровое открытое исследование фазы IIb по оценке эффективности, безопасности и фармакокинетики рилзабрутиниба у пациентов с тепловой аутоиммунной гемолитической анемией
Это одногрупповое открытое исследование фазы 2 для оценки эффективности, безопасности и фармакокинетики рилзабрутиниба у взрослых пациентов с wAIHA.
Все участники будут получать рилзабрутиниб перорально. Период скрининга составляет до 28 дней, после чего следует период лечения в течение 24 недель для части A. Участники, которые завершили часть A и считаются подходящими для части B, будут продолжать получать исследуемый препарат в течение 52 недель после последнего пациента в (LPI). -Часть Б). Будет 7-дневный период последующего наблюдения за безопасностью после получения последней дозы исследуемого препарата либо в Части A (для тех, кто не подходит для Части B или досрочно прекращено), либо в Части B. Предполагаемая общая продолжительность исследования составляет приблизительно 137 недель (Части A и B), включая период наблюдения. Для участников, признанных неподходящими для части B, общая продолжительность исследования составит 29 недель (только часть A), включая скрининг и период последующего наблюдения. В Части B участники, которые временно прекратят лечение рилзабрутинибом и сохранят стойкий ответ от Н50 до Н74, пройдут визит EOS на неделе 75. В этом случае участие будет длиться 79 недель, включая период скрининга.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
22
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Vienna, Австрия, 1140
- Hanush-Krankenhaus_Investigational Site Number: 0400001
-
-
-
-
-
Székesfehérvár, Венгрия, 8000
- Fejer Varmegyei Szent Gyorgy Egyetemi Oktato Korhaz_Investigational Site Number: 3480001
-
-
-
-
-
Essen, Германия, 45147
- Klinik für Hämatologie und Stammzellentransplantation_Investigational Site Number: 2760001
-
-
-
-
-
Odense, Дания, 5000
- Odense Universitetshospital Hæmatologisk Forskningsenhed_Investigational Site Number: 2080001
-
-
-
-
-
Barakaldo, Испания, 48093
- Hospital Universitario de Cruces_Investigational Site Number: 7240004
-
Barcelona, Испания, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona_Investigational Site Number: 7240001
-
Madrid, Испания, 28046
- Hospital Universitario La Paz_Investigational Site Number: 7240003
-
Seville, Испания, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío_Investigational Site Number: 7240002
-
-
-
-
-
Avellino, Италия, 83100
- Ospedale Giuseppe Moscati_Investigational Site Number: 3800002
-
Meldola, Италия, 47014
- Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori "Dino Amadori"_Investigational Site Number: 3800003
-
Milan, Италия, 20149
- Ospedale Maggiore Policlinico_Investigational Site Number: 3800001
-
-
-
-
-
Beijing, Китай, 100005
- Peking Union Medical College Hospital_Investigational Site Number: 1560002
-
Tianjin, Китай, 300020
- Institute of hematology&blood diseases hospital_Investigational Site Number: 1560003
-
-
-
-
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust_Investigational Site Number: 8260001
-
London, Соединенное Королевство, E1 2ES
- Barts Health NHS Trust_Investigational Site Number: 8260005
-
London, Соединенное Королевство, W2 1NY
- Imperial College Healthcare NHS Trust_Investigational Site Number: 8260002
-
-
-
-
California
-
Cerritos, California, Соединенные Штаты, 90703
- The Oncology Institute of Hope & Innovation Site Number : 8400006
-
Cerritos, California, Соединенные Штаты, 90703
- TOI Clinical Research LLC_ Cerritos_Investigational Site Number: 8400006
-
Glendale, California, Соединенные Штаты, 91204
- TOI Clinical Research LLC_Glendale_Investigational Site Number: 8400006
-
Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90805
- TOI Clinical Research LLC_Long Beach_Investigational Site Number: 8400006
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
- University of Southern California_Investigational Site Number: 8400009
-
Santa Ana, California, Соединенные Штаты, 92705
- TOI Clinical Research LLC_Santa Ana_Investigational Site Number: 8400006
-
Torrance, California, Соединенные Штаты, 90502
- The Lundquist Institute_Investigational Site Number: 8400005
-
Whittier, California, Соединенные Штаты, 90602
- TOI Clinical Research LLC_ Whittier_Investigational Site Number: 8400006
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
- Georgetown University Hospital_Investigational Site Number: 8400003
-
-
Florida
-
Tamarac, Florida, Соединенные Штаты, 33321
- Oncology & Hematology Associates of West Broward_Investigational Site Number: 8400002
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital_Investigational Site Number: 8400001
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского и женского пола с подтвержденным диагнозом первичного вАИГА или системной красной волчанки (СКВ), ассоциированной с вАИГА (без других связанных с СКВ проявлений, кроме кожных и скелетно-мышечных проявлений)
- Участники, которым ранее не удавалось поддерживать устойчивый ответ после лечения кортикостероидами.
- Восточная кооперативная онкологическая группа (ECOG) 2-го класса или ниже.
- Актуальный статус вакцинации в соответствии с местными рекомендациями.
- Индекс массы тела (ИМТ) >17,5 и <40 кг/м2
- Любое использование противозачаточных средств мужчинами и женщинами должно соответствовать местным правилам, касающимся методов контрацепции для тех, кто участвует в клинических исследованиях.
Только часть Б
- Доказательства эффективности лечения рилзабрутинибом, определяемые достижением общего ответа в ходе части A.
- Завершение периода лечения части А (24 недели).
Критерий исключения:
- Клинически значимая история болезни или продолжающееся хроническое заболевание, которое может поставить под угрозу безопасность участника или поставить под угрозу качество данных, полученных в результате его или ее участия в исследовании, как это определено исследователем.
- Участники с историей болезни лимфомы, лейкемии или любого злокачественного новообразования в течение последних 5 лет, за исключением базально-клеточного или плоскоклеточного рака кожи, которые были резецированы без признаков метастатического заболевания в течение последних 3 лет.
- Вторичный wAIHA от любой причины, включая прием лекарств, лимфопролиферативные заболевания (допускается малочисленный моноклональный В-клеточный лимфоцитоз), инфекционные или аутоиммунные заболевания или активные гематологические злокачественные новообразования. Допускаются участники с положительными антинуклеарными антителами, но без окончательного диагноза аутоиммунного заболевания.
- Миелодиспластический синдром.
- Неконтролируемая или активная инфекция HBV: пациенты с положительным HBsAg и/или ДНК HBV.
- ВИЧ-инфекция.
- Одновременное лечение другими экспериментальными препаратами или участие в другом клиническом исследовании с любым исследуемым препаратом в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что больше, до начала лечения.
- Известная аллергия на любой из исследуемых препаратов, их аналогов или вспомогательных веществ в различных составах любого агента.
Только часть Б
- Участники, получающие какую-либо терапию во время Части A, как известно, активны в wAIHA.
- Наличие неприемлемых побочных эффектов или токсичности, связанных с рилзабрутинибом, при которых, по мнению исследователя и/или спонсора, существует неблагоприятная оценка риска и пользы для продолжения лечения рилзабрутинибом.
Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Рилзабрутиниб
Пероральный рилзабрутиниб 400 мг два раза в день
|
Лекарственная форма: Таблетка. Способ применения: Перорально.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть A: Доля участников с общим ответом гемоглобина
Временное ограничение: К 24-й неделе в части A
|
Ответ определяется как повышение уровня гемоглобина (Hb) на ≥2 г/дл по сравнению с исходным уровнем и отсутствие трансфузий в течение последних 7 дней, без биохимического разрешения гемолиза на момент достижения ответа и отсутствия препаратов экстренной помощи в течение последних 7 дней. 4 недели. Полный ответ определяется как гемоглобин ≥11 г/дл (женщины) или ≥12 г/дл (мужчины), отсутствие признаков гемолиза (нормальный билирубин, лактатдегидрогеназа (ЛДГ), гаптоглобин и ретикулоциты) и отсутствие переливания крови в последние 7 дней и отсутствие препаратов неотложной помощи в течение последних 4 недель. |
К 24-й неделе в части A
|
|
Часть B: Доля участников, у которых сохраняется устойчивый ответ, достигнутый во время Части A, или достигается устойчивый ответ во время Части B, и наблюдается ответ на гемоглобин.
Временное ограничение: К 50-й неделе в части B
|
Стойкий ответ (Часть B) определяется как уровень гемоглобина ≥10 г/дл с увеличением по сравнению с исходным уровнем (Часть A) на ≥2 г/дл при трех последовательных плановых визитах в течение недели с 24 по 50; при отсутствии трансфузий и лекарств неотложной помощи в течение 3 последовательных посещений и в течение не менее 7 дней (трансфузии) и 4 недель (препараты спасательной терапии) до первого последовательного визита.
|
К 50-й неделе в части B
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля участников с устойчивым ответом гемоглобина
Временное ограничение: К 24-й неделе в части A
|
Устойчивый ответ (часть A) определяется как уровень Hb ≥10 г/дл с повышением по сравнению с исходным уровнем ≥2 г/дл при трех последовательных оцениваемых визитах в течение 24-недельного периода лечения; при отсутствии трансфузий и медикаментов неотложной помощи в течение 3 последовательных визитов и в течение не менее 7 дней (переливания) и 4 недель (лекарства неотложной помощи) до первого последовательного визита.
|
К 24-й неделе в части A
|
|
Среднее время от исходного уровня до первого ответа гемоглобина
Временное ограничение: С 1-го дня по 24-ю неделю в части A
|
С 1-го дня по 24-ю неделю в части A
|
|
|
Частота спасательной терапии (любая вайха, направленная на терапию, отличную от преднизо [lo] или трансфузия)
Временное ограничение: После первой недели лечения до 24 недели в части A и недели 305 в части B
|
После первой недели лечения до 24 недели в части A и недели 305 в части B
|
|
|
Изменение с базовой линии в шкале FACIT-FATIGUE
Временное ограничение: До 24 недели в части A и неделе 305 в части B
|
Функциональная оценка шкалы хронических заболеваний терапии Fatigue (Facit-Fatigue) представляет собой анкету из 13 пунктов, используемая для оценки самооценки усталости и ее влияния на повседневную деятельность и функции.
|
До 24 недели в части A и неделе 305 в части B
|
|
Частота лечения возникает нежелательные явления (TEAE), серьезные Teaes, неблагоприятные события, представляющие особый интерес (Eesse)
Временное ограничение: До 24 недели в части A и неделе 305 в части B
|
Оценка безопасности, включая клинические лабораторные оценки, измерения жизненно важных знаков и ЭКГ
|
До 24 недели в части A и неделе 305 в части B
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
7 декабря 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
23 мая 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 августа 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 августа 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 августа 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ACT17209
- 2021-001671-16 (Номер EudraCT)
- U1111-1262-2929 (Идентификатор реестра: ICTRP)
- 2023-509441-13 (Идентификатор реестра: CTIS)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных.
Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .